פילדלפיה - חברת Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ: CABA), חברת ביוטכנולוגיה בשלב הקליני, הודיעה על נתונים קליניים חדשים לגבי הטיפול הניסיוני CABA-201, המראים פוטנציאל לתגובות קליניות ללא תרופות במחלות אוטואימוניות. הנתונים, שהוצגו בכנס האמריקאי לראומטולוגיה Convergence 2024, כללו שמונה מטופלים מהניסויים הקליניים המתמשכים RESET בשלב 1/2.
המטופלים, כולם עם מחלות אוטואימוניות פעילות ועמידות לטיפול, הפסיקו את כל התרופות המדכאות חיסון לפני ולאורך תקופת המעקב לאחר קבלת עירוי CABA-201. פרופילי הבטיחות הצביעו על היעדר תסמונת שחרור ציטוקינים (CRS) או תסמונת נוירוטוקסיות הקשורה לתאי אפקטור חיסוניים (ICANS) ברוב המקרים, עם CRS בדרגה נמוכה בשלושה מטופלים ואירוע ICANS אחד שדווח בעבר.
CABA-201 הוביל לדיכוי עקבי ומלא של תאי B תוך חודש לאחר העירוי. נצפו סימנים מוקדמים של איפוס מערכת החיסון, עם ראיות להתחדשות תאי B נאיביים מעבר כבר לאחר שמונה שבועות בשני המטופלים הראשונים.
התוצאות הקליניות הראו סימנים מבטיחים של יעילות. מטופל אחד עם מיופתיה נמקית מתווכת חיסון (IMNM) שמר על תגובה קלינית משופרת שישה חודשים לאחר הטיפול ללא תרופות מדכאות חיסון. בקבוצת הזאבת האדמנתית המערכתית (SLE), כל המטופלים הראו תגובות קליניות, ומטופל אחד עם נפריטיס זאבתית (LN) הראה שיפור משמעותי ברמות החלבון בשתן.
תוכנית הפיתוח הקלינית RESET מגייסת באופן פעיל ב-40 אתרים קליניים בארה"ב, כאשר 16 מטופלים גויסו ו-10 קיבלו מנה של CABA-201 נכון ל-12 בנובמבר 2024. החברה מתכננת לדון בתכנוני ניסויים פוטנציאליים לרישום עם ה-FDA בשנת 2025, במטרה לקדם את פיתוח הטיפול.
CABA-201, תרפיית תאי T CAR-CD19 אנושית המכילה 4-1BB, מתוכננת לעירוי חד-פעמי לדיכוי תאי B חיוביים ל-CD19, עם פוטנציאל לאיפוס מערכת החיסון להפוגה ממושכת ללא צורך בדיכוי חיסוני מתמשך.
Cabaletta Bio תארח שיחת ועידה חיה למשקיעים ושידור אינטרנט היום בשעה 8:00 בבוקר שעון מזרח ארה"ב כדי לסקור את הנתונים הקליניים ולספק עדכונים על תוכנית RESET. הודעה זו מבוססת על הצהרת הודעה לעיתונות.
בחדשות אחרות לאחרונה, Cabaletta Bio חוותה התפתחויות משמעותיות. Guggenheim שמרה על דירוג קנייה ל-Cabaletta Bio, עם יעד של 23 דולר, בעקבות האצה משמעותית בגיוס מטופלים למחקרים קליניים. החברה גם דיווחה על תוכניות לדיונים עם ה-FDA בשנת 2025 בנוגע לתוכנית רישום פוטנציאלית עבור CABA-201. UBS החלה בכיסוי של Cabaletta Bio, והעניקה דירוג קנייה וקבעה יעד מחיר של 10.00 דולר, תוך הדגשת הפוטנציאל של CABA-201 בטיפול במחלות אוטואימוניות כמו זאבת אדמנתית מערכתית (SLE) ומיוזיטיס.
Cabaletta Bio הבטיחה תנאי חכירה עד אוגוסט 2026 למיקומה בפילדלפיה, מה שמספק בסיס תפעולי יציב לפעילויות המחקר והפיתוח שלה. המועמד המוביל של החברה, CABA-201, הראה נתונים מבטיחים וקיבל הכרה כתרופת יתום (ODD) מה-FDA האמריקאי לטיפול בטרשת סיסטמית. אנליסטים מ-H.C. Wainwright, Stifel ו-Citi שמרו על דירוגי הקנייה שלהם ל-Cabaletta Bio, עם יעדי מחיר של 25.00 דולר, 26.00 דולר ו-30.00 דולר בהתאמה.
התפתחויות אחרונות אלה מדגישות את התקדמות החברה בניסויים קליניים ואת דירוגי האנליסטים החיוביים, המדגישים את הפוטנציאל של המועמד הטיפולי שלה, CABA-201.
תובנות InvestingPro
בעוד Cabaletta Bio (NASDAQ: CABA) מציגה נתונים קליניים מבטיחים עבור הטיפול CABA-201 שלה, על המשקיעים לשקול מספר מדדים פיננסיים מרכזיים ותובנות מ-InvestingPro.
על פי נתוני InvestingPro, שווי השוק של Cabaletta Bio עומד על 148.1 מיליון דולר, המשקף את מעמדה כחברת ביוטכנולוגיה בשלב הקליני. מחיר המניה של החברה חווה תנודתיות משמעותית, עם ירידה של 32.06% בשבוע האחרון וירידה של 83.13% בשנה האחרונה. תנודתיות זו תואמת את אופיין של חברות ביוטכנולוגיה בשלבים מוקדמים, שבהן ביצועי המניות יכולים להיות מושפעים מאוד מתוצאות ניסויים קליניים והתפתחויות רגולטוריות.
טיפים של InvestingPro מדגישים כי ל-Cabaletta Bio יש יותר מזומנים מחוב במאזן שלה, מה שחיוני למימון ניסויים קליניים ומחקר מתמשכים. עם זאת, החברה שורפת מזומנים במהירות, מאפיין נפוץ של חברות ביוטכנולוגיה טרום הכנסות המשקיעות רבות במו"פ. קצב שריפת המזומנים הזה מדגיש את חשיבות הנתונים הקליניים החיוביים עבור CABA-201, שכן תוצאות ניסוי מוצלחות עשויות להוביל לשותפויות או הזדמנויות מימון נוספות.
ראוי לציין כי Cabaletta Bio אינה רווחית כרגע, עם יחס P/E שלילי של -1.42 לשנים עשר החודשים האחרונים נכון לרבעון השלישי של 2024. זה אינו חריג לחברות ביוטכנולוגיה בשלב הקליני, אך זה מדגיש את חשיבות התקדמות צנרת המוצרים של החברה, במיוחד עם CABA-201.
למשקיעים המחפשים ניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע 14 טיפים נוספים עבור Cabaletta Bio, המספקים הבנה עמוקה יותר של הבריאות הפיננסית ומעמד השוק של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.