מניות אירופה שוברות התדרדרות של שבועיים על רקע נחישות הפד
Avalo Therapeutics (AVTX) עדכנה משקיעים ביום רביעי, 16.09.2026, בכנס ה-H.C. Wainwright השנתי ה-28 Global Investment Conference, כי התרופה המובילה שלה, abdakibart, הניבה נתונים מעודדים משלב ביניים בטיפול ב-hidradenitis suppurativa — מחלת עור דלקתית כואבת עם מעט אפשרויות טיפול יעילות. החברה שילבