מאלוורן, פנסילבניה - אוקיוג'ן (NASDAQ: OCGN), חברת ביוטכנולוגיה, קיבלה אישור מוועדת ניטור הנתונים והבטיחות (DSMB) להתקדם לשלב 2 בניסוי הקליני שלב 1/2 של OCU410ST לטיפול במחלת שטרגרדט. ההחלטה התקבלה לאחר שהוועדה בחנה את נתוני הבטיחות, המרמזים כי OCU410ST בטוח ונסבל היטב.
ניסוי GARDian המתמשך, המתבצע בשישה מרכזי ניתוחי רשתית מובילים בארצות הברית, השלים את השלב הראשון שלו ללא דיווחים על אירועים חריגים רציניים. השלב הראשון של הניסוי היה מחקר פתוח לקביעת מינון שכלל תשעה מטופלים שקיבלו מינונים שונים של OCU410ST באמצעות הזרקה תת-רשתית. ה-DSMB קבעה כי המינון הגבוה הוא המינון המרבי הנסבל.
מחלת שטרגרדט, הצורה הנפוצה ביותר של ניוון מקולרי תורשתי, גורמת לאובדן ראייה עקב ניוון של תאי פוטורצפטור ברשתית. כיום, אין טיפולים מאושרים על ידי ה-FDA עבור כ-100,000 מטופלים בארה"ב ובאירופה הסובלים ממצב זה.
OCU410ST, תרפיה גנטית חדשנית, משתמשת בפלטפורמת העברה מבוססת וירוס אדנו-אסוציאטיבי (AAV) להעברת הגן RORA, הקשור למסלולים המעורבים בהתפתחות מחלת שטרגרדט. ד"ר צ'ארלס ויקוף, מנהל המחקר ב-Retina Consultants of Texas & Retina Consultants of America וחוקר מוביל במחקר, הביע אופטימיות לגבי הפוטנציאל של הטיפול כטיפול חד-פעמי למחלת שטרגרדט.
מנהלת הרפואה הראשית של אוקיוג'ן, ד"ר הומא קמאר, הדגישה את מחויבות החברה לטפל בצורך הרפואי המשמעותי הקיים עבור מטופלי שטרגרדט. החברה ממשיכה להתמקד בפיתוח תרפיות גנים ותאים, תרופות ביולוגיות וחיסונים למחלות שונות.
ההודעה לעיתונות כוללת גם הצהרות צופות פני עתיד לגבי התוכניות הקליניות ולוחות הזמנים לפיתוח של אוקיוג'ן, הכפופות לסיכונים ואי-ודאויות. הצהרות אלה מבוססות על ציפיות נוכחיות ועשויות להיות שונות מהותית מאירועים או תוצאות עתידיים בפועל.
מאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מאת אוקיוג'ן.
בחדשות אחרות לאחרונה, אוקיוג'ן ראתה התפתחויות משמעותיות במצב הכספי שלה ובניסויים הקליניים. החברה הביוטכנולוגית גייסה לאחרונה 32.6 מיליון דולר, מה שהאריך את מסלול המימון שלה עד לרבעון השלישי של 2025. גיוס כספים זה, בשילוב עם יתרת מזומנים של 16 מיליון דולר נכון ל-30 ביוני 2024, מחזק את מעמדה הפיננסי של אוקיוג'ן.
החברה גם התקדמה משמעותית בתוכניות הקליניות שלה. מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) הסיר את העיכוב הקליני על הניסוי שלב 1 של אוקיוג'ן ל-OCU200, טיפול חדשני לבצקת מקולרית סוכרתית. בנוסף, אוקיוג'ן השלימה את מתן המנות לקבוצה השלישית בניסוי הקליני שלב 1/2 GARDian של מועמד התרופה OCU410ST למחלת שטרגרדט, מה שמסמן את סיום שלב 1 בחלק של העלאת המינון בניסוי.
יתר על כן, אוקיוג'ן קיבלה מכתב אי-התנגדות מ-Health Canada לניסוי קליני שלב 3 של OCU400, מועמד לתרפיה גנטית לרטיניטיס פיגמנטוזה. אישור זה מאפשר לחברה להרחיב את מחקר liMeliGhT שלה למטופלים קנדיים, מה שעשוי להאיץ את פיתוח הטיפול.
Maxim Group החלה לאחרונה בכיסוי של אוקיוג'ן, והעניקה דירוג קנייה וקבעה יעד מחיר של 4.00 דולר. החברה הדגישה את המצב הפיננסי של אוקיוג'ן ואת הפוטנציאל של החברה להפוך לשחקן משמעותי בשוק התרפיה הגנטית. התפתחויות אחרונות אלה מדגישות את המאמצים המתמשכים של אוקיוג'ן לבסס את מעמדה בתעשיית הביוטכנולוגיה.
תובנות InvestingPro
בעוד שאוקיוג'ן (NASDAQ: OCGN) מתקדמת בניסוי הקליני שלה לטיפול במחלת שטרגרדט, משקיעים צריכים לשקול מספר מדדים פיננסיים מרכזיים ותובנות מ-InvestingPro.
למרות החדשות החיוביות בחזית הקלינית, נתוני InvestingPro מגלים כי המצב הפיננסי של אוקיוג'ן נותר מאתגר. ההכנסות של החברה ב-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2024 עומדות על 7.26 מיליון דולר, עם מרג'ין רווח גולמי מדאיג של -320.69%. זה תואם לטיפ של InvestingPro המציין כי אוקיוג'ן "סובלת ממרג'ין רווח גולמי חלש".
טיפ נוסף של InvestingPro מזהיר כי החברה "שורפת מזומנים במהירות", מה שרלוונטי במיוחד בהתחשב באופי עתיר ההון של ניסויים קליניים בסקטור הביוטכנולוגיה. קצב שריפת המזומנים הזה עלול להשפיע על יכולתה של אוקיוג'ן לממן שלבים עתידיים של תוכניותיה הקליניות ללא מימון נוסף.
בנימה חיובית יותר, אוקיוג'ן הראתה צמיחה משמעותית בהכנסות, עם עלייה של 112.62% ב-12 החודשים האחרונים. מסלול צמיחה זה עשוי להיות מבטיח אם החברה תוכל להפיק את המקסימום מההתקדמויות הקליניות שלה ולהביא מוצרים לשוק.
משקיעים צריכים להיות מודעים לכך שהתנודתיות של מנית סטוק אוקיוג'ן "די גבוהה", על פי טיפ נוסף של InvestingPro. תנודתיות זו ניכרת בביצועי המנית סטוק, עם החזר מחיר של 134.6% בשנה האחרונה, למרות ירידה של 42.78% בשלושת החודשים האחרונים.
עבור אלה המעוניינים בניתוח מקיף יותר, InvestingPro מציע 12 טיפים נוספים עבור אוקיוג'ן, המספקים הבנה עמוקה יותר של הבריאות הפיננסית והעמדה בשוק של החברה.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.