ווטרטאון, מסצ'וסטס - דיסק מדיסין, Inc. (NASDAQ:IRON), חברה ביופרמצבטית, הודיעה על ממצאים חדשים ממחקר שלב 1b של DISC-0974 בחולים עם מחלת כליות כרונית שאינם תלויים בדיאליזה (NDD-CKD) ואנמיה. המחקר שהוצג בשבוע הכליות של האגודה האמריקאית לנפרולוגיה חשף כי מנה בודדת של DISC-0974 מפחיתה משמעותית את רמות ההפסידין ומשפרת את ניוד הברזל ורמות ההמוגלובין בחולים.
המחקר המתמשך כולל משתתפים עם NDD-CKD בשלבים 2-5 שקיבלו מנה בודדת של פלצבו או DISC-0974 במינונים שונים. תוצאות ביניים הראו הפחתה משמעותית בהפסידין ועלייה ברוויית טרנספרין, המוגלובין רטיקולוציטי, ורמות המוגלובין ממוצעות, כאשר השינויים המשמעותיים ביותר נצפו במינונים הגבוהים ביותר שנבדקו.
ג'ון קוויזל, JD, PhD, נשיא ומנכ"ל דיסק מדיסין, ציין כי התוצאות המעודכנות הן הראיה הקלינית הראשונה באנמיה של CKD שהפחתת הפסידין דרך המוג'ובלין יכולה להוביל לעלייה באריתרופואזיס והמוגלובין. הוא הדגיש את הפוטנציאל הרחב יותר של DISC-0974 לטיפול באנמיה הקשורה למחלות דלקתיות וכרוניות שונות.
הבטיחות והסבילות של DISC-0974 היו מקובלות בכל רמות המינון שהוערכו, כאשר רוב האירועים השליליים לא היו קשורים לטיפול וכל האירועים השליליים הקשורים לטיפול היו בדרגה 1 או 2.
אנמיה היא סיבוך שכיח של CKD, המשפיע על מיליוני חולים בארה"ב ולעתים קרובות אינו מטופל בשל המורכבות וחששות בטיחותיות פוטנציאליות של הטיפולים הנוכחיים. רמות הפסידין מוגברות בחולי CKD מעכבות אריתרופואזיס, מה שמוביל לאנמיה.
דיסק מדיסין מתמקדת בפיתוח טיפולים למחלות המטולוגיות על ידי טיווח ביולוגיית תאי דם אדומים. DISC-0974 כרגע אינו מאושר לשימוש טיפולי. החברה חוקרת משטרי מינון בחלק המנות המרובות של מחקר שלב 1b.
מאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מדיסק מדיסין ואינו מהווה המלצה על החברה או מוצריה.
בחדשות אחרות לאחרונה, דיסק מדיסין עשתה מספר צעדים משמעותיים בפעילותה. החברה דיווחה על תוצאות מעודדות בשלב 2 עבור מועמד התרופה המוביל שלה, ביטופרטין, המיועד לטיפול בפורפיריה אריתרופואטית (EPP). דיסק מדיסין מפתחת גם טיפולים לאנמיה במיאלופיברוזיס (MF) ומחלת כליות כרונית (CKD), עם נתוני שלב 1/2 צפויים בשנים הקרובות.
דיסק מדיסין גם ביצעה מינויים מפתח, וקיבלה בברכה את ד"ר רהול ראג'אן קאושיק כמנהל טכני ראשי ואת ד"ר סטיב קפה כמנהל רגולטורי ראשי, שניהם מביאים למעלה משני עשורים של ניסיון בתעשייה הפרמצבטית.
בחזית האנליסטים, דיסק מדיסין קיבלה דירוג קנייה מג'פריס ודירוג משקל יתר מוולס פארגו. BMO Capital Markets עדכנה את תחזיתה, והעלתה את מחיר היעד ל-70 דולר מ-50 דולר.
בנוסף, דיסק מדיסין הכריזה על הנפקת מניות ציבורית של כ-178 מיליון דולר, בהובלת Frazier Life Sciences ו-Logos Capital. התמורה תשמש לקידום המחקר והפיתוח הקליני של מועמדי המוצר שלה, כולל ביטופרטין. אלה הן התפתחויות אחרונות בפעילות של דיסק מדיסין בעודה ממשיכה לפתח טיפולים למחלות המטולוגיות חמורות.
תובנות InvestingPro
הממצאים הקליניים האחרונים של דיסק מדיסין (NASDAQ:IRON) עבור DISC-0974 בטיפול באנמיה בחולי מחלת כליות כרונית עוררו עניין בפוטנציאל של החברה. על פי נתוני InvestingPro, לדיסק מדיסין יש שווי שוק של 1.41 ביליון דולר, המשקף את אמון המשקיעים בצנרת המוצרים שלה.
למרות התוצאות הקליניות המבטיחות, חשוב לציין שדיסק מדיסין אינה רווחית כרגע. טיפ InvestingPro מציין שהחברה לא הייתה רווחית ב-12 החודשים האחרונים, עם הכנסה תפעולית מתואמת של -110.99 מיליון דולר. זה לא חריג לחברות ביופרמצבטיות בשלב הפיתוח, שכן הן לעתים קרובות מתמודדות עם הוצאות מחקר ופיתוח משמעותיות לפני שהן מייצרות הכנסות ממוצרים מאושרים.
עם זאת, המצב הכספי של דיסק מדיסין נראה יציב בטווח הקצר. טיפ נוסף של InvestingPro חושף שהחברה מחזיקה יותר מזומנים מחוב במאזן שלה, מה שחיוני למימון ניסויים קליניים מתמשכים ופעילות. כסת פיננסית זו עשויה לספק את המסלול הנדרש לקידום DISC-0974 ומועמדים אחרים בצנרת.
משקיעים צריכים להיות מודעים לכך שהמנית סטוק חוותה תנודתיות משמעותית לאחרונה. מניות החברה ראו עלייה של 73.45% במחיר ב-6 החודשים האחרונים, מה שמצביע על אופטימיות גוברת בשוק. עם זאת, הייתה ירידה של 9.02% בשבוע האחרון, שעשויה לשקף תגובות שוק קצרות טווח או מימוש רווחים.
עבור אלה המעוניינים בניתוח מעמיק יותר, InvestingPro מציע 11 טיפים נוספים עבור דיסק מדיסין, המספקים מבט מקיף יותר על הבריאות הפיננסית ומעמד השוק של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.