אדיטס מדווחת על תוצאות מבטיחות בטיפול באנמיה חרמשית

קיימברידג', מסצ'וסטס - חברת אדיטס מדיסין (NASDAQ:EDIT), חברת עריכת גנים עם שווי שוק של 190 מיליון דולר, הודיעה היום על תוצאות מעודכנות מניסוי RUBY הקליני המתמשך לטיפול באנמיה חרמשית (SCD) חמורה, renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel), במהלך הצגת פוסטר בכנס השנתי של האגודה האמריקאית להמטולוגיה (ASH) בסן דייגו. על פי נתוני InvestingPro, החברה שומרת על מצב נזילות חזק עם יחס שוטף של 3.75, אם כי היא מתמודדת עם אתגרי שריפת מזומנים משמעותיים האופייניים לחברות ביוטכנולוגיה בשלב הקליני.

נתוני הניסוי בשלב 1/2/3, נכון ל-29.10.2024, הראו כי reni-cel נסבל היטב בקרב 28 המטופלים עם SCD חמורה. הטיפול הדגים פרופיל בטיחות בהתאם לטיפול מכין מיאלואבלטיבי עם בוסולפן והשתלת תאי גזע המטופואטיים אוטולוגיים, שכל המטופלים עברו. בעוד שמניית החברה חוותה תנודתיות משמעותית, עם בטא של 1.87, ניתוח InvestingPro מצביע על כך ש-9 אנליסטים עדכנו לאחרונה את תחזיות הרווח שלהם כלפי מעלה לתקופה הקרובה.

המטופלים, בחציון של 9.5 חודשים לאחר העירוי, חוו שיפורים בריאותיים משמעותיים, כולל היעדר אירועים וזו-אוקלוסיביים (VOEs) - סיבוך כואב של SCD - למעט מקרה אחד. בנוסף, נצפתה נורמליזציה מוקדמת של המוגלובין כולל, שעלה מממוצע של 9.8 ג'/דל בתחילת המחקר ל-13.8 ג'/דל לאחר שישה חודשים עבור 18 מטופלים.

הניסוי דיווח גם על עליות מהירות ומתמשכות ברמות המוגלובין עוברי (HbF) וריכוז ממוצע של HbF בתאים אדומים, מעבר לסף האנטי-סיקלינג. סמנים ביולוגיים אלה הם קריטיים מכיוון שרמות גבוהות של HbF יכולות למנוע את היווצרות התאים האדומים בצורת חרמש האופיינית למחלה.

יתר על כן, תוצאות שדווחו על ידי המטופלים הצביעו על שיפורים בתחומים כמו כאב, תפקוד פיזי ופעילויות חברתיות לאחר הטיפול ב-reni-cel. הזמן החציוני להשרשה מוצלחת לאחר העירוי היה 23 ימים עבור נויטרופילים ו-25 ימים עבור טסיות, שהם חשובים להפחתת סיכוני זיהום ודימום. דווח על שני אירועים חריגים רציניים שייתכן שקשורים לטיפול.

Reni-cel, שפותח על ידי אדיטס מדיסין, הוא טיפול תאי מהונדס גנטית ניסיוני המכוון למקדמי הגן גמא גלובין באמצעות AsCas12a, נוקלאז עריכת גנים קנייני. הטיפול מיועד לספק טיפול חד-פעמי ועמיד ל-SCD חמורה ולתלסמיה בטא תלוית עירויים (TDT).

הודעה זו מבוססת על הצהרת עיתונות ומשקפת את המאמצים המתמשכים של אדיטס מדיסין בפיתוח טיפולים מבוססי עריכת גנים למחלות חמורות. ניסוי RUBY ממשיך לעקוב אחר הבטיחות והיעילות לטווח ארוך של reni-cel, עם מידע נוסף זמין ב-clinicaltrials.gov (NCT04853576). למרות תנאי שוק מאתגרים, החברה השיגה צמיחה מרשימה בהכנסות של 151% ב-12 החודשים האחרונים. משקיעים המחפשים תובנות עמוקות יותר לגבי הבריאות הפיננסית ופוטנציאל הצמיחה של אדיטס מדיסין יכולים לגשת לניתוח מקיף באמצעות דוחות המחקר המפורטים של InvestingPro, המכסים מעל 1,400 מניות אמריקאיות עם ניתוח מומחים ומודיעין פעיל.

בחדשות אחרות לאחרונה, אדיטס מדיסין עברה שינויים אסטרטגיים משמעותיים וראתה נסיקה בהתאמות דירוג אנליסטים. לאחרונה, מניית החברה שודרגה ל"קנייה" על ידי BofA Securities, ל"עודף ביצועים" על ידי Evercore ISI, וChardan Capital Markets אישרה מחדש את דירוג ה"קנייה" שלה. לעומת זאת, Oppenheimer שמרה על דירוג "ביצועים", ו-RBC Capital Markets שמרה על דירוג "ביצועי מגזר" תוך הורדת יעד המניה.

שינויים אלה נובעים מהתפתחויות אחרונות, כולל החלטת אדיטס מדיסין להעניק רישיון חיצוני לתוכנית reni-cel שלה ולהתמקד בתוכנית תאי הגזע ההמטופואטיים in vivo שלה. הוצאות התפעול של החברה ברבעון השלישי דווחו על 65.7 מיליון דולר, ויש לה עתודת מזומנים של 322 מיליון דולר, שצפויה לתמוך בפעילות עד הרבעון השני של 2026.

אנליסטים מחברות שונות, כולל Evercore ISI ו-Chardan Capital Markets, הדגישו את מצב המזומנים החזק של החברה ואת הערך הבסיסי של הטכנולוגיה והנכסים שלה. למרות שינויים אסטרטגיים והנוף התחרותי של התעשייה, חברות אלה רואות הזדמנויות פוטנציאליות למשקיעים.

כחלק מהפיבוט האסטרטגי שלה, אדיטס מדיסין צופה גם להציג נתונים חדשים מניסוי RUBY לאנמיה חרמשית בכנס קרוב. יתר על כן, החברה הבטיחה תשלום מראש של 57 מיליון דולר מהסכם מימון עם DRI Healthcare Trust. אלה הן התפתחויות משמעותיות שעיצבו את מעמדה הנוכחי של החברה וכיוונה העתידי.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.