ביום שני, 09.11.2026, השתמשה Immunic (IMUX) בכנס השנתי השלישי לחדשנות בתחום הבריאות של גוגנהיים כדי לתאר תקופה מכרעת עבור החברה. ההנהלה אמרה כי החודשים הקרובים עשויים לקבוע האם תרופת הדגל שלה לטרשת נפוצה תתקדם לקראת אישור, גם כאשר החברה בונה תשתית מסחרית ומתמודדת עם הסיכון שנתוני שלב מאוחר לא יתאימו לתוצאות קודמות.
החברה אמרה כי שתי מחקרי שלב III של vidofludimus calcium צפויים בדצמבר 2024, כאשר תוצאה חיובית עשויה להוביל להגשת NDA ולאחר מכן להשקה בארה"ב. Immunic הדגישה גם רקורד בטיחות רחב, צוות מסחרי חדש, והזדמנות שוק גדולה בטרשת נפוצה הנישנית.
ראשי פרקים
- Immunic אמרה כי שני ניסויי שלב III שלה לטרשת נפוצה, ENSURE-1 ו-ENSURE-2, בדרך לתוצאות בדצמבר 2024.
- ההנהלה תיארה את vidofludimus calcium כטיפול אוראלי מובחן עם אפקטים אנטי-דלקתיים ונוירו-מגנים כאחד.
- החברה בונה סטרקצ’ר טרום-מסחרי, הכולל הנהגה חדשה, שיווק, סנגור למטופלים וצוות ענייני רפואה.
- Immunic רואה בשוק הטרשת הנפוצה הנישנית בארה"ב הזדמנות של $17 מיליארד כיום, שתגדל ל-$25 מיליארד בשנות ה-2030.
- החברה אמרה כי מסלול המזומנים שלה עשוי להימשך עד המחצית השנייה של 2028, בסיוע מימון PIPE מפברואר 2024.
תוכנית קלינית ואסטרטגיה
המנכ"ל אריק לונדגרן אמר כי החברה מתקרבת לרגע מכריע.
"יש לנו שני ניסויים מרכזיים שתוצאותיהם מתפרסמות בדצמבר, אז אנחנו ממש מעבר לפינה, ממש על סף הנתונים האלה," אמר. "אלה שני מחקרים הנקראים ENSURE-1 ו-ENSURE-2, והם, אם יהיו חיוביים, יביאו להגשת NDA ולאישור בטרשת נפוצה נישנית."
תרופת הדגל של Immunic, vidofludimus calcium, היא טיפול אוראלי יומי הנבדק בשני מחקרי שלב III בעיצוב זהה עם 2,221 מטופלים בסך הכול. הניסויים משווים 30 מ"ג של התרופה מול פלצבו. נקודת הקצה העיקרית היא הזמן עד להישנות הראשונה, כאשר מדדי MRI ותוצאות הקשורות להישנות נמצאים בין נקודות הקצה המשניות. ניתוח מאוחד יעריך גם תוצאות הקשורות להתקדמות המחלה, כולל מדד תועלת קלינית נטו חדש.
החברה אמרה כי סקירת ביניים מאוקטובר 2024 על ידי ועדת ניטור הנתונים העצמאית לא מצאה איתות חוסר תועלת והמליצה להמשיך את המחקרים ללא שינוי. ההנהלה אמרה כי תוכנית שלב III מנוטרלת במידה רבה מסיכון לגבי התוצאה העיקרית, אם כי הקריאה הסופית נותרת האירוע המרכזי.
מיצוב התרופה
Immunic מציגה את vidofludimus calcium כיותר מסתם עוד טיפול אנטי-דלקתי לטרשת נפוצה. החברה אומרת שהתרופה פועלת דרך שני מנגנונים: עיכוב DHODH, המכוון לצד הנוירו-דלקתי של טרשת נפוצה, והפעלת Nurr1, שלפי החברה עשויה לתמוך בתיקון, חוסן והישרדות נוירונלית.
לונדגרן אמר כי מרכיב Nurr1 עשוי להבדיל את התרופה מהטיפולים הנוכחיים.
"אין ממש שום דבר מאושר כיום שהוא נוירו-מגן," אמר. "כאן נכנס Nurr1. Nurr1 מעלה ביטוי של סדרת גנים הקשורים לתיקון, חוסן והישרדות נוירונלית."
הוא הוסיף כי הטיפולים הקיימים מכוונים בעיקר לחלקים האוטואימוניים והנוירו-דלקתיים של המחלה. "שום דבר לא פועל ישירות על נוירונים, ושום דבר לא פועל ישירות בתא המדור של מערכת העצבים המרכזית," אמר. "אז, אם יאושר, נהיה הטיפול היחיד שפועל ישירות על נוירונים."
ההנהלה אמרה כי הצורך הבלתי מסופק העיקרי בטרשת נפוצה הוא טיפול שיכול להאט את התקדמות הנכות, לא רק להפחית הישנויות ופעילות MRI. החברה אמרה כי vidofludimus calcium מתוכנן לסגור את הפער הזה.
תוצאות פיננסיות והזדמנות שוק
Immunic לא סיפקה תחזית פיננסית להכנסות, שכן היא נותרת חברה טרום-מסחרית. במקום זאת, היא התמקדה בגודל השוק שאליו היא מקווה להיכנס.
- שוק הטרשת הנפוצה הנישנית בארה"ב מוערך בכ-$17 מיליארד כיום.
- ההנהלה מצפה ששוק זה יגדל ל-$25 מיליארד עד שנות ה-2030.
- כ-300,000 מטופלים מטופלים כיום בטיפול משנה מהלך מחלה בטרשת נפוצה נישנית.
- כ-90,000 מטופלים בכל שנה מתחילים או מחליפים טיפול.
- Immunic אמרה כי נתח שוק של 4% עד 5% יכול להתורגם לכ-$1 מיליארד במכירות שנתיות.
- קטגוריית התרופות האוראליות המשנות מהלך מחלה מייצגת כ-25% עד 30% מכלל המרשמים לטרשת נפוצה, או כ-$4.25 מיליארד עד $5.1 מיליארד מהשוק הנוכחי.
ג’ייסון טארדיו, נשיא ומנמ"ח, אמר כי מגזר האוראלי נותר אטרקטיבי מכיוון שהוא גדול ועדיין פתוח למוצרים חדשים.
"מה שאנחנו חושבים ש-vidofludimus calcium עשוי להציע לשוק הוא תועלת-סיכון הטובה ביותר בקטגוריה האוראלית, וזה לעומת המוצרים הנמכרים כיום ובוודאי לעומת כל מעכב BTK פוטנציאלי שאולי יגיע לשוק ואולי לא," אמר. "הקטגוריה האוראלית עדיין מהווה כ-25%-30% מכלל המרשמים. זה מגזר משמעותי. זה מגזר הבשל לחדשנות, ואנחנו מקווים לספק אותה עם נתונים בדצמבר."
פרופיל בטיחות ובידול
Immunic הדגישה שוב ושוב את הבטיחות כחלק מרכזי בתזת ההשקעה שלה. החברה אמרה כי יש לה מאגר נתונים של כ-3,500 מטופלים, כאשר חלקם עוקבים אחריהם עד שבע שנים.
- ההנהלה אמרה כי התרופה הראתה פרופיל כבד נקי.
- החברה אמרה כי סיכון הזיהום נראה נמוך מאוד.
- נאמר כי לא עלו בעיות רעילות במערכת העיכול.
- נאמר כי לא נמצאה ראיה לנשירת שיער, רעילות עוברית-עוברית, או אפקטים לא-מכוונים אחרים הנראים עם teriflunomide.
- ההנהלה תיארה את הפרופיל כ"תועלת-סיכון הטובה ביותר בקטגוריה האוראלית".
החברה גם השוותה את vidofludimus calcium ל-teriflunomide בפרמקוקינטיקה. נאמר כי ל-vidofludimus זמן מחצית חיים של כ-30 שעות ומתפנה מהגוף בפחות מ-10 ימים, בעוד ש-teriflunomide יכול להישאר במחזור הדם שנים אצל חלק מהמטופלים. ההנהלה אמרה כי ההפיכות חשובה, במיוחד עבור נשים צעירות עם טרשת נפוצה.
לונדגרן אמר כי פרופיל הבטיחות בולט בתחום. "מעולם לא ראיתי דבר כזה," אמר, בהתייחסו לתפיסת החברה את הנתונים.
עדכונים תפעוליים ושינויים ארגוניים
Immunic אמרה כי עיצבה מחדש את עצמה מחברת פיתוח לחברה טרום-מסחרית.
- לונדגרן הצטרף ביוני 2024 לאחר 19 שנים ב-Genentech וב-Roche.
- הוא סייע בעבר בהובלת השקת ocrelizumab, כיום תרופת הטרשת הנפוצה הנרשמת ביותר בעולם.
- החברה הוסיפה מספר חברי דירקטוריון חדשים, כולל יו"ר דירקטוריון חדש.
- מנהל רפואי ראשי חדש הצטרף.
- החברה גייסה סגן נשיא שיווק.
- סגן נשיא סנגור למטופלים החל את תפקידו ביום המצגת.
- Immunic אמרה כי בנתה את קבוצת ענייני הרפואה שלה ופרסה קציני קשר מדעי רפואי.
ההנהלה אמרה כי שינויים אלה נועדו להכין את החברה להשקה עצמאית בארה"ב אם נתוני שלב III יהיו חיוביים. כמו כן נאמר כי החברה מאמתת הנחות מסחריות ומתכוננת להתרחב במהירות לאחר פרסום הנתונים.
תוכנית לטרשת נפוצה מתקדמת
מעבר לטרשת נפוצה נישנית, Immunic הכריזה על מחקר שלב III חדש הנקרא ProTEct-MS לטרשת נפוצה מתקדמת. הניסוי יגייס כ-1,400 מטופלים עם טרשת נפוצה מתקדמת לא-פעילה ומצופה להימשך כשלוש שנים.
