סאות' סן פרנסיסקו - טנאיה תרפיוטיקס, Inc. (NASDAQ: TNYA), חברת ביוטכנולוגיה המתמקדת בטיפולים למחלות לב עם שווי שוק של 228 מיליון דולר, שיתפה היום תוצאות ראשוניות מבטיחות מהניסוי הקליני MyPEAK-1 לטיפול הגנטי TN-201. על פי נתוני InvestingPro, מניית החברה הציגה מומנטום חזק עם תשואה של 38% בשנה האחרונה, למרות תנודתיות לאחרונה. טיפול זה נבדק לטיפול בקרדיומיופתיה היפרטרופית הקשורה ל-MYBPC3 (HCM), מצב המאופיין ברמות לא מספיקות של החלבון MyBP-C שעלול להוביל להתעבות שריר הלב ובעיות בריאות נלוות.
הקבוצה הראשונה של מטופלים קיבלה מנה של 3E13 vg/kg של TN-201 והראתה סבילות כללית וסימנים להעברת גנים מוצלחת לתאי שריר הלב. בעוד שהחברה אינה רווחית כרגע, ניתוח InvestingPro מראה כי היא שומרת על מצב כספי חזק עם יותר מזומנים מחוב במאזן ויחס שוטף בריא של 5.27, המצביע על נזילות טובה בטווח הקצר. במשך שנה, נצפו עליות בביטוי ה-RNA וברמות החלבון. רוב המדדים הקליניים, כולל סמנים ביולוגיים מסתחררים של מתח ופגיעה בשריר הלב, התייצבו או השתפרו מקו הבסיס.
שלושת המטופלים הראשונים בניסוי, כולם מבוגרים סימפטומטיים עם HCM חמורה ללא חסימה, קיבלו מנה של TN-201 באמצעות עירוי תוך ורידי חד פעמי. הטיפול נסבל היטב, ללא רעילות לבבית או תופעות לוואי חמורות אחרות שיוחסו ישירות ל-TN-201. עליות באנזימי כבד שנצפו, תופעת לוואי ידועה של טיפולים גנטיים מבוססי AAV, טופלו באמצעות קורטיקוסטרואידים.
TN-201 הדגים טרנסדוקציה חזקה לתאי שריר הלב, עם ביטוי RNA של הטרנסגן מדיד ועלייה של 3% ברמות החלבון MyBP-C משבוע 8 לשבוע 52 במטופל אחד. זה מרמז על כך שהטיפול מתועתק ומתבטא ביעילות לאחר ההעברה.
מדדים קליניים של HCM הראו תוצאות יציבות או משופרות ברובן. מטופלים 1 ו-2 חוו שיפורים בסיווג New York Heart Association (NYHA) שלהם, המצביע על הפחתה בתסמיני אי ספיקת לב.
טנאיה מתכננת להמשיך לעקוב אחר מטופלים אלה וצופה נתונים נוספים מקבוצה 1 וקבוצה 2 במינון גבוה יותר בשנת 2025. החברה מאמינה שממצאים מוקדמים אלה תומכים בהמשך חקירת הפוטנציאל של TN-201 לטפל בסיבה הגנטית של HCM הקשורה ל-MYBPC3. עם ציון בריאות פיננסית כולל של 'הוגן' מ-InvestingPro, ושני אנליסטים שעדכנו לאחרונה את תחזיות הרווח כלפי מעלה, משקיעים המחפשים תובנות עמוקות יותר יכולים לגשת לדוח המחקר המקיף של Pro, הזמין בלעדית למנויי InvestingPro, המכסה את זה ו-1,400+ מניות אמריקאיות אחרות.
מידע זה מבוסס על הודעה לעיתונות מטנאיה תרפיוטיקס, Inc.
בחדשות אחרות לאחרונה, טנאיה תרפיוטיקס עשתה התקדמות משמעותית בניסוי הקליני MyPEAK-1 Phase 1b/2 עבור TN-201, טיפול גנטי ל-HCM הקשורה ל-MYBPC3. ועדת ניטור הבטיחות והנתונים אישרה את המשך המינון בקבוצה השנייה של המחקר, בעקבות פרופיל בטיחות חיובי שנצפה בקבוצה 1. חברת H.C. Wainwright שמרה על דירוג קנייה ומחיר יעד של 18.00 דולר, בעוד שפייפר סנדלר אישרה את דירוג היתר שלה עם מחיר יעד יציב של 40.00 דולר.
החברה גם החלה בניסוי Phase 1b של הטיפול הגנטי שלה, TN-401, המיועד לטיפול בקרדיומיופתיה ארית'מוגנית של החדר הימני. טנאיה צופה לשתף נתונים קליניים ראשוניים ממחקר RIDGE-1 בשנת 2025. בנוסף, טנאיה הציגה תוכנית תמריצי הון חדשה לשנת 2024, המאפשרת הנפקה של 1,200,000 מניות רגילות.
בינתיים, טנאיה הודיעה על עזיבתה הקרובה של ליאון פטרסון, סמנכ"ל כספים ועסקים שלה, והחלה בחיפוש אחר סמנכ"ל כספים חדש. חברות אנליסטים כמו Canaccord Genuity, Leerink Partners ו-William Blair שמרו על תחזית חיובית לגבי טנאיה, תוך הדגשת המאמצים המתמשכים של החברה לקדם את תוכנית הטיפול הגנטי שלה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.