בוסטון - מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר הרחבת ההתוויה לתרופה לטיפול בהשמנת יתר של חברת Rhythm Pharmaceuticals (RYTM), IMCIVREE (setmelanotide), כך שתכלול כעת ילדים צעירים עד גיל שנתיים. החברה, ששווי השוק שלה כיום עומד על 3.5 ביליון דולר, ראתה את מניותיה זונקות ביותר מ-36% בששת החודשים האחרונים, מה שמשקף את הגברת אמון המשקיעים. על פי נתוני InvestingPro, החברה שומרת על מרג'ין רווח גולמי מרשים של 88.6%, אם כי אנליסטים מציינים כי החברה עשויה להתמודד עם אתגרי רווחיות השנה. החלטה זו, שהוכרזה היום, מסמנת הרחבה משמעותית בשימוש בתרופה, שקודם לכן אושרה למטופלים בני 6 ומעלה הסובלים מהשמנת יתר סינדרומית או מונוגנית עקב מצבים גנטיים מסוימים.
IMCIVREE מכוונת למסלול קולטן מלנוקורטין-4 (MC4R), אשר כאשר נפגע, מוביל לרעב בלתי נשלט והשמנת יתר בגיל צעיר במטופלים עם תסמונת ברדט-בידל (BBS) או חסרים עקב פרו-אופיומלנוקורטין (POMC), פרופרוטאין קונברטאז סובטיליסין/קסין מסוג 1 (PCSK1), או קולטן לפטין (LEPR). אישור זה מבוסס על יכולת התרופה להפחית משקל עודף ולשמור על הפחתת משקל לטווח ארוך.
ניסויים קליניים, כולל ניסוי VENTURE בשלב 3, הראו כי setmelanotide יכול להפחית משמעותית מדדים של משקל ורעב. עם זאת, נצפו תופעות לוואי כגון היפרפיגמנטציה של העור, תגובות באזור ההזרקה, שלשול, בחילה וכאבי ראש. הכנסות החברה צמחו ב-81.5% ב-12 החודשים האחרונים, מה שמדגים חדירה חזקה לשוק. לתובנות עמוקות יותר לגבי הבריאות הפיננסית ותחזיות הצמיחה של Rhythm Pharmaceuticals, כולל 12 טיפים נוספים של Pro, בקרו ב-InvestingPro.
האישור הוא התפתחות מבורכת עבור משפחות ואנשי מקצוע רפואיים המתמודדים עם האתגרים של BBS ומצבים דומים. ד"ר אילין פנוי, אנדוקרינולוגית ילדים ומומחית להשמנת יתר, הדגישה את הצורך הקריטי בהתערבות מוקדמת למניעת סיבוכי בריאות חמורים לטווח ארוך הקשורים להשמנת יתר בילדות.
IMCIVREE קיבלה לראשונה אישור FDA בנובמבר 2020 עבור חסרים ב-POMC, PCSK1 או LEPR במטופלים בני 6 ומעלה, ועבור BBS ביוני 2022. התרופה אושרה גם באיחוד האירופי ובבריטניה למטופלים צעירים עד גיל שנתיים.
Rhythm Pharmaceuticals מחויבת לספק גישה ל-IMCIVREE למטופלים עם מחלות גנטיות נדירות אלה ומקדמת את תוכנית הפיתוח הקליני שלה למצבים נדירים אחרים. עם יחס שוטף של 3.49, החברה שומרת על נזילות חזקה לתמיכה ביוזמות הפיתוח שלה. גלו ניתוח מקיף ותובנות מומחים על RYTM ו-1,400+ מניות אחרות באמצעות דוחות מחקר Pro מפורטים, הזמינים באופן בלעדי ב-InvestingPro.
הרחבת ההתוויה לתרופה זו מציעה אפשרות טיפול חדשה לילדים צעירים המתמודדים עם האתגרים החמורים והמתמשכים של מחלות נדירות במסלול MC4R. המידע למאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מטעם Rhythm Pharmaceuticals.
בחדשות אחרות לאחרונה, Rhythm Pharmaceuticals עושה צעדים משמעותיים בתעשיית התרופות. החברה קיבלה דירוג Outperform מ-Oppenheimer, דירוג Buy מ-גולדמן זאקס, ונבחרה כבחירה מובילה בתחום הביוטכנולוגיה לשנת 2025 על ידי Stifel. דירוגים אלה נובעים מההתקדמות של החברה במסחור Imcivree למחלות גנטיות שונות ומתחזית ההכנסות המבטיחה, במיוחד עבור השמנת יתר היפותלמית.
Rhythm Pharmaceuticals דיווחה גם על תוצאות מוצלחות לרבעון השלישי של 2024, עם עלייה של 48% בהכנסות נטו גלובליות, המונעות ממכירות התרופה IMCIVREE לתסמונת ברדט-בידל. החברה הפחיתה את תחזית הוצאות התפעול שלה ל-2024 ל-245-255 מיליון דולר ודיווחה על עתודת מזומנים של 298.4 מיליון דולר. Rhythm Pharmaceuticals מתקדמת גם עם תוכניות הקליניות שלה, כאשר נתונים ראשוניים מניסוי שלב III להשמנת יתר היפותלמית נרכשת צפויים במחצית הראשונה של 2025.
בנוסף, החברה הציגה נתונים חדשים בכנס האגודה האירופית לאנדוקרינולוגיה של ילדים, המדגישים תוצאות חיוביות למטופלים פדיאטריים המשתמשים ב-setmelanotide, הטיפול של החברה למצבי השמנת יתר מסוימים. התפתחויות אחרונות אלה מצביעות על המחויבות המתמשכת של Rhythm Pharmaceuticals לטיפול בהשמנת יתר באמצעות הטיפולים החדשניים שלה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.