לקסינגטון, מסצ'וסטס ואמסטרדם - יוניקיור N.V. (NASDAQ: QURE), חברת תרפיה גנטית, הגיעה להסכמה עם מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) בנוגע למסלול אישור מזורז עבור הטיפול הגנטי הניסיוני שלה, AMT-130, לטיפול במחלת הנטינגטון. התפתחות זו מהווה צעד משמעותי לקראת אספקת אופציית טיפול חדשה לחולים בהפרעה הנוירודגנרטיבית הגנטית הזו.
על פי ההסכם, ניתן יהיה להשתמש בנתונים מהמחקרים הנוכחיים בשלב I/II, בהשוואה לקבוצת ביקורת חיצונית של היסטוריה טבעית, כבסיס העיקרי להגשת בקשה לרישיון ביולוגי (BLA) עבור AMT-130. זה עשוי לבטל את הצורך במחקרים נוספים לפני ההגשה. ה-FDA גם הסכים שמדד ה-composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) יכול לשמש כנקודת קצה קלינית ביניים, כאשר הפחתות ב-neurofilament light chain (NfL) בנוזל השדרה (CSF) מספקות ראיה תומכת לתועלת הטיפולית.
ה-FDA העניק ליוניקיור את מעמד ה-Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) עבור AMT-130 במאי 2024, בהכירו בפוטנציאל שלו לתת מענה לצרכים רפואיים שאינם מקבלים מענה בטיפול במחלת הנטינגטון. נתונים ביניים שהוצגו ביולי 2024 הצביעו על כך ש-AMT-130 עשוי להאט את התקדמות המחלה על בסיס cUHDRS ולהפחית את רמות NfL ב-CSF.
החברה מבצעת שני מחקרים קליניים רב-מרכזיים בשלב I/II עם העלאת מינון כדי להעריך את הבטיחות, הסבילות והיעילות החקירתית של AMT-130. המחקר האמריקאי כולל 26 חולים עם מחלת הנטינגטון מוקדמת, בעוד שהמחקר האירופאי בשלב Ib/II גייס 13 חולים. קבוצה נוספת מגויסת כדי לחקור את הטיפול בשילוב עם דיכוי חיסוני.
מחלת הנטינגטון משפיעה על כ-70,000 אנשים בארה"ב ובאירופה, כאשר כרגע אין טיפולים מאושרים לעיכוב התפרצות המחלה או האטת התקדמותה. יוניקיור מתכוונת להמשיך בדיונים עם ה-FDA במחצית הראשונה של 2025 כדי לדון בתוכנית הניתוח הסטטיסטי ובדרישות הטכניות להגשת ה-BLA.
הודעה זו מבוססת על הצהרת עיתונות מיוניקיור Inc. ומשקפת את התקדמות החברה בפיתוח AMT-130 כטיפול פוטנציאלי למחלת הנטינגטון.
בחדשות אחרות לאחרונה, יוניקיור N.V. החלה בניסוי קליני שלב I/II לטיפול הניסיוני שלה AMT-162, המיועד ל-ALS הנגרם ממוטציות SOD1. ה-FDA העניק לטיפול מעמד של תרופת יתום ומסלול מהיר. בנוסף, ה-FDA העניק מעמד של תרופת יתום לטיפול הגנטי הניסיוני של יוניקיור AMT-191 לטיפול במחלת פאברי.
בנוסף, החברה ראתה התפתחויות משמעותיות בתיק הקליני שלה. ה-FDA העניק מעמד של תרופת יתום לטיפול הגנטי הניסיוני של יוניקיור, AMT-191, לטיפול במחלת פאברי. בינתיים, הטיפול הגנטי של יוניקיור למחלת הנטינגטון, AMT-130, מייצר נתונים משכנעים.
Raymond James חידש את הכיסוי על יוניקיור, והעניק לה דירוג Outperform, תוך הדגשת התיק הקליני החזק של החברה והמסלול הפיננסי המתמשך עד סוף 2027. H.C. Wainwright ו-Stifel גם שמרו על דירוג Buy ליוניקיור.
לבסוף, יוניקיור עברה ארגון מחדש משמעותי, כולל צמצום של 65% בכוח העבודה שלה ומכירת מתקן הייצור שלה בלקסינגטון, מסצ'וסטס. Genezen רכשה את פעילות הטיפול הגנטי המסחרי של יוניקיור בלקסינגטון, מה שמחזק את יכולות פיתוח הטיפול הגנטי הגלובליות שלה. אלה הן ההתפתחויות האחרונות בפעילות החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.