מודרנה בפורום ברנשטיין: פלטפורמת mRNA מתרחבת מעבר לקוביד

ביום רביעי, 23.09.2026, השתמשה מודרנה (MRNA) בפורום Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors – הפורום השנתי השלישי לבריאות, כדי להציג תמונה רחבה של עתידה מעבר לחיסון ה-COVID-19 שהפך אותה למפורסמת. המנכ"ל סטפן בנסל ומנהל הפיתוח הראשי דיוויד ברמן אמרו כי החברה מתמקדת כעת בחיסונים, אונקולוגיה ומחלות נדירות, תוך הכרה בכשלים, אתגרי ייצור והעבודה הנדרשת עדיין כדי להפוך את הפלטפורמה שלה לעסק בר-קיימא.

ראשי פרקים

• מודרנה הצהירה כי היא חברת פלטפורמת mRNA ולא חברת קוביד בלבד, וטענה כי ערכה לטווח ארוך טמון בחיסונים, סרטן ומחלות נדירות.
• החברה הדגישה נתוני שלב III חיוביים עבור intismeran, חיסון הסרטן המותאם אישית שלה עם Merck, כהוכחה מרכזית לפלטפורמה.
• ההנהלה אמרה כי תהליכי עבודה בבתי חולים, ולא הייצור, הם צוואר הבקבוק העיקרי להשקת intismeran, וכי החברה בונה צוותי תמיכה אתר אחר אתר.
• מודרנה הצביעה על חמישה חיסונים מאושרים, שתי השקות מתוכננות ב-2024 ומכירת שטרות המיר בשווי $2.6 מיליארד כתמיכה בצנרת המוצרים שלה.
• תוכניות למחלות נדירות ואוטואימוניות, בנוסף לבינה מלאכותית, ממוצבות כמנועי צמיחה נוספים לעשור הבא.

האסטרטגיה הרחבה של מודרנה

בנסל אמר כי הצלחת החברה בתקופת המגפה לא צריכה להגדיר אותה. "מודרנה מעולם לא הייתה חברת חיסוני COVID-19. מודרנה הייתה, מהיום הראשון, חברת פלטפורמת mRNA," אמר. הוסיף כי החיסון נגד קוביד היה תגובה בלתי מתוכננת לשעת חירום, בעוד שהחזון המקורי של החברה היה להשתמש ב-mRNA על פני מחלות מרובות.

המנהלים אמרו כי מודרנה רואה כעת שלושה תחומי צמיחה עיקריים:

• חיסונים, המספקים עדיין הכנסות ומסייעים במימון הפיתוח.
• אונקולוגיה, בהובלת intismeran וצנרת סרטן רחבה יותר.
• מחלות נדירות, בעיקר תוכניות ממוקדות כבד כגון חמצת פרופיונית.

הם גם אמרו כי בינה מלאכותית הופכת חשובה יותר בגילוי תרופות. בנסל אמר כי אם גילוי גנטי חדש מופיע בספרות המדעית, מודרנה יכולה לעבור מרעיון למועמד במהירות רבה. הוא תיאר את תהליך החברה ככזה שיכול להפוך ממצא גנטי חדש לתרופה בכ-10 דקות באמצעות כלים ממוחשבים.

מיצוב פיננסי ואסטרטגי

מודרנה אמרה כי גייסה לאחרונה $2.6 מיליארד באמצעות שטרות המיר כדי לתמוך בצנרת המורחבת שלה ולהאיץ את הפיתוח. החברה גם אמרה כי יש לה כעת חמישה מוצרי חיסון מאושרים ומצפה לשתי השקות חיסונים נוספות ב-2024.

ההנהלה אמרה כי מוצרים אלו מעניקים למודרנה בסיס הכנסות בזמן שהיא משקיעה בתוכניות ארוכות טווח. החברה גם הדגישה את מיצובה כחברת פלטפורמת mRNA עצמאית היחידה שנותרה בשוק, תוך הצבעה על הקשיים או ארגון מחדש של מתחרות כגון CureVac, ביונטק ו-Translate Bio.

