ריילי תרפיוטיקס בכנס מורגן סטנלי: מספר הזדמנויות במקביל

ביום רביעי, 16.09.2026, השתמשה Relay Therapeutics (RLAY) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של מורגן סטנלי כדי להציג תוכנית פיתוח רחבה הבנויה סביב תרופה אחת, zovegalisib, ושלוש הזדמנויות בשלב מאוחר או קרוב לשלב מאוחר. ההנהלה ציינה כי החברה השיגה התקדמות משמעותית בסרטן השד ובאנומליות כלי דם, אך היא עדיין מתמודדת עם הסיכונים הרגילים של פיתוח קליני, לרבות ביצוע ניסויים, בחינה רגולטורית ותחרות מתרופות מבוססות.

נקודות מפתח

• ריילי דיווחה כי zovegalisib הציגה 11 חודשי הישרדות ללא התקדמות המחלה בסרטן שד קו שני, לעומת 5.5 חודשים עבור capivasertib.
• החברה דיווחה על שיעור תגובה נפחית של 60% באנומליות כלי דם, לעומת 20% עד 30% עבור alpelisib.
• ריילי סיימה את הרבעון השני עם $911 מיליון במזומן, שלדבריה מממן את הפעילות עד 2029.
• ההנהלה מכינה שלושה תוכניות רישום בו-זמנית: סרטן שד קו שני, סרטן שד קו ראשון ואנומליות כלי דם.
• החברה הדגישה גם עבודה קלינית מוקדמת על RLY-8161, מעכב NRAS סלקטיבי.

תוצאות פיננסיות

ריילי לא דיווחה על רווחים רבעוניים חדשים בשיחה, אך היא כן סיפקה עדכון טרי על מאזנה ועדיפויות ההוצאות שלה.

• מזומן ותחליפי מזומן עמדו על $911 מיליון בסוף הרבעון השני של 2026.
• ההנהלה ציינה כי זה מעניק לחברה מסלול פעילות עד 2029.
• החברה השלימה לאחרונה גיוס הון.
• ריילי ציינה כי צמצמה משמעותית את טביעת הרגל המחקרית שלה מ-2021 ו-2022, תוך שמירה על פריון העבודה המחקרית הנותרת.
• רוב המזומן מופנה לשלושה ניסויי רישום ולהכנה לשיווק.

ההנהלה ציינה כי היתרה הנוכחית אמורה לאפשר לחברה לספק נתוני קו ראשי מתוכניות סרטן השד קו שני ואנומליות כלי דם בתוך חלון המזומן, תוך השגת התקדמות משמעותית גם בסרטן שד קו ראשון.

עדכונים תפעוליים

מצגת ריילי התמקדה ב-zovegalisib, מעכב סלקטיבי של מוטנט PI3Kα, ובהשקפת החברה כי סלקטיביות יכולה לשפר הן את האפקטיביות והן את הסבילות.

סרטן שד קו שני

• במרץ 2026, ריילי דיווחה על 11 חודשי הישרדות ללא התקדמות המחלה במינון של 400 מיליגרם פעמיים ביום.
• זאת לעומת 5.5 חודשים עבור capivasertib, מעכב AKT של אסטרהזניקה ותקן הטיפול המסחרי הנוכחי.
• ההנהלה ציינה כי הנתונים הראו שיעורים נמוכים של רעילויות לא-ממוקדות, לרבות שלשול, פריחה, היפרגליקמיה וסטומטיטיס.
• החברה מנהלת ניסוי שלב 3 של fulvestrant בשילוב zovegalisib מול fulvestrant בשילוב capivasertib.
• המחקר מגייס חולים עם מוטציות PIK3CA שכבר קיבלו טיפול אנדוקריני ומעכב CDK4/6.
• ריילי ציינה כי הגיוס מתקדם היטב וכי היא מצפה לעדכון מלא של לוח הזמנים לגיוס עד סוף 2026.
• ההנהלה ציינה כי ניסויים דומים נזקקו בדרך כלל ל-30 עד 36 חודשים לגיוס, כאשר מחקר אחד דומה לאחרונה הסתיים בכ-33 חודשים.

המנכ"ל סנג’יב פאטל אמר: "הראינו 11 חודשי הישרדות ללא התקדמות המחלה באוכלוסיית חולים זו, וברור שזה משתווה בצורה חיובית מאוד ל-5 וחצי חודשים של capivasertib. אנחנו מרגישים די בטוחים כעת כשאנחנו מנהלים ניסוי מרכזי ראש-בראש מול capivasertib שנוכל להצליח באוכלוסיית חולים זו וליצור טיפול בעל משמעות מסחרית רבה עבור חולים."

סרטן שד קו ראשון

• ריילי ציינה כי חולים עם מוטנט PIK3CA מציגים הישרדות קצרה יותר ללא התקדמות המחלה על טיפול כפול סטנדרטי CDK4/6 בהשוואה לחולי wild-type.
• החברה ציטטה 19 חודשי הישרדות ללא התקדמות המחלה לחולים עם מוטציה לעומת 31 חודשים לחולי wild-type על ribociclib, פער של 12 חודשים.
• ריילי מפתחת שילוש של טיפול אנדוקריני, atirmociclib של פייזר ו-zovegalisib.
• ההנהלה ציינה כי atirmociclib מגביר את ספיגת zovegalisib, ומאפשר מינון נמוך יותר של zovegalisib של 100 עד 150 מיליגרם פעמיים ביום בשילוש, לעומת 400 מיליגרם פעמיים ביום בהגדרת הכפולה.
• החברה ציינה כי חשיפת הדם נשארת שקולה, וגמישות בין חולה לחולה נראית עקבית בין הנוסחאות.
• ריילי מתכננת להתחיל ניסוי שלב 3 בתחילת 2027, בכפוף למשוב רגולטורי.
• המחקר המתוכנן יבחן את השילוש מול טיפול במעכב ארומטאז בתוספת בחירת החוקר של מעכב CDK4/6 בחולים רגישים לאנדוקרינה.

ההנהלה ציינה כי הגדרת הקו הראשון מציעה את ההזדמנות המסחרית הגדולה יותר מכיוון שחולים רגישים לאנדוקרינה מהווים את רוב האוכלוסייה הניתנת לטיפול. החברה גם ציינה כי גישתה הסלקטיבית, שימוש במעכב CDK4 סלקטיבי עם מעכב PI3K סלקטיבי למוטנט, עשויה להפחית תופעות לוואי תוך שמירה על אפקטיביות.

נשיא המחקר והפיתוח דון ברגסטרום אמר: "באמצעות גישה סלקטיבית למוטנט וסלקטיבית ל-CDK4, אנחנו מרגישים בנוח מאוד שנוכל לספק את המשטר שחולים באמת זקוקים לו."

אנומליות כלי דם

• ריילי חשפה נתונים מניסוי ReInspire שלה המראים שיעור תגובה נפחית של 60% על פני המינונים שנבדקו.
• ההנהלה השוותה זאת לשיעורי תגובה של 20% עד 30% עבור alpelisib, התרופה היחידה עם אישור מואץ בהתוויה.
• החברה ציינה כי התוצאה הייתה כפילה או שילוש של שיעור התגובה שנראה עם alpelisib.
• ריילי ציינה כי פרופיל הסבילות נראה גם הוא טוב יותר מזה של alpelisib.
• הניסוי גייס 32 חולים בגיל 12 ומעלה.
• המינונים שנבדקו כוללים 100 מיליגרם פעמיים ביום, 300 מיליגרם פעמיים ביום ו-400 מיליגרם פעם ביום.
• הערכות MRI מתבצעות כל 12 שבועות.
• בכנס ISSVA במאי 2026, 20 מתוך 32 חולים היו ניתנים להערכת אפקטיביות, עם מעקב חציוני של כארבעה חודשים.
• החברה מצפה לעדכון בסוף 2026 עם כל 32 החולים ניתנים להערכת אפקטיביות ועם מעקב בשל יותר.
• ריילי מעדיפה את המינון של 400 מיליגרם פעם ביום לטיפול כרוני בשל הנוחות.

קצין פיתוח תאגידי ראשי פיטר ראמר אמר: "הנתונים הראשוניים שלנו על פני 20 חולים הדגימו שיעור תגובה נפחית של 60%, כלומר כפילה או שילוש של מה ש-alpelisib הצליחה להדגים. החשוב מכל, זה מגיע עם פרופיל סבילות טוב בהרבה ממה שאנחנו יודעים על alpelisib היום."

תוכנית NRAS

• ריילי גם דנה ב-RLY-8161, מעכב NRAS-סלקטיבי חדשני שהתגלה דרך הפלטפורמה שלה.
• התרופה נכנסה לקליניקה מוקדם יותר ב-2026.
• עבודה פרה-קלינית הראתה פעילות חזקה כסוכן בודד במודלים של מלנומה, סרטן המעי הגס וסרטן הריאות.
• ההנהלה ציינה כי מחקרי טוקסיקולוגיה הראו כמעט אפס רעילות.
• החברה בודקת את התרופה בבני אדם בממאירויות מונעות NRAS, לרבות מלנומה, סרטן המעי הגס, סרטן ריאות תאים לא-קטנים, סרטן בלוטת התריס וגידולים אחרים.

תחזית עתידית

התוכנית לטווח הקרוב של ריילי היא לקדם מספר תוכניות בו-זמנית תוך שמירה על ההוצאות תחת שליטה.

• סרטן שד קו שני: החברה מצפה לספק עדכון גיוס מלא עד סוף 2026.
• סרטן שד קו ראשון: פתיחת שלב 3 מתוכננת לתחילת 2027, בכפוף למשוב רגולטורי.
• אנומליות כלי דם: ריילי מצפה לעדכון נתונים והנחיה רגולטורית לפני סוף 2026.
• NRAS: בדיקה קלינית מוקדמת מתמשכת, עם נתונים נוספים צפויים ככל שמחקר שלב 1 מתקדם.

ההנהלה ציינה כי תוכניות קו שני ואנומליות כלי דם עשויות להגיע לנתוני קו ראשי בתוך חלון המזומן הנוכחי. היא גם ציינה כי תוכנית הקו הראשון אמורה להשיג התקדמות משמעותית לפני 2029.

ריילי תיארה את אנומליות כלי דם כהזדמנות גדולה במיוחד. החברה העריכה שוק כולל ניתן לטיפול של $6 מיליארד עד $8 מיליארד וציינה כי כ-25,000 חולים עשויים להיות מתאימים לטיפול מערכתי כרוני על פני מספר הפרעות קשורות.

• ספקטרום הגדילה הקשורה ל-PIK3CA הוא בעל מוטציית PIK3CA ב-100%.
• מומי לימפה הם בעלי מוטציית PIK3CA ביותר מ-80%.
• מומים ורידיים הם בעלי מוטציית PIK3CA ב-20% עד 30%.

ההנהלה ציינה כי אוכלוסיית ארה"ב עם מוטציות PIK3CA היא כ-170,000 חולים. היא הוסיפה כי במחיר Vijoice של $36,000 לחודש, 2,500 עד 3,000 חולים יכולים לייצר $1 מיליארד במכירות שנתיות. החברה ציינה כי היא שואפת לאישור מואץ ומצפה לדון במסלול עם הרגולטורים לפני סוף 2026.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה התמקדה בשלושה נושאים עיקריים: מיצוב תחרותי בסרטן השד, עיצוב תוכנית הקו הראשון והמסלול הרגולטורי באנומליות כלי דם.

• לגבי סרטן שד קו שני, ריילי ציינה כי 11 חודשי ההישרדות ללא התקדמות המחלה של zovegalisib משתווים לא רק ל-5.5 חודשים של capivasertib, אלא גם ל-7 עד 8 חודשים של alpelisib. ההנהלה ציינה כי alpelisib התקשתה מסחרית בשל תופעות לוואי כגון היפרגליקמיה, שלשול, פריחה וסטומטיטיס.
• לגבי עיצוב הניסוי, ריילי ציינה כי מחקר שלב 3 הוא אקראיזציה אחד-לאחד של fulvestrant בשילוב zovegalisib מול fulvestrant בשילוב capivasertib, עם קריטריוני כניסה מחמירים יותר מאשר בשלב 1.
• לגבי שוק הקו הראשון, ההנהלה ציינה כי המטרה היא לטפל באוכלוסייה הרגישה לאנדוקרינה הגדולה יותר, שבה לחולים עם מוטנט PIK3CA עדיין יש צורך רפואי ברור שאינו מסופק.
• לגבי atirmociclib, ריילי ציינה כי אינטראקציית תרופה-תרופה אינה צפויה להיות בעיה מכיוון ש-atirmociclib נראה מגביר את ספיגת zovegalisib בצורה צפויה.
• לגבי ניסוי FourLight-3 של פייזר, ההנהלה ציינה כי אינה חוששת מהתוצאה מכיוון שריילי מחפשת עמוד שדרה סביל, לא קריאת אפקטיביות עדיפה מ-atirmociclib עצמו.
• לגבי אנומליות כלי דם, ריילי ציינה כי השוק יכול לתמוך במוצר blockbuster אפילו אם הוא מגיע רק לחלק מ-25,000 החולים שהיא רואה כניתנים לטיפול.
• לגבי המסלול הרגולטורי, ההנהלה הצביעה על אישור המואץ הייחודי של alpelisib המבוסס על 37 חולים וציינה כי היא מתכננת לדון בגישה דומה עם מינהל המזון והתרופות האמריקאי.
• לגבי תמחור, ריילי ציינה כי התקדים מרמז על מחיר גבוה יותר באנומליות כלי דם מאשר בסרטן השד, בדומה למותגי Vijoice ו-Piqray של alpelisib.
• לגבי RLY-8161, ההנהלה ציינה כי מטרת NRAS עשויה להציע אפקטיביות חזקה עם פרופיל בטיחות נקי מכיוון ש-NRAS חשוב בסרטן אך ניתן לוויתור במידה רבה ברקמה לאחר הלידה.
• לגבי שימוש במזומן, ריילי ציינה כי ההוצאות מנוהלות בצמידות, כאשר רוב המשאבים מופנים לשלושת ניסויי הרישום ולתכנון השיווק.

ההנהלה ציינה כי היא מאמינה שהחברה הפחיתה סיכון בכמה שאלות מפתח השנה וכעת יש לה מספר מסלולים ליצירת ערך מנכס בודד.

משקיעים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים משיחת הכנס.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.