סארפטה בכנס גוגנהיים: תזרים המזומנים מממן צינור תרופות רחב

ביום שני, 09.11.2026, השתמשה Sarepta Therapeutics (SRPT) בכנס השנתי ה-3 לחדשנות בתחום הבריאות של גוגנהיים כדי להציג עסק הבנוי על שני עמודי תווך: פרנצ’ייז רווחי למחלת שריר דושן וצינור תרופות שלפי הנהלת החברה עשוי להניב מספר אישורים חדשים. החברה הציגה טון אופטימי לגבי צמיחה לטווח ארוך, אך גם הודתה בקשיי 2025, בלחץ תחרותי ובצורך בנתונים נוספים לתמיכה בגל התוכניות הבא שלה.

המניה ירדה 1.8% ועמדה על $17.5 במסחר האחרון, לעומת סיום יום המסחר הקודם של $17.82, ונותרת מתחת לשיא 52 השבועות של $24.68.

נקודות מפתח

• סארפטה מסרה כי הפעילות המסחרית בתחום דושן מניבה מספיק מזומנים למימון הפיתוח מבלי לגייס הון עצמי.
• ההנהלה תיארה את EXONDYS 51 כבעל עמידות גבוהה, כאשר יותר מ-90% מהמטופלים מקבלים את הטיפול בבית.
• ELEVIDYS הותמקד מחדש במטופלים הניידים, שם לדברי החברה פרופיל התועלת-סיכון ברור יותר.
• החברה מצפה לנתונים בטווח הקרוב בתוכניות DM1 ו-FSHD, כאשר הוכחת הביולוגיה בתחום הנטינגטון צפויה סביב אמצע 2025.
• המנכ"ל מייקל סברינו אמר כי 2027 עשויה להיות "שנה טרנספורמטיבית מאוד" עבור סארפטה.

הבסיס המסחרי והמצב הכספי

סברינו אמר כי סארפטה יוצאת דופן בין חברות הביוטק בגודלה, משום שכבר יש לה פעילות מסחרית המניבה הכנסות משמעותיות. לדבריו, הכנסות אלו תומכות בצינור התרופות ומאפשרות לחברה להשקיע מתזרים המזומנים הפנימי.

• החברה מסרה כי ביכולתה לקדם את צינור התרופות מבלי לגייס הון עצמי.
• פעילות דילוג האקסון, המכונה גם פעילות ה-PMO, תוארה כ"חזקה מאוד".
• ההנהלה אמרה כי הבסיס המסחרי מעניק לסארפטה גמישות לקדם מספר תוכניות במקביל.
• 2025 תוארה כשנה מאתגרת, אך ההנהלה ציינה כי הושג התקדמות משמעותית בטיפול בחששות.

סברינו הציג את המודל הפיננסי כחלק מרכזי באסטרטגיית סארפטה, ואמר כי נדיר שחברת ביוטק תחזיק גם בעמדת מנהיגות בתחום מחלה חשובה וגם בתזרים המזומנים הדרוש לתמיכה בצינור תרופות רחב.

עדכונים תפעוליים

EXONDYS 51 ופרנצ’ייז דילוג האקסון

סארפטה מסרה כי טיפולי דילוג האקסון שלה נותרים נכס מרכזי יותר מעשור לאחר ההשקה. ההנהלה הדגישה את ניסיון העבר הארוך של המוצר ואת יציבות בסיס המטופלים.

• EXONDYS 51 נמצא בשוק יותר מ-10 שנים.
• החברה מסרה כי פרופיל הבטיחות מובן היטב.
• ראיות לטווח ארוך מצביעות על הארכת הזמן עד אובדן יכולת ההליכה וירידה מופחתת בתפקוד הריאתי והלבבי.
• יותר מ-90% מהמטופלים משתתפים בתוכניות מינון בבית.
• קבוצות גישה מסייעות להבטיח כיסוי למטופלים מתאימים.
• תוכניות תמיכה חזקות במטופלים קיימות ופעילות.

סברינו אמר כי הפעילות צפויה להישאר דביקה אף עם הכניסה הצפויה של תוכנית האקסון 51 של Dyne Therapeutics לשוק ב-2025. לדבריו, מטופלים בטיפול ארוך טווח אינם צפויים להחליף טיפול במהירות, ורופאים בדרך כלל רואים מטופלים אחת לרבעון או פחות. לדעתו, החלטות ההחלפה מונעות יותר מניסיון המטופל ומהביטחון בבטיחות הטיפול מאשר מתדירות הביקורים.

ELEVIDYS ואיפוס תוכנית הטיפול הגנטי

סארפטה מסרה כי תוכנית הטיפול הגנטי שלה, ELEVIDYS, התייצבה לאחר תקופה קשה ב-2025. החברה צמצמה את המיקוד למטופלים ניידים, שם ההנהלה סבורה שפרופיל התועלת-סיכון ברור יותר.

• החברה מסרה כי התמקדה מחדש באוכלוסיית המטופלים הניידים.
• הוצגו נתונים לשלוש שנים מניסוי EMBARK.
• שותפו גם נתוני הדמיה במטופלים בגילאי 8 עד 12.
• הרחבת כוח המכירות המסחרי הושלמה.
• ההנהלה ציינה כי הרבעון השלישי של 2024 מהווה "קו בסיס נקי" לתחילת טיפול במטופלים.
• נתונים מ-Cohort 8 עשויים להשפיע על מסלול הצמיחה.

סברינו אמר כי קו הבסיס של הרבעון השלישי של 2024 הגיע לפני שהשפעת כוח המכירות המורחב באה לידי ביטוי במלואה ולפני שהנתונים החדשים נוצלו במלואם בשיחות עם רופאים. לדבריו, השיחות עם הרופאים מתנהלות היטב, אך נמנע מלחזות מתי בדיוק תואץ הצמיחה.

סארפטה מסרה כי מינתה יותר מ-1,200 מטופלים ניידים ויותר מ-1,500 מטופלים בסך הכל בתוכניות הטיפול הגנטי שלה. ההנהלה ציינה כי מאגר הבטיחות גדול בהרבה מהחשיפה שנראתה במחקרי זרוע יחידה, ואמורה לסייע לתמוך בתיק הרגולטורי של החברה.

תוכניות צינור התרופות ופלטפורמת ההעברה

חלק מרכזי מהדיון התמקד בפלטפורמת ליגנד הפפטיד αvβ6 של סארפטה, שלדברי החברה מסייעת לה להעביר תרופות מבוססות RNA לשריר ביעילות רבה יותר מגישות מתחרות.

• הפלטפורמה משתמשת בליגנד פפטיד αvβ6 להעברה.
• ההנהלה ציינה כי ל-αvβ6 יש ביטוי פני שטח חזק בתאי שריר והוא מופנם במהירות.
• עבודות פרה-קליניות הראו ריכוזים גבוהים בשריר ודיכוי חזק ללא רעילות מגבילת מינון.
• מחקרי מינון יחיד עולה הראו ריכוזים גבוהים בשריר הן בתוכניות DM1 והן ב-FSHD.
• החברה מסרה כי לא נצפתה עד כה כל ראיה לרעילות מגבילת מינון.

סברינו הניגד את גישת סארפטה לאסטרטגיית נוגדן הטרנספרין הדו-ספציפי של נוברטיס, ואמר כי פלטפורמת סארפטה נמנעת ממגבלות כגון אנמיה ורגולציה כלפי מטה אפשרית של הקולטן. לדבריו, החברה יכולה להעלות מינון ביעילות ולהשיג חדירה עמוקה יותר לשריר ככל שהמינונים הסיסטמיים עולים.

תוכנית DM1

סארפטה מסרה כי תוכנית ה-DM1 שלה נועדה להדגים דיכוי DMPK ותיקון שחבור, שלדעתה הם הדרך הישירה ביותר להוכיח פעילות ביולוגית במחלה.

• מחקר השלב 1b נועד למדוד דיכוי DMPK ותיקון שחבור.
• מוטציות DMPK הן הגורם הסיבתי למחלה דרך סיבוך MBNL ושחבור חריג.
• החברה מעלה מינון עד לשמונה מיליגרם לקילוגרם של siRNA.
• סארפטה מסרה כי היא מבקשת תוצאות "גבוהות משמעותית" מדיכוי של 10% עד 15% שדווח על ידי Avidity ונוברטיס.
• ההנהלה ציינה כי טווח של 20% עד 25% יהיה מעניין, ומקווה לעלות על כך אם אפשר.
• נתונים צפויים בהמשך 2024.

סברינו אמר כי מדדים פונקציונליים כגון vHOT יהיו חלק מהדיון הרחב יותר, אך הזהיר מלייחס משקל רב מדי לשינויים במחקרים קטנים. לדבריו, אישור מואץ יכול להתבסס על נתונים פונקציונליים או על ראיות ביומרקר המראות תיקון שחבור במסלול הסיבתי.

תוכנית FSHD

החברה מסרה כי תוכנית ה-FSHD שלה מתקרבת לעדכון נתונים בטווח הקרוב ועשויה גם לתמוך במסלול אישור מואץ.

• מתחרים דיווחו על דיכוי של כ-50% של גנים המוסדרים על ידי DUX4 בחומר ביופסיה.
• נתוני ביומרקר מחזורי ממתחרים היו קרובים יותר ל-20% עד 30%.
• סארפטה מסרה כי מחקר המינון היחיד העולה שלה הראה עיכוב של כ-90% של גנים המוסדרים על ידי DUX4 בקבוצות מאוגדות.
• מחקר המינונים המרובים הבא נועד לאשר תוצאות דומות או טובות יותר.
• ההנהלה ציינה כי עיכוב של יותר מ-70% כבר יהיה תוצאה יוצאת דופן.
• החברה מצפה להעריך ביומרקרים מחזוריים כגון cDUX ולפחות מרקר נוסף אחד.

סברינו אמר כי ה-FDA ככל הנראה ידרוש מחקר אקראי לנקודות קצה קליניות לטווח ארוך, גם אם החברה תחפש תחילה אישור מואץ. לדבריו, מכלול הראיות אמור להיות חזק מספיק לתמוך בדיון עם הרגולטורים.

תוכנית מחלת הנטינגטון

סארפטה דנה גם בתוכנית מחלת הנטינגטון שלה, שלדבריה מובדלת על ידי מינון תת-עורי והעברה סיסטמית למערכת העצבים המרכזית.

• הוכחת הביולוגיה צפויה כעת סביב אמצע 2025, מעט מאוחר מהתכנון המקורי.
• החברה מסרה כי היא עדיין בטוחה בהשגת אבן דרך זו.
• היא מודדת דיכוי חלבון הנטינגטין בנוזל השדרה-מוחי.
• ההנהלה ציינה כי הנתונים מראים חציית מחסום הדם-מוח וחדירה לגרעיני מוח עמוקים.
• סארפטה תיארה את דיכוי נוזל השדרה-מוחי כהוכחת עיקרון חזקה עם סיכוי גבוה לתרגום לתועלת קלינית.
• החברה מסרה כי אישור מואץ אמור להישאר מסלול ישים במחלה עם אפשרויות טיפול מוגבלות.

סברינו אמר כי הגישה התת-עורית נוחה יותר מהמתן התוך-שדרתי שבו משתמשים מתחרים מסוימים, כולל Alnylam. לדבריו, החברה יכולה להשתמש בהרחבת שלב 1b בגודל סביר כדי לבנות תיק אטרקטיבי לפעילות ביולוגית.

אסטרטגיה רגולטורית ותחרותית

חלק ניכר מהדיון התמקד בכיצד סארפטה מתכננת לתמוך באישורים עתידיים. ההנהלה ציינה כי המסלול הרגולטורי צפוי להיות שונה לפי תוכנית, אך היא רואה אישור מואץ כריאלי במספר אינדיקציות.

• לגבי טיפול גנטי ב-DMD, החברה מסרה כי נתונים מבוקרים אקראיים הפכו לסטנדרט.
• ההנהלה ציינה כי ביטוי מיקרו-דיסטרופין לבדו אינו תמיד מתורגם לתועלת קלינית.
• סארפטה מסרה כי מאגר הבטיחות הגדול שלה מסייע לתמוך בתיקה לעומת מחקרי זרוע יחידה.
• לגבי DM1, החברה רואה גם גישות מבוססות ביומרקר וגם גישות פונקציונליות כמסלולים אפשריים לאישור מואץ.
• לגבי FSHD, היא מצפה שראיות ביומרקר יתמכו באישור מואץ, ולאחריו מחקר אקראי מאשר.
• לגבי הנטינגטון, החברה סבורה כי המנגנון החדשני ואפשרויות הטיפול המוגבלות שומרות על האישור המואץ כאפשרות.

בנושא התחרות, סברינו אמר כי פרנצ’ייז דילוג האקסון של סארפטה אמור להישאר עמיד גם אם Dyne תיכנס לשוק. הוסיף כי תוכנית ה-DM1 של נוברטיס מתמודדת עם אילוצי העברה, בעוד שגישת הנטינגטון של Alnylam שונה משום שהיא משתמשת במינון תוך-שדרתי.

תחזית עתידית

סברינו אמר כי 12 החודשים הבאים של סארפטה עשויים להיות קריטיים.

• DM1 ו-FSHD צפויות לעבור למחקרי רישום.
• אישור מואץ עשוי להפוך לאפשרות ריאלית בטווח הקרוב עבור שתי התוכניות.
• הוכחת הביולוגיה בהנטינגטון צפויה סביב אמצע 2025.
• החברה מסרה כי שלוש תוכניות הערך הגבוה שלה אינן משתקפות במלואן בשווי השוק הנוכחי.
• ההנהלה מצפה לתוכניות פרה-קליניות נוספות בהמשך.
• סברינו אמר כי 2027 עשויה להיות "שנה טרנספורמטיבית מאוד עבור החברה".

לדבריו, סארפטה בונה נוכחות רחבה יותר במחלות נוירו-שריריות ונוירולוגיות, במטרה להפוך את פלטפורמת ההעברה שלה למנוע חוזר ליצירת תרופות חדשות.

ראשי פרקים מסבב השאלות

במהלך השאלות, חזר סברינו על מספר נושאים חוזרים: עוצמת הבסיס המסחרי, דביקות פרנצ’ייז דושן וחשיבות הוכחת הביולוגיה בשלב מוקדם של צינור התרופות.

• אמר כי היקף סארפטה יוצא דופן משום שהוא משלב מנהיגות מסחרית בדושן עם צינור תרופות הממומן מתזרים מזומנים.
• אמר כי החברה השיגה התקדמות משמעותית לאחר 2025 המאתגרת.
• חזר על כך שבסיס מטופלי EXONDYS צפוי להישאר דביק למרות התחרות החדשה.
• אמר כי קו הבסיס של ELEVIDYS ברבעון השלישי של 2024 היה נקי משום שהגיע לפני ההשפעה המלאה של הנתונים החדשים וכוח מכירות גדול יותר.
• אמר כי מיקוד ה-DM1 של החברה הוא על הביולוגיה הסיבתית, לא רק על שינויים קטנים במדדים פונקציונליים.
• אמר כי יש לקרוא את נתוני הנטינגטון כהוכחת עיקרון, לא כתשובה קלינית סופית.

המסר של סארפטה בכנס גוגנהיים היה ברור: החברה רואה את עצמה כבת-קיימא פיננסית כיום ועם פוטנציאל גדול בהרבה בשנים הבאות.

עיינו בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים על הדיון ועל השאלות מהאנליסטים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.