נקודות פיננסיות ואסטרטגיות מרכזיות כללו:

• $2.6 מיליארד בשטרות המיר למימון הפיתוח.
• חמישה מוצרי חיסון מאושרים המייצרים כבר הכנסות.
• שתי השקות חיסונים נוספות מתוכננות ל-2024.
• סטרקצ’ר שיתוף עלויות ורווחים 50-50 עם Merck עבור intismeran.

intismeran הופך למבחן האונקולוגי המרכזי

המוקד הקליני החזק ביותר של הכנס היה intismeran, חיסון הסרטן המותאם אישית של מודרנה המבוסס על ניאואנטיגנים, הידוע גם כ-mRNA-4157 או V940, המפותח עם Merck. ברמן אמר כי מחקר שלב III בהתאמה אישית לגידול מלנומה עמד הן בנקודת הקצה הראשונית והן בנקודת קצה משנית מרכזית – שרידות ללא גרורות רחוקות – בניתוח הביניים הראשון.

הוא אמר כי זה היה הניסוי ההתאמה הראשון שהכה טיפול מונותרפי PD-1 כטיפול נלווה, והמחקר ההתאמה הראשון שפגע בשתי נקודות הקצה בבדיקת ביניים. הוא גם ציין כי ניסוי שלב III עם 1,100 חולים היה קפדני הרבה יותר מעבודת שלב II הקודמת.

ברמן תיאר את התוצאה כצעד מרכזי לאימונותרפיה. "זה יהיה ניסוי שלב II ציוני דרך מכיוון שהוא הניסוי הקליני האימונותרפי לסרטן היפה והקפדני ביותר שראיתי," אמר, מתייחס למחקר הקודם שסייע לתמוך בתוכנית.

צנרת הפיתוח של intismeran

מודרנה אמרה כי intismeran נחקר כעת בתשעה ניסויים מתמשכים בסוגי גידולים מרובים. החברה רודפת אחר שלוש אסטרטגיות רחבות:

• הוכחת תועלת בסרטנים שבהם מעכבי נקודת ביקורת כבר עובדים.
• בדיקת החיסון במחלה בשלב מוקדם שבה תרופות PD-1 אינן בשימוש בדרך כלל.
• שילוב החיסון עם סוכנים אחרים להרחבת השימוש בו.

מחקרים נוכחיים ומתוכננים כוללים:

• שלושה ניסויי שלב III בסרטן ריאות.
• מחקר שלב III בסרטן ריאות שלב I ללא מעכב PD-1.
• ניסוי אקראי שלב II בסרטן שלפוחית שתן לא פולשני לשריר עם BCG.
• מחקרים בקרצינומה של תאי הכליה וסרטן כליה ושלפוחית שתן, עם תוצאות צפויות תוך 12 חודשים.
• חקירה בסרטן הלבלב, גידול עם עומס מוטציות נמוך.
• עבודה בסרטן הקיבה, שבו תרופות PD-1 היו פחות מוצלחות.
• תוכנית מחלה גרורתית, שלדברי ההנהלה נושאת סיכון גבוה יותר מכיוון שביופסיה בודדת עשויה שלא לשקף את כל הנגעים בחולה.

ההנהלה אמרה כי נתוני מלנומה שלב II הצביעו על כך שהחיסון פעל באופן דומה בחולים עם עומס מוטציות גידולי גבוה ונמוך, מה שתומך ברעיון שהתרופה עשויה שלא להזדקק למעכב PD-1 כדי להיות פעילה. ברמן אמר: "Intratumoral אינו זקוק ל-PD-1 כדי להיות פעיל. אעצור לרגע כי זוהי נקודה חשובה מאוד."

כיצד מודרנה אומרת שהחיסון פועל

המנהלים אמרו כי המדע מאחורי intismeran מבוסס על יצירת מערכת ניאואנטיגנים מותאמת אישית לכל חולה. מודרנה אמרה כי תהליך הבחירה הקנייני נשאר בתוך החברה, בעוד שהשותפים מספקים רק נתוני רצף גולמיים מרקמה בריאה וסרטנית.

ההנהלה אמרה כי החיסון משתמש בכ-34 ניאואנטיגנים לכל קסטת חולה, לא 1,000, וכי כשליש מהניאואנטיגנים הללו צפויים להיות אימונוגניים. החברה גם אמרה כי נתוני תרגום ממרכז Massachusetts General Hospital ומודרנה הראו יצירת תאי T חדשים והתרחבות תאי T בחולים המקבלים את תרכובת ה-mRNA והליפידים.

מודרנה אמרה כי עיצוב מותאם אישית זה יוצר מחסום תחרותי חזק מכיוון שכל מנה היא אינדיבידואלית. ההנהלה טענה כי גרסה גנרית לא תהיה אפשרית במובן הרגיל, מכיוון שכל חולה מקבל מוצר שונה.