הרנדומיזציה של המטופל הראשון צפויה במחצית הראשונה של 2025. החברה אמרה כי המחקר מבוסס על ממצאים ממחקר שלב II שלה CALLIPER, שלא עמד בנקודת הקצה העיקרית שלו של ניוון מוחי כולל אך הראה תוצאות משניות מעודדות במטופלים נבחרים.
ב-CALLIPER, ההנהלה הצביעה על תת-קבוצה של 85% מהמטופלים שלא היו להם הישנויות ולא היו נגעים מגברים בגדוליניום בקו הבסיס. בקבוצה זו, החברה אמרה כי ראתה תועלת כיוונית עקבית על נקודות קצה של החמרת נכות ושיפור. כמו כן נאמר כי נגעים המתרחבים לאט הראו תועלת סטטיסטית נומינלית.
ההנהלה תיארה את הזדמנות הטרשת הנפוצה המתקדמת כצורך בלתי מסופק גדול ואמרה כי המחקר החדש יכול להרחיב את טווח התרופה אם נתוני שלב III יתמכו בגישה.
תחזית עתידית ומימון
Immunic אמרה כי הזרז המרכזי הבא הוא קריאת הנתונים מדצמבר 2024 מ-ENSURE-1 ו-ENSURE-2. אם התוצאות יהיו חיוביות, החברה מתכננת להגיש NDA עד אמצע 2025 ולכוון להשקה מסחרית עד אמצע 2028.
- דצמבר 2024: קריאת נתוני שלב III מ-ENSURE-1 ו-ENSURE-2.
- תוך 30 ימים מגילוי הנתונים: מרכיב כתב אופציה ממימון PIPE מפברואר 2024 עשוי להמיר ל-$200 מיליון במזומן.
- אמצע 2025: הגשת NDA מתוכננת.
- המחצית הראשונה של 2025: רנדומיזציה של המטופל הראשון ב-ProTEct-MS.
- אמצע 2028: השקה מסחרית ממוקדת בארה"ב.
החברה אמרה כי מימון ה-PIPE והמרת כתב האופציה האפשרית יכולים להאריך את מסלול המזומנים שלה עד המחצית השנייה של 2028.
ראשי פרקים מהשאלות והתשובות
במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה חזרה למספר נושאים חוזרים: גודל שוק הטרשת הנפוצה, הצורך בשליטה טובה יותר בנכות, ובטחון החברה בפרופיל הבטיחות שלה.
לונדגרן אמר כי השוק מוכן לשינוי נוסף, בדומה לזה שבא בעקבות השקת טיפולי anti-CD20. "הייתי חלק מהשקת ocrelizumab," אמר. "זו הייתה חוויה מיוחדת לשנות את שוק הטרשת הנפוצה עם הכנסת ה-anti-CD20. זה היה לפני עשור, אבל אני חושב שהגעתי כי הצרכים הבלתי מסופקים כיום ברורים מאוד בטרשת נפוצה. הם ברורים כיום כמו שהיו אז, ואני חושב שהשוק שוב בשל לשיבוש."
הוא גם אמר כי רופאים ומובילי דעה מרכזיים מתעניינים במנגנון Nurr1, שהחברה מתארת כגישה נוירו-מגנת ישירה. ההנהלה אמרה כי החבילה הפרה-קלינית כוללת ראיות in vivo ו-in vitro של קישור והפעלת Nurr1, בנוסף למחקרי knockout שלדבריה תומכים באפקט Nurr1 הישיר.
בצד המסחרי, טארדיו אמר כי החברה רואה פתח ברור בקרב מטופלים העוברים מטיפול anti-CD20. Immunic אמרה כי תרופות anti-CD20 מהוות כ-50% מהשוק הנוכחי ו-70% עד 75% מהתחלות הטיפול בחולים חדשים. ההנהלה אמרה כי רופאים רבים רואים כיום שלוש עד שמונה שנים כמשך סביר לפני המרה מטיפול anti-CD20, מה שעשוי ליצור הזדמנות ניכרת לחלופה אוראלית.
Immunic אמרה כי מאפייני הבסיס בתוכנית שלב III עקביים באופן רחב עם אלה שבמחקר שלב II הקודם, מה שלדעתה אמור לסייע בקריאה-דרך. ההנהלה גם אמרה כי יש מקום לסטייה מסוימת בין תוצאות שלב II ושלב III ועדיין להישאר בת-קיימא מסחרית.
מניות החברה נסחרו ב-$8.06, עלייה של 4% מהסגירה הקודמת של $7.75, עם טווח של 52 שבועות בין $0.584 ל-$17.43.
סיכום
משקיעים ממתינים כעת לקריאת נתוני שלב III בדצמבר, שעשויה לקבוע האם אסטרטגיית הטרשת הנפוצה של Immunic תתקדם לקראת אישור או תתמודד עם מכשול. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
