סייטוקינטיקס בפורום ברנשטיין: מעבר להשקה הראשונה

רביעי, 23.09.2026 — סייטוקינטיקס (CYTK) השתמשה בפורום הבריאות השנתי השלישי של Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors כדי להציג תוכנית רחבה לצמוח מחברת ביוטק מחקרית לחברת לב וכלי דם גלובלית. ההנהלה הדגישה מומנטום ראשוני חזק עבור התרופה המסחרית הראשונה שלה, MYQORZO, תוך שהיא מצביעה על הימורים קליניים ארוכי טווח באי-ספיקת לב ואסטרטגיה הנושאת עדיין סיכוני הוצאה לפועל.

נקודות מפתח

• סייטוקינטיקס אמרה כי היא בונה זכיינות קרדיווסקולרית סביב שלושה תוכניות עיקריות: MYQORZO, omecamtiv mecarbil ו-ulacamten.
• תוכנית Vision 2030 של החברה קוראת לשתי תרופות מאושרות בשלושה אינדיקציות, 10 ישויות מולקולריות חדשות, נוכחות ביותר מ-15 מדינות וגישה לטיפול לפחות ל-100,000 מטופלים.
• ההשקה של MYQORZO צברה תאוצה, כאשר מרשמים שסופקו עלו מפחות מ-400 ברבעון הראשון של 2024 לכ-1,500 ברבעון השני.
• ההנהלה אמרה כי החברה מתמקדת בשיווק ישיר בארה"ב ובאירופה, תוך שימוש בשותפויות בסין וביפן וחיפוש עסקאות פיתוח עסקי בשלב מוקדם במקומות אחרים.
• קריאות קליניות עבור omecamtiv mecarbil ו-ulacamten עדיין שנים מרחוק, מה שמשאיר את החברה תלויה בהמשך הוצאה לפועל של ההשקה ובהתקדמות הניסויים.

אסטרטגיית החברה ותוכנית ארוכת טווח

מנהלים תיארו את סייטוקינטיקס כחברה שבילתה שנים בבניית המדע שמאחורי עיכוב מיוזין לבבי לפני שהגיעה לשוק. איזיק צ’צ’נובר, סגן נשיא בכיר לפיתוח תאגידי וקצין עסקים ראשי, אמר כי החברה נתפסת לעתים קרובות כ"הצלחה בן לילה", למרות שנוסדה ב-1997 והחלה פעולות ב-1998 בדרום סן פרנסיסקו.

הוא אמר כי עבודת החברה צמחה ממחקר יסוד של פאדי מאליק על טיווח הסרקומר. "כל טיפול מרכזי שהגיע באותו תחום או שמפותח נובע מאותה עבודה מכוננת שפאדי עשה," אמר צ’צ’נובר.

המסגרת ארוכת הטווח של החברה היא Vision 2030, שמטרתה לספק:

• שתי תרופות מאושרות בשלושה אינדיקציות
• 10 ישויות מולקולריות חדשות בפיתוח
• פעולות ביותר מ-15 מדינות
• לפחות 100,000 מטופלים שהגיעו דרך ניסויים ושיווק

ההנהלה אמרה כי התוכנית יוצאת דופן עבור חברת ביוטק מכיוון שהיא משלבת מחקר מוקדם, פיתוח קליני ושיווק גלובלי. החברה אמרה כי ארה"ב ואירופה חשובות במיוחד וכי היא רוצה לשמור על שליטה ישירה באותם שווקים.

תוצאות פיננסיות והשקה מסחרית

המוצר המסחרי הראשון של החברה, MYQORZO, הושק בארה"ב ובאירופה ב-2024 ומאושר בארה"ב, גרמניה וסין. האישור בבריטניה עדיין ממתין, ועוד מדינות אירופאיות צפויות לעקוב.

סייטוקינטיקס אמרה כי ההשקה עלתה על הציפיות המוקדמות, למרות שהתרופה נכנסה לשוק כארבע שנים לאחר מתחרה עיכוב מיוזין לבבי ראשון. נתוני שיווק מרכזיים כללו:

• מרשמים שסופקו עלו מפחות מ-400 ברבעון הראשון של 2024 לכ-1,500 ברבעון השני של 2024
• התחלות מטופלים חדשים עלו מכ-2,000 לרבעון לפני ההשקה ל-2,500 ברבעון הראשון ו-3,000 ברבעון השני
• MYQORZO תפסה יותר מ-40% מכלל המרשמים החדשים לעיכוב מיוזין לבבי בשנתה הראשונה
• החברה שואפת ל-50% ממרשמי CMI חדשים עד סוף השנה
• בסיס הרושמים גדל ליותר מ-700 רופאים

צ’צ’נובר אמר כי יותר ממחצית מאותם רופאים לא רשמו באופן קבוע עיכובי מיוזין לבבי או מעולם לא רשמו אותם לפני כן, מה שלדבריו מראה כי השוק מתרחב ולא פשוט מעביר מטופלים מתרופה אחת לאחרת.

החברה הצביעה גם על גודל ההזדמנות בקרדיומיופתיה היפרטרופית. בארה"ב, היא מעריכה כי ישנם 110,000 עד 120,000 מטופלים מאובחנים עם HCM חסימתי, אך רק 20,000 עד 25,000 מקבלים כיום טיפול. היא גם מעריכה כי כ-50,000 מטופלים סובלים מ-HCM לא חסימתי, ללא תרופות מאושרות כיום.

עדכונים תפעוליים

ההנהלה אמרה כי MYQORZO תוכננה מלכתחילה להיות קלה יותר לשימוש מטיפולים קודמים בקטגוריה. החברה הדגישה מספר מאפיינים שלדבריה תומכים באימוץ:

• תוכנית REMS קיימת
• אין צורך בבדיקת אינטראקציות בין תרופות
• לוח הטיטרציה גמיש
• התרופה עשויה להתאים לאוכלוסיית מטופלים רחבה יותר

החברה אמרה כי הצוות המסחרי שלה נבנה לתמוך הן בשוק HCM החסימתי הנוכחי והן בהשקת HCM הלא חסימתי הצפויה, אם תאושר. ההנהלה אמרה כי MYQORZO יכולה להפוך לעיכוב המיוזין הלבבי היחיד המאושר לשתי צורות HCM אם נתוני ACACIA-HCM יובילו לאישור.

מבחינה גיאוגרפית, סייטוקינטיקס משתמשת במודל מעורב. יש לה שותפים בשווקים מרכזיים כגון סאנופי בסין ו-באייר ביפן, תוך שמירה על שליטה מסחרית ישירה בארה"ב ובאירופה. ההנהלה אמרה כי החברה רואה בשווקים המערביים הללו מרכזיים ל-Vision 2030.

החברה תיארה גם את טביעת הרגל התפעולית שלה כגלובלית, עם מחקר בדרום סן פרנסיסקו, פעולות מסחריות ב-Radnor ומטה בינלאומי ב-Zug.

צנרת ופיתוח קליני

מעבר ל-MYQORZO, סייטוקינטיקס מקדמת שתי תוכניות אי-ספיקת לב מרכזיות.

עבור omecamtiv mecarbil, החברה מנהלת את מחקר COMET בשלב 3 במטופלים עם אי-ספיקת לב מתקדמת עם ירידה בשבר הפליטה. הניסוי רושם מטופלים עם שבר פליטה נמוך יותר של חדר שמאל, אשפוז לאחרונה ו-NT-proBNP מוגבה. ההנהלה אמרה כי המחקר כולל תקופת run-in לאישור עמידה בתרופות והסרת אירועים מוקדמים שלא ניתן לשנות על ידי הטיפול. הנתונים צפויים ב-2028.

דן ג’קובי, סגן נשיא למחקר קליני, אמר כי התרופה פועלת בצורה שונה מהטיפול הנוכחי. "מה שיש לך עם omecamtiv mecarbil הוא תרופה שבאופן ייחודי אינה מפריעה למחזור הסידן, אינה מגבירה את דרישת החמצן, אינה גורמת לפגיעה תאית, ובכל זאת מגבירה את כיווציות הלב," אמר.

הוא אמר כי התרופה נועדה לטפל בבעיה בסיסית באי-ספיקת לב עם ירידה בשבר הפליטה: הלב אינו מייצר מספיק כוח. ההנהלה אמרה כי היא מיועדת להשלים את הטיפול הרפואי המונחה על פי הנחיות ולא להחליפו.