ייצור והשקה בבתי חולים

למרות שמודרנה הדגישה בעבר את היקף הייצור, המנהלים אמרו כי האתגר העיקרי עבור intismeran הוא כעת תהליכי עבודה בבתי חולים. הם אמרו כי צוואר הבקבוק אינו יכולת החברה לייצר מוצר, אלא המהירות שבה בתי חולים יכולים לאסוף ביופסיות, להעביר נתונים ולתאם טיפול.

כדי לטפל בכך, מודרנה ו-Merck בונות צוותי יישום בית חולים אחר בית חולים ומדרגות אתרים לפי חשיבות. החברות גם משתמשות בפלטפורמה דיגיטלית למעקב אחר התהליך תוך הגנה על פרטיות המטופלים.

ההנהלה אמרה כי מערכת הייצור של החברה היא סינתטית לחלוטין, נטולת תאים ומבוססת על אנזימים ולא על תאים. בנסל אמר כי הצוות שהגדיל את ייצור חיסון הקוביד מתמקד כעת ב-intismeran. הוא אמר כי ניסיון החברה במהלך המגפה הראה שהיא יכולה לנוע במהירות, וציין כי ייצור חיסון הקוביד עלה מפחות מ-100,000 מנות בכל הניסויים הקליניים ב-2019 ל-1 מיליארד מנות תוך 18 חודשים.

עבור intismeran, מודרנה אמרה כי המודל הוא "scale out" ולא "scale up", כלומר היא זקוקה למכונות קטנות יותר ורבות יותר במקום מערכת אחת גדולה יותר. החברה אמרה כי גישה זו יכולה להפחית שטח חדרים נקיים ועלויות פחת. היא גם אמרה כי קיצור זמן המחזור מחמישה שבועות לשבוע אחד יהיה בעל השפעה מרכזית על התפוקה והכלכלה.

שותפות Merck ומבנה מסחרי

מודרנה אמרה כי ההסדר שלה עם Merck הוא מיזם משותף וירטואלי ולא גוף משפטי. שתי החברות חולקות עלויות באופן שווה על פני מכירות, מחקרים, ייצור, הוצאות הון ועלויות תפעול, ומחלקות רווחים 50-50.

ההנהלה אמרה כי הסטרקצ’ר נועד ליישר תמריצים ולהימנע מקונפליקט. כרגע, הקדימות היא יצירת נתונים ומהירות לתיוק, לא דיוני מחיר.

תוכניות למחלות נדירות ואוטואימוניות

מעבר לאונקולוגיה, מודרנה הדגישה זכיינות מחלות נדירות גדלה. התוכנית המובילה היא חמצת פרופיונית, או PA, טיפול ממוקד כבד המשתמש בהזרקת ליפידים תוך-ורידית במקום הגישה התוך-שרירית המשמשת לחיסונים. החברה מצפה לנתונים מרכזיים עד סוף 2024.

בנסל אמר כי אסטרטגיית המחלות הנדירות בנויה סביב הכבד כאיבר מייצר חלבון מרכזי. הרעיון של מודרנה הוא להשתמש ב-mRNA כדי לתת לכבד הוראות לייצר חלבונים חסרים, ויצירת טיפול עם השגת פונקציה. החברה אמרה כי פרסמה נתונים פרה-קליניים על פני יותר מ-12 מודלים של מחלות גנטיות נדירות.

עבודה נוספת על מחלות נדירות כוללת חמצת מתילמלונית ואפשרות של גישות מותאמות אישית יותר לקבוצות חולים קטנות יותר. מודרנה אמרה כי ניתן להשתמש באותה פלטפורמת ליפידים וייצור על פני תוכניות אלו, מה שיכול לסייע בעלויות ובשימוש במפעל. החברה גם אמרה כי עסק החיסונים העונתי שלה עשוי לאפשר שימוש בכושר ייצור עבור מוצרי מחלות נדירות בתקופות איטיות יותר.

במחלות אוטואימוניות, מודרנה אמרה כי תוכנית CAR-T in vivo מתקרבת לקליניקה וכי מספר תוכניות נוספות נמצאות בפיתוח. ההנהלה אמרה כי עדכונים נוספים צפויים במהלך 12 עד 18 החודשים הבאים.

תוכניות אונקולוגיה נוספות

מודרנה דנה גם במספר תוכניות סרטן שאינן intismeran. היא אמרה כי המפוחתת מסיכון מביניהן היא תוכנית תסמונת Lynch, ניסוי שלב I/II בבריטניה שמטרתו יירוט סרטן בחולים בסיכון גבוה. החברה אמרה כי תסמונת Lynch משפיעה על כ-1 מתוך 400 אנשים ויכולה להעלות את הסיכון לחלק מהסרטנים פי 10.

תוכנית זו מתוכננת כחיסון מדף, לא מותאם אישית, ומודרנה מחזיקה בה לחלוטין. החברה אמרה כי היא מבוססת על מוטציות frame-shift משותפות הנפוצות בחולי תסמונת Lynch ויכולה בסופו של דבר לתמוך במודל בית מרקחת קמעונאי.

מודרנה גם אמרה כי היא בודקת טיפולי אנטיגן סרטן מדף ואמרה כי הייתה החברה הראשונה שריבוי שלושה מעורבי תאי T לתרופה בודדת. תוכנית זו נמצאת בבדיקת שלב I במיאלומה נפוצה, כולל חולים שטופלו רבות שאולי כבר קיבלו מעורבי תאי T אחרים או טיפולי CAR-T.

ההנהלה אמרה כי מחקר המיאלומה הנפוצה הוא תוכנית "sentinel" שיכולה לסייע בהפחתת סיכון מאמצי חיסון סרטן אחרים אם תצליח.

מנהיגות, משמעת פיתוח וכשלים

דיוויד ברמן, שהצטרף למודרנה במרץ 2024, אמר כי הגיע לחברה לאחר קריירה ארוכה באימונותרפיה, כולל עבודה ב-Bristol Myers Squibb, אסטרהזניקה ו-Immunocore. הוא אמר כי נתוני intismeran שלב II שינו את השקפתו על עד כמה אימונותרפיה יכולה להגיע.

ברמן אמר כי סדרי העדיפויות הראשונים שלו הם לבנות קבוצת פיתוח טיפולים שתתאים לצוות המחלות הזיהומיות של מודרנה, לסייע בהבאת intismeran לשוק, ליצור קבוצת מחקר ופיתוח מוקדם הנקראת MRED, ולקבל החלטות קפדניות יותר על תוכניות שלב I ושלב II.

מודרנה גם הכירה בכשלים אחרונים, כולל אכזבה בשלב מאוחר ב-CMV, עיכוב בפיתוח נורוווירוס ואתגרים עם אסטרטגיית התיוק שלה ל-FDA. החברה אמרה כי מינויו של ברמן הוא חלק ממאמץ רחב יותר לחיזוק משמעת הפיתוח.

ראשי פרקים מהשאלות ותשובות

במושב השאלות ותשובות, המנהלים חזרו למספר נושאים:

• התאמה אישית: מודרנה אמרה כי כל המידע המרכזי על בחירת מוטציות נשאר בתוך החברה.
• תהליכי עבודה: ההנהלה אמרה כי פעולות בית חולים, ולא ייצור, הן המכשול העיקרי להשקה מהירה יותר.
• שותפות Merck: החברות מחלקות עלויות ורווחים באופן שווה ומתמקדות במהירות התיוק.
• אסטרטגיה קלינית: מודרנה אמרה כי intismeran עשוי לעבוד ללא תרופות PD-1 ונבדק על פני גידולים חמים וקרים כאחד.
• מחלות נדירות: החברה אמרה כי חמצת פרופיונית יכולה לפתוח פלטפורמה רחבה יותר ממוקדת כבד.

תחזית

בנסל אמר כי מודרנה חושבת במונחים של 5 עד 10 שנים ולא רבעון אחר רבעון. הוא אמר כי intismeran "אינו המוצר הטוב ביותר שלנו," למרות שכינה אותו מוצר אונקולוגי ראשון חשוב. הוא אמר כי הערך האמיתי של החברה יגיע ממערכת רחבה יותר של מוצרים בחיסונים, סרטן, מחלות נדירות ומחלות אוטואימוניות, כאשר בינה מלאכותית מסייעת להאיץ את התהליך.

הוא גם אמר כי פלטפורמת החברה אמורה להפיק תועלת מאוכלוסייה מזדקנת ומהקושי בהעתקת טיפולים מותאמים אישית או למחלות נדירות לאחר שהם מבוססים. המסר של מודרנה בפורום היה כי החברה שלאחר המגפה מנסה להפוך רוחב מדעי לעסק בר-קיימא, אפילו כשהיא מתמודדת עם העבודה המעשית של הוכחה שכל חלק מהפלטפורמה יכול להתרחב.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים והקשר נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.