אמילקס בפורום הקרדיומטבולי הווירטואלי של Stifel 2026: avexitide מציג תוצאות מבטיחות

ביום רביעי, 30.09.2026, השתמשה Amylyx Pharmaceuticals (AMLX) בפורום הקרדיומטבולי הווירטואלי של Stifel 2026 כדי להציג את avexitide כטיפול פוטנציאלי להיפוגליקמיה לאחר ניתוח בריאטרי — מצב כרוני שלדברי החברה משפיע על בסיס מטופלים גדול וממשיך לצמוח. ההנהלה הצביעה על תוצאות חזקות בשלב 3 ומודעות רחבה בקרב רופאים, תוך ציון אי-ודאויות מרכזיות סביב תווית ה-FDA הסופית, התמחור והיקף ההשקה הצפויה.

ראשי פרקים

• אמילקס אמרה כי ניסוי השלב 3 של avexitide עמד במטרתו העיקרית עם הפחתה של 55% באירועי היפוגליקמיה ברמה 2 ורמה 3, וערך P של 0.000003.
• החברה מעריכה כי כ-160,000 אנשים בארה"ב סובלים מהיפוגליקמיה לאחר ניתוח בריאטרי, מתוכם כ-120,000 קשורים לניתוח מעקף קיבה מסוג Roux-en-Y.
• ההנהלה מצפה להגיש NDA לפני סוף 2024 ומטוות השקה אפשרית בשנת 2027.
• כל המטופלים הכשירים עברו להרחבת הניסוי הפתוח, שלדברי החברה תומכת בפרופיל הבטיחות והיעילות של התרופה.
• אמילקס מקדמת גם את AMX0318, אנטגוניסט ממושך לקולטן GLP-1, עם הגשת IND צפויה בשנת 2025.

תוצאות קליניות מצביעות על איתות חזק

ההנהלה אמרה כי avexitide הניבה מה שתיארה כתוצאת שלב 3 חריגה בעוצמתה בהיפוגליקמיה לאחר ניתוח בריאטרי, או PBH. נקודת הקצה הראשית של הניסוי הראתה הפחתה של 55% באירועי היפוגליקמיה ברמה 2 ורמה 3, עם ערך P של 0.000003.

• כל נקודות הקצה המשניות נפגשו גם הן עם מובהקות סטטיסטית גבוהה.
• מדדים אלה כללו אירועי רמה 2 לפי ניטור עצמי של גלוקוז בדם, אירועי רמה 3 שדרשו התערבות חירום, וניתוח ניטור גלוקוז רציף.
• החברה אמרה כי פרופיל הבטיחות נשאר עקבי עם מחקרים קודמים וכי התרופה הייתה בטוחה ונסבלת היטב.
• כל המטופלים הכשירים עברו להרחבת הניסוי הפתוח, שאותה הציגה ההנהלה כסימן נוסף ליעילות ובטיחות חזקות.

Justin Klee, מנכ"ל משותף, אמר: "הראינו הפחתה של 55% עם ערך P של 0.000003. היו לנו תוצאות עקביות לאורך כל התוצאות המשניות. עמדנו בכל תוצאה משנית, כולן עם מובהקות סטטיסטית גבוהה."

Josh Cohen, המנכ"ל המשותף השני, אמר כי מכלול הנתונים היה משכנע משום שהתוצאות היו דומות בדרכים שונות למדידת המחלה. הוא אמר: "היופי של מערך הנתונים הזה הוא שהכל נראה טוב, נכון? הוא בול עם גודל תוצא ומובהקות דומים לאורך כל התוצאות הללו."

תוצאות פיננסיות ותחזית פיננסית

השיחה לא כללה תוצאות פיננסיות מפורטות או תחזית פיננסית פורמלית צופה פני עתיד. עם זאת, ההנהלה אמרה כי אמילקס "ממומנת היטב" להכנת ההשקה ובונה תוכניות מסחריות סביב מסלול האישור הצפוי.

• לא נחשפו נתוני הכנסות, רווח או מזומנים בשיחה.
• לא סופקה תחזית פיננסית מעודכנת להוצאות או מכירות.
• החברה אמרה כי היא מתכוננת להשקה כהזדמנות "מחלה נדירה גדולה" ולא שוק נדיר-במיוחד מסורתי.

