ביום שלישי, 20.10.2026, השתמשה Agenus (AGEN) בכנס הבריאות השנתי ה-10 של Chardan כדי להציג אסטרטגיה חדה יותר לתרופת הסרטן BOT/BAL שלה, תוך איזון בין אופטימיות קלינית מתחדשת לבין ההשלכות של קיצוץ ניסוי מרכזי. החברה מסרה כי היא מתמקדת כעת בתוכנית neoadjuvant לסרטן המעי הגס, שלדעתה עשויה ליצור ערך רב בהרבה — גם אם היא מתמודדת עם אכזבת חוקרים בעקבות סיום מוקדם של ניסוי בשלב מאוחר מוקדם יותר השנה.
נקודות מפתח
- Agenus מסרה כי הפסיקה את ניסוי BATMAN ביולי 2026 ומתמקדת כעת בניסוי ROBIN שלב III בסרטן המעי הגס MSS בסיכון גבוה שלב II ו-III בגישת neoadjuvant.
- החברה רואה בגישת ה-neoadjuvant את ההזדמנות הטובה ביותר להביא תועלת משמעותית לחולים ולבנות זכיינות מסחרית גדולה, עם הזדמנות שוק בארה"ב המוערכת בכ-$7 מיליארד בשנה.
- נתונים מעודכנים מניסויי NEST ו-UNICORN הראו תגובות עמוקות וללא הישנות מחלה בקבוצת NEST לאחר יותר משנתיים ושלוש שנות מעקב.
- Agenus השלימה מימון של $340 מיליון ב-2026, עם מנות כתבי אופציה הקשורות לאבני דרך קליניות, כולל תשלום פוטנציאלי של $85 מיליון עם רישום המטופל ה-60 לניסוי ROBIN.
- החברה מסרה כי תוכניות גישה ביותר מ-30 מדינות, בתוספת אישור שיווק ראשון בארמניה, תומכות בביקוש ל-BOT/BAL, אך אין ציפייה שתוכניות אלה יניעו הכנסות משמעותיות.
מעבר אסטרטגי לסרטן המעי הגס בגישת neoadjuvant
Agenus מסרה כי ההחלטה הגדולה ביותר שלה ב-2026 הייתה להפסיק את ניסוי BATMAN, שבחן את BOT/BAL בסרטן המעי הגס גרורתי MSS בשלב מאוחר, ולהפנות את כל משאבי הפיתוח לטובת ROBIN. ROBIN הוא ניסוי שלב III בגישת ה-neoadjuvant לסרטן המעי הגס MSS בסיכון גבוה שלב II ו-III, והוא כעת הניסוי הרישומי היחיד של החברה.
החברה מסרה כי המהלך הונע משלושה גורמים עיקריים:
- מגבלות כוח אדם, שכן ניהול שני ניסויי שלב III גלובליים במקביל היה מעמיס מדי על הצוות.
- יעילות הון, שכן החברה מעוניינת להתמקד בהוצאות על התוכנית בעלת ה-החזר הגבוה ביותר.
- אמונה כי טיפול מוקדם יותר מציע את הסיכוי הגדול ביותר לסייע לחולים וליצור ערך לטווח ארוך.
Zach Armen, מנהל עסקים ב-Agenus, אמר כי החברה מאמינה שהתועלת הגדולה ביותר מ-BOT/BAL תבוא בגישת ה-neoadjuvant. הוא טען כי קורס טיפול קצר עשוי לאפשר לחולים לשמור על הניתוח הסטנדרטי והכימותרפיה כגיבוי, תוך שאיפה לריפוי.
ד"ר Schlechter מ-Dana-Farber אמר כי המהלך היה מובן, אך קשה רגשית עבור חוקרים שכבר טיפלו בחולים בניסוי שהופסק. הוא ציין כי התגובה בקרב האתרים הייתה עזה, והשווה אותה לפרידה בלתי צפויה, אם כי גם הכיר בהיגיון הפיננסי שמאחורי ההחלטה.
נתונים קליניים ופרופיל בטיחות
Agenus הדגישה מספר מחקרים התומכים בטיעון שלה עבור BOT/BAL במחלה בשלב מוקדם יותר. החברה מסרה כי ניסוי NEST הראה כעת אפס הישנויות מחלה בקרב כ-40 חולים לאחר יותר משנתיים ושלוש שנות מעקב. לשם השוואה, ניתוח סטנדרטי וכימותרפיה בהגדרה זו קשורים לשיעור הישנות של כ-25%.
החברה הצביעה גם על UNICORN, מחקר איטלקי בעיצוב דומה, ואמרה כי נתונים מעודכנים צפויים בשבועות או החודשים הקרובים. היא ציינה נתוני NEOASIS שהוצגו ב-ESMO המראים תועלת בסרטן המעי הגס dMMR בגישת neoadjuvant עם מחלה מתקדמת.
