קרלסבד, קליפורניה - איוניס פרמצבטיקה (NASDAQ:IONS) אישרה תוכניות להתחיל ניסוי שלב 3 עבור ION582, טיפול פוטנציאלי לתסמונת אנגלמן (AS), במחצית הראשונה של 2025. ההחלטה מגיעה בעקבות פגישה מוצלחת עם מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), שבה הושגה הסכמה על התכנון הסופי של המחקר.
ניסוי שלב 3, המכונה מחקר REVEAL, מתכוון לגייס כ-200 ילדים ומבוגרים עם AS, במיוחד אלה עם מחיקה או מוטציה של הגן UBE3A האימהי. המיקוד העיקרי של המחקר הוא להעריך שיפורים בתקשורת אקספרסיבית באמצעות סולמות Bayley להתפתחות תינוקות ופעוטות-4 (Bayley-4). נקודת סיום זו נבחרה מכיוון שחסרים בתקשורת אקספרסיבית הם בין התסמינים המאתגרים ביותר עבור מטפלים של אנשים עם AS.
ION582 יינתן בשתי רמות מינון שונות, כאשר המטופלים יקבלו את הטיפול מדי רבעון. לאחר שנה של טיפול, תתבצע אנליזה ראשונית, ואחריה שלב הארכה ארוך טווח בתווית פתוחה. המחקר יעקוב גם אחר מספר נקודות סיום משניות, כולל חומרת המחלה הכוללת ותפקוד קוגניטיבי ומוטורי.
ניסוי שלב 3 הקרוב מבוסס על התוצאות המבטיחות מניסוי HALOS בשלב 2, שבו ION582 הדגים שיפורים משמעותיים קלינית במגוון תחומים תפקודיים, כולל תקשורת ותפקוד מוטורי. הנתונים הצביעו על כך ש-97% מהמשתתפים בקבוצות המינון הבינוני והגבוה חוו שיפור בתסמיני AS הכוללים.
ION582 הוא תרופה אנטיסנס ניסיונית המתוכננת לעכב את התמליל האנטיסנס של UBE3A ולהגביר את ייצור החלבון UBE3A. בשנה שעברה, ה-FDA העניק ל-ION582 הגדרות של תרופת יתום ומחלת ילדים נדירה, בהכירו בפוטנציאל היתרונות לטיפול ב-AS, מצב ללא טיפולים מאושרים משני מחלה.
איוניס פרמצבטיקה, מובילה בתרפיות מכוונות RNA, יש זיכיון נוירולוגי חזק, כולל טיפולים מאושרים לאטרופיה שרירית ספינלית ואמילואידוזיס תורשתית מתווכת טרנסתירטין. צנרת החברה כוללת גם תרופות ניסיוניות למחלות נדירות כמו מחלת פריון ומחלת אלכסנדר, וכן מצבים נפוצים יותר כמו אלצהיימר ומחלת פרקינסון.
החברה צפויה לשתף עדכונים נוספים על תוכנית ION582 בפסגת המדע הגלובלית של FAST מאוחר יותר השבוע. מאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מאיוניס פרמצבטיקה.
בחדשות אחרות לאחרונה, איוניס פרמצבטיקה עשתה צעדים משמעותיים בצנרת המוצרים שלה. מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר כי בקשת התרופה החדשה של איוניס עבור דונידלורסן, תרופה ניסיונית המיועדת לפרופילקסיס של התקפי אנגיואדמה תורשתית (HAE), נמצאת כעת בבדיקה. ה-FDA קבע תאריך פעולה ל-21 באוגוסט 2025 עבור בקשה זו. בנוסף, התרופה הניסיונית של החברה, זילגנרסן, טיפול פוטנציאלי להפרעה הנוירולוגית הנדירה ביותר, מחלת אלכסנדר, קיבלה הגדרת מסלול מהיר מה-FDA.
איוניס הודיעה גם על הצעה ציבורית מוצעת של המניות הרגילות שלה, שצפויה להסתכם ב-500 מיליון $. המימון יופנה לתמיכה בהשקות מסחריות, תוכניות קליניות, מחקר ופיתוח. מבחינת ביצועים פיננסיים, איוניס דיווחה על תוצאות יציבות, בהתאם להנחיות השנתיות, והשיקה שני טיפולים חדשים, WAINUA לפולינוירופתיה תורשתית ATTR ו-QALSODY ל-ALS.
אנליסטים מ-Laidlaw, TD Cowen ו-RBC Capital אישרו מחדש את הדירוגים החיוביים שלהם לאיוניס, בהתבסס על ההתפתחויות האחרונות של החברה והפוטנציאל בתחומים טיפוליים שונים. התפתחויות אחרונות אלה מדגישות את המחויבות המתמשכת של איוניס פרמצבטיקה לקידום צנרת המוצרים שלה ולעמידה ביעדים הפיננסיים שלה.
תובנות InvestingPro
בעוד איוניס פרמצבטיקה (NASDAQ:IONS) מתכוננת להתחיל את ניסוי שלב 3 עבור ION582, משקיעים צריכים לשקול מספר מדדים פיננסיים מרכזיים ותובנות מ-InvestingPro.
על פי נתוני InvestingPro, לאיוניס יש שווי שוק של 6.11 ביליון $ והיא דיווחה על הכנסות של 813.46 מיליון $ ב-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2024. החברה הראתה צמיחה חזקה בהכנסות, עם עלייה של 29% באותה תקופה. צמיחה זו מתיישרת עם הפיתוח המתמשך של איוניס של תרפיות חדשניות מכוונות RNA, כולל ION582 לתסמונת אנגלמן.
עם זאת, חשוב לציין שאיוניס פועלת כרגע בהפסד, עם מרג'ין רווח גולמי שלילי של -12.86% ומרג'ין הכנסה תפעולית של -42.21% ב-12 החודשים האחרונים. זה לא יוצא דופן עבור חברות ביופרמצבטיות המשקיעות רבות במחקר ופיתוח, במיוחד אלה עם צנרות מבטיחות כמו איוניס.
טיפים של InvestingPro מדגישים שאנליסטים צופים ירידה במכירות בשנה הנוכחית, שיכולה להיות גורם שמשקיעים צריכים לשקול. מהצד החיובי, איוניס פועלת עם רמה מתונה של חוב והנכסים הנזילים שלה עולים על ההתחייבויות לטווח קצר, מה שמספק גמישות פיננסית בעוד היא מתקדמת עם ניסויים קליניים יקרים.
יחס המחיר לספר של החברה עומד על 23.18, שהוא יחסית גבוה ועשוי להצביע על כך שהשוק יש ציפיות גבוהות לביצועים העתידיים של איוניס, אולי בגלל הצנרת החזקה שלה ופריצות דרך פוטנציאליות כמו ION582.
למשקיעים המחפשים ניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע 5 טיפים נוספים עבור איוניס פרמצבטיקה, המספקים הבנה עמוקה יותר של הבריאות הפיננסית של החברה ומעמדה בשוק.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.