Turn Therapeutics בפורום Stifel: ציון גירוד מוביל את עיצוב הניסוי

ביום רביעי, 23.09.2026, השתמשה Turn Therapeutics (TTRX) בפורום האימונולוגיה והדלקת הווירטואלי של Stifel לשנת 2026 כדי להציג אסטרטגיית ניסוי שמטרתה לשפר את סיכויי ההצלחה בדרמטיטיס אטופית, תוך עיצוב תיוג עתידי וגישה לשוק. החברה הציגה נתוני ביניים מעודדים ממחקר אדפטיבי, אך גם הראתה עד כמה תוכניתה תלויה בבחירת מטופלים קפדנית ואישרור בשלבים מאוחרים יותר.

ראשי פרקים

• Turn Therapeutics משתמשת בתבנית ניסוי אדפטיבית דו-שלבית כדי להעשיר את אוכלוסיית המחקר בדרמטיטיס אטופית ולחדד את איתות הטיפול.
• נתוני ביניים מ-50 מטופלים הצביעו על כך שגירוד בסיסי, או פרוריטוס, עשוי להיות גורם העשרה שימושי, במיוחד בציון של 7 ומעלה.
• בתת-קבוצה מועשרת של 25 מטופלים, התרופה הראתה תוצאות חזקות יותר, כולל מובהקות vIGA בשבוע 4 ואיתותי עמידות בשבוע 8.
• החברה אמרה שהתבנית שלה יכולה לתמוך בתיוג רחב יותר, כולל מטופלים עם מחלה חמורה אך מקומית שלעתים קרובות אינם נכללים בניסויי טיפול סיסטמי.
• ההנהלה קישרה את אסטרטגיית הניסוי לציפיות ה-FDA, כיסוי ביטוח, וגודל השוק המסחרי הסופי.

אסטרטגיית הניסוי מתמקדת בהעשרה

Stephen Hahn, ראש תחום הקליני והרגולטורי, אמר שהחברה מיישמת אסטרטגיית העשרה פורמלית — שיטה המשתמשת במאפייני מטופלים לבחירת אוכלוסייה שבה סביר יותר שיופיע אפקט התרופה.

• הוא תיאר העשרה כשימוש פרוספקטיבי במאפיינים קליניים, מעבדתיים או רדיוגרפיים לבחירת משתתפים בניסוי.
• הוא אמר שהעשרה יכולה להיות פרוגנוסטית — בחירת מטופלים בסיכון גבוה יותר לאירועי מחלה — או פרדיקטיבית, תוך שימוש בביומרקרים לזיהוי מגיבים סבירים.
• Hahn אמר שכ-87% עד 88% מתרופות הסרטן שאושרו על ידי ה-FDA בשנתיים האחרונות השתמשו בהעשרת ביומרקר פרדיקטיבי.
• הוא טען שהעשרה מגדילה את הסיכוי לזהות איתות תרופתי ומפחיתה את סיכון הניסוי.

Hahn גם אמר שגישת החברה משקפת את הביולוגיה של המחלה ואת הנתונים המוקדמים ממחקרה שלה. "הכל חוזר לשאלה מהו האפקט הביולוגי של התרופה שלך, כיצד זה מתקשר עם הפתופיזיולוגיה של המחלה, ואז מה ראית בנתונים הראשוניים שלך שמאפשר לך לקבל החלטות רציונליות וטובות מאוד לגבי העשרת אוכלוסיות מטופלים בניסויים פיבוטליים," אמר.

מדוע קשה למדוד דרמטיטיס אטופית

החברה אמרה שניסויי דרמטיטיס אטופית קשים מכיוון שהמחלה יכולה להיראות חמורה באופן אחד ומתונה באופן אחר. שני מדדים נפוצים בשימוש:

• vIGA, או הערכה גלובלית מאומתת של חוקר, סולם של חמש נקודות.
• EASI, או מפתח שטח ועוצמת האקזמה, המודד כמה מהגוף מושפע ועד כמה המחלה חמורה.

