BEDFORD, MA - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK) קיבלה מינוי פריצת דרך טיפולית מה-FDA (מינהל המזון והתרופות האמריקאי) עבור תרופת המועמד שלה זורבונרסן, המיועדת לטיפול בתסמונת דרווה, צורה נדירה של אפילפסיה. מינוי זה הוא מכריע עבור חברת הביוטכנולוגיה שכן הוא מקדם את התרופה לקראת אישור פוטנציאלי וזמינות בשוק.
זורבונרסן, שנמצא במסלול להיות הטיפול הראשון המשנה מחלה עבור תסמונת דרווה, מכוון למוטציה מאושרת בגן SCN1A שאינה כוללת רווח תפקוד. חולי תסמונת דרווה סובלים מהתקפים חמורים שלעתים קרובות עמידים לתרופות הקיימות.
החלטת ה-FDA מגיעה בעקבות תוצאות חיוביות ממחקרי שלב 1/2a והארכה פתוחה (OLE), שהראו כי זורבונרסן הפחית משמעותית את תדירות ההתקפים ושיפר מדדים קוגניטיביים והתנהגותיים בחולים. יתרונות אלה נצפו בנוסף להשפעות של תרופות נוגדות התקפים קיימות. התרופה נסבלה בדרך כלל היטב, עם מעל 600 מנות שניתנו, כאשר חלק מהמטופלים מקבלים טיפול במשך למעלה משלוש שנים.
מניות Stoke Therapeutics חוו עלייה של 2.1% במסחר טרום שוק בעקבות ההודעה.
החברה נמצאת בדיונים מתמשכים עם ה-FDA וגופים רגולטוריים גלובליים אחרים כדי לקדם את זורבונרסן למחקר רישום גלובלי, אקראי ומבוקר בשלב 3. עדכון לגבי תוכניות שלב 3 צפוי עד סוף השנה.
שמים רוף, מנהלת ענייני רגולציה ראשית ב-Stoke Therapeutics, הביעה הכרת תודה ל-FDA על המינוי והדגישה את הנתונים הקליניים המרמזים כי זורבונרסן עשוי לשפר משמעותית את הטיפולים הקיימים בתסמונת דרווה על ידי טיפול בגורם הבסיסי של המחלה.
קרן תסמונת דרווה, המיוצגת על ידי המנהלת הביצועית מרי אן מסקיס, קידמה גם היא בברכה את המינוי, תוך הדגשת הדחיפות לטיפולים חדשניים שהולכים מעבר לניהול תסמינים כדי לטפל בגורם השורש של תסמונת דרווה.
מינוי פריצת דרך טיפולית נועד להאיץ את תהליך הפיתוח והסקירה של תרופות המיועדות לטפל במצבים חמורים כאשר ראיות קליניות מקדמיות מצביעות על פוטנציאל לשיפור משמעותי על פני טיפולים קיימים. הוא מספק יתרונות כמו מאפייני מינוי מסלול מהיר, הדרכה אינטנסיבית על פיתוח תרופות יעיל, ומעורבות של מנהלים בכירים ב-FDA.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.