רביעי, 07.10.2026 — Oryzon Genomics (ORY) השתמשה בהצגתה בפורום השווקים הגלובלי 2026 כדי לטעון כי התרופה המובילה שלה, iadademstat, יכולה להפוך לטיפול רחב בלוקמיה מיאלואידית חריפה, או AML. חברת הביוטק מברצלונה הדגישה נתוני ניסויים מוקדמים חזקים והזדמנות מסחרית גדולה, תוך הכרה באתגרים של הובלת חברה קטנה עם מצב מזומנים מוגבל לשלב פיתוח מאוחר.
נקודות מפתח
- Oryzon אמרה כי iadademstat הניבה שיעורי תגובה חזקים בניסוי ALICE-2 AML, כולל 95% תגובות כלליות ו-74% הפוגות מלאות טהורות.
- החברה הדגישה כי התרופה נראית יעילה על פני תתי-סוגים של AML, בניגוד לטיפולים המכוונים למוטציות ספציפיות.
- נתוני הבטיחות הוצגו כחיוביים, ללא מקרי מוות תוך 30 יום, מקרה מוות אחד לא קשור ביום ה-60, וללא אינטראקציות משמעותיות בין תרופות עם הטיפול הסטנדרטי.
- Oryzon פירטה תוכנית שלב III המתמקדת בחולים בסיכון בינוני ובחולים עם מוטציית TP53, תוך שימוש בעיצובים אקראיים ובקרה סינתטית.
- ההנהלה אמרה כי ההזדמנות המסחרית בארה"ב עשויה לעלות על $1 מיליארד במכירות שנתיות בשיא אם התוכנית תצליח.
מצב פיננסי ופרופיל החברה
Carlos Buesa, מייסד ומנכ"ל Oryzon, אמר כי החברה נשארת קטנה אך בנתה פלטפורמה קלינית עם שאיפות גלובליות.
- החברה רשומה במדריד ושווי השוק שלה עומד על כ-$250 מיליון.
- המזומן עמד על EUR 25 מיליון נכון ל-01.09.
- ל-Oryzon כ-50 עובדים, המחולקים בין ברצלונה לבוסטון.
- צוות בוסטון מתמקד בעבודה רפואית וקלינית, כולל ניסיון בניסויים לרישום.
Buesa גם אמר כי החברה זכתה לתמיכה מהמכון הלאומי לסרטן לניסויים קליניים ויש לה שיתופי פעולה אקדמיים עם אוניברסיטת ייל ו-Memorial Sloan Kettering בסרטן ריאות.
תוצאות קליניות מ-ALICE-2
המוקד העיקרי של ההצגה היה ALICE-2, מחקר שלב II בהנהגת ד"ר Curtis Lachowiez באוניברסיטת Oregon Health & Science. הניסוי גייס 24 חולים ונועד להעריך בטיחות, מינון ואיתותי יעילות מוקדמים של iadademstat בשילוב עם טיפול AML סטנדרטי.
- שיעור תגובה כולל: 95%.
- הפוגה מלאה מורכבת: 84%.
- הפוגה מלאה טהורה: 74%.
- הפוגה מלאה עם התאוששות המטולוגית חלקית: 11%.
- מצב לוקמיה-חופשי מורפולוגי: 11%.
לפי רמת המינון, החברה אמרה כי קבוצת המינון הגבוה ביצעה טוב במיוחד.
- קבוצת מינון נמוך: 4 חולים, עם שיעור תגובה של 75%.
- קבוצת מינון גבוה: 15 חולים, עם שיעור תגובה של 100%.
- שתי רמות המינון הראו סבילות דומה.
Oryzon אמרה כי התרופה לא הראתה אינטראקציות בין תרופות עם venetoclax ו-azacitidine, עמוד השדרה הסטנדרטי שנעשה בו שימוש במחקר. ההנהלה אמרה כי הטיפול לא הוסיף נטל רעילות ברור מעבר למשטר הסטנדרטי.
בטיחות וסבילות
החברה הדגישה את הבטיחות כאחד החלקים החזקים ביותר של מערך הנתונים.
- תמותה תוך 30 יום הייתה 0%.
- היה מקרה מוות אחד ביום ה-60, אשר החברה אמרה כי לא היה קשור למחלה או לטיפול.
- מקרה המוות תואר כתוצאה של זיהום בדרכי השתן בבית חולים קהילתי.
