Helus Pharma (HELP) השתמשה ביום שני, 09.11.2026, בכנס השנתי ה-3 לחדשנות בתחום הבריאות של Guggenheim כדי להציג לוח שנה קליני לתקופה קרובה שעשוי לעצב את שוויה בחודשים הקרובים. החברה הדגישה התקדמות בתוכניות לדיכאון וחרדה, אך היא גם מתמודדת עם הסיכונים הרגילים של חברות ביוטק בשלבים מתקדמים: אי-ודאות בניסויים, שאלות בטיחות והצורך להפוך נתונים מבטיחים לאישורים.
נקודות מפתח
- Helus צופה תוצאות שלב III לתוכנית 003 שלה, טיפול בפסילוצין מדויטרי לטיפול משלים בהפרעת דיכאון מג’ורי, בהמשך הרבעון הנוכחי.
- החברה ציינה כי יש לה כ-$165 מיליון במזומן ושווי מזומן, שלדעתה יספיקו לאורך אבני הדרך בתקופה קרובה.
- תוכנית 004 שלה, טיפול ב-DMT מדויטרי להפרעת חרדה כללית, מתקדמת לקראת מחקר מונותרפיה בשלב II שצפוי להתחיל ברבעון הראשון של השנה הבאה.
- ההנהלה אמרה כי תוכנית 003 הציגה יעילות חזקה בשלב II, עמידות של עד שנה לאחר שתי מנות ופרופיל סבילות נוח.
- Helus גם מקדמת ספריית 005 פרה-קלינית, עם מועמד מוביל שמטרתו שנת 2027.
אסטרטגיית החברה ורקע השוק
המנכ"ל Michael Halstead, שהצטרף בחודש אוגוסט, אמר כי המשימה של Helus היא לשפר את הטיפול במצבי בריאות הנפש באמצעות אגוניסטים סרוטונרגיים חדשניים. הוא מיסגר את עבודת החברה סביב שני שווקים גדולים עם אפשרויות טיפול מוגבלות וצורך גדול שאינו נענה.
- הפרעת דיכאון מג’ורי פוגעת בכ-22 מיליון אנשים בארצות הברית.
- כ-70% מהמטופלים מקבלים טיפול סטנדרטי כגון SSRI או SNRI.
- מבין המטופלים בטיפול סטנדרטי, כ-66% עדיין אינם מקבלים הקלה מספקת, אמר Halstead.
- הפרעת חרדה כללית פוגעת בכ-20 מיליון אנשים בארה"ב.
- רק חמישה טיפולים אושרו למונותרפיה בהפרעת חרדה כללית, והאישור האחרון ניתן לפני כמעט שני עשורים.
Halstead אמר כי החברה רואה מקום לגישה חדשה הן בדיכאון והן בחרדה, במיוחד במקרים שבהם הטיפולים הנוכחיים עלולים להשאיר מטופלים עם תגמול חלקי או תופעות לוואי לא רצויות.
תוצאות פיננסיות ומאזן
Helus ציינה כי היה לה כ-$165 מיליון במזומן ושווי מזומן במאזן שלה בדוחות הכספיים האחרונים שהוגשו. ההנהלה תיארה את החברה כממומנת היטב לקראת סט אבני הדרך הבא, כולל תוצאות 003 ותחילת ניסוי 004.
- מזומן ושווי מזומן: כ-$165 מיליון.
- ייצוב לתקופה קרובה: ההנהלה אמרה כי המאזן אמור לתמוך בזרזים הקרובים.
- מסלול ארוך טווח: טרם סופק.
- תחזית פיננסית לקצב שריפת מזומן: לא נחשפה לשנה הקרובה.
Halstead אמר כי החברה רוצה לבצע ניתוח פיננסי נוסף לפני מתן אומדן ספציפי למסלול ארוך הטווח.
עדכונים תפעוליים
תוכנית 003: טיפול משלים בהפרעת דיכאון מג’ורי
הנכס המתקדם ביותר של החברה הוא תוכנית 003, טיפול בפסילוצין מדויטרי לטיפול משלים בהפרעת דיכאון מג’ורי. Helus אמרה כי ניסוי APPROACH בשלב III סיים גיוס משתתפים ביולי ומתוכנן לבנות על תוצאות שלב II של החברה.
- עיצוב הניסוי: מחקר משלים כאשר כל המטופלים מקבלים טיפול תרופתי נוגד דיכאון יציב ברקע.
- דרישת טיפול ברקע: לפחות ארבעה שבועות של טיפול יציב לפני הגיוס.
- לוח מנות: מנה אחת בתחילת המחקר ומנה שנייה בשבוע שלוש.
- נקודת קצה ראשונית: יעילות בשבוע שש.
- נקודת קצה משנית: עמידות בשבוע שתים עשרה.
- מחקר ארוך טווח נוסף: EXTEND, ניסוי עיוור של 52 שבועות המאפשר עד שלוש מנות נוספות.
Halstead אמר כי נתוני שלב II הראו "יעילות משמעותית מאוד", עמידות של עד שנה לאחר שתי מנות בלבד, ופרופיל סבילות נוח עם תופעות לוואי קלות עד בינוניות שהיו בעיקר זמניות והתרחשו ביום הטיפול.
תופעות הלוואי שדווחו כללו בחילה, כאב ראש ולחץ דם מוגבר. הוא אמר כי מספר ימי הטיפול המוגבל מסייע בהפחתת הנטל הכולל על המטופלים.
תגובת פלצבו ועיצוב הניסוי
Helus גם התייחסה לסוגיה מרכזית בפיתוח תרופות פסיכדליות: תגובת פלצבו. Halstead אמר כי השפעות הפלצבו היו מוגבלות יחסית בניסויים בשלבים מתקדמים בתחום זה.
- ניסויי דיכאון מסורתיים מראים לעתים קרובות 10 עד 12 נקודות של תגובת פלצבו.
- ניסויים פסיכדליים בשלבים מתקדמים הראו כ-1 עד 5 נקודות של תגובת פלצבו.
- מחקר שלב II של Helus הראה כ-3 נקודות של תגובת פלצבו.
כדי להתמודד עם חששות לגבי ביטול עיוור פונקציונלי, החברה הצביעה על עיצוב ניסוי EMBRACE שלה, הכולל שלושה זרועות: 16 מ"ג פעיל, 8 מ"ג משווה פעיל ופלצבו. Helus אמרה כי מבנה זה נועד להראות תגובת מנה ולסייע בהפרדת השפעת התרופה מהשפעות הציפייה.
ניטור בטיחות ומסלול רגולטורי
ההנהלה אמרה כי ועדת ניטור נתוני בטיחות סטנדרטית סוקרת באופן קבוע דוחות בטיחות. Halstead ציין כי נטיות אובדניות הן חלק מאוכלוסיית הפרעת דיכאון מג’ורי, אך לא נצפו בשלב II.
- פרופיל בטיחות: תופעות לוואי קלות עד בינוניות.
- עיתוי תופעות הלוואי: בעיקר ביום הטיפול.
- ניטור: פיקוח ועדת בטיחות סטנדרטית.
- מעמד רגולטורי: הוענק ייעוד טיפול פורץ דרך (Breakthrough Therapy Designation).
- תיוק צפוי: הגשת NDA בשנת 2028.
- אישור צפוי: 2028, עם יכולת הגשה מתגלגלת.
Helus אמרה כי מחקר EXTEND אמור גם לסייע במתן נתוני עמידות ומידע מינון מעשי לרושמי המרשמים.
תוכנית 004: הפרעת חרדה כללית
תוכנית 004 של Helus היא מועמד DMT מדויטרי להפרעת חרדה כללית. החברה אמרה כי כבר השלימה מחקר שלב II לאיתור איתות עם תוצאות חיוביות, התומכות במעבר לניסוי מונותרפיה גדול יותר.
- מחקר מתוכנן: ניסוי מונותרפיה בשלב II.
- יעד גיוס: 144 מטופלים.
- מנה פעילה: 30 מ"ג DMT מול פלצבו.
- דרך מתן: הזרקה תוך-שרירית בסביבה קלינית.
- עיתוי: תחילת הניסוי צפויה ברבעון הראשון של השנה הבאה.
Halstead אמר כי החברה תספק מידע נוסף על עיתוי הגיוס ככל שהמחקר יתקדם, מה שאמור לסייע בגיבוש ציפיות לגבי תוצאות.
תוכנית 005: צינור שלבים מוקדמים
מעבר לשתי התוכניות הקליניות המובילות, Helus גם דנה בספריית 005 שלה, מאמץ פרה-קליני בשלבים מוקדמים יותר המכוון למספר תחומים טיפוליים.
- שלב: פרה-קליני.
- היקף: מספר תחומים טיפוליים בבחינה.
- אבן הדרך הבאה: קידום מועמד מוביל שמטרתו שנת 2027.
החברה לא סיפקה פרטים נוספים על האינדיקציות הספציפיות הנחקרות.
עמדה תחרותית
Helus אמרה כי היא רואה את הסביבה התחרותית שלה באופן שונה בהתאם לאינדיקציה. לטיפול משלים בדיכאון, החברה מתמקדת בשוק הטיפול המשלים ולא בתרופות לדיכאון עמיד לטיפול.
- אפשרויות טיפול משלים נוכחיות לדיכאון: חמישה תרופות אנטי-פסיכוטיות לא טיפוסיות.
- חסרונות ידועים של האפשרויות הנוכחיות: עלייה במשקל, סיבוכים קרדיו-מטבוליים, דיסקינזיה טרדיבית, הפרעות תנועה ותפקוד מיני לקוי.
- Spravato אושרה לדיכאון עמיד לטיפול, לא לשימוש משלים.
- COMP360 מפותחת גם היא לדיכאון עמיד לטיפול.
לגבי הפרעת חרדה כללית, Helus אמרה כי השוק פחות מפותח אף יותר, עם רק חמישה טיפולי מונותרפיה מאושרים ופער ארוך מאז האישור האחרון. ההנהלה הציעה כי הדבר מותיר מקום לחדשנות אם תוכנית 004 תמשיך להתקדם.
הערות ההנהלה
Halstead השתמש בכנס כדי לחזק את המסר הרחב יותר של החברה על הצורך הבלתי נענה ועל הפוטנציאל של הצינור שלה לטפל בו. הוא אמר: "המשימה של החברה היא לשפר את הטיפול במצבי בריאות הנפש. אנו מפתחים כיום אגוניסטים סרוטונרגיים חדשניים למצבי בריאות נפש שונים."
הוא גם אמר: "מבין המטופלים בטיפול סטנדרטי, כ-66% אינם מקבלים הקלה מספקת מהטיפול הסטנדרטי. לעתים קרובות הם מקבלים תגמול מסוים, אך הם זקוקים לטיפול נוסף."
על התוכנית המובילה, הוא אמר: "בשלב II, ראינו יעילות משמעותית מאוד, ראינו עמידות לאחר שתי מנות של עד שנה, וגם ראינו פרופיל סבילות נוח מאוד, תופעות לוואי קלות עד בינוניות, בעיקר זמניות ביום הטיפול, ויש לך רק כמה ימי טיפול."
ועל התחום הרחב יותר, הוא אמר: "בתחום הפסיכדלי, תגובת הפלצבו נשלטה היטב מאוד. אם מסתכלים על הניסויים בשלבים מתקדמים, הניסויים הגדולים יותר בשלבים מתקדמים, בין אם זה ב-MDD או ב-TRD שעמיתינו ביצעו, ראינו בין אחת לחמש נקודות של תגובת פלצבו."
על החרדה, הוא אמר: "הפרעת חרדה כללית, כ-20 מיליון אנשים הסובלים ממנה בארה"ב. יש רק חמישה טיפולים מאושרים למונותרפיה. אני חושב שאישור התרופה האחרון שם היה לפני כמעט שני עשורים, ויש פשוט צורך בלתי נענה משמעותי שם כמונותרפיה."
תחזית עתידית
Helus נכנסת לרבעונים הקרובים עם מספר זרזים פוטנציאליים:
- תוצאות שלב III APPROACH לתוכנית 003 בהמשך הרבעון הנוכחי.
- תחילת ניסוי המונותרפיה בשלב II של תוכנית 004 ברבעון הראשון של השנה הבאה.
- נתוני בטיחות ועמידות נוספים ממחקר EXTEND.
- עבודת פיתוח נוספת על ספריית 005 הפרה-קלינית.
- תחזית פיננסית למסלול ארוך טווח לאחר ניתוח נוסף.
לעת עתה, סיפורה של החברה נשען על השאלה האם הנתונים הקליניים שלה יכולים לעמוד בהבטחה שתיארה בכנס.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים והקשר נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
