ביום שלישי, 20.10.2026, השתמשה Pharma Mar (0RC6) בכנס הבריאות השנתי העשירי של Chardan כדי להציג תמהיל של התקדמות ומכשולים בתיק האונקולוגי שלה. החברה הרשומה במדריד הדגישה את המומנטום המסחרי הראשוני של Zepzelca באירופה, אך גם הצביעה על כישלון קליני אחרון בארה"ב ועל מסלול החזר הוצאות מורכב ברחבי אירופה.
נקודות מפתח
- Pharma Mar מסרה כי Zepzelca משיקה מעל לציפיות בגרמניה ובאוסטריה, כאשר החזר הוצאות רחב יותר באירופה עדיין לפנינו.
- החברה הדגישה את פלטפורמת הגילוי שלה המבוססת על אורגניזמים ימיים, אשר הניבה שלושה תרופות מאושרות וספרייה של יותר מ-500,000 תרכובות.
- ההנהלה תיארה את lurbinectedin כמתומחרת באופן תחרותי לעומת tarlatamab של אמג’ן, ועשויה להיות שימושית ברצף טיפולי לסרטן ריאות של תאים קטנים.
- החברה הודתה בכישלון מחקר LAGOON, שהוביל את Jazz Pharmaceuticals לנסיגה מהאינדיקציה האמריקאית לקו שני של lurbinectedin.
- הקטליזטור המרכזי הבא הוא מחקר SaLuDo ב-leiomyosarcoma, עם תוצאות צפויות במחצית הראשונה של 2025.
פלטפורמת הגילוי הימי נשארת מרכזית
מנהל האסטרטגיה הראשי Pascal Besman תיאר את Pharma Mar כחברה שנבנתה על מודל גילוי שהחל לפני 40 שנה עם מדען מגליסיה שבחוף האטלנטי של ספרד. המייסד, שמשפחתו עסקה בדיג מסחרי, פיתח את הרעיון של מציאת תרופות לסרטן באורגניזמים ימיים.
- המחקר של החברה כולל משלחות ימיות, כאשר דגימות כגון ספוגים מובאות לחוף ונבדקות לפעילות נגד סרטן.
- Pharma Mar טוענת שיש לה הספרייה הגדולה בעולם של מולקולות ממקור ימי, עם יותר מ-500,000 תרכובות.
- החברה ממשיכה לנהל משלחות, כאשר אינדונזיה והפיליפינים צוינו כאזורים פרודוקטיביים במיוחד.
- Besman אמר כי הסיבה לכך שמים אלו כה פוריים עדיין אינה מובנת במלואה.
Pharma Mar מסרה כי פלטפורמה זו כבר הניבה שלוש תרופות מסחריות ברחבי העולם:
- Trabectedin, הנמכרת בשם Yondelis, מאושרת ב-80 מדינות לסרקומה של רקמות רכות ולסרטן השחלות.
- Plitidepsin, הנמכרת בשם Aplidin, מאושרת למיאלומה נפוצה בשלב מתקדם.
- Zepzelca, או lurbinectedin, מאושרת ביותר מ-20 מדינות לסרטן ריאות של תאים קטנים.
Zepzelca מניעה את הסיפור לטווח הקרוב
המוקד המסחרי העיקרי של החברה הוא Zepzelca, שקיבלה אישור אמריקאי באוקטובר 2023 ואישור אירופי ביוני 2024 כטיפול תחזוקה בקו ראשון בשילוב עם atezolizumab לסרטן ריאות של תאים קטנים.
- Pharma Mar החלה להשיק את התרופה בגרמניה ובאוסטריה בקיץ 2024.
- ההנהלה מסרה כי הקליטה עלתה על הציפיות כשלושה חודשים לאחר ההשקה.
- החברה הזהירה כי מאגר המטופלים קטן ומכירות שבועיות עשויות להיות תנודתיות.
- Pharma Mar צופה החזר הוצאות בכמעט כל השווקים האירופיים תוך שנה מאישור EMA רמת.
Besman אמר כי תהליך החזר ההוצאות האירופי הוא איטי ומפוצל. הוא ציין כי החברה זקוקה תחילה להמלצה חיובית של CHMP מסוכנות התרופות האירופית, לאחר מכן לאישור האיחוד האירופי כ-70 יום לאחר מכן, ולאחריו לסקירות החזר הוצאות לאומיות. במדינות מסוימות, כולל ספרד ובלגיה, נדרשים גם אישורים אזוריים. תוויות המוצר חייבות להיות מתורגמות ל-28 שפות.
צרפת וספרד צפויות להיות השווקים הגדולים הבאים, ואחריהן איטליה ומדינות נוספות. ההנהלה מסרה כי אישורים אלו עשויים להגיע השנה או בתחילת השנה הבאה.
לחץ תחרותי מצד אמג’ן
Pharma Mar התייחסה גם ל-tarlatamab של אמג’ן, שכבר מאושר באירופה לסרטן ריאות של תאים קטנים בקו שני אך הושק עד כה רק בגרמניה ובאוסטריה.
- Besman תיאר את tarlatamab כבעל "יעילות דמוית כרטיס לוטו", כלומר תגובות חזקות אצל חלק מהמטופלים אך לא בכולם.