- Oryzon אמרה כי רופאים דיווחו על אמון גבוה בסבילות התרופה.
Buesa תיאר את iadademstat כתרופה סלקטיבית ביותר הניתנת במיקרוגרמים ולא במיליגרמים, ואמר כי הדבר משקף את עוצמתה ואת הפעילות הנמוכה מחוץ למטרה.
כיצד Oryzon ממצבת את התרופה
Oryzon מנסה להבדיל את iadademstat מתוכניות AML אחרות בטענה כי היא יכולה לטפל בחולים ללא קשר למצב המוטציה. Buesa אמר כי אסטרטגיית החברה שונה ממעכבים ספציפיים למוטציה ומטיפולים מבוססי נוגדנים שעלולים להתמודד עם בעיות סבילות.
- התרופה מכוונת ל-LSD1, אנזים אפיגנטי.
- ההנהלה אמרה כי המנגנון עשוי לקדם התמיינות תאי סרטן, לעורר אפופטוזיס, להפעיל את מערכת החיסון ולהרוג תאי גזע לוקמיים.
- Oryzon תיארה את הגישה כאגנוסטית למוטציה, המכסה את כל חולי ה-AML.
- החברה אמרה כי זה יכול להימנע מהצורך לצמצם את הטיפול לקבוצות גנטיות נבחרות.
Buesa אמר: "זה הדבר הטוב ביותר שאתה יכול להציע לחולה סרטן, הוא הפוגה מלאה וטהורה." הוא גם אמר: "האסטרטגיה שלנו, במקום ללכת כמו מעכבים רבים לקבוצה נבחרת מאוד של חולים הנושאים מוטציה מסוימת או מעכבי FLT3 או ללכת עם נוגדן נגד אנטיגנים מסוימים ולהתמודד עם בעיות הסבילות שיש לנוגדנים, היא ללכת עם LSD1 המכסה את כל חולי ה-AML מבלי שיהיו לנו הבעיות הללו."
הקשר שוק ונטל המחלה
AML נשאר שוק קשה מכיוון שהמחלה אגרסיבית, מגוונת גנטית ולעתים קרובות פוגעת בחולים מבוגרים שאינם יכולים לסבול טיפול אינטנסיבי. Oryzon השתמשה ברקע זה כדי לתמוך במקרה המסחרי שלה.
- ישנם כ-22,000 עד 23,000 מקרים חדשים של AML בכל שנה בארצות הברית.
- לחולים מעל גיל 70 יש הישרדות כוללת חציונית לחמש שנים של 4% בלבד.
- חולים מבוגרים או לא כשירים רבים אינם יכולים לעבור השתלת מח עצם.
- טיפול סטנדרטי עם venetoclax ו-azacitidine בעיקר מעכב את המחלה ומשפר את איכות החיים עבור חולים רבים, במקום לרפא אותה.
החברה גם הדגישה כיצד תוצאות AML משתנות לפי מוטציה וקבוצת סיכון.
- חולי wild-type: הישרדות כוללת חציונית של 27 חודשים.
- חולים עם מוטציית TP53: כ-5 חודשים.
- חולים בסיכון בינוני: כ-12 חודשים.
- ממוצע כלל החולים: כ-14 חודשים.
היסטוריית ניסויים קודמים ונתוני תת-קבוצות
Oryzon הצביעה על מחקרים קודמים כדי לתמוך בטענתה כי iadademstat עשויה לעבוד טוב במיוחד בקבוצות AML בסיכון גבוה.
- ב-ALICE-1, חולים עם מוטציית TP53 שטופלו ב-azacitidine בלבד היו בעלי שיעור תגובה של 75% ושיעור הפוגה מלאה של 63%, עם הכפלת ההישרדות הכוללת החציונית.
- לחולים בסיכון בינוני ב-ALICE-1 היה שיעור תגובה של 100% ושיפור של 25% בהישרדות הכוללת החציונית.
- חולים עם לוקמיות מיאלומונוציטיות, M4 ו-M5, הראו שיעור הפוגה מלאה מורכבת של 86%, עם הישרדות כוללת חציונית שלא הושגה לאחר חמש שנות מעקב.
- בניסוי ALICE-2 הנוכחי, Oryzon אמרה כי חולי TP53 היו בעלי שיעור תגובה של 100% וחולי NRAS או KRAS גם הם היו בעלי שיעור תגובה של 100%.
