ביום שלישי, 20.10.2026, השתמשה Korro Bio (CAMP) בכנס הבריאות השנתי ה-10 של Chardan כדי להציג אסטרטגיה רחבה בתחום רפואת ה-RNA, תוך הכרה בסיכונים הכרוכים בפיתוח תרופות בשלב מוקדם. החברה תיארה התקדמות בתחום הפרעות מחזור האוריאה ותוכנית דור שני לטיפול בחוסר אנטיטריפסין אלפא-1, לצד ההחלטה לנטוש גישה קודמת בשל חששות בטיחות ויציבות.
במושב בורסה השתתפה גם Tevard Biosciences, שהציגה אסטרטגיית RNA שונה המבוססת על RNA תעבורה (tRNA) מהונדס למוטציות נונסנס. שתי החברות, שמרכזן בבוסטון, טענו כי תרופות ה-RNA מתקדמות מעבר להשתקת גנים לעבר שיטות מדויקות יותר לשיקום תפקוד החלבון במחלות נדירות.
נקודות מפתח
- Korro הודיעה כי תוכניתה המובילה, KRRO-121, עברה לפיתוח קליני לטיפול בהפרעות מחזור האוריאה, עם מחקרי מטופלים המתוכננים לחצי הראשון של 2025 ונתונים צפויים בחצי השני של 2025.
- החברה העריכה הזדמנות שוק של $1.5 מיליארד לטיפול pan-UCD, לעומת שוק נוכחי של $400 מיליון לתרופות לכידת חנקן המשרתות כ-800 מטופלים.
- Korro גם דנה בלקחים מתוכנית KRRO-110 המוקדמת שלה ב-AATD, שהופסקה בשל בעיות בטיחות ויציבות מוצר בקרב מטופלים.
- Tevard ציינה כי פלטפורמת ה-tRNA המהונדסת שלה הדגימה שיקום חלבון מלא במחקרי בעלי חיים ועשויה לטפל באוכלוסייה גלובלית גדולה הנושאת מוטציות נונסנס.
- שתי החברות הדגישו משמעת הונית, ביולוגיה חזקה ואימות פרה-קליני קפדני תוך כדי התקדמות לקראת הקליניקה.
Korro Bio: התקדמות קלינית ואיפוס ב-AATD
Ram Aiyar, מנכ"ל ונשיא Korro, אמר כי החברה השלימה את מינון הקבוצה הראשונה במחקר מינון עולה יחיד ומינון עולה מרובה עבור KRRO-121. התוכנית מיועדת לטיפול בהפרעות מחזור האוריאה, קבוצה של מחלות כבד נדירות במיוחד שעלולות לגרום להצטברות מסוכנת של אמוניה.
- KRRO-121 משתמשת באוליגונוקלאוטיד כ"כרית נחיתה" להנחיית חלבון ADAR הטבעי של הגוף לביצוע שינוי חומצת אמינו בודדת בגלוטמין סינתטאז.
- המטרה היא לשפר את פירוק האמוניה בכבד.
- Korro מתכננת להתחיל מחקרי מטופלים בחצי הראשון של 2025.
- החברה צופה נתונים בחצי השני של 2025.
Aiyar אמר כי הפלטפורמה נועדה לפעול על פני כלל המוטציות במחלה, ולא רק על גרסאות גנטיות ספציפיות. הוא תיאר את הגישה כדרך לבצע שינוי מדויק בחומצת אמינו ולהפעיל מסלול ביולוגי באופן מבוקר.
הוא גם הצביע על גודל הזדמנות השוק וחומרתה. Korro מעריכה כי טיפול pan-UCD עשוי לטפל בפוטנציאל מכירות של כ-$1.5 מיליארד, לעומת שוק תרופות לכידת החנקן הנוכחי של $400 מיליון. תרופות ישנות אלו משמשות כ-800 מטופלים בלבד, אף שאוכלוסיית המטופלים בארה"ב מוערכת בכ-6,500.
- גיל ההישרדות החציוני במחלה הוא כ-19 שנה.
- התמותה עולה על 40% בקרב ילדים מתחת לגיל 2.
- מטופלים חיים לעיתים קרובות על כ-20% מצריכת החלבון הרגילה בשל הגבלות תזונתיות.
- Korro ציינה כי המטרה הקלינית היא להפחית אמוניה ולאפשר למטופלים לסבול צריכת חלבון גבוהה יותר.