עדכונים תפעוליים: מחלה גדולה וכרונית

אמילקס הקדישה חלק גדול מהדיון לגודל ולאופי של PBH, וטענה כי המצב הוא גם לא מוכר דיו וגם מכביד מאוד. החברה מעריכה כי כ-8% מהאנשים שעוברים ניתוח בריאטרי מפתחים PBH, מה שמתורגם לכ-160,000 מטופלים בארה"ב.

• ההערכה נובעת ממספר גישות עצמאיות, כולל מחקרי תוצאות ניתוח בריאטרי לטווח ארוך, ניתוח תביעות ואימות סקר רופאים.
• כ-120,000 מהמטופלים הללו, או 75%, מאמינים כי סובלים מ-PBH לאחר מעקף קיבה מסוג Roux-en-Y.
• המקרים הנותרים כוללים מטופלים לאחר כריתת שרוול קיבה וניתוחי קיבה אחרים.
• ההנהלה אמרה כי PBH יכולה להימשך 15 עד 20 שנה או יותר ואינה נראית נפתרת מעצמה.

לדברי החברה, המחלה יכולה לגרום לאפיזודות תכופות של רמת סוכר נמוכה בדם לאחר ארוחות, בזמן לחץ, בזמן פעילות גופנית או אפילו ללא גורם ברור. אמילקס אמרה כי אפיזודות אלה עלולות להוביל לאובדן הכרה, פרכוסים, נפילות, תאונות דרכים ובמקרים נדירים אף מוות.

Klee אמר: "אנו מעריכים כ-8% מהאנשים לאחר ניתוח בריאטרי, או כ-160,000 אנשים בארה"ב. וכשאנשים מקבלים PBH, זה ממש משתלט על כל חייהם." הוא הוסיף כי כ-90% מהמטופלים מתארים את עצמם כנכים בשל המצב.

מודעות רופאים והזדמנות שוק

ההנהלה אמרה כי אנדוקרינולוגים למבוגרים כבר מכירים את PBH ולעתים קרובות רואים מטופלים רבים שנפגעו, גם אם אפשרויות הטיפול נותרות מוגבלות. החברה אמרה כי PBH נכלל בבחינות הסמכה באנדוקרינולוגיה, מה שמסייע להבטיח שמומחים מזהים את המצב.

• בכנס ENDO 2024, אמילקס אמרה כי ביתן חינוך המחלה שלה משך תנועת רופאים קבועה.
• אנדוקרינולוגים אמרו לחברה כי הם מנהלים אוכלוסיות מטופלי PBH גדולות.
• רופאים רבים אמרו כי כרגע יש להם מעט מה להציע מעבר לייעוץ תזונתי.
• החברה מאמינה כי זה יוצר פתיחה חזקה לטיפול כרוני חדש.

ההנהלה אמרה גם כי השוק גלוי דרך נתוני תביעות וכי ריכוז מטופלים לפי גיאוגרפיה ומרכז טיפול יהיה חשוב לתכנון ההשקה. אמילקס אמרה כי היא חוקרת כיצד לבנות מודל שוק סביב קהילת מומחים מיודעת היטב שכבר רושמת תרופות למחלות נדירות.

מסלול רגולטורי ושאלות תווית

אמילקס אמרה כי היא מצפה להגיש NDA לפני סוף 2024 ומטוות השקה אפשרית בשנת 2027. החברה אמרה גם כי היא מתכננת להשלים הצגה ופרסום מלאים של הנתונים לפני סוף 2024.

• השאלה הפתוחה העיקרית היא תווית ה-FDA הסופית.
• תווית אפשרית אחת תהיה מוגבלת ל-PBH לאחר מעקף קיבה מסוג Roux-en-Y.
• תווית רחבה יותר יכולה לכסות PBH ללא קשר לסוג הניתוח.
• ההנהלה אמרה כי נתוני שלב 2b מוקדמים יותר הצביעו על פעילות לאורך מספר גורמים כירורגיים.

Cohen אמר כי החברה מאמינה שהביולוגיה הבסיסית דומה בין סוגי הניתוחים וכי אנדוקרינולוגים רואים "PBH זה PBH" ללא קשר לניתוח שגרם לה. במידת הצורך, אמילקס אמרה כי היא מאמינה שתוכל לנהל ניסוי יעיל לתמיכה בתווית רחבה יותר.