החברה אמרה כי היא חשפה כעת כ-260 חולים בכל מחקרי הלוקמיה, שאותם הציגה כבסיס בטיחות גדל.
נוף תחרותי
ההנהלה השוותה את iadademstat עם תרופות AML אחרות בפיתוח, וטענה כי נתוני Oryzon תחרותיים או טובים יותר במספר מדדים.
- טיפולים ממוקדים כגון revumenib ו-ziftomenib, שפותחו על ידי חברות כולל Syndax, Kura Oncology וג’ונסון וג’ונסון, מוגבלים לקבוצות מוטציה ספציפיות ודיווחו על שיעורי הפוגה מלאה של כ-78% עד 81%.
- גישות מבוססות נוגדנים, כולל pivekimab sunirine מאבווי, הראו שיעור הפוגה מלאה מורכבת של 79% ושיעור הפוגה מלאה טהורה של 63%.
- Oryzon אמרה כי שיעור ההפוגה המלאה הטהורה של 74% שלה משתווה לטובה עם תוכניות הנוגדנים הללו.
- החברה טענה כי הפרופיל האגנוסטי למוטציה שלה נותן לה טווח רחב יותר מתרופות מתחרות.
תוכנית שלב III ומסלול רגולטורי
Oryzon פירטה אסטרטגיית רישום הבנויה סביב שתי קבוצות חולים: AML בסיכון בינוני ו-AML עם מוטציית TP53.
- קבוצת הסיכון הבינוני תגייס 100 חולים על טיפול משולש של iadademstat ותשווה אותם עם 100 בקרות טיפול סטנדרטי.
- קבוצת TP53 תשתמש בזרוע בקרה סינתטית המבוססת על תאומים דיגיטליים במקום בקבוצת בקרה אקראית מסורתית.
- ההנהלה אמרה כי עיצוב TP53 יכול להיות מקובל בשל חששות אתיים לגבי הקצאת חולים חולים מאוד לזרוע בקרה.
- החברה מצפה שהמחקר יימשך כ-24 חודשים.
Buesa אמר כי הנושא המרכזי אינו עלות אלא ישימות. הוא טען כי יהיה לא אתי להקצות חולים עם פרוגנוזה גרועה מאוד לזרוע בקרה. "אנחנו חושבים שזה לא אתי לשים חולים בזרוע בקרה כדי למות," הוא אמר, והוסיף כי החברה מאמינה שהרגולטורים עשויים לקבל זרוע סינתטית המבוססת על חולים היסטוריים מותאמים היטב.
הוא גם אמר כי Oryzon דנה בגישה עם קומיסר לשעבר של מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) באירופה ומאמינה שיש לה מקרה בר-קיימא. החברה הצביעה על מסלולי אישור מואצים דומים שבהם השתמשו יצרני תרופות אחרים, כולל Syndax, Kura ו-Janssen.
תחזית מסחרית
Oryzon אמרה כי המקרה המסחרי יכול להיות גדול אם התרופה תגיע לשוק ותבצע כצפוי.
- החברה אמרה כי יועצת חיצונית, Clarivate, סייעה להעריך את נכונות המשלמים לשלם.
- 8 משלמים מרכזיים בארה"ב נלקחו בחשבון בניתוח.
- ההנהלה אמרה כי משלמים יכולים לקבל כ-EUR 350,000 בשנה אם התרופה תכפיל את תוחלת החיים של חולי TP53.
- מכירות שנתיות שיא בארה"ב עשויות לעלות על $1 מיליארד, לפי החברה.
- התמחור האירופי צפוי להיות נמוך יותר מאשר בארה"ב.
Buesa אמר: "ההזדמנות המסחרית הכוללת רק בארה"ב עולה על $1 מיליארד במכירות שיא בשנה."
מה הלאה
Oryzon אמרה כי היא מתכננת להמשיך לקדם את התוכנית דרך התהליך הרגולטורי ולתוך פיתוח שלב III. החברה גם איתתה כי היא רוצה להרחיב את הצינור מעבר ל-AML, עם עבודת סרטן ריאות בייל וב-Memorial Sloan Kettering.
- החברה מצפה לבקש משוב FDA על תוכנית שלב III.
- היא שואפת להמשיך לבנות על נתוני ALICE-2 ו-ALICE-1 הקודמים.
- ההנהלה אומרת כי הסלקטיביות ופרופיל הבטיחות של התרופה תומכים בפיתוח נוסף.
לפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
