נוירוג'ין מדווחת על מות מטופל בניסוי לתסמונת רט

נוירוג'ין (NASDAQ:NGNE), חברה ביופרמצבטית, דיווחה על מותו של מטופל שהשתתף בניסוי קליני שלב 1/2 לתסמונת רט, על פי דיווח אחרון ל-SEC. המטופל, שקיבל מנה של 3E15 vg של NGN-401 ב-5 בנובמבר, פיתח תסמונת דלקתית נדירה וחמורה הקשורה למנות גבוהות של וירוס אדנו-משויך (AAV) ונפטר לאחר מכן.

מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר את המשך הניסוי, אך במינון נמוך יותר של 1E15 vg עבור קבוצות הילדים והמתבגרים/מבוגרים. נוירוג'ין מתכננת להשתמש במינון נמוך זה בתכנון הניסוי הרישומי הקרוב שלה.

חדשות אלו מגיעות בעקבות דיווח על מצבו הקריטי של אותו מטופל, המדגיש את חומרת התגובה השלילית. המידע שנחשף בדיווח ל-SEC מדגיש כי הנתונים מסופקים ולא מתויקים, ולכן אינם כפופים לחבויות של סעיף 18 בחוק ניירות הערך משנת 1934, ואינם משולבים על דרך ההפניה בכל דיווח תחת חוק ניירות הערך או חוק ניירות הערך משנת 1933, אלא אם כן יש התייחסות ספציפית לכך.

נוירוג'ין, שנקראה בעבר Neoleukin Therapeutics, Inc., ולפני כן Aquinox Pharmaceuticals, Inc., ממוקמת בניו יורק ומתמחה בתכשירים רוקחיים. התמקדות החברה בתסמונת רט, הפרעה נוירולוגית גנטית נדירה, מדגישה את מחויבותה לטיפול בצרכים רפואיים שאינם מקבלים מענה בתחום הנוירולוגיה.

בחדשות אחרונות נוספות, נוירוג'ין חוותה סדרה של התפתחויות משמעותיות. חברת הביוטכנולוגיה דיווחה על הפסד נקי של 18.5 מיליון דולר ברבעון השני של 2024, כאשר הוצאות המחקר והפיתוח הגיעו ל-15.7 מיליון דולר. עם זאת, החברה הבטיחה כ-200 מיליון דולר במימון PIPE שזכה לביקוש יתר, שצפוי לתמוך בהשלמת הגיוס למחקר של NGN-401, הטיפול הניסיוני שלהם לתסמונת רט, עד המחצית השנייה של 2027.

אנליסטים מ-Stifel, BMO Capital Markets, Baird, ו-H.C. Wainwright התאימו את מחירי היעד שלהם לנוירוג'ין, המשקפים את תחזיתם החיובית לגבי הנתונים המקדמיים של שלב 1/2 עבור NGN-401. עם זאת, זוהה אירוע שלילי חמור במטופל שקיבל מנה גבוהה של הטיפול. למרות זאת, החברה קיבלה אור ירוק מה-FDA להמשיך עם זרוע המינון הנמוך של המחקר, שהראתה פרופיל בטיחות נקי.

הנהלת נוירוג'ין מתכננת באופן פעיל את המחקר הרישומי, כאשר פרטים צפויים להתפרסם במחצית הראשונה של 2025. החברה גם סיימה לאחרונה את תוכנית מחלת באטן שלה. אלה בין ההתפתחויות האחרונות במסעה של נוירוג'ין עם הטיפול הניסיוני שלה, NGN-401.

תובנות InvestingPro

נתונים אחרונים מ-InvestingPro שופכים אור על המצב הכספי וביצועי השוק של נוירוג'ין, ומספקים הקשר להתפתחויות בניסוי הקליני. שווי השוק של החברה עומד על 201.73 מיליון דולר, המשקף את הערכתה הנוכחית לאור האירועים האחרונים.

טיפים של InvestingPro מדגישים שלנוירוג'ין יש יותר מזומנים מחוב במאזן שלה, מה שעשוי להיות קריטי למימון מחקר מתמשך והתמודדות עם אתגרים בניסויים קליניים. עם זאת, החברה שורפת מזומנים במהירות, מאפיין נפוץ של חברות ביופרמצבטיות בשלב הפיתוח.

ביצועי המניה לאחרונה תואמים את הנסיגה בניסוי הקליני, כאשר נתוני InvestingPro מראים ירידה משמעותית של 60.89% בשבוע האחרון וירידה של 70.89% בחודש האחרון. תנודתיות זו עולה בקנה אחד עם הטיפ של InvestingPro המציין כי המניה נסחרת בדרך כלל בתנודתיות מחירים גבוהה.

מבחינה כספית, נוירוג'ין מתמודדת עם אתגרים של מרווחי רווח גולמי חלשים ואינה רווחית ב-12 החודשים האחרונים. אנליסטים אינם צופים שהחברה תהיה רווחית השנה, מה שאופייני לחברות ביופרמצבטיות בשלבים מוקדמים המתמקדות במחקר ופיתוח.

למשקיעים המחפשים ניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע 14 טיפים נוספים עבור נוירוג'ין, המספקים הבנה עמוקה יותר של הבריאות הפיננסית ומעמדה בשוק של החברה.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.