תחזית עתידית ותוכניות צינור

מעבר ל-avexitide, אמילקס אמרה כי היא מקדמת את AMX0318, אנטגוניסט ממושך לקולטן GLP-1, במחקרים המאפשרים IND. החברה מצפה להגיש IND בשנת 2025.

• ההנהלה אמרה כי היא משקיעה בהרחבת הצינור מעבר ל-PBH.
• היא תיארה את PBH כמצב שיכול להתרחש בכל מקום שבו מבוצע ניתוח קיבה, לא רק בארה"ב.
• החברה מצפה שהשכיחות של PBH תמשיך לעלות ככל שנפח ניתוחי הבריאטריה גדל.
• אמילקס אמרה כי ניתוח בריאטרי נותר התקן הזהב לירידה במשקל עמוקה ועמידה.

החברה גם טענה כי ניתוח בריאטרי ושימוש בתרופות GLP-1 משרתים קבוצות מטופלים שונות. היא אמרה כי ניתוח בריאטרי מכוון בדרך כלל לאנשים עם מדד מסת גוף מעל 35 עד 40 שרוצים לרדת 45 עד 68 קילוגרם או יותר, בעוד שתרופות GLP-1 משרתות שוק השמנה רחב יותר. אמילקס אמרה כי שני השווקים צפויים להמשיך לצמוח.

ראשי פרקים מהשאלות והתשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, חזרה ההנהלה שוב ושוב על עוצמת הנתונים הקליניים וגודל אוכלוסיית המטופלים.

• על תוצאות הניסוי, החברה אמרה כי נקודות הקצה המשניות עקבו מקרוב אחר נקודת הקצה הראשית הן בגודל התוצא והן במובהקות.
• ההנהלה אמרה כי ניטור עצמי של גלוקוז בדם הוא הדרך המדויקת ביותר למדידת אירועי רמה 2, בעוד שניטור גלוקוז רציף מוסיף תצוגה רציפה של תבניות הגלוקוז.
• אירועי רמה 3, הדורשים התערבות חירום, הראו גם הם איתות חזק.
• ועדת ההיגוי דיווחה לכאורה כי נקודת הקצה הראשית "אומרת לך הכל", אם כי ההנהלה הדגישה את מכלול הנתונים.

ההנהלה התייחסה גם לרעיון של קבוצת "PBH קריטי" קטנה יותר הקשורה לביקורי חדר מיון. אמילקס אמרה כי היא אינה רואה בכך דרך משמעותית לחלק את השוק וטענה כי נתוני התביעות ככל הנראה מזלזלים בנטל האמיתי מכיוון שאפיזודות עשויות להיות מקודדות כסינקופה, אובדן הכרה, שברים או תאונות דרכים ולא כהיפוגליקמיה.

Cohen אמר כי היפוגליקמיה חמורה היא מצב חירום רפואי, תוך ציטוט חומרים של האגודה האמריקאית לסוכרת. הוא הוסיף כי אנשים עם סוכרת סוג 1 עשויים לזכור אפיזודה חמורה אחת או שתיים לאורך אורך חיים, בעוד שמטופלי PBH עלולים להתמודד עם אירועים כאלה מדי שבוע.

אסטרטגיה מסחרית ותמחור

ההנהלה אמרה כי התמחור עדיין בבחינה וכי מוקדם מדי לספק תחזית פיננסית מפורטת. החברה אמרה כי היא חוקרת אנלוגים הן בתחום האנדוקרינולוגיה הנדירה והן בשוק המחלות הנדירות הרחב יותר.

• אמילקס אמרה כי לא קיים אנלוג מושלם ל-avexitide.
• היא תיארה אנדוקרינולוגים כקבוצה מאומנת היטב שכבר רגילה לרשום תרופות למחלות נדירות.
• השקות אנדוקרינולוגיה נדירות אחרונות, אמרה החברה, סייעו להכין את השוק לטיפול חדש.
• אמילקס מצפה שביקוש ההשקה יהיה יציב ולא בום-ובאסט.

לקוראים המעוניינים בפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.