REGENXBIO בכנס מורגן סטנלי: דחיפה לשלב מתקדם בטיפול גנטי

רביעי, 16.09.2026 — REGENXBIO (RGNX) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של מורגן סטנלי כדי להציג צינור מוצרים המתקרב לשלב המסחרי, בראשו טיפול ב-Duchenne muscular dystrophy בשם RGX-202 ותוכנית הרשתית RGX-314. ההנהלה הציגה גישה אופטימית לגבי ההתקדמות הקלינית, הייצור והמזומנים, תוך הכרה בהמשך ההקפאה הקלינית של RGX-121 ובעבודה הרגולטורית שעוד נדרשת.

נקודות מפתח

• REGENXBIO אמרה כי RGX-202 הציג ביטוי מיקרו-דיסטרופין גבוה פי 4 עד 5 מ-Elevidys בחולים בגיל 7 ומעלה, עם קשר חזק לתועלת תפקודית.
• החברה אמרה כי גישת הבטיחות שלה הפחיתה פגיעה בכבד לפחות מעשירית משיעור הנראה בטיפולים הקיימים.
• רצועת המזומנים מתארכת עד הרבעון הרביעי של 2027, ואבני הדרך של אבווי עשויות לדחות זאת עד 2028 ללא מימון מדלל בתקופה הקרובה.
• RGX-314 נותר זרז מרכזי בתקופה הקרובה, כאשר נתוני שלב III צפויים ברבעון הרביעי של 2024 ויותר מ-500 מנתחים כבר הוכשרו.
• RGX-121 נמצא בהקפאה קלינית בשל ממצאי MRI בלתי צפויים בעמוד השדרה, אם כי החולים שטופלו אינם סימפטומטיים.

התמונה האסטרטגית

REGENXBIO אמרה כי בילתה יותר מ-15 שנה בפיתוח טיפול גנטי מסוג AAV וכעת רואה את עצמה בנקודת מפנה. החברה תיארה שתי תוכניות בשלב מתקדם כליבת האסטרטגיה שלה לתקופה הקרובה:

• RGX-202 ל-Duchenne muscular dystrophy, עם הגשת BLA צפויה בתחילת 2027 והשקה אפשרית בארה"ב במחצית השנייה של 2027.
• RGX-314 למחלת הרשתית, שפותחה עם אבווי ותוארה על ידי ההנהלה כתוכנית הטיפול הגנטי הגדולה ביותר שבוצעה אי פעם.

ההנהלה אמרה כי החברה בונה גם בסיס מסחרי רחב יותר באמצעות ייצור, הכשרת מנתחים ומעורבות עם גורמי תשלום. המסר היה כי REGENXBIO מנסה לעבור מחברה מונעת מחקר לחברה עם מספר מוצרים פוטנציאליים ומודל עסקי בר-קיימא יותר.

תוצאות פיננסיות

REGENXBIO לא דיווחה על רווחים רבעוניים בסיכום הכנס, אך ההנהלה סיפקה מספר עדכונים פיננסיים ותפעוליים:

• רצועת המזומנים מתארכת עד הרבעון הרביעי של 2027.
• הון נוסף שאינו מדלל צפוי מתשלומי אבני הדרך של אבווי, שיכולים להאריך את רצועת המזומנים עד 2028.
• תחילת מחקר NAAVIGATE הפעילה אבן דרך של $100 מיליון מאבווי.
• החברה אמרה כי היא יכולה לייצר 2,500 מנות בשנה במתקן שלה ברוקוויל.
• מאות מנות של RGX-202 כבר נבנות למלאי לקראת אישור אפשרי.
• ההנהלה אמרה כי הכנסות מסחריות משני מוצרים עשויות להתחיל ב-2028 ולסייע בחידוש יתרת המאזן.

ההנהלה אמרה כי מצב המזומנים הנוכחי אמור להספיק כדי לשאת את החברה דרך אירועים רגולטוריים מרכזיים הן עבור RGX-202 והן עבור RGX-314. החברה אמרה כי אינה צופה צורך במימון מדלל בתקופה הקרובה.

עדכונים תפעוליים

RGX-202 ב-Duchenne muscular dystrophy

REGENXBIO אמרה כי RGX-202 נותר התוכנית הפנימית המובילה שלה וכי מחקר AFFINITY DUCHENNE הראה מה שהיא רואה כבידול משמעותי מ-Elevidys, המתחרה המאושר בתחום.

