אביאונה בכנס הבריאות של מורגן סטנלי: השקת ZEVASKYN בונה מומנטום

רביעי, 16.09.2026 — Abeona Therapeutics (ABEO) השתמשה בהופעתה הראשונה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של Morgan Stanley כדי לתאר את השלבים הראשונים של ההשקה המסחרית של ZEVASKYN, טיפול הגנתי שאושר לטיפול באפידרמוליזיס בולוזה דיסטרופית רצסיבית. ההנהלה תיארה התחלה מבטיחה, אך גם השקה איטית ומורכבת מבחינה תפעולית, המעוצבת על ידי לוגיסטיקת מחלות נדירות, הכשרת מרכזי טיפול ועבודה מול גורמי ביטוח.

החברה אמרה כי ההשקה עוברת ממחשבה של שלב פיתוח למחשבה מסחרית, כאשר האתגר המרכזי כעת הוא לבנות רשת טיפול מתמשכת ולא לרדוף אחר מכירות מהירות. Abeona הצביעה גם על כיסוי ביטוח חזק, עקביות ייצור משתפרת וערך נוסף מתוכניות בשותפות, תוך הכרה בכך שההכנסות יהיו תלויות במהירות שבה ניתן לזהות מטופלים, לתזמן אותם ולטפל בהם.

נקודות מפתח

• Abeona אמרה כי ZEVASKYN נמצא כעת בהשקה מסחרית לאחר אישור ה-FDA והטיפול במטופל הראשון בדצמבר 2023.
• החברה הפעילה שבעה מרכזי טיפול מוסמכים והוסיפה את אוניברסיטת פלורידה, עם מרכזים נוספים מתוכננים.
• יותר מ-95% מהמבוטחים המסחריים מכוסים, וכבר זוהו יותר מ-100 מטופלים פוטנציאליים.
• ההנהלה אמרה כי תזרים מזומנים חופשי עשוי להפוך לחיובי בכ-3 מטופלים או יותר המטופלים בחודש, ככל הנראה ב-2027 ומעבר לכך.
• החברה הציגה את ZEVASKYN כטיפול מובחן ללא סיכון תחרות גנרית ועם פוטנציאל נוסף מתוכניות בשותפות.

השקה מסחרית ואסטרטגיה

המנכ"ל Vish Seshadri אמר כי החברה נמצאת כעת במה שהוא כינה שלב בניית הבסיס. הוא תיאר את ההשקה כהארכה של העבודה הקלינית, אך כזו שחייבת להתבצע במספר מרכזים ולא באתר יחיד.

• החברה עברה מכ-80 עד 90 עובדים בשלב המחקר לכ-250 עובדים כיום.
• ההתרחבות כללה יכולות ייצור ואספקה חדשות הנדרשות לפעילות מסחרית.
• ההנהלה אמרה כי תרבות החברה עברה מייצור נתונים לביצוע השקה ומדדי ביצוע.
• Seshadri אמר: "מהירות ההשקה אינה מגדירה את שיא ההזדמנות. זה מספר אחד."

ZEVASKYN, טיפול גנטי אוטולוגי מבוסס גיליון תאים, הוא המוצר הראשון מסוגו באפידרמוליזיס בולוזה דיסטרופית רצסיבית, הפרעה גנטית נדירה הגורמת לבועות קשות, פצעים, זיהומים כרוניים וסיבוכים נוספים. ההנהלה אמרה כי המחלה עלולה לקצר את תוחלת החיים לשנות ה-30 וה-40 ללא טיפול יעיל.

החברה השוותה את ZEVASKYN ל-VYJUVEK של Krystal Biotech, ואמרה כי שני הטיפולים אינם תחליפים ישירים. Abeona אמרה כי ZEVASKYN מיועד לאזורי פצעים גדולים ועשוי להציע ריפוי ארוך טווח מבקשה אחת, בעוד VYJUVEK משמש מדי שבוע ומתייחס לצורך טיפולי שונה.

תוצאות כספיות וביטוח

Abeona אמרה כי הכנסות מוכרות רק כאשר מטופלים מקבלים טיפול, כך שקצב המכירות המסחריות יהיה תלוי בהליכים בפועל ולא במרשמים או הזמנות. ההנהלה אמרה כי שלושת הרבעונים הראשונים של ההשקה יצרו הכנסות בעיקר משני מרכזים ראשוניים, Chicago Lurie Children’s ו-Stanford.

• יותר מ-95% מהמבוטחים המסחריים מכוסים על ידי ZEVASKYN.
• תמהיל המטופלים הוא כ-50% מבוטחים מסחרית, עם כיסוי Medicaid משמעותי וכ-10% מטופלי Medicare.
• תמיכה בתשלום משותף וסיוע בנסיעות זמינים דרך תוכנית Abeona Assist.
• ההנהלה אמרה כי המטופלים עומדים בפני נטל כספי מינימלי במסגרת מבנה התמיכה הנוכחי.
• חיוביות תזרים מזומנים חופשי צפויה בכ-3 מטופלים או יותר המטופלים בחודש, עם תזמון צפוי ב-2027 ומעבר לכך.

ההנהלה אמרה גם כי השוק עשוי להתעלם מזרמי תמלוגים מתוכניות בשותפות עם Ultragenyx ו-Taysha Gene Therapies. תוכניות אלו, כולל תאריך PDUFA קרוב, אינן משתקפות עדיין במלואן בשווי השוק של החברה, לפי מנהלים.

עדכונים תפעוליים

Abeona אמרה כי ההשקה דרשה מודל תפעולי מורכב יותר מזה שהחברה עמדה בפניו בשנות המחקר שלה. אורך חיי המדף של 84 שעות של הטיפול יוצר דרישות תזמון קפדניות, והטיפול דורש מרכז מוסמך עם צוות רב-תחומי הכולל מנתחים, מרדימים ורופאי EB.

• שבעה מרכזי טיפול מוסמכים היו פעילים נכון לתאריך הכנס.
• החברה הכריזה על אוניברסיטת פלורידה כמרכז חדש בדרום-מזרח.
• ההנהלה אמרה כי 7 המרכזים הנוכחיים מגיעים לכ-40% מהשוק הניתן לטיפול בהתבסס על גיאוגרפיית המטופלים.
• מרכזים ראשוניים כוללים את Stanford, Chicago Lurie Children’s, Texas ו-CHOP, או Children’s Hospital of Philadelphia.
• החברה אמרה כי היא רוצה להתרחב מעבר ליעד הראשוני של 7 מרכזים לשנת 2024.

Seshadri אמר כי תהליך הטיפול הוא כמו "ליקוי חמה" הדורש מספר גורמים להתיישר לפני שניתן לתפוס חלון ייצור. הוא אמר כי כל מרכז חייב ללמוד כיצד לחזור על חוויית Stanford, שם נערך מחקר השלב III VIITAL של החברה, אך בקנה מידה רחב יותר.

ההנהלה אמרה כי זיהוי מטופלים הוא גם קשה מכיוון שהמחלה היא נדירה ביותר והמטופלים שבירים. רופאים ומרכזים זיהו כ-100 מטופלים ומעלה שנראים כמועמדים טובים, אך החברה אמרה כי הדרך מזיהוי לטיפול היא תהליך רב-שלבי שעלול לקחת זמן.

תקשורת בין מטופל למטופל חשובה, אמרה ההנהלה, מכיוון שמשפחות ורופאים מסתמכים לעתים קרובות על עדויות ורשתות עמיתים. החברה אמרה גם כי הפסיקה לדווח על ביופסיות מתוכננות ומדדי צינור ייצור מכיוון שנתונים אלו מושפעים מגורמים שאינם בשליטתה.

ייצור ועקביות מוצר

Abeona אמרה כי הייצור הפך לצפוי יותר ככל שהחברה התרחבה מעבודה קלינית לייצור מסחרי. התהליך כולל כעת בקרות חדשות הנדרשות על ידי ה-FDA שלא היו חלק מסביבת הניסוי הקליני.

• זמן ההחזר הממוצע עמד על 23 עד 26 ימים, עם סטיית תקן של פחות מ-2 ימים.
• התשואה הממוצעת היא 9 גיליונות ליחידה.
• התפוקה המסחרית הוכפלה מהמקסימום של 6 גיליונות בניסוי הקליני ל-12 גיליונות לאצווה.
• יחידה אחת הייתה בעלת תשואה נמוכה ולא ניתנת לחיוב, אך ההנהלה אמרה כי התפוקה הכוללת הייתה מעודדת.
• בדיקות מסחריות חדשות כוללות בדיקת סטריליות ובדיקת זהות pan-cytokeratin.

ההנהלה אמרה כי ניוון תאים יכול להתרחש בכמה שלבים ויכול להשתנות לפי גיל המטופל, מיקום הביופסיה ואיכות הביופסיה. החברה אמרה כי היא עדיין מייעלת פרמטרי תזמון מכיוון שתאים ראשוניים לא תמיד מתנהגים בתבנית קבועה יום אחר יום.

למרות משתנים אלו, ההנהלה אמרה כי התהליך הנוכחי חזק מספיק כדי לתמוך בתכנון מסחרי ולוגיסטיקה.