Turn אמרה שהטיפולים הסיסטמיים הנוכחיים דורשים בדרך כלל ציון EASI של 16 ומעלה. סף זה, אמרה ההנהלה, עלול להוציא מטופלים עם מחלה חמורה אך מקומית, כגון אקזמה בידיים, שעשויים לקבל ציון EASI נמוך אך עדיין מתקשים במשימות יומיומיות כמו סגירת כפתורים או שימוש בכלי אוכל.

החברה אמרה שתבנית הניסוי שלה מטרתה לטפל בפער זה. היא רוצה לשמור על מגוון היקף המחלה תוך העשרה למטופלים עם עומס גירוד גבוה, שלדעתה עשוי לשקף טוב יותר את אפקט התרופה.

נתוני ביניים משלב 1

Turn Therapeutics אמרה שהשלימה ניתוח ביניים של 50 המטופלים הראשונים בניסוי האדפטיבי הדו-שלבי שלה. המטרה הייתה לזהות את נקודות הקצה וגורמי ההעשרה הטובים ביותר לפני המעבר לשלב השני.

• קבוצת 50 המטופלים המלאה הראתה מובהקות סטטיסטית בשבוע 4 על vIGA, עם הפרדה טובה בין ארבע נקודות קצה ראשיות של יעילות.
• תת-קבוצה מקוננת עם פרוריטוס בסיסי של לפחות 6 ו-EASI של לפחות 1.1 הראתה הפרדה גדולה יותר.
• תת-הקבוצה המועשרת ביותר, עם פרוריטוס בסיסי של לפחות 7 ו-EASI של לפחות 1.1, כללה 25 מטופלים.
• בתת-קבוצה זו, vIGA בשבוע 4 הגיע למובהקות סטטיסטית עם P=0.01.
• EASI-75 בשבוע 4 הראה גם הוא מובהקות סטטיסטית עם P<0.05.
• בשבוע 8, 46.2% מהמטופלים המטופלים בתרופה השיגו EASI-100, לעומת 8% בקבוצת הרכב.

Bradley Burnam, מייסד ומנהל עסקים ראשי, אמר שציון הגירוד בלט כגורם העשרה שאינו מנוצל מספיק. "אחד מגורמי ההעשרה שנדיר מאוד, אם לא אף פעם, לא ראיתי אותו בניסויים אחרים, הוא כמה אי-נוחות מתוך ציון הגירוד המדווח עצמי וציון הפרוריטוס המדווח עצמי מועשרת בניסויים אלה," אמר.

הוא הוסיף שאיתות העמידות היה בולט. "כשיש לך 46.2% מהמטופלים בצד התרופה שמגיעים ל-EASI-100 לעומת 8 בצד הרכב, אנחנו אוהבים להאמין שזה לא מקרי," אמר Burnam.

תבנית שלב 2 ובחירת מטופלים

Turn Therapeutics אמרה שהשלב השני של הניסוי מתנהל כעת תחת קריטריונים מעודנים המבוססים על קריאת הביניים.

• כל המטופלים חייבים לקבל ציון פרוריטוס בסיסי של לפחות 7.
• כל המטופלים חייבים לקבל IGA מינימלי של 3.
• המטופלים מחולקים לשלוש קבוצות מבוססות EASI כדי לשמור על איזון במחקר.
• האקראיות היא אחד-לאחד בתוך כל שכבה.

שלוש השכבות הן:

• עומס מחלה קל: EASI 1.1 עד 7, כ-60 מטופלים.
• עומס מחלה מתון: EASI 7 עד 14, המתקרב ל-16, כ-60 מטופלים.
• עומס מחלה חמור: EASI 16 ומעלה, כ-15 מטופלים.

החברה אמרה שהסטרקצ’ר הזה נועד למנוע חוסר איזון בסט הניתוח תוך שמירה על יכולת לחקור מגוון רחב של חומרת מחלה. היא גם אמרה שהגישה יכולה לתמוך בניסויים עתידיים עם סף גירוד נמוך יותר אם הנתונים המאוחרים יצדיקו זאת.

