ביום שני, H.C. Wainwright החלה לסקור את Benitec BioPharma (NASDAQ:BNTC), חברת ביוטכנולוגיה המתמקדת בתרפיה גנטית, עם דירוג "קנייה" ומחיר יעד של 28.00 דולר. החברה הדגישה את פלטפורמת ה-Silence and Replace DNA-directed RNA interference (ddRNAi) הקניינית של החברה כחדשנות מפתח, במיוחד עם המועמד המוביל שלה, BB-301, לטיפול בדיסטרופיה שרירית אוקולופרינגיאלית (OPMD).
OPMD היא הפרעה גנטית נדירה ומתקדמת המשפיעה על תפקוד השרירים בעיניים, בלוע ובסופו של דבר בחלקים אחרים של הגוף. היא מתפרצת בדרך כלל במבוגרים בין הגילים 40 ל-60. כיום, אין טיפולים זמינים ל-OPMD, מה שעלול להוביל לקשיים בראייה, בליעה, דיבור והליכה עם התקדמות המחלה.
BB-301 מייצג גישת טיפול חדשנית על ידי ביטוי משותף של Poly-A Binding Protein Nuclear-1 (PABPN1) מותאם קודון ושני RNA מעכבים קטנים (siRNAs) המכוונים לגן PABPN1 המוטנטי הקשור ל-OPMD. הטיפול מכוון להשתיק את הביטוי של הגן הפגום תוך מתן אפשרות לביטוי של גרסה מתפקדת להחליפו.
האנליסט מ-H.C. Wainwright ציין כי BB-301 כבר הראה נתונים קליניים חיוביים בשני מטופלים עם OPMD, כאשר צפויים נתונים נוספים ממטופלים נוספים בחודשים הקרובים. החברה מאמינה כי תוצאות חיוביות במספר קטן יחסית של אנשים עם OPMD עשויות לתמוך באישור פוטנציאלי של BB-301.
קביעת מחיר היעד של 28.00 דולר משקפת את הביטחון של האנליסט בפוטנציאל של BB-301 להפוך לאופציה טיפולית משמעותית ל-OPMD, בהתחשב בהיעדר טיפולים נוכחיים ובתוצאות הקליניות המוקדמות המבטיחות. התמקדותה של Benitec BioPharma ברפואה גנטית ופיתוח פלטפורמת ה-ddRNAi שלה ממקמת את החברה ככוח מתעורר בתחום התרפיה הגנטית.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.