מיצוב בשוק ורקע תחרותי

ההנהלה אמרה כי ZEVASKYN ו-VYJUVEK עשויים לשרת חלקים שונים של אותו שוק מחלות. Abeona טענה כי ZEVASKYN מתאים למטופלים עם אזורי פצעים רציפים גדולים יותר ועשוי לשמש פחות תכופות אך עם השפעה ממושכת יותר.

• החברה אמרה כי ל-ZEVASKYN אין סיכון תחרות גנרית.
• ההנהלה אמרה כי לא צפוי טיפול מתפתח שיתאים לפרופיל המוצר שלה.
• כל פרק טיפול דורש ביופסיה חדשה וחיוב נפרד.
• מנהלים הציעו כי מטופלים עשויים לקבל שני טיפולים לאורך חיים מכיוון שאזורי הכיסוי יכולים להשתנות עם הזמן.
• עיתוי טיפול חוזר בפועל עשוי להיות לפחות 6 חודשים עד שנה אחת בין טיפולים, לפי רופאים.

החברה אמרה גם כי ההזדמנות לטווח ארוך אינה מוגדרת על ידי מהירות ההשקה. במקום זאת, ההנהלה אמרה כי המפתח הוא ליצור רשת מרכזים יציבה שיכולה לחזור על ההצלחה הקלינית במספר אתרים ולתמוך בקצב קבוע של טיפולים.

תחזית עתידית

Abeona אמרה כי המיקוד שלה בתקופה קרובה הוא בניית בסיס מסחרי אמין ב-2026 ומעבר לכך. החברה רוצה שמרכזים נוספים יצברו ניסיון, שמטופלים נוספים יטופלו ושיתוף רב יותר של תוצאות חיוביות בין רופאים ומשפחות.

• יעד ראשוני בתקופה קרובה: הקמת רשת מרכזי טיפול מוסמכים חזקה.
• יעד משני: הבטחה שמספר מרכזים טיפלו במטופלים ובנו ניסיון.
• החברה רוצה צמיחה ברבעון לרבעון בהכנסות מאתרי ההשקה הראשוניים.
• ההנהלה מצפה לקצב טיפול יציב יותר ככל שמרכזים נוספים יצטרפו.
• חיוביות תזרים מזומנים חופשי קשורה להגעה לכ-3 מטופלים או יותר המטופלים בחודש.

מעבר להשקה הנוכחית, החברה אמרה כי היא בוחנת יישומים נוספים, כולל התכווצויות יד, שההנהלה תיארה כתחום של צורך גבוה שאינו מטופל. מנהלים הצביעו גם על תקדים ניסויים קליניים לבקשות טיפול חוזר.

במקביל, החברה אמרה כי תוכניות השותפות שלה עם Ultragenyx ו-Taysha Gene Therapies יכולות להוסיף לפרופיל הכספי דרך זרמי תמלוגים ואבני דרך רגולטוריות בטווח הקרוב.

ראשי פרקים מהשאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, מנהלים חזרו מספר פעמים לרעיון כי הצלחה מסחרית במחלה זו תהיה תלויה בגישה, תיאום ואמון, ולא רק באישור מוצר.

• ההנהלה אמרה כי המטופל הראשון בכל מרכז הוא הקשה ביותר לטיפול מכיוון שהמרכז חייב ללמוד את התהליך המלא.
• תמהילי משלמים שונים במוסדות שונים יכולים ליצור צווארי בקבוק ספציפיים למרכז.
• לימודים ממרכז אחד משותפים עם אחרים לשיפור היעילות.
• כל המטופלים שטופלו מסחרית עד כה קיבלו בעבר VYJUVEK.
• החברה אמרה כי שבריריות המטופלים אומרת שהיא זקוקה למשפך גדול יותר מאשר בהשקות רבות אחרות.

מנהלים הדגישו גם כי הנטל הקליני של המחלה נותר חמור. הם אמרו כי הטיפול הנוכחי כולל לעתים קרובות אנטיביוטיקה והחלפת תחבושות מספר פעמים בשבוע, כאשר כל מושב בורסה לוקח שעות, ואף טיפול כיום אינו מתייחס לגורם השורש של ההפרעה.

Seshadri אמר כי החברה מנסה לשכפל את ההצלחה שנראתה במחקר Stanford ברשת רחבה יותר. "זה הנחת יסודות," הוא אמר, והוסיף כי ההשקה היא "כמעט כמו שלב ניסוי קליני מורחב דרך ההשקה."

סיכום

ההצגה של Abeona הראתה חברה באמצע מעבר מסחרי קשה אך פוטנציאלית חשוב, עם סימנים ראשוניים של תמיכת ביטוח ומשמעת ייצור. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.