נקודות קליניות מרכזיות שנדונו בכנס כללו:
- נתונים ראשוניים מ-NEST ו-UNICORN הראו שיעורי תגובה פתולוגית מלאה גבוהים.
- חולים מטופלים באותם מחקרים לא הראו הישנות מחלה במשך 2 עד 3 שנות מעקב.
- חולים בטיפול סטנדרטי בהגדרות דומות מראים בדרך כלל כ-25% הישנות.
- פרופיל הבטיחות נותר חיובי, עם פחות מ-5% תופעות לוואי מדרג 3.
- חוקרים ציינו כי הטיפול לא עיכב את הניתוח הסטנדרטי.
ד"ר Schlechter אמר כי התוצאות בולטות מכיוון שכמעט מחצית מהחולים בגישת ה-neoadjuvant לא הראו סרטן לאחר כשישה שבועות של טיפול. הוא הוסיף, עם זאת, כי אונקולוגים עדיין צריכים להשתכנע שתגובות כאלה מתורגמות לריפוי.
לוח זמנים לניסוי ROBIN ואבני דרך צפויות
Agenus מסרה כי ROBIN מתוכנן להעניק למשקיעים ולרופאים סדרה של אבני דרך ברורות במהלך השנים הקרובות. החברה צופה רישום מטופל ראשון ברבעון הראשון של 2027.
אבני הדרך המתוכננות כוללות:
- רישום מטופל ראשון ברבעון הראשון של 2027.
- רישום המטופל ה-60 ברבעון השני של 2027, שיפעיל מנת כתבי אופציה עם תמורה פוטנציאלית של עד $85 מיליון.
- קריאת ביניים של תגובה פתולוגית ברבעון הרביעי של 2027, המבוססת על 100 המטופלים הראשונים, מחולקים באופן שווה בין BOT/BAL לקבוצת הביקורת.
- קריאת ביניים של הישרדות ללא אירועים במחצית השנייה של 2029 ב-75% מהמידע.
- ניתוח סופי במחצית השנייה של 2030.
החברה מסרה כי נתוני התגובה הפתולוגית הביניים לא יהוו מבחן "כן או לא", אך אמורים לסייע בבניית אמון ולהאיץ את הרישום. הקריאה תכלול שיעור תגובה פתולוגית, שיעור תגובה חלקית, שיעור תגובה פתולוגית מרכזית ושיעור תגובה פתולוגית מלאה.
Agenus מסרה כי ROBIN בנוי סביב יעד של יחס תסכונת של 0.65, שמשמעותו שיפור של לפחות 35% בשיעור ההישנות. ההנהלה מסרה כי היא מאמינה שהמחקר יכול לעשות טוב יותר מיעד זה. החברה גם ציינה כי היא צופה שנקודות הקצה המשניות והחקרניות יכללו הפחתת כימותרפיה ושמירה על שלילת ctDNA.
תוצאות פיננסיות ומבנה הון
Agenus מסרה כי השלימה מימון של $340 מיליון ב-2026, עסקה שהכפילה בערך את מחיר המניה במושב בורסה אחד. המימון נבנה עם מנות כתבי אופציה מבוססות אבני דרך הקשורות להתקדמות קלינית.
פרטי מימון חשובים כללו:
- מנת כתבי האופציה הראשונה יכולה להביא עד $85 מיליון.
- מנה זו צפויה להיות מופעלת עם רישום המטופל ה-60 ב-ROBIN.
- החברה צופה את אבן הדרך הזו ברבעון השני של 2027.
החברה מסרה כי ההכנסות הנוכחיות מגיעות מתוכניות גישה הומניטרית ביותר מ-30 מדינות ומגישה הממומנת בצרפת. היא אינה צופה שתוכניות אלה יהיו מהותיות בהשוואה לפוטנציאל של הזדמנות ה-neoadjuvant.
Agenus גם מסרה כי הבטיחה את אישור השיווק הראשון שלה בכל מקום — בארמניה — לסרטן המעי הגס הגרורתי MSS מתקדם. החברה תיארה אישור זה כצעד רגולטורי חשוב, אם כי מוגבל בהיקפו.
אסטרטגיית גישה ומסלול רגולטורי
גם לאחר סיום BATMAN, Agenus מסרה כי היא ממשיכה לקדם גישת חולים דרך מספר ערוצים. החברה מסרה כי BOT/BAL זמין דרך תוכניות גישה הומניטרית ביותר מ-30 מדינות, ודרך גישה ממומנת בצרפת במסגרת תוכנית AAC לסרטן המעי הגס והרקטום MSS עמיד בשלב מאוחר, סרקומה וסרטן השחלות.
