בוסטון - ורטקס פרמצבטיקלס אינקורפורייטד (NASDAQ: VRTX) חשפה היום נתונים מהשלב השלישי של הניסוי הקליני בתרופה הניסיונית שלה לסיסטיק פיברוזיס (CF), וונזקפטור/טזקפטור/דאוטיוקפטור, הידועה גם כ"וונזה טריפל", המדגימה אי-נחיתות לעומת הטיפול המבוסס ל-CF, TRIKAFTA®, בשיפור תפקוד הריאות. החברה גם הדגישה את היתרונות המתמשכים של TRIKAFTA® בחולי CF צעירים, כולל שיפורים בתפקוד הלבלב.
הנתונים מהשלב השלישי של וונזה טריפל יוצגו בכנס הצפון אמריקאי לסיסטיק פיברוזיס (NACFC) ביום שישי, 27 בספטמבר. זו הפעם הראשונה שהנתונים מהניסויים הקליניים בחולים בני 6 ומעלה עם CF יוצגו בכנס רפואי. התוצאות היו מכריעות עבור הגשות רגולטוריות גלובליות.
סמנכ"לית הביצועית של ורטקס, ד"ר כרמן בוזיק, הדגישה את ההשפעה המשנה את כללי המשחק של TRIKAFTA® על טיפול ב-CF בחמש השנים האחרונות והביעה אופטימיות לגבי וונזה טריפל, שהראתה פוטנציאל לשיפורים גדולים אף יותר בתפקוד CFTR, כפי שמצביעות הירידות ברמות הכלוריד בזיעה.
וונזה טריפל קיבלה הכרה כ-Fast Track ותרופת יתום מה-FDA האמריקאי לטיפול ב-CF ונמצאת תחת בחינה רגולטורית במספר מדינות, כאשר החלטת ה-FDA האמריקאי צפויה עד ה-2 בינואר 2025. היא עדיין לא אושרה על ידי אף רשות בריאות.
בנוסף לנתוני וונזה טריפל, ורטקס תציג ממצאים חדשים על TRIKAFTA® ממחקרים ארוכי טווח בילדים בגילאי 2-11, המחזקים את היתרון המתמשך שלה בתפקוד הריאות ומרמזים על שיפור בתפקוד הלבלב האקסוקריני לאורך זמן. המצגות ידגישו את הבטיחות והסבילות של TRIKAFTA®, בהתאם לפרופיל הבטיחות הידוע שלה.
סיסטיק פיברוזיס היא מחלה גנטית נדירה המשפיעה על יותר מ-92,000 אנשים ברחבי העולם, וגורמת לנזק רב-מערכתי מתקדם. המוטציה F508del נפוצה בקרב חולי CF, ו-TRIKAFTA® מאושרת לטיפול ב-CF בחולים מגיל 2 ומעלה שיש להם לפחות עותק אחד של מוטציה זו או מוטציה אחרת המגיבה לתרופה.
מחויבותה של ורטקס לטיפול ב-CF ניכרת בתיק המוצרים שלה, כאשר יותר מ-68,000 חולים ביותר מ-60 מדינות מטופלים בתרופות ה-CF שלה, המייצגים שני שלישים מאלה הזכאים לטיפול במודולטור CFTR.
המידע במאמר זה מבוסס על הודעה לעיתונות מורטקס פרמצבטיקלס אינקורפורייטד.
בחדשות אחרות לאחרונה, ורטקס פרמצבטיקלס הציגה ביצועים חזקים ברבעון השני של 2024, עם הכנסות שהגיעו ל-2.65 ביליון $. עלייה זו של 6% יוחסה בעיקר לטיפולי הסיסטיק פיברוזיס שלהם. כתוצאה מכך, המנכ"לית ד"ר רשמה קוולרמני העלתה את תחזית ההכנסות השנתית ל-10.65 עד 10.85 ביליון $. חברות ההשקעות Oppenheimer ו-Wolfe Research הגיבו בחיוב, והעלו את מחירי היעד שלהן לורטקס, בעוד ש-Barclays הורידה את הדירוג של המניה מ-Overweight ל-Equal Weight, בטענה לחששות הערכה עד להשקת התרופה החדשה סוזטריגין.
בהתפתחויות אחרונות, ורטקס משיקה את CASGEVI למחלת תאי חרמש ובטא-תלסמיה, ומתכוננת להשקות של Vanzacaftor Triple ו-Suzetrigine. החברה גם מתחילה מחקר גלובלי בשלב 3 של פובטציספט עבור נפרופתיה IgA ומחלות אחרות המתווכות על ידי תאי B. למרות הפסקת הטיפולים VX-634 ו-VX-668 לחסר אלפא-1 אנטיטריפסין, ורטקס ממשיכה לקדם את צנרת המוצרים שלה, תוך התמקדות בטיפולים לכאב, סוכרת מסוג 1 ונפרופתיה IgA. התפתחויות אלה משקפות את מחויבות החברה להרחבת תיק המוצרים שלה מעבר לסיסטיק פיברוזיס.
תובנות InvestingPro
כאשר ורטקס פרמצבטיקלס (NASDAQ: VRTX) ממשיכה לחדש בתחום הטיפול בסיסטיק פיברוזיס (CF), משקיעים ומשקיפי תעשייה עוקבים מקרוב אחר הביצועים הפיננסיים והשוקיים של החברה. על פי נתוני InvestingPro, לורטקס יש שווי שוק משמעותי של 119.1 ביליון $, המשקף את נוכחותה המשמעותית בסקטור הביוטכנולוגיה. למרות יחס P/E שלילי נוכחי של -242.11, המצביע על כך שהחברה דיווחה על הפסדים בתקופה האחרונה, אנליסטים צופים מעבר לרווחיות השנה. תחזית זו מתיישרת עם פיתוח הטיפולים החדשים ל-CF של החברה, כמו וונזה טריפל, שעשויים לשפר את זרמי ההכנסות שלה.
טיפים של InvestingPro חושפים שורטקס היא שחקנית בולטת בתעשיית הביוטכנולוגיה ופועלת עם רמת חוב מתונה, מה שמרמז על גישה מאוזנת לניהול פיננסי. יתר על כן, הנכסים הנזילים של החברה עולים על התחייבויותיה לטווח קצר, מה שמצביע על מצב נזילות חזק שיכול לתמוך במאמצי מחקר ופיתוח מתמשכים. יציבות פיננסית זו חיונית כאשר ורטקס ממתינה להחלטות רגולטוריות על הטיפול האחרון שלה ב-CF, שעשויות להיות בעלות השלכות משמעותיות על ביצועי החברה בעתיד.
למשקיעים המחפשים ניתוח מפורט יותר וטיפים נוספים של InvestingPro, ישנם כרגע 12 טיפים נוספים זמינים ב-InvestingPro עבור ורטקס פרמצבטיקלס, המספקים תובנות עמוקות יותר על הבריאות הפיננסית ומעמד השוק של החברה. טיפים אלה מציעים מידע בעל ערך לקבלת החלטות השקעה מושכלות בתעשיית הביוטכנולוגיה הדינמית.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.