• בחולים בגיל 7 ומעלה, ביטוי מיקרו-דיסטרופין היה גבוה פי 4 עד 5 ממה שהוצג בעבר עם Elevidys.
• כ-80% מהחולים השיגו 40% או יותר מיקרו-דיסטרופין כאחוז מהנורמה.
• החברה אמרה כי הקורלציה בין ביטוי מיקרו-דיסטרופין ל-North Star Ambulatory Assessment, או NSAA, הייתה מובהקת סטטיסטית ביותר, עם מקדם של כ-0.9.
• ההנהלה אמרה כי שיעור פגיעת הכבד היה פחות מעשירית מזה הנראה בטיפולים הקיימים.
• החברה משתמשת במשטר של סטרואידים, סירולימוס ואקוליזומאב בכל 60+ החולים במחקרים הציריים והמאשרים.

ההנהלה אמרה כי המחקר המאשר השלים גיוס עם 30 חולים בעיצוב פתוח ותוצאת נקודת הקצה הראשית צפויה בעוד שנתיים. פגישת טרום-BLA מתוכננת לסוף 2024, תוך שימוש בנתוני בטיחות מ-63 חולים. החברה מצפה להגיש את ה-BLA בתחילת 2027, עם השקה אפשרית בארה"ב במחצית השנייה של 2027.

REGENXBIO מתכננת גם להתחיל מחקר מבוקר פלצבו במחצית הראשונה של 2025 לתמיכה בהגשות גלובליות, בעיקר כדי לעמוד בדרישות EMA רמת הסוכנות האירופית לתרופות. החברה העריכה את שוק ה-Duchenne האמבולטורי הניתן לטיפול בכ-5,000 חולים ואמרה כי היא מצפה להגיע לתת-קבוצה משמעותית של קבוצה זו.

ההנהלה אמרה כי הבידול שלה אינו רק קליני אלא גם מבני. היא הצביעה על תוספת C-terminus למיקרו-דיסטרופין, ייצור מודרני, 80% טוהר קפסיד מלא ותוכנית דיכוי חיסוני יזום כיתרונות מרכזיים.

RGX-314 במחלת הרשתית

RGX-314 נותר זרז חיצוני מרכזי עבור REGENXBIO. החברה אמרה כי נתוני שלב III עבור התוכנית התת-רשתית בניוון מקולרי הקשור לגיל הרטוב צפויים ברבעון הרביעי של 2024.

• התוכנית משתמשת בעיצוב אי-נחיתות מול טיפול חוזר נגד VEGF כגון Lucentis ו-Eylea.
• שולי אי-הנחיתות הם 4.5 אותיות על חדות ראייה מתוקנת בצורה מיטבית.
• ההנהלה אמרה כי הצלחה תאמר מובהקות סטטיסטית בנקודת הקצה הראשית והפחתה של יותר מ-50% בנטל ההזרקות.
• מחקרי מינון דו-צדדי הראו הפחתה של יותר מ-70% בנטל ההזרקות.
• נתוני עמידות לחמש שנים שוחררו לאחרונה ולפי ההנהלה עלו על הציפיות.

החברה אמרה כי יותר מ-500 מנתחים הוכשרו על נוהל המסירה התת-רשתית. REGENXBIO מטפלת בייצור הגדוש, בעוד שאבווי מנהלת את המילוי-גמר. החברות גם השיקו לאחרונה צוות מסחרי משותף.

ההנהלה אמרה כי התוכנית כבר משכה עניין מגורמי תשלום ומומחי רשתית, והיא הצביעה על אימוץ באירופה כראיה לכך שהמודל יכול לעבוד ברמה הגלובלית.

NAAVIGATE לרטינופתיה סוכרתית

REGENXBIO אמרה כי מחקר NAAVIGATE שלה, המשתמש בגישה סופרא-כורואידלית, מכוון לרטינופתיה סוכרתית לא-פרוליפרטיבית בינונית-חמורה עד חמורה, או NPDR, לפני שחולים מפתחים סיבוכים המאיימים על הראייה כגון בצקת מקולרית סוכרתית או רטינופתיה סוכרתית פרוליפרטיבית.

• תחילת המחקר שחררה אבן דרך של $100 מיליון מאבווי.
• ההנהלה אמרה כי אותות הגיוס המוקדמים חזקים ביותר.
• החברה ציינה נתוני עמידות עד 2.5 עד 3 שנים בתא עין שונה.
• היא אמרה כי לחולי NPDR חמורים יש סיכוי של 50% להתקדמות תוך שנה אחת.

