קיימברידג', מסצ'וסטס - חברת אדיטס מדיסין (NASDAQ:EDIT), חברה לעריכת גנים ששווי השוק שלה כיום הוא כ-157 מיליון דולר, הודיעה על שינוי אסטרטגי שמטרתו לתעדף את תוכניות עריכת הגנים CRISPR בתוך הגוף (in vivo), בעקבות הצלחות פרה-קליניות לאחרונה. החברה מתכננת להאריך את מסלול המזומנים שלה עד לרבעון השני של 2027 ומתכננת להשיג הוכחת היתכנות בבני אדם לטיפולים בתוך הגוף תוך כשנתיים. על פי נתוני InvestingPro, החברה שומרת על מצב נזילות חזק עם יותר מזומנים מחוב במאזן, אם כי אנליסטים מציינים שהיא שורפת במהירות את המקורות הכספיים הזמינים.
אדיטס דיווחה על התקדמות משמעותית בעריכת גנים בתוך הגוף, כולל הוכחת היתכנות פרה-קלינית לעריכת הפרומוטור HBG1/2 בתאי גזע המטופואטיים (HSCs) במודל עכבר מואנש, שהוא טיפול פוטנציאלי למחלת אנמיה חרמשית ובטא תלסמיה. זה הושג עם מנה בודדת של פורמולציה של ננו-חלקיקי שומן ממוקדים (tLNP). בנוסף, החברה הדגימה עריכת כבד ביעילות גבוהה בקופים שאינם בני אדם.
כחלק מהכיוון האסטרטגי החדש, אדיטס מפסיקה את פיתוח תוכנית ה-reni-cel שלה עקב חוסר יכולת להבטיח שותף מסחרי. החברה תתייעץ עם אתרי הניסויים הקליניים, רגולטורים ובעלי עניין אחרים כדי לקבוע את הצעדים העתידיים עבור מטופלים הרשומים בניסויי RUBY ו-EdiTHAL. ניתוח InvestingPro חושף שציון הבריאות הפיננסית של החברה מדורג כעת כ'חלש', עם דאגות מיוחדות לגבי מדדי הרווחיות. מנויים יכולים לגשת ל-14 טיפים נוספים של Pro וניתוח פיננסי מקיף באמצעות דוח המחקר של Pro.
כדי לתמוך במעבר, אדיטס מתחילה בצעדי חיסכון בעלויות, כולל צמצום כוח העבודה בכ-65% במהלך ששת החודשים הקרובים. זה יכלול שינויים בצוות הניהול, כאשר מספר חברים, כולל מנהל הרפואה הראשי בייסונג מיי, M.D., Ph.D., עוזבים את החברה. אמה ריב ומיטה צ'טרג'י, Ph.D., יתפטרו מהדירקטוריון, כאשר ג'סיקה הופילד, Ph.D., תהפוך ליושבת ראש הדירקטוריון.
נשיא ומנכ"ל אדיטס, גילמור או'ניל, M.B., M.M.Sc., הביע תודה למטופלים, לחוקרים ולצוות על מחויבותם לפיתוח תרופות כמו reni-cel והדגיש את מסירות החברה לקידום טיפולים בתוך הגוף למחלת אנמיה חרמשית ובטא תלסמיה.
נתונים פרה-קליניים נוספים ולוחות זמנים לפיתוח תוכניות עריכת הגנים בתוך הגוף אלה צפויים להתפרסם ברבעון הראשון של 2025. החברה מאמינה שיכולות עריכת הגנים בתוך הגוף שלה יכולות להרחיב משמעותית את האפשרויות הטיפוליות ולמקם את אדיטס כמובילה בתחום. עם המנית הנסחרת כעת קרוב לשפל השנתי של 1.89 דולר וניתוח השווי ההוגן של InvestingPro המציע שהמנית מוערכת בחסר, משקיעים המחפשים תובנות מפורטות יכולים לגשת למדדי הערכה מקיפים וניתוח מומחים באמצעות דוחות המחקר המפורטים של InvestingPro, הזמינים עבור יותר מ-1,400 מניות אמריקאיות.
המידע במאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מאדיטס מדיסין.
בחדשות אחרות לאחרונה, אדיטס מדיסין הייתה במוקד של מספר התאמות אנליסטים בעקבות הצגת נתונים מעודכנים על תוכנית ה-Reni-cel שלה. Wells Fargo הורידה את דירוג החברה ל-Equal Weight, בטענה שנתונים מתחרים מחברה אחרת עשויים להשפיע על מעמד השוק של Reni-cel. למרות זאת, Wells Fargo ציינה שתוכנית מחלת אנמיה חרמשית בתוך הגוף של אדיטס מדיסין נשארת מועמדת חזקה בתחומה.
BofA Securities ו-Evercore ISI העלו את דירוג אדיטס מדיסין ל-Buy ו-Outperform בהתאמה, כאשר Evercore ISI קבעה יעד מחיר של 7.00 דולר. העלאות הדירוג משקפות את התחזית החיובית של החברות לגבי המעבר האסטרטגי של החברה להתמקד בתוכנית תאי הגזע ההמטופואטיים בתוך הגוף ומצב המזומנים החזק שלה. Chardan Capital Markets שמרה על דירוג Buy ויעד מחיר של 12.00 דולר, מאשרת מחדש את התחזית החיובית שלה לגבי החברה.
התפתחויות אחרונות אלה באות בעקבות הודעת החברה על תוצאות מבטיחות מניסוי RUBY הקליני המתמשך לטיפול במחלת אנמיה חרמשית חמורה, Reni-cel. הניסוי דיווח על שיפורים בריאותיים משמעותיים במטופלים, עם עליות מהירות ומתמשכות ברמות המוגלובין עוברי. עם זאת, החברה מתכננת להעניק רישיון לטיפול Reni-cel שלה כדי לשמור על מזומנים ולהקצות משאבים ביעילות רבה יותר.
אדיטס מדיסין דיווחה גם על הוצאות תפעול ברבעון השלישי של 65.7 מיליון דולר ויתרת מזומנים של 265.1 מיליון דולר, שחוזקה על ידי תשלום מזומנים מראש של 57 מיליון דולר ממכירת דמי רישיון ותשלומים עתידיים מסוימים במסגרת הסכם הרישיון Cas9 שלה עם Vertex Pharmaceuticals. החברה צופה שעתודות המזומנים הנוכחיות שלה יממנו את הפעילות עד לרבעון השני של 2026.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.