החברה מסרה כי תוכניות אלה רשמו יותר מ-1,000 חולים בהגדרות גרורתיות בשלב מאוחר. ההנהלה מסרה כי התוכניות שימושיות כהוכחה שחולים ורופאים מעוניינים בגישה לטיפול, גם אם אין ציפייה שיהפכו למקורות הכנסה מרכזיים.
Agenus מסרה כי היא רוצה שהתרופה תהיה זמינה לחולים אמריקאים באופן מיידי, אם כי לא מסרה הערות מפורטות על מסלולי אישור מואץ במהלך הדיון.
הזדמנות השוק והקשר התחרותי
החברה מיצבה את שוק סרטן המעי הגס MSS בגישת neoadjuvant כגדול ובלתי מנוצל. Agenus מעריכה כי כ-38,000 חולים מאובחנים לראשונה בארה"ב מדי שנה בהגדרה הרלוונטית, מה שיוצר שוק שנתי פוטנציאלי בארה"ב של כ-$7 מיליארד.
החברה מסרה כי מניעי הערך העיקריים ברורים:
- קריאה חיובית של ROBIN המראה לפחות 35% הפחתה בסיכון להישנות.
- עדות לכך שהטיפול יכול להפחית או לבטל את הצורך בכימותרפיה ובקרינה.
- שמירה על שלילת ctDNA, שהחברה תיארה כמנבא חזק להישרדות לטווח ארוך.
- פרופיל בטיחות המאפשר לרופאים להשתמש בתרופה מבלי לעכב ניתוח.
ד"ר Schlechter אמר כי הגדרת ה-dMMR neoadjuvant כבר קרובה להיות מוסדרת בשל חוזק נתוני האימונותרפיה הקיימים. הוא ציין כי ipilimumab ו-nivolumab הראו הישרדות ללא מחלה של 100% ל-3 שנים ושיעורי תגובה פתולוגית מלאה מעל 90% בהגדרה זו. הוא אמר כי הערך של שילובי CTLA-4 שם פחות ודאי, אם כי הם עשויים עדיין להיות רלוונטיים במחלת dMMR עמידה.
לעומת זאת, Agenus מתמקדת בסרטן המעי הגס MSS, שהוא אוכלוסיית חולים גדולה יותר וההזדמנות המסחרית העיקרית עבור BOT/BAL.
ראשי פרקים מהשאלות והתשובות ותגובת הרופאים
- רוב הדיון התמקד בשאלה כיצד חוקרים ורופאים מתייחסים למעבר מ-BATMAN ל-ROBIN. ד"ר Schlechter אמר כי ההחלטה על BATMAN הייתה מאכזבת מאוד עבור אתרים שכבר החלו לרשום חולים, במיוחד מכיוון שהמחקר עסק במחלה עמידה, שבה אפשרויות הטיפול מוגבלות.
- הוא אמר כי החברה צדקה להתמקד בהגדרה בעלת הפוטנציאל הגדול ביותר, אך הוסיף כי המהלך היה קשה על חוקרים שהשקיעו זמן ומאמץ בתוכנית השלב המאוחר.
- במקביל, שני הדוברים אמרו כי ההתלהבות מ-ROBIN חזקה. ד"ר Schlechter אמר כי הגדרת ה-neoadjuvant מציעה הזדמנות אטרקטיבית לטפל בחולים לתקופה קצרה, להימנע מעיכובים לניתוח ואולי לחסוך להם טיפול נוסף אם הסרטן נעלם.
- הוא אמר כי נתוני התגובה הפתולוגית הצפויים בסוף 2027 יהיו חשובים במיוחד מכיוון שאמורים להראות האם התגובה המוקדמת שנראתה במחקרים קטנים יותר ניתנת לשכפול במרכזים מרובים. הוא צופה שתוצאות אלה יאיצו את הרישום ואת עניין הרופאים.
- Armen אמר כי פרופיל הטיפול הופך את הטיעון לפשוט: קורס קצר של אימונותרפיה, ללא עיכוב לניתוח, פחות מ-5% תופעות לוואי מדרג 3 ואפשרות להימנע מטיפול נוסף אם הסרטן נעלם.
תחזית
Agenus מהמרת כעת כי ROBIN יאמת את BOT/BAL בהגדרה גדולה ומסחרית חשובה בהרבה מזו שהשאירה מאחור. החברה גיבשה סדרה ארוכה של אבני דרך, מהרישום הראשון ב-2027 ועד לנתונים הסופיים ב-2030, והיא משתמשת הן בתוכניות גישה קליניות והן ברגולטוריות כדי לשמור על התרופה בפני רופאים וחולים.
המבחנים המרכזיים הבאים יהיו האם הנתונים המוקדמים ימשיכו להראות תגובות עמוקות, האם הרישום יואץ לאחר הקריאה הראשונה, והאם החברה תצליח להפוך ציר אסטרטגי לזכיינות סרטן בת קיימא.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