ההנהלה טענה כי טיפול חד-פעמי במרפאה מתאים לאוכלוסייה זו טוב יותר מגישה תת-רשתית, שכן חולים רבים אינם סימפטומטיים ועשויים שלא לקבל נוהל פולשני יותר. החברה אמרה כי נוף התחרות פתוח לרווחה מכיוון שהזרקות חוזרות אינן מעשיות בהגדרה זו.

RGX-121 ו-RGX-111

REGENXBIO גם התייחסה להקפאה הקלינית על RGX-121 ו-RGX-111, שנקשרה לממצאי MRI בלתי צפויים בעמוד השדרה של חולים שטופלו בעבר, חלקם קיבלו מינון לפני שש שנים.

• החולים שטופלו נותרים אסימפטומטיים.
• החברה מדמה את כל החולים שטופלו כדי לבנות מערך נתונים מלא.
• ההנהלה העריכה כי הסקירה עשויה לארוך 6 עד 9 חודשים.
• התקשורת עם ה-FDA תוארה כהגיונית ושיתופית.

ההנהלה אמרה כי הממצאים עשויים לשקף היסטוריה טבעית או תופעה נפוצה שלא נראתה בעבר מכיוון שחולים לא הודמו בצורה זו. החברה אמרה כי היא מצפה לתמונה ברורה יותר בחודשים הקרובים.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, חזרו המנהלים מספר פעמים לאותם נושאים: בידול, בטיחות ומוכנות רגולטורית.

• לגבי RGX-202, ההנהלה אמרה כי המסר הקליני המרכזי הוא הקומבינציה של ביטוי מיקרו-דיסטרופין חזק יותר ופרופיל בטיחות נקי יותר.
• סטיב אמר כי מקדם הקורלציה של כ-0.9 הוא "מרשים למדי" ותומך בחבילת אישור מואץ.
• ההנהלה אמרה כי משטר דיכוי החיסון הפך לקביל יותר עם הזמן כאשר תוכניות אחרות אימצו את גישת REGENXBIO.
• החברה אמרה כי התוצא הנטו של המשטר חיובי מכיוון שהוא מפחית פגיעת כבד ומקטין את נטל הניטור.
• לגבי RGX-314, ההנהלה אמרה כי התוכנית מופחתת סיכון בשל גודלה, ההספקה המסורתית והשימוש במשווה אנטי-VEGF מוכר.
• לגבי בטיחות, ההנהלה אמרה כי לא נראו תגובות חיסוניות או דלקתיות בתוכנית הרשתית עד שנה אחת.

ההנהלה גם אמרה כי ה-FDA הראה גמישות רבה יותר בהגדרות מחלות נדירות. היא הצביעה על מקרה תסמונת הנטר, שבו ערר על מכתב תגובה מלא התקבל והסוכנות קיבלה הגשה על בסיס נתוני זרוע יחידה קיימים. החברה אמרה כי ניסיון זה תומך בהשקפתה כי חבילת Duchenne בזרוע יחידה יכולה להיות קבילה אם הנתונים חזקים מספיק.

תחזית שוק ורגולציה

REGENXBIO אמרה כי 12 עד 18 החודשים הבאים אמורים להביא סדרה של אירועים מרכזיים:

• נתוני קו-עליון של שלב III של RGX-314 ברבעון הרביעי של 2024.
• אירוע ב-20.10 המתמקד ב-RGX-314 עם מובילי דעה מרכזיים.
• פגישת טרום-BLA עבור RGX-202 בסוף 2024.
• תחילת מחקר RGX-202 המבוקר בפלצבו במחצית הראשונה של 2025.
• עבודת פתרון על ההקפאה הקלינית של RGX-121 במהלך 6 עד 9 החודשים הבאים.

ההנהלה אמרה כי הסביבה הרגולטורית הרחבה יותר הופכת לעבידה יותר עבור טיפול גנטי במחלות נדירות, במיוחד כאשר יש צורך רפואי בלתי מסופק ברור. היא גם אמרה כי בסיס הייצור ותכנון המסחרי של החברה אמורים לאפשר לה לנוע במהירות אם יגיעו אישורים.

סיכום

REGENXBIO עזבה את הכנס עם מסר של התקדמות, אך גם עם אבני דרך חשובות שעוד לפניה. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.