השלכות רגולטוריות ומסחריות

ההנהלה הקדישה חלק ניכר מהדיון לאופן שבו תבנית הניסוי משפיעה על המקרה העסקי. החברה אמרה שאסטרטגיית הגיוס אינה רק בחירה מדעית, אלא גם רגולטורית ומסחרית.

• תיוג ה-FDA עוזר להגדיר אילו מטופלים יכולים לקבל את התרופה.
• כיסוי ביטוח לעתים קרובות עוקב אחר התווית.
• התווית לכן עוזרת לקבוע את השוק הכולל הניתן לטיפול.
• תרופות דרמטיטיס אטופית סיסטמיות נוכחיות, כולל Dupixent, VTAMA ו-Adbry, מסתמכות בדרך כלל על סף EASI של 16 ומעלה.

Turn אמרה שזה משאיר פער טיפולי למטופלים עם מחלה חמורה אך מקומית שעשויים לא להיות זכאים לטיפול סיסטמי למרות שהסימפטומים שלהם משמעותיים קלינית. החברה אמרה שאסטרטגיה שלה יכולה לתמוך בתווית רחבה יותר אם ניסויים מאוחרים יאשרו את האיתות המוקדם.

כיצד החברה מסגרת את הנוף התחרותי

Turn השוותה את סף ציון הגירוד הבסיסי שלה עם נתונים ממוצרים אחרים בשוק.

• לניסויים הפיבוטליים של Dupixent היה ציון גירוד ממוצע בסיסי של 7 ומעלה.
• ל-VTAMA היה ציון גירוד ממוצע בסיסי של 6.7 עד 6.8 והוא מיועד לדרמטיטיס אטופית קלה עד חמורה.
• ל-Adbry היה ציון גירוד ממוצע בסיסי של כ-6.5.
• סף שלב 2 של Turn הוא פרוריטוס בסיסי של לפחות 7.

החברה אמרה שהשוואה זו תומכת בהשקפתה שחומרת הגירוד היא דרך משמעותית לזהות מטופלים שסביר ביותר שיגיבו, גם כאשר היקף המחלה משתנה מאוד.

תחזית

Turn Therapeutics אמרה שנתוני הביניים מ-50 המטופלים הראשונים נתנו לה ביטחון בתבנית שלב 2, תוך הצגת מגבלות הראיה בשלב מוקדם. החברה הדגישה שהמחקר עדיין מתנהל וכי הוצאה לפועל של ניסויים קליניים נותרת לא ודאית.

עם זאת, ההנהלה טענה שהתבנית הנוכחית יכולה לעזור לחברה לעשות שני דברים בו-זמנית: לשפר את הסיכוי להוכיח יעילות ולהרחיב פוטנציאלית את הגישה למטופלים שכעת נותרים עם טיפול מקומי או אפשרויות מוגבלות אחרות.

לעת עתה, המסר של החברה היה שהביולוגיה של הגירוד, ולא רק היקף המחלה הנראה לעין, עשויה להיות מרכזית לאופן שבו יש לבנות ניסויי דרמטיטיס אטופית.

ראשי פרקים של שאלות ותשובות

במהלך הדיון, Hahn ו-Burnam חזרו על מספר נקודות חוזרות:

• ההעשרה נועדה להקל על זיהוי אפקט התרופה, לא לצמצם את המדע לשם עצמו.
• החברה מאמינה שגירוד בסיסי עשוי להיות כלי בחירה טוב יותר מהיקף המחלה בלבד.
• תיוג והחזר כספי צפויים לעקוב אחר אוכלוסיית הניסוי אם התוכנית תצליח.
• מחקרים עתידיים יכולים להשתמש בסף שונה אם הנתונים הנוכחיים יתמכו בגיוס רחב יותר.

Hahn סיכם את הגישה באומרו שהחברה מנסה להתאים את האפקט הביולוגי של התרופה לקבוצת המטופלים הנכונה, ואז להשתמש בנתונים לקבלת החלטות רציונליות לניסויים פיבוטליים.

הקוראים מוזמנים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.