מניות Ionis Pharmaceuticals עלו ב-6% במסחר המוקדם ביום שישי לאחר שהחברה הודיעה על אישור מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) ל-TRYNGOLZA™ (olezarsen) לטיפול בתסמונת כילומיקרונמיה משפחתית (FCS), מחלה נדירה ומסכנת חיים. זהו ציון דרך משמעותי עבור החברה, כאשר TRYNGOLZA הופך לטיפול המאושר הראשון ל-FCS בארה"ב, ו-Ionis מצפה שזה יהיה הראשון מבין ארבעה מוצרים שיושקו במהלך שלוש השנים הקרובות.
TRYNGOLZA, שנועד לשימוש לצד דיאטה דלת שומן, הוכיח יכולת להפחית משמעותית את רמות הטריגליצרידים ולהוריד באופן ניכר את הסיכון לאירועי דלקת לבלב חריפה במבוגרים. האישור מבוסס על נתונים מניסוי קליני Balance בשלב 3, שהדגים הפחתה סטטיסטית משמעותית ברמות הטריגליצרידים וירידה קלינית משמעותית באירועי דלקת לבלב חריפה. עם פרופיל בטיחות נוח, הטיפול ניתן בהזרקה עצמית באמצעות מזרק אוטומטי פעם בחודש.
מנכ"ל Ionis, ד"ר Brett P. Monia, הגדיר את אישור ה-FDA כרגע משנה חיים עבור חולי FCS ומשפחותיהם, והדגיש את הפוטנציאל של הטיפול לשנות את מהלך המחלה. אישור זה מדגיש את התפתחותה של Ionis לחברת ביוטכנולוגיה מסחרית מלאה, עם צנרת עשירה של תרופות שצפויות להגיע בהמשך.
החלטת ה-FDA הושפעה מהתוצאות החיוביות של ניסוי Balance בשלב 3, שפורסמו קודם לכן ב-The New England Journal of Medicine. החוקר הראשי בניסוי, ד"ר Alan Brown, הביע התרגשות מכך שכעת יש אפשרות טיפול יעילה במרשם עבור מטופלי ה-FCS שלו.
FCS מאופיינת ברמות טריגליצרידים גבוהות במיוחד וסיכון גבוה לדלקת לבלב חריפה, שעלולה להיות קטלנית. בארה"ב, מוערך כי FCS משפיעה על עד כ-3,000 אנשים, כאשר רוב המקרים נותרים ללא אבחון. TRYNGOLZA יהיה זמין בארה"ב לפני סוף השנה, ו-Ionis מחויבת לספק שירותי תמיכה כדי לעזור למטופלים לקבל גישה לטיפול.
בהד לרגשות החברה, אנליסט TD Cowen, Yaron Werber, התייחס למשמעות האישור: "אישור ה-FDA היום ל-Tryngolza (olezarsen; QM SC ApoCIII ASO) בתסמונת כילומיקרונמיה משפחתית (FCS) מסמן צעד מפתח קדימה בהתפתחות המסחרית של Ionis כאישור הראשון של מוצר בבעלות מלאה ועצמאית של החברה. Tryngolza הוא כעת הטיפול המאושר הראשון והיחיד ל-FCS עם תווית שאנו מאמינים שהיא כמעט המקרה הטוב ביותר."
האישור כולל גם סקירה מועדפת וקודם לכן הוענקו לו הגדרות Fast Track, תרופת יתום וטיפול פורץ דרך. בנוסף, olezarsen נמצא בבחינה באיחוד האירופי, ומתוכננות הגשות רגולטוריות במדינות אחרות. Ionis גם מעריכה את olezarsen בשלושה ניסויים קליניים בשלב 3 לטיפול בהיפרטריגליצרידמיה חמורה (sHTG).
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.