- הוא אמר כי התרופה מצריכה גישה ליחידת טיפול נמרץ ועלולה לגרום לתסמונת שחרור ציטוקינים ו-ICANS.
- Pharma Mar מסרה כי המחיר האמריקאי של אמג’ן גבוה בכ-25% ממחיר ברוטו-לברוטו של Pharma Mar עבור lurbinectedin.
- ההנהלה הוסיפה כי תמחור אמג’ן באירופה נראה כמשקף את הרמות האמריקאיות, מה שיהפוך אותו לגבוה בכ-50% מהפרש המחיר של Pharma Mar בין ארה"ב לאירופה.
Besman טען כי שתי התרופות עשויות להשתלב ברצף טיפולי במקום להתחרות ישירות אחת בשנייה. הוא אמר כי lurbinectedin בתחזוקה בקו ראשון מציע כ-14 חודשי תגמול חציוני, ולאחריו כ-11 חודשים מ-tarlatamab בקו שני. לדעתו, זה מסתכם בכ-25 חודשי תגמול טיפולי.
הוא הניגוד לכך עם הסטנדרט הישן של הטיפול, topotecan, שהיה האפשרות העיקרית מאז 1996. "קיום אפשרויות שווה תקווה, ותקווה שווה היענות, ותקווה והיענות שוות תוצאות טובות יותר," אמר.
מכשול LAGOON והשפעתו על ארה"ב
Pharma Mar דנה גם בכישלון מחקר LAGOON ביוני 2024, שלא עמד ביעד שלו.
- זרוע המונותרפיה של lurbinectedin הגיעה מתחת לזרוע הביקורת בהישרדות.
- Jazz Pharmaceuticals נסוגה מהאינדיקציה האמריקאית לקו שני לאחר התוצאה.
- Pharma Mar מסרה כי להתפתחות זו אין השפעה כלכלית באירופה מכיוון שתווית הקו השני לא ניתנה שם מעולם.
ההנהלה הקדישה זמן להשוואת זרוע הביקורת של LAGOON עם נתוני topotecan ישנים יותר. Besman אמר כי מחקרים היסטוריים מהעשור הקודם הראו הישרדות בטווח צר של 7.8 עד 8.4 חודשים על פני כ-12 מחקרים. לעומת זאת, זרוע הביקורת של LAGOON הראתה 10.7 חודשים, ושני מחקרים עדכניים יותר בסין שהשתמשו במינונים נמוכים יותר של topotecan הניבו תוצאות מעט מתחת ל-10 חודשים ו-10.7 חודשים.
הוא אמר כי שלושת התוצאות החדשות יותר מצביעות על עלייה של כ-25% מהטווח ההיסטורי, אם כי לא אמר מדוע. הסברים אפשריים כוללים טיפול תומך טוב יותר, הכשרת רופאים טובה יותר, או אפקט חריג אמיתי.
מוקד הצנרת עובר ל-leiomyosarcoma
מעבר לסרטן ריאות של תאים קטנים, Pharma Mar הצביעה על מחקר SaLuDo ב-leiomyosarcoma בקו ראשון כהזדמנות הצנרת המתקדמת ביותר שלה.
- הגיוס הושלם במאי 2024.
- התוצאות צפויות במחצית הראשונה של 2025.
- Leiomyosarcoma מתוארת כמחלה נדירה ביותר ללא תרופה מאושרת מאז doxorubicin.
- Besman אמר כי doxorubicin ישנה יותר מ-topotecan ועדיין מהווה את הסטנדרט העיקרי, למרות רעילותה.
הוא אמר כי trabectedin, שאותה כינה "האב" של lurbinectedin, כבר הראתה תגמול משמעותי בהישרדות כוללת ובהישרדות ללא התקדמות מחלה במחקר צרפתי. היסטוריה זו, לדבריו, תומכת באמון בפוטנציאל של lurbinectedin ב-leiomyosarcoma.
Pharma Mar רואה גם יתרון מסחרי בתחום הסרקומה מכיוון שהיא עובדת עם קהילה זו מאז האישור הראשון שלה ב-2005. ההנהלה מסרה כי השוק קטן, אך מחזורי הטיפול ארוכים פי שניים בערך מאשר בסרטן ריאות של תאים קטנים, מה שעשוי לתמוך בשימוש משמעותי אם המחקר יצליח.
המסר לשוק והתחזית
המסר הכולל מהכנס היה כי Pharma Mar רואה מסלול ארוך ל-Zepzelca באירופה, גם כאשר היא מנווטת בסביבת החזר הוצאות קשה ובשוק תחרותי. החברה מהמרת על רצף טיפולים בסרטן ריאות של תאים קטנים, עם lurbinectedin ראשון ו-tarlatamab לאחר מכן, תוך חיפוש אחר מנוע צמיחה חדש ב-leiomyosarcoma.
- לטווח הקרוב, המשימה המסחרית המרכזית היא הרחבת הגישה האירופית ל-Zepzelca.
- לטווח הבינוני, הקטליזטור העיקרי הוא תוצאות מחקר SaLuDo.
- לטווח הארוך, החברה ממשיכה להשקיע בגילוי ממקור ימי ובתרכובות חדשות.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים והקשר נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