עבור ulacamten, החברה מנהלת את מחקר AMBER בשלב 2 באי-ספיקת לב עם שבר פליטה שמור. הניסוי מתמקד בקבוצת מטופלים צרה יותר עם תפקוד לקוי דיאסטולי בעיקרו, ולא במטופלים שתסמיניהם נובעים בעיקר מהשמנת יתר, דום נשימה בשינה, יתר לחץ דם, מחלת כליות או סוכרת. ההרשמה צפויה להסתיים ב-2024, עם תוצאות קוהורט ראשוניות צפויות ב-2027.

ההנהלה אמרה כי המטרה היא לזהות את תת-הקבוצה של HFpEF הסבירה ביותר להפיק תועלת ולהשתמש במידע זה לעיצוב מחקר בשלב מאוחר יותר. החברה תיארה את HFpEF כאחד התחומים הקשים ביותר בפיתוח תרופות, עם מעט אפשרויות יעילות.

גישת פיתוח עסקי

סייטוקינטיקס אמרה כי אסטרטגיית הפיתוח העסקי שלה השתנתה ככל שהחברה צברה עוצמה פיננסית מ-MYQORZO. היא תיארה את עצמה כעוברת ממעניקת רישיון נטו למקבלת רישיון של טכנולוגיה.

החברה אמרה כי תמשיך לחפש:

• שיתופי פעולה בשלב מוקדם בתוכניות שלב 1 ושלב 2
• שותפויות מחקר הכוללות מודאליות חלופיות כגון RNAi וביולוגיקס
• הזדמנויות מתן רישיון יוצא לשאר העולם

במקביל, ההנהלה אמרה כי אינה מתכננת לרדוף אחר רכישות נכסים בשלב מאוחר או עסקאות טיפול גנטי ותאי. החברה אמרה כי היא רוצה עסקאות השומרות על גמישות המאזן.

מנהלים אמרו כי המטרה הרחבה יותר היא לבנות תיק קרדיווסקולרי שיכול לכסות קרדיומיופתיה היפרטרופית, אי-ספיקת לב עם ירידה בשבר הפליטה ואי-ספיקת לב עם שבר פליטה שמור דרך פלטפורמה קלינית ומסחרית אחת.

ראשי פרקים מהשאלות ותשובות

במהלך השאלות, ההנהלה חזרה על מספר נושאים חוזרים: התרחבות השוק, בידול מדעי והקושי בטיפול באי-ספיקת לב.

על תחרות בעיכובי מיוזין לבבי, מנהלים אמרו כי היתרון של MYQORZO נובע מעבודת החברה המוקדמת בתחום, עיצוב הניסויים שלה ואפשרות האישור הן ב-HCM חסימתי והן ב-HCM לא חסימתי. הם אמרו כי נוכחות של יותר מתרופה אחת בקטגוריה עשויה לסייע בחינוך רופאים ובהרחבת השוק.

על omecamtiv mecarbil, ג’קובי אמר כי התרופה מטפלת בצורך שנותר ברובו ללא מענה במשך עשורים. הוא אמר כי הדרכים האחרות היחידות להגביר כיווציות הן השתלת לב או התקן סיוע לחדר שמאל, שניהם פולשניים הרבה יותר מטיפול תרופתי.

על HFpEF, ההנהלה אמרה כי החברה מנסה להימנע מגישה רחבה שנכשלה במחקרים רבים בעבר. במקום זאת, היא בוחרת מטופלים עם פרופיל מחלה ספציפי יותר כדי לשפר את הסיכוי לראות השפעת טיפול.

על אסטרטגיה תאגידית, מנהלים אמרו כי החברה רוצה לשמור על התמקדותה בצנרת הנוכחית ובהשקה המסחרית ולא לבצע רכישות גדולות. הם גם אמרו כי תרבות החברה, שנבנתה תחת המנכ"ל רוברט בלום, מדגישה שיתוף פעולה וחדשנות בכל האתרים שלה.

תחזית

סייטוקינטיקס מהמרת על כך שהשקת MYQORZO חזקה יותר, הרחבה אפשרית ל-HCM לא חסימתי ונתונים עתידיים מ-omecamtiv mecarbil ו-ulacamten יכולים להפוך אותה לחברת לב וכלי דם רחבה יותר. אבני הדרך המרכזיות הבאות עדיין שנים מרחוק, אך ההנהלה אמרה כי המטרה ארוכת הטווח ברורה: לבנות זכיינות גלובלית שמגיעה למטופלים עם מעט אפשרויות טיפול.

הקוראים יכולים לעיין בתמלול המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.