צוג, שוויץ ובוסטון - CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP), מובילה בתחום הרפואה מבוססת הגנים עם שווי שוק של 4.3 ביליון $, דיווחה על התקדמות משמעותית בניסוי הקליני Phase 1/2 המתמשך של CTX112™ עבור ממאירויות תאי B חיוביות ל-CD19. על פי נתוני InvestingPro, החברה שומרת על מצב כספי חזק עם יותר מזומנים מחוב במאזן שלה. החברה הודיעה כי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק לCTX112 את תג התרפיה הרגנרטיבית המתקדמת (RMAT) לטיפול בלימפומה פוליקולרית ולימפומה של האזור השולי חוזרות או עמידות לטיפול.
נתוני הניסוי, שהוצגו בכנס השנתי של האגודה האמריקאית להמטולוגיה 2024, הראו כי CTX112, תרפיית תאי CAR T אלוגנית, נסבלה היטב והייתה יעילה ביצירת הפוגות מלאות בחולים שעברו טיפולים רבים קודמים. המחקר כלל 12 נבדקים, עם מינונים הנעים בין 30 x 106 ל-600 x 106 תאי CAR+ T. התוצאות הצביעו על שיעור תגובה אובייקטיבי של 67% ושיעור תגובה מלאה של 50% בכל רמות המינון.
פרופילי הבטיחות היו מבטיחים ללא מקרים מדווחים של זיהומים בדרגה ≥3 או מחלת השתל נגד המאחסן (GvHD). כל המקרים הנצפים של תסמונת שחרור ציטוקינים (CRS) ותסמונת נוירוטוקסיות הקשורה לתאי אפקטור חיסוניים (ICANS) היו ניתנים לניהול ובדרגה נמוכה. ניתוח InvestingPro מראה כי 12 אנליסטים עדכנו לאחרונה את תחזיות הרווח שלהם כלפי מעלה, מה שמרמז על ביטחון גובר בתוכניות הקליניות של החברה. גלה תובנות נוספות עם דוח המחקר המקיף של InvestingPro, הזמין עבור יותר מ-1,400 מניות אמריקאיות.
תג ה-RMAT מה-FDA הוא חלק מתוכנית להאיץ את הפיתוח והסקירה של טיפולים רגנרטיביים המראים פוטנציאל לענות על צרכים רפואיים שלא נענו במצבים חמורים. סטטוס זה מאפשר אינטראקציות תכופות יותר עם ה-FDA ואפשרות לאישור מואץ.
CTX112 נבדק גם בניסוי קליני Phase 1 עבור זאבת אדמנתית מערכתית (SLE), עם אפשרות להרחבה לאינדיקציות אוטואימוניות נוספות בעתיד. החברה מצפה לספק עדכון מקיף על תוכניות האונקולוגיה והאוטואימוניות שלה באמצע 2025.
CRISPR Therapeutics השיגה בעבר אבן דרך עם אישור התרפיה הראשונה מבוססת CRISPR ב-2023 וממשיכה לחקור עריכת גנים כאמצעי לפיתוח טיפולים למגוון מחלות. החברה דיווחה על הכנסות של 202.8 מיליון $ ב-12 החודשים האחרונים, עם מצב נזילות חזק במיוחד המשתקף ביחס שוטף של 21.64. בהתחשב בבטא של המניה של 1.63, על המשקיעים לשים לב לתנודתיות הגבוהה יותר שלה בהשוואה לשוק הרחב. על פי ניתוח השווי ההוגן של InvestingPro, המניה מתומחרת כעת באופן הוגן. הממצאים האחרונים תומכים בפוטנציאל של CTX112 כאופציית תרפיית CAR T מוכנה לשימוש ומדגישים את מחויבות החברה לטיפולים חדשניים עבור חולים עם צרכים רפואיים משמעותיים.
המידע המדווח מבוסס על הודעה לעיתונות מ-CRISPR Therapeutics.
בחדשות אחרות לאחרונה, CRISPR Therapeutics חוותה מספר התפתחויות חשובות. TD Cowen שמרה על דירוג המכירה שלה לחברה, בהתבסס על ביצועים ונתונים קליניים אחרונים, בעוד ש-Oppenheimer ו-Leerink Partners חזרו על דירוגי הביצוע העודף שלהם, עם יעדי מחיר של 95.00 $ ו-67.00 $ בהתאמה. התוצאות הכספיות של הרבעון השלישי של CRISPR Therapeutics חשפו הוצאות תפעוליות של 110.1 מיליון $ ומצב מזומנים של 1.94 ביליון $.
החברה, בשיתוף פעולה עם Vertex Pharmaceuticals, ממשיכה להתקדם עם השקת התרפיה לעריכת גנים Casgevy, שראתה עלייה במעורבות המטופלים. למרות זאת, לא נוצרו הכנסות מהזרקת Casgevy במטופל אחד במהלך הרבעון השלישי. עם זאת, Needham עדכנה את תחזיות המכירות שלה ל-Casgevy, וחוזה 17 מיליון $ לשנת הכספים 2024, ירידה מה-43 מיליון $ שצפו בתחילה.
CRISPR Therapeutics עושה גם צעדים משמעותיים עם צינורות ה-in vivo, האימונו-אונקולוגיה והאוטואימוניות שלה, כאשר CTX131 ו-CTX112 נכנסים למחקרי Phase I. התקציר של החברה ב-ASH עבור CTX112 דיווח על שיעור תגובה כולל של 67% ושיעור תגובה מלאה של 44% בקרב תשעה מטופלים. ההתפתחויות האחרונות מצביעות על התמקדות בהגדלת מספר המטופלים ובהמשך בידול הנתונים הקליניים שלה בתחום התחרותי של תרפיות עריכת גנים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.