לוזאן, שוויץ - AC Immune SA (NASDAQ: ACIU), חברת ביופרמצבטיקה בשלב הקליני המתמקדת במחלות ניווניות של מערכת העצבים עם שווי שוק של 310.67 מיליון דולר, הודיעה על תוצאות בטיחות ביניים מניסוי ABATE בשלב 1b/2 המעריך את ACI-24.060 באנשים עם תסמונת דאון (DS). הניסוי, שמטרתו לטפל בצורות רעילות של עמילואיד בטא (Abeta), דיווח על היעדר אירועים חריגים רציניים או חריגות בהדמיה הקשורות לעמילואיד באוכלוסיית המחקר.
מחקר ABATE המתמשך הוא ניסוי כפול-סמיות, מבוקר פלצבו, המתוכנן להעריך את הבטיחות, הסבילות והאימונוגניות של ACI-24.060, וכן את ההשפעות הפרמקודינמיות שלו. ניתוח הביניים כלל נתונים מנבדקים עם DS שטופלו עד שנה במינון נמוך ובינוני של ACI-24.060. על פי ניתוח של InvestingPro, AC Immune שומרת על מצב כספי חזק עם יותר מזומנים מחוב במאזן, מה שמספק יציבות לתוכניות הפיתוח הקליניות שלה.
ד"ר אנקה פוסט, מנהלת רפואית ראשית של AC Immune, העירה על האופי המעודד של ממצאים אלה ותמיכתם ב-ACI-24.060 כאפשרות טיפולית חדשנית פוטנציאלית לאנשים עם DS. ד"ר מייק רפיעי, מנהל רפואי של מכון המחקר הטיפולי לאלצהיימר וחוקר ראשי מתאם של המחקר, הדגיש את חשיבות הבטיחות באוכלוסיית ה-DS, הנמצאת בסיכון גבוה לפתח מחלת אלצהיימר.
האימונותרפיה הניסיונית של AC Immune קיבלה מעמד Fast Track מה-FDA האמריקאי לטיפול במחלת אלצהיימר. מעמד זה מגיע בעקבות נתוני בטיחות וסבילות ביניים חיוביים מקבוצות מחלת אלצהיימר בניסוי ABATE. החברה תמשיך כעת להעריך מינון גבוה של ACI-24.060 בחולי DS נוספים, עם גיוס מתמשך בארה"ב, בריטניה וספרד.
ACI-24.060 מבוסס על פלטפורמת ה-SupraAntigen® של AC Immune ומכוון ל-Abeta 1-15, ללא אפיטופים של תאי T. הוא הדגים את היכולת לעורר תגובת נוגדנים חזקה נגד צורות פתולוגיות מרכזיות של Abeta במחקרים פרה-קליניים. הטיפול מכוון לעכב היווצרות רובד ולהגביר את פינוי הרובד, מה שעשוי להפחית או למנוע את התקדמות המחלה.
לאנשים עם תסמונת דאון יש עותק נוסף של כרומוזום 21, הכולל את הגן לחלבון קדם-עמילואיד (APP). ייצור היתר של APP נחשב כגורם להצטברות של רובדי Abeta, המעידים על מחלת אלצהיימר. כמעט כל האנשים עם DS מפתחים רובדים אלה, ומשתפים פתופיזיולוגיה וביומרקרים דומים עם צורות אחרות של מחלת אלצהיימר גנטית.
AC Immune מוכרת כמובילה עולמית במניעה מדויקת של מחלות ניווניות של מערכת העצבים, עם צנרת מגוונת הכוללת מספר תוכניות בשלבים קליניים מתקדמים. החברה שומרת על ציון בריאות פיננסית כוללת "GREAT" של 3.11 על פי מדדי InvestingPro, למרות אתגרי השוק הנוכחיים, ונראית מוערכת בחסר על בסיס ניתוח שווי הוגן מקיף.
דוח זה מבוסס על הודעה לעיתונות מ-AC Immune SA.
בחדשות אחרות לאחרונה, חברת הביופרמצבטיקה השוויצרית AC Immune SA דיווחה על תוצאות ביניים חיוביות מניסוי קליני שלב 2 עבור מועמד האימונותרפיה שלה למחלת פרקינסון, ACI-7104.056. הטיפול הראה יכולת לייצר רמות נוגדנים נגד אלפא-סינוקלאין גבוהות משמעותית מאלו שנראו עם פלצבו, מה שמעיד על תגובה חיסונית מוצלחת. AC Immune מתכננת להעריך את הנתונים בהמשך ולהחליט על הרחבה פוטנציאלית של הניסוי במחצית הראשונה של 2025.
בנוסף לחיסון לפרקינסון, AC Immune עשתה צעדים משמעותיים במחקר מחלת אלצהיימר. החברה שמרה על דירוג הקנייה שלה מ-H.C. Wainwright ו-BTIG, בעקבות סינון מוקדם מוצלח בניסוי ReTain בשלב 2b עבור תוכנית האימונותרפיה שלהם למחלת אלצהיימר, ACI-35.030. הישג זה הוביל לתשלום אבן דרך משותף Janssen Pharmaceuticals, מה שחיזק את מצבה הפיננסי של AC Immune.
AC Immune הציגה גם טכנולוגיית נוגדן טיפולי מצומד תרופה חדשנית, morADC, המיועדת לטיפול במחלות ניווניות של מערכת העצבים. יתר על כן, החברה נכנסה להסכם אופציה ורישיון גלובלי עם Takeda Pharmaceutical Company Limited לפיתוח ACI-24.060, טיפול פוטנציאלי נוסף למחלת אלצהיימר. התפתחויות אחרונות אלה משקפות את מחויבותה המתמשכת של AC Immune לחלוץ רפואה מדויקת למחלות ניווניות של מערכת העצבים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.