סילבר ספרינג, מרילנד ומשולש המחקר, צפון קרוליינה - חברת United Therapeutics Corporation (NASDAQ: UTHR) הודיעה על השתלה מוצלחת של כליה מחזיר שעברה עריכה גנטית, הנקראת UKidney, במטופל אנושי. ההליך התרחש ב-25 בנובמבר 2024, ומסמן את ההשתלה הראשונה מסוגה של החברה באדם חי, בעקבות סדרת השתלות קסנוגניות כולל UHeart ו-UThymoKidney.
המקבלת, טואנה לוני, מטופלת בת 53 מאלבמה, סבלה בעבר מאי ספיקת כליות. היא נתקלה באתגרים משמעותיים במציאת תורם אנושי מתאים בשל רמות נוגדנים גבוהות, המגבירות את הסיכון לדחיית איבר. ה-UKidney, שפותחה על ידי חברת הבת של United Therapeutics, Revivicor, Inc., מתוכננת להיות תואמת יותר למערכת החיסון האנושית, עם 10 שינויים גנטיים בגנום החזיר.
הליך פורץ דרך זה בוצע במסגרת מסלול הגישה המורחבת של ה-FDA ב-NYU Langone Health על ידי צוות כירורגי בהובלת ד"ר רוברט מונטגומרי. המטופלת הוערכה תחילה באוניברסיטת אלבמה בבירמינגהם על ידי ד"ר ג'יימי לוק, שגם השתתפה בניתוח.
ההשתלה המוצלחת מוסיפה לראיות התומכות בקסנוטרנספלנטציה כפתרון בר-קיימא למחסור באיברים. הדוח השנתי של USRDS מציין כי מעל 550,000 מטופלים עם מחלת כליות סופנית הסתמכו על דיאליזה ב-2021, עם שיעור תמותה שנתי של 15-20% עבור אלה המטופלים בדיאליזה ושיעור הישרדות של פחות מ-50% לחמש שנים.
United Therapeutics, שהחלה במחקר קסנוטרנספלנטציה ב-2011, מפעילה מתקן בקנה מידה קליני נקי מפתוגנים מיועדים בכריסטיאנסבורג, וירג'יניה, ובונה מתקן נוסף בסטיוארטוויל, מינסוטה, לתמיכה במחקרים קליניים עתידיים. החברה, שהשיגה צמיחה מרשימה של 25% בהכנסות ב-12 החודשים האחרונים ושומרת על בריאות פיננסית חזקה עם דירוג מצוין מ-InvestingPro, מכינה בקשה לתרופה חדשה בחקירה (IND) עבור ה-UKidney, עם תוכניות להתחיל מחקר קליני באדם ב-2025, בכפוף לאישור ה-FDA. למשקיעים המחפשים תובנות עמוקות יותר, InvestingPro מציע ניתוח מקיף עם 14 ProTips נוספים ודוח מחקר Pro מפורט, המסייעים לכם לקבל החלטות השקעה מושכלות בסקטור הביוטכנולוגיה.
מאמצי החברה בקסנוטרנספלנטציה, רפואה רגנרטיבית, הדפסת איברים תלת-ממדית ואיברים ביו-מלאכותיים הם חלק ממשימתה לטפל במחסור באיברים להשתלה עבור מטופלים עם מחלת איברים סופנית. United Therapeutics, שמניותיה הניבו תשואה של 69.5% מתחילת השנה, עובדת על התחלת ניסויים קליניים למוצרי UThymoKidney ו-UHeart שלה, בעקבות המחקרים הפרה-קליניים הנדרשים.
דוח זה מבוסס על הודעה לעיתונות מטעם United Therapeutics Corporation.
בחדשות אחרות לאחרונה, United Therapeutics דיווחה על תוצאות פיננסיות חזקות לרבעון השלישי, עם הכנסות שהגיעו ל-748.9 מיליון דולר, עלייה משמעותית לעומת התקופה המקבילה בשנה הקודמת. נתונים אלה הונעו בעיקר מהביצועים החזקים של מוצרים מבוססי טרפרוסטיניל כמו Tyvaso, שעלה על הערכות Ladenburg Thalmann והקונצנזוס, והגיע למכירות כוללות של 433.8 מיליון דולר. עם זאת, לא כל המוצרים עמדו בתחזיות, כאשר מכירות Remodulin נפלו מהערכות Ladenburg והקונצנזוס, והגיעו ל-128.3 מיליון דולר.
United Therapeutics השלימה בהצלחה גם תוכנית רכישה עצמית מואצת בשווי מיליארד דולר. אנליסטים ב-H.C. Wainwright אישרו מחדש דירוג קנייה לחברה, תוך ציון מיצוב אסטרטגי וצעדים פרואקטיביים כמו יצירת חוזים עם משלמי Part D. הפירמה גם העלתה את מחיר היעד ל-United Therapeutics ל-425 דולר מ-400 דולר קודם, המשקף תחזית חיובית לביצועי Tyvaso ושיעור חדירה מוערך מותאם לשיא עבור יתר לחץ דם ריאתי עורקי.
Ladenburg Thalmann, מצד שני, שמרה על דירוג ניטרלי ל-United Therapeutics אך העלתה את מחיר היעד ל-344 דולר מ-319 דולר קודם. החברה גם מצפה לאבני דרך קליניות עתידיות, כולל תוצאות מחקר TETON 2, וממתינה להחלטה פוטנציאלית של ה-FDA על מערכת הערכת הריאות המרכזית שלה ב-2025. התפתחויות אחרונות אלה מדגישות את המיקוד האסטרטגי של United Therapeutics בהרחבת מיזמים מסחריים ומחקר ופיתוח, ומכינות את הקרקע להמשך צמיחה בסקטור הביוטכנולוגיה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.