היום, חברת 4D Molecular Therapeutics, Inc., חברת ביוטכנולוגיה המתמחה במוצרי תרפיה גנטית, הודיעה על תוצאות ביניים משמעותיות מניסוי קליני שלב 1/2, PRISM, עבור מועמד המוצר המוביל שלה, 4D-150, המיועד לטיפול בניוון מקולרי גילי רטוב (wet AMD). הנתונים מצביעים על הפחתה משמעותית בנטל הטיפול עבור המטופלים.
מחקר PRISM, הכולל מטופלים עם wet AMD חמור, הראה הפחתה של 83% עד 98% בשיעורי ההזרקה השנתיים בקבוצות מטופלים שונות. יש לציין כי חלק גדול מהמשתתפים נשארו ללא צורך בהזרקות בנקודת הציון של שנה. המחקר דיווח גם על חדות ראייה יציבה או משופרת ושליטה אנטומית מתמשכת עם פחות תנודות בעובי השדה המרכזי.
פרופיל הבטיחות של 4D-150 היה חיובי, עם שיעור נמוך של דלקת תוך-עינית בהשוואה לתרופות אנטי-VEGF מאושרות, וללא אירועים חמורים כמו היפוטוניה או אנדופתלמיטיס.
בנוסף לממצאים אלה, החברה פירטה את התכנון לניסוי שלב 3 הקרוב שלה, 4FRONT, שצפוי להתחיל ברבעון הראשון של 2025. ניסוי זה ישווה את 4D-150 לאפליברספט, טיפול סטנדרטי נוכחי ל-wet AMD, ויכלול מטופלים שאובחנו לאחרונה ומטופלים שטרם קיבלו טיפול.
מחקר 4FRONT מתוכנן להשתמש בתכנון של אי-נחיתות עם נקודת הסיום העיקרית של שמירה על חדות הראייה. הניסוי יהיה כפול-סמיות ומבוקר פלצבו להבטחת עיוורון, עם קריטריונים מותאמים להזרקה משלימה בזרוע 4D-150 כדי להפחית עוד יותר את נטל הטיפול.
הגישה של החברה קיבלה משוב מה-FDA האמריקאי תחת הסיווג RMAT ונמצאת בהתאמה מתמשכת עם סוכנות התרופות האירופית תחת הסיווג PRIME.
הודעת העיתונות של 4D Molecular Therapeutics כללה גם הצהרות צופות פני עתיד לגבי הפיתוח הקליני והתוצאות הצפויות של 4D-150, הכפופות לסיכונים ואי-ודאויות. החברה מזהירה כי הצהרות אלה אינן ערובה לביצועים עתידיים.
חדשות אלו מבוססות על הדיווח האחרון של 4D Molecular Therapeutics ל-SEC, המספק הצצה לפוטנציאל של 4D-150 לשנות את נוף הטיפול עבור מטופלים עם wet AMD.
בחדשות אחרות לאחרונה, 4D Molecular Therapeutics דיווחה על תוצאות ביניים חיוביות מניסוי קליני שלב 2 של 4D-150, מוצר תרפיה גנטית ל-wet AMD. החברה גם הקדימה את הצגת נתוני העמידות של 4D-150 לספטמבר 2024. BMO Capital Markets ו-RBC Capital Markets שמרו על דירוג Outperform לחברה, בעוד Barclays Capital Inc. התחילה כיסוי עם דירוג Overweight.
התפתחויות אחרונות אלה כללו גם התאמת מחיר היעד על ידי BMO Capital Markets, שהפחיתה אותו ל-40 דולר מ-63 דולר, תוך המשך המלצה על המניה כ-Outperform. Chardan Capital Markets גם שמרה על דירוג Buy ומחיר יעד של 38.00 דולר למניית 4D Molecular Therapeutics.
החברה עובדת עם רשויות רגולטוריות בארה"ב ובאירופה כדי לסיים את תכנון ניסוי שלב 3 הקליני עבור 4D-150, כאשר תחילת הניסוי צפויה ברבעון הראשון של 2025. תוצאות נוספות מניסויים מתמשכים עבור wet AMD ובצקת מקולרית סוכרתית צפויות בחודשים הקרובים.
תובנות InvestingPro
בעקבות תוצאות הניסוי הקליני המבטיחות של 4D-150 של 4D Molecular Therapeutics, מבט מעמיק יותר על הבריאות הפיננסית וביצועי השוק של החברה מספק הקשר נוסף למשקיעים. על פי נתוני InvestingPro, ל-4D Molecular Therapeutics יש כעת שווי שוק של כ-877.77 מיליון דולר, המשקף את הערכת השוק לחברה. למרות צמיחה מדהימה בהכנסות של 784.81% ב-12 החודשים האחרונים נכון לרבעון השני של 2024, החברה חוותה ירידה רבעונית בהכנסות של 97.91% ברבעון השני של 2024, מה שמרמז על תנודתיות פוטנציאלית בזרמי ההכנסות.
החוזק הפיננסי של החברה מודגש באחד מטיפי InvestingPro, המציין כי ל-4D Molecular Therapeutics יש יותר מזומנים מחוב במאזן שלה, מה שמצביע על עמדת נזילות חזקה שיכולה לתמוך במאמצי מחקר ופיתוח מתמשכים. יתר על כן, הנכסים הנזילים של החברה עולים על ההתחייבויות לטווח קצר, מה שמספק ראיה נוספת ליציבות פיננסית.
מנקודת מבט השקעתית, טיפי InvestingPro מגלים גם שאנליסטים עדכנו את תחזיות הרווח שלהם כלפי מעלה לתקופה הקרובה, מה שמרמז על תחזית חיובית לביצועים הפיננסיים של החברה. עם זאת, חשוב לציין שאנליסטים לא צופים שהחברה תהיה רווחית השנה, וצפויה ירידה בהכנסה נטו. מחיר המניה היה גם די תנודתי, עם ירידה משמעותית במהלך ששת החודשים האחרונים, אם כי הייתה תשואה חזקה במהלך החודש האחרון.
למשקיעים המעוניינים בניתוח מפורט יותר ותובנות נוספות, InvestingPro מציע סך של 12 טיפים עבור 4D Molecular Therapeutics, אליהם ניתן לגשת דרך הפלטפורמה שלהם.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.