פילדלפיה - פאסג' ביו, חברת תרופות גנטיות (NASDAQ:PASG), הציגה נתונים פרה-קליניים וקליניים זמניים חדשים בכנס השנתי של האגודה האירופית לטיפול גני ותאי (ESGCT) ברומא, איטליה. הנתונים מרמזים כי מועמד המוצר המוביל שלהם, PBFT02, מראה הבטחה כטיפול גני לדמנציה פרונטוטמפורלית עם מוטציות GRN (FTD-GRN).
המצגת של החברה ביום חמישי הדגישה מחקרים פרה-קליניים שהנחו את בחירת הווקטור AAV1 להעברת PBFT02, שמטרתו להגביר את רמות הפרוגרנולין במערכת העצבים המרכזית (CNS). מחקרים בקופים הראו כי הווקטור AAV1 השיג רמות גבוהות יותר של פרוגרנולין אנושי בנוזל השדרה (CSF) בהשוואה לווקטורים אחרים לאחר מתן תוך-ציסטרנה מגנה.
תוצאות פרה-קליניות נוספות בעכברי Grn knockout הראו כי PBFT02 שיפר את ההיסטופתולוגיה הליזוזומלית והפחית דלקת עצבית, מה שמרמז כי רמות גבוהות יותר של פרוגרנולין עשויות להציע יתרונות נוספים. הנתונים גם הצביעו על כך ש-PBFT02 השיג פיזור נרחב בכל מערכת העצבים בקופים.
נתונים זמניים ממחקר upliFT-D הקליני הראו כי המנה הראשונה של PBFT02 נסבלה בדרך כלל היטב והובילה לעליות עקביות וממושכות ברמות הפרוגרנולין ב-CSF בחולים, עם השפעות שנמשכו עד 12 חודשים לאחר המתן.
ד"ר סו בראון, מנהלת המדע הראשית, הציגה את הממצאים, התומכים באסטרטגיית הפיתוח הקליני המתמשכת עבור PBFT02. וויל צ'ו, נשיא ומנכ"ל פאסג' ביו, הביע ביטחון בווקטור AAV1 ובמתן תוך-מוחי מגנה (ICM) כגישה מובחנת לטיפול הגני שלהם.
התועלת הקלינית הפוטנציאלית של PBFT02 נתמכת על ידי מחקרים פרה-קליניים נרחבים, שהראו השפעות חיוביות על תפקוד הליזוזומים והפחתת דלקת עצבית במודל עכברי של FTD. פאסג' ביו נשארת מחויבת לקידום PBFT02 ב-FTD ולחקירת הפוטנציאל הטיפולי שלו במחלות ניווניות נוספות של מערכת העצבים שעשויות להפיק תועלת מרמות פרוגרנולין מוגברות.
מאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מפאסג' ביו.
בחדשות אחרות לאחרונה, פאסג' ביו, Inc. עשתה צעדים משמעותיים בפעילותה העסקית. החברה דיווחה על עלות ירידת ערך מוערכת בין 3.5 מיליון דולר ל-5.5 מיליון דולר, בהתאם להסכם חכירת המשנה האחרון שלה ומאמצי הארגון מחדש של החברה. יתר על כן, פאסג' ביו העניקה רישיון לטיפולים ב-GM1 גנגליוזידוזיס, מחלת קראבה ולויקודיסטרופיה מטכרומטית ל-GEMMA Biotherapeutics, Inc. עסקה זו כוללת תשלום מראש של 10 מיליון דולר ותשלומים פוטנציאליים נוספים הקשורים לאבני דרך עסקיות.
בנוסף, Canaccord Genuity שמרה על דירוג קנייה עבור פאסג' ביו, בהתבסס על נתונים זמניים חיוביים ממחקר upliFT-D בשלב 1/2. החברה הדגישה עלייה בביומרקר CSF PGRN לאורך זמן, מה שמרמז על פוטנציאל לעליית ערך המנית. עם זאת, החברה בוחנת כעת אפשרויות לחזור לעמידה בדרישות הרישום של נאסד"ק, בעקבות הודעה על מחיקה פוטנציאלית עקב ירידת מחיר המנית מתחת לדרישת מחיר ההצעה המינימלית.
במהלך אסטרטגי, פאסג' ביו מינתה את תומאס קסברג כדירקטור מסוג I וחבר בוועדת הביקורת. קסברג, בעל רקע נרחב בביוטכנולוגיה, קיבל אופציות מנית סטוק שאינן תמריץ כחלק מחבילת התגמול שלו. לבסוף, פאסג' ביו קיבלה אישור מה-FDA האמריקאי להעריך את הטיפול הגני שלה, PBFT02, עבור חולי דמנציה פרונטוטמפורלית עם מוטציות בגן C9orf72. אלה הם ההתפתחויות האחרונות במאמצים המתמשכים של פאסג' ביו.
תובנות InvestingPro
בעוד פאסג' ביו (NASDAQ:PASG) ממשיכה לקדם את מועמד הטיפול הגני המבטיח שלה PBFT02, על המשקיעים לשקול מספר מדדים פיננסיים מרכזיים ותובנות מ-InvestingPro.
על פי נתוני InvestingPro, שווי השוק של פאסג' ביו עומד על 35.76 מיליון דולר, המשקף את הערכת השווי הנוכחית של החברה בסקטור הביוטכנולוגיה. שווי שוק קטן יחסית זה אינו חריג לחברות ביוטכנולוגיה בשלבים מוקדמים המתמקדות בפיתוח טיפולים חדשניים.
טיפים של InvestingPro מדגישים שלפאסג' ביו יש יותר מזומנים מחוב במאזן שלה, מה שחיוני לחברה בשלב המחקר והפיתוח. מצב פיננסי זה מספק מסלול מסוים לחברה להמשיך את תוכניותיה הקליניות, כולל פיתוח PBFT02.
עם זאת, חשוב לציין שפאסג' ביו שורפת מזומנים במהירות, כפי שמצוין בטיפ נוסף של InvestingPro. זה טיפוסי לחברות ביוטכנולוגיה המשקיעות רבות במו"פ, אך זה מדגיש את החשיבות של תוצאות קליניות מוצלחות וצרכי מימון עתידיים פוטנציאליים.
המנית של החברה נסחרת כעת קרוב לשפל השנתי שלה, מה שעשוי להציג הזדמנות למשקיעים המאמינים בפוטנציאל ארוך הטווח של PBFT02 וצנרת המוצרים של פאסג' ביו. עם זאת, יש לשקול זאת מול העובדה שאנליסטים אינם צופים שהחברה תהיה רווחית השנה, כפי שצוין בטיפים של InvestingPro.
למשקיעים המחפשים ניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע טיפים ותובנות נוספים מעבר לאלה שהוזכרו כאן. למעשה, ישנם 10 טיפי InvestingPro נוספים זמינים עבור פאסג' ביו, שעשויים לספק הקשר בעל ערך להבנת הבריאות הפיננסית והמיקום בשוק של החברה בעודה מתקדמת עם פיתוחי הטיפול הגני שלה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.