ביום שני, 09.11.2026, השתמשה Oculis Holding (OCS) בכנס השנתי ה-3 לחדשנות בתחום הבריאות של Guggenheim כדי להציג אסטרטגיה המבוססת על שתי תוכניות תרופות בשלב מאוחר ועתודות מזומן ארוכות טווח. מנכ"ל החברה, ריאד שריף, אמר כי החברה שואפת להפוך את טיפול בעיניים יבשות למודל מונחה ביו-מרקרים, ולקדם את מה שהוא תיאר כתרופה הנוירו-מגנה הראשונה בדלקת עצב הראייה — אם כי שתי התוכניות עדיין חשופות לסיכונים קליניים ורגולטוריים רגילים.
מניות החברה נסחרו לאחרונה ב-$7.79, עלייה של 4.01% מהסיום הקודם של $7.49. המנית עדיין רחוקה מאוד משיא 52 השבועות שלה ב-$34.475, אך גבוהה מהשפל של $6.78.
ראשי פרקים
- Oculis מקדמת את licaminlimab במחלת עיניים יבשות ואת privosegtor בדלקת עצב הראייה ובמצבים הקשורים לטרשת נפוצה.
- ההנהלה ציינה כי לחברה $252 מיליון במזומן ומסגרת חוב של CHF 100 מיליון, התומכים בפעילות עד המחצית השנייה של 2029.
- מחקר PREDICT-1, מחקר שלב III של licaminlimab, השלים גיוס משתתפים, עם תוצאות ראשוניות צפויות בתוך שבועות.
- PIONEER-1, מחקר שלב III לדלקת עצב הראייה עבור privosegtor, מתקדם לקראת הפעלת 50% מהאתרים עד סוף השנה.
- Oculis מציגה גישת רפואה מדויקת בעיניים יבשות ופלטפורמת נוירו-הגנה רחבה יותר במחלות עין ועצב.
סקירה אסטרטגית
שריף הציג את Oculis כחברה השואפת לשנות את אופן הטיפול בשתי תחומי מחלה קשים. במחלת עיניים יבשות, אמר כי המטרה היא לעבור מרישום תרופות בשיטת ניסוי וטעייה למודל "בדוק וטפל" המשתמש בביו-מרקר לאיתור חולים בעלי סיכוי גבוה להגיב. בנוירו-אופתלמולוגיה, אמר כי privosegtor עשויה להפוך לטיפול פלטפורמה לדלקת עצב הראייה, ובהמשך — להתקף חריף של טרשת נפוצה ואולי גם ל-NAION.
מסר החברה התמקד בבידול:
- Licaminlimab הוא מעכב TNF המיועד לחולים עם גנוטיפ TNFR1, שלפי Oculis מזהה קבוצה בעלת תגובה גבוהה.
- Privosegtor מוצב כטיפול נוירו-מגן עם השפעות גלויות על תפקוד ראייה, מבנה וביו-מרקרים.
- שתי התוכניות נתמכות בנתוני שלב II שלפי ההנהלה תומכים בפיתוח שלב III.
מצב כספי ועתודות
Oculis ציינה כי מצבה הכספי חזק מספיק למימון תוכנית הפיתוח הנוכחית ללא צורך בגיוס הון בטווח הקרוב.
- מזומן בסוף ספטמבר: $252 מיליון
- מסגרת חוב נוספת: CHF 100 מיליון עם בלאק-רוק
- עתודות: עד המחצית השנייה של 2029
- כיסוי מימון: כל הניסויים המתוכננים, כולל PREDICT-1, PIONEER-1, PIONEER-2 ו-PIONEER-3
ההנהלה ציינה כי בסיס ההון מספיק לאפשר לחברה לעמוד בפני קריאות נתונים מרובות ושלבים הבאים של פיתוח קליני.
תוכנית licaminlimab במחלת עיניים יבשות
Licaminlimab הוא המועמד המוביל של Oculis לעיניים יבשות וציר אסטרטגיית הרפואה המדויקת שלה. שריף תיאר אותו כמעכב TNF עם חדירה חזקה לרקמות העין וביו-מרקר המאפשר לזהות חולים שמגיבים "בצורה מוגברת" לעיכוב TNF.
החברה ציינה כי הזדמנות השוק גדולה. מחלת עיניים יבשות פוגעת בכ-40 מיליון חולים בארצות הברית, אך Oculis מכוונת לקבוצה צרה יותר של כ-1.5 מיליון חולים בינוניים עד חמורים שהם TNFR1-חיוביים. קבוצה זו מייצגת כ-15% מסך שוק העיניים היבשות, בהתבסס על שיעור היארעות TNFR1 של 13% עד 19%.
ההנהלה הצביעה גם על התמחור הנוכחי בקטגוריה, וציינה כי תרופות מאושרות לעיניים יבשות נעות בין CHF 132 ל-CHF 1,004 לחודש, או כ-$900 בממוצע. Oculis אמרה כי מחיר חודשי של $1,000 וחדירה של 20% לקבוצת היעד יכולים לתמוך בפוטנציאל הכנסות משמעותי, עם מכירות שיא שעשויות לעלות על מובילי השוק הנוכחיים בשל יעילות ועמידות טובות יותר.
פרטי מחקר PREDICT-1
PREDICT-1 הוא ניסוי שלב III עבור licaminlimab והשלים כעת גיוס משתתפים.
- חולים שגויסו: 176
- גיוס מתוכנן: 160
- חולים TNFR1-חיוביים: 66.7%, או כשני שלישים
- הערה לגיוס: המחקר המשיך בסינון מעבר ליעד מטעמים אתיים
- שיטת סינון: בדיקת רוק מהירה, שתוארה על ידי ההנהלה כמהירה ודומה לבדיקת COVID
הניסוי כולל מספר שלבי העשרה שנועדו להפחית את תגובת הפלצבו, בעיה נפוצה במחקרי עיניים יבשות:
- תקופת הכנה של שבועיים עם דמעות מלאכותיות להסרת מגיבים לדמעות מלאכותיות
- סף תסמינים בסיסי של 60 נקודות בסולם אי-נוחות של 0 עד 100
- בחירת ביו-מרקר TNFR1 להתמקדות במגיבים סבירים
נקודת הסיום הראשית של המחקר היא סולם אי-הנוחות העיני הגלובלי. נקודות סיום משניות כוללות שיעור מגיבים, המוגדר כשיפור של יותר מ-20 נקודות, וניתוח תת-קבוצת TNFR1. Oculis ציינה כי המחקר מכוון לתת-קבוצת TNFR1.
ההנהלה ציינה כי תוצאה חזקה תאמר לפחות הכפלת אפקט התרופה הקודם של 4.3 נקודות בכלל המשתתפים, כלומר הגעה ל-8.6 נקודות ומעלה. כמו כן נאמר כי שיעור מגיבים של 25% ומעלה יהווה שיפור של 50% לעומת השיעור הקודם של 18%.
נתוני שלב II והמקרה המסחרי עבור licaminlimab
Oculis ציינה כי תוצאות שלב II תומכות במעבר לשלב III, במיוחד בקבוצה החיובית לביו-מרקר.
- במחקרי תסמינים, חולים TNFR1-חיוביים הראו תגובות חזקות יותר מכלל המשתתפים
- במחקר הסימנים, חולים TNFR1-חיוביים השתפרו בכ-פי חמישה לעומת כלל המשתתפים
- תוצאה זו הייתה טובה בכ-פי שישה מנתוני המתחרה הטוב ביותר בשלב III, לפי ההנהלה
- במחקר תסמינים קודם בכלל המשתתפים, ההפרש בין תרופה לפלצבו עמד על 4.3 נקודות בסולם אי-הנוחות
- באותו הגדרה, 18% מהחולים הראו שיפור של יותר מ-20 נקודות
שריף אמר כי תוכנית הפיתוח הרחבה יותר של החברה עשויה לכלול ארבעה ניסויים, שניים ממוקדים בתסמינים ושניים בסימנים, הדורשים כ-650 חולים בסך הכל. הוא ציין כי זאת בהשוואה לכ-2,000 חולים בתוכניות שלב III רגילות לעיניים יבשות. Oculis העריכה כי העשרת ביו-מרקר יכולה להפחית את גיוס החולים ב-67.5% ולשמור כל ניסוי מתחת ל-$10 מיליון.
ההנהלה טענה גם כי יעילות טובה יותר יכולה לשפר את העמידה בטיפול. נאמר כי מוצרי עיניים יבשות נוכחיים שומרים לרוב רק על 10% עד 15% מהחולים לאחר שישה חודשים, בעוד שטיפול יעיל יותר יכול ליצור ערך גבוה פי שניים עד שלושה לכל חולה.
תוכנית privosegtor בנוירו-אופתלמולוגיה
Privosegtor הוא התוכנית המרכזית השנייה של Oculis בשלב מאוחר ומפותחת תחילה לדלקת עצב הראייה. שריף אמר כי התרופה עשויה להיות הטיפול הנוירו-מגן הראשון בהגדרה זו.
הוא ציין כי דלקת עצב הראייה היא נקודת פתיחה שימושית מכיוון שהיא מצב יתום ללא טיפול מאושר, ומכיוון שהיא מאפשרת מדידה מהירה יחסית של הגנת עצבים. הוא ציין כי טומוגרפיה קוהרנטית אופטית (OCT) יכולה למדוד שינויים ברמה של שני מיקרון, לעומת כ-200 מיקרון ל-MRI.
"הדיוק של OCT הוא שני מיקרון. הדיוק של MRI הוא 200 מיקרון", אמר שריף. "כך שמה שאנו רואים בארבעה שבועות, נראה אותו בארבע שנים ב-MRI."
PIONEER-1 ותוכנית הפיתוח הרחבה
PIONEER-1 הוא מחקר שלב III לדלקת עצב הראייה. Oculis ציינה כי הוא בנתיב הנכון ומתוכנן לתמוך באסטרטגיית תווית רחבה יותר.
- סך אתרים מתוכננים: 60
- יעד סוף שנה: הפעלת 50% מהאתרים, כלומר 30 אתרים
- סיבה למהירות: דלקת עצב הראייה והתקף טרשת נפוצה הם עונתיים, עם שיא היארעות מדצמבר עד מאי
- נקודת סיום ראשית: חדות ראייה בניגודיות נמוכה בחודש שלושה
- נקודות סיום משניות: חדות ראייה בניגודיות נמוכה ב-2.5%, שכבת תאי הגנגליון-שכבת הפלקסיפורם הפנימית, נוירופילמנט קל
- נקודת סיום חקרנית: חלבון חומצי גלייאלי פיברילרי
ההנהלה ציינה כי נקודת הסיום של שלושה חודשים מקובלת על הרגולטורים בהתבסס על נתוני היסטוריה טבעית משלב II. כמו כן נאמר כי PIONEER-1 יספק 140 מתוך 300 חשיפות החולים הנדרשות לחבילת הפיתוח הכוללת.
Oculis ציינה כי תוכנית PIONEER המלאה תכלול שלושה מחקרים לתמיכה בשתי תוויות:
- PIONEER-1 ו-PIONEER-2 לתווית דלקת עצב הראייה
- PIONEER-2 ו-PIONEER-3 לתווית התקף חריף של טרשת נפוצה
החברה ציינה כי PIONEER-2 יתמקד בדלקת עצב הראייה בחולים עם טרשת נפוצה, בעוד PIONEER-3 יחקור התקף טרשת נפוצה אמבולטורי.
תוצאות שלב II ACUITY והרחבה לטרשת נפוצה
Oculis ציינה כי מחקר שלב II ACUITY נתן לה ביטחון להמשיך קדימה.
- חדות הראייה בניגודיות נמוכה השתפרה ב-18 אותיות והאפקט נמשך עד חודש שישה
- מדדי שכבת תאי הגנגליון-שכבת הפלקסיפורם הפנימית ושכבת סיבי העצב הרשתית הראו שימור מבני
- ביו-מרקרים בדם ובנוזל מוחי-שדרתי הראו הפחתה בשחרור נוירופילמנט והפחתה בשחרור GFAP
- שני שלישים מהחולים סבלו מטרשת נפוצה ידועה, בעוד שליש היו מקרי הופעה ראשונה של טרשת נפוצה
- ניתוח רגישות מצא יעילות דומה בקבוצות טרשת נפוצה ולא-טרשת נפוצה
תוצאות אלה סייעו לתמוך הן בייעוד פריצת דרך של ה-FDA והן בייעוד EMA PRIME, ציינה החברה.
לגבי תוכנית התקף חריף של טרשת נפוצה, Oculis ציינה כי כבר קיימה דיון pre-IND חיובי עם ה-FDA. ההנהלה ציינה כי הסוכנות לא דרשה נתונים פרה-קליניים ואפשרה לחברה לעבור ישירות לנקודת סיום של שלושה חודשים באמצעות אותו משטר ומינון בחולי טרשת נפוצה אמבולטוריים.
Oculis ציינה כי הגשת ה-IND לאינדיקציה הנוירולוגית כבר בוצעה ואישור צפוי בתוך ימים עד שבועות. החברה גם ציינה כי היא מתכננת לגלות את פרוטוקול מחקר טרשת הנפוצה ברבעון הרביעי של 2024.
תחזית עתידית וזרזים לטווח הקרוב
ההנהלה הצביעה על מספר אירועים בחודשים הקרובים שעשויים לעצב את תשומת לב המשקיעים.
- תוצאות ראשוניות של PREDICT-1 צפויות בתוך שבועות
- אישור IND לאינדיקציית התקף חריף של טרשת נפוצה צפוי בתוך ימים עד שבועות
- יום מחקר ופיתוח נקבע ל-08.12, עם פרטים נוספים על ביצוע התוכנית
- החברה מתכננת להציג את תוכנית האינדיקציות המרובות של privosegtor באותו אירוע
- גילוי פרוטוקול מחקר טרשת נפוצה צפוי ברבעון הרביעי של 2024
- הפעלת אתרי PIONEER-1 מכוונת להגיע ל-50% עד סוף השנה
עבור licaminlimab, Oculis ציינה כי המטרה לטווח הקרוב היא להוכיח כי בחירת ביו-מרקר יכולה לשפר הן את יעילות הניסוי והן את הערך המסחרי. עבור privosegtor, החברה מבקשת להוכיח כי התרופה יכולה להגן על ראייה ורקמת עצב באופן שניתן להרחיב מדלקת עצב הראייה להתקף טרשת נפוצה ואולי גם ל-NAION.
ראשי פרקים מסשן שאלות ותשובות
במהלך השאלות, ההנהלה חזרה על מספר נושאי הכנס.
- לגבי PREDICT-1, Oculis ציינה כי כשני שלישים מהחולים הם TNFR1-חיוביים וכי תוצאה טובה תאמר לפחות שיפור של 8.6 נקודות בסולם אי-הנוחות, לצד שיעור מגיבים של 25% ומעלה.
- לגבי תגובת הפלצבו, החברה ציינה כי תוכנית ההעשרה בשלושה שלבים שלה מיועדת לסנן חולים שסביר שיגיבו לדמעות מלאכותיות בלבד.
- לגבי גודל הניסוי, Oculis ציינה כי אסטרטגיית הביו-מרקר מפחיתה את הנטל הרגיל של 2,000 חולים לכ-650 חולים על פני ארבעה מחקרים.
- לגבי פוטנציאל מסחרי, ההנהלה ציינה כי licaminlimab עשויה להיות בעלת מכירות שיא גבוהות יותר מ-MIEBO, RESTASIS ו-XIIDRA בשל יעילות חזקה יותר ועמידה טובה יותר בטיפול.
- לגבי privosegtor, Oculis ציינה כי נתוני ACUITY תומכים בפיתוח הן לדלקת עצב הראייה והן להתקף חריף של טרשת נפוצה, כאשר האחרון נתמך באותו משטר ומינון.
- לגבי תוכנית PIONEER, החברה ציינה כי שלושה ניסויים אמורים להספיק לתמוך בשתי תוויות לפי דרישות ה-FDA לישות מולקולרית חדשה.
סיכום
Oculis ציינה כי יש לה המזומן, הנתונים ותוכניות הניסויים לקדם את שתי התוכניות קדימה, עם מספר קריאות נתונים ועדכונים רגולטוריים צפויים בקרוב.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים ולהערות המלאות של ההנהלה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