החברה גם חזרה לדון ב-KRRO-110, תוכנית הדור הראשון שלה לחוסר אנטיטריפסין אלפא-1. Korro ציינה כי הפורמולציה הקודמת של ננו-חלקיקי שומן הגיעה למינון של 1.2 מ"ג/ק"ג, אך בעיות יציבות מוצר עלו בקרב מטופלים שלא נצפו בקרב מתנדבים בריאים.
- Korro ציינה כי ראתה חלבון מתוקן בכל הפרטים שטופלו במחקר הראשוני.
- ההנהלה בחרה להפסיק את התוכנית במקום להשקיע הון נוסף בגישה פגומה.
- מועמד פיתוח דור שני מונה בתחילת 2024.
- מועמד זה הדגים יעילות עריכה של 90% עד 95% במודלים של בעלי חיים.
- החברה צופה לספק תחזית פיננסית נוספת על הדרך לכניסה קלינית ב-2025.
Aiyar אמר כי הכישלון חיזק את ערך משמעת ההון. "יכולנו לשים כסף טוב מאחורי מוצר רע", אמר, והוסיף כי Korro בחרה לשמר משאבים למועמד חדש יותר עם סיכוי טוב יותר לתגמול.
Tevard Biosciences: tRNA ככלי תיקון
Elisabeth Gardiner, מדענית ראשית ונשיאת Tevard, תיארה פלטפורמה המבוססת על tRNA מהונדס שיכול לתקן מוטציות נונסנס. מוטציות אלו יוצרות אותות עצירה מוקדמים בגנים ועלולות למנוע מתאים לייצר חלבונים באורך מלא.
Gardiner אמרה כי הגישה של Tevard מספקת DNA המקודד tRNA מדכא דרך וקטורי AAV או ננו-חלקיקי שומן. התא מייצר לאחר מכן tRNA המזהה את מוטציית הנונסנס ומכניס את חומצת האמינו הנכונה, ומאפשר השלמת החלבון.
- Tevard ציינה כי מוטציות נונסנס פוגעות בכ-35 מיליון אנשים ברחבי העולם.
- החברה ציינה כי ה-tRNA שלה אינו אימונוגני מכיוון שהתא מייצר מוצר חלבון טבעי.
- היא תיארה את המטען כקטן וניידי, מה שהופך אותו למתאים למספר מערכות אספקה.
- החברה ציינה כי תהליך הייצור נקי ופשוט.
תוכניות המובילות של Tevard מכוונות לדיסטרופיה שרירית של דושן וקרדיומיופתיה מורחבת הקשורה למוטציות טיטין. החברה ציינה כי עבודה פרה-קלינית הדגימה שיקום מלא של דיסטרופין וטיטין במודלים מרובים של בעלי חיים, כולל פרימטים.
- Tevard ציינה כי tRNA מדכא יכול לייצג רק 1% מסך מאגר ה-tRNA ועדיין להציג פעילות חזקה.
- במודל בעל חיים קשה, החברה ראתה ירידה של 50% בקריאטין קינאז תוך 12 שבועות.
- היא גם מנהלת מחקרי פרוטאומיקה לאישור תפקוד החלבון ואינטראקציה עם קומפלקס הסרקוגליקן.
- החברה מתכננת פגישת ועדה מייעצת עם קהילת דושן השבוע.
- ההנהלה צופה להיכנס לקליניקה עד סוף 2027 או תחילת 2028, וציינה כי לוח הזמנים עשוי להשתפר.
Gardiner אמרה: "לטכנולוגיה שלנו יש tRNA מהונדס שנראה מאוד כמו כל tRNA רגיל אחר, אך במקרה זה הוא מזהה באופן ספציפי מאוד את מוטציית הנונסנס." היא הוסיפה כי הפלטפורמה יכולה לאפשר קריאה מלאה של החלבון הרגיל.
טכנולוגיה ומיצוב בשוק
הדיון הראה כיצד רפואת ה-RNA מתרחבת מעבר לכלים המוכרים של השתקת גנים. Korro ו-Tevard תיארו שתיהן שיטות שמטרתן לשנות את תפוקת החלבון בדרך ישירה יותר.
- פלטפורמת ADAR של Korro משתמשת במנגנון העריכה הטבעי של הגוף לביצוע שינוי ממוקד בחומצת אמינו.
- פלטפורמת ה-tRNA של Tevard מנסה לתקן את רצף החלבון על ידי קריאה דרך קודון עצירה מוקדם.
- Korro ציינה כי שיטתה עשויה להיות קלה יותר לייצור והרחבה מאשר טיפול גנטי.
- Tevard ציינה כי גישתה עשויה לפעול על פני רקמות שכן המטען קטן ויכול להתאים ל-AAVs או ננו-חלקיקי שומן.
Korro ציינה כי לתחום ADAR יש בסיס ביולוגי טבעי, תוך ציון כי כ-2% עד 3% מהתאים כבר מבצעים המרת A-to-I-to-G ללא התערבות. החברה ציינה כי זה תומך ברעיון שפלטפורמתה בונה על תהליך קיים ולא יוצרת אחד חדש מאפס.
Tevard, בינתיים, ציינה כי עבודתה משלימה חברות אחרות בתחום ה-tRNA, כולל Alltrna, אך עם מיקוד שונה בקודון עצירה, שיטות אספקה ועדיפויות רקמה. Tevard מכוונת למחלות מוח וחלבון מבני, בעוד שחלק מהמתחרות מתמקדות יותר בהפרעות כבד.
משמעת הונית ואסטרטגיית פיתוח
שתי החברות השתמשו בכנס להדגיש כי הבטחה מדעית לבדה אינה מספיקה. הן ציינו כי ביצוע, תזמון ושימוש בהון יהיו חשובים לא פחות מהביולוגיה הבסיסית.
- Korro ציינה כי למדה מהכישלון של KRRO-110 ומקדמת כעת מועמד דור שני עם נתונים פרה-קליניים חזקים יותר.
- ההנהלה ציינה כי חברות ציבוריות עומדות בלחץ נוסף מכיוון שתנודתיות המניה עלולה להשפיע על מורל העובדים.
- שתי החברות ציינו כי ראיות גנטיות חזקות חשובות בבחירת מטרות.
- הן גם ציינו כי אימות פרה-קליני קפדני חיוני לפני המעבר למחקרים בבני אדם.
Aiyar אמר כי הזמן הוא המשאב היקר ביותר וטען כי חברות ציבוריות ופרטיות כאחד חייבות לעשות יותר בפחות זמן. הוא אמר כי אמינות מול משקיעים תלויה בעמידה ביעדים שהוצהרו.
הקשר שוק ותנועת המניה
מניות Korro נסחרו לאחרונה ב-$3.2, עלייה של 2.06% מסיום קודם של $3.14. המניה נסחרה בין $2.9 ל-$7.75 במהלך 52 השבועות האחרונים, מה שמדגיש את התנודתיות האופיינית לחברות ביוטכנולוגיה קטנות.
הרקע השוקי מתאים לטון הכנס: שאיפה מדעית גבוהה, אך גם מיקוד ברור בסיכון, לוחות זמנים ושימוש בהון. עבור Korro, המבחן הקרוב יהיה האם KRRO-121 יכול לספק נתונים קליניים התומכים בתזה הרחבה יותר של pan-UCD. עבור Tevard, השאלה היא האם נתוני בעלי חיים חזקים יכולים להתורגם לנתיב מהיר יותר לקליניקה.
תחזית עתידית
בהסתכלות קדימה, Korro ציינה כי היא מצפה להעביר את KRRO-121 למחקרי מטופלים בחצי הראשון של 2025 ולדווח על נתונים מאוחר יותר באותה שנה. היא גם מתכננת לספק תחזית פיננסית נוספת על הדרך עבור תוכנית AATD דור שני שלה.
Tevard ציינה כי תמשיך בעבודה פרה-קלינית, כולל מחקרי פרוטאומיקה ומעורבות קהילתית, לפני שתחפש כניסה קלינית בסוף 2027 או תחילת 2028. החברה ציינה כי היא מאמינה שלוח הזמנים עשוי להשתפר אם הנתונים ימשיכו להחזיק.
עבור שתי החברות, הכנס הצביע על כך שרפואת ה-RNA נכנסת לשלב בשל יותר, עם מטרות רחבות יותר, תוכניות פיתוח ברורות יותר ולחץ חזק יותר להוכיח שהמדע יכול להפוך לעסק בר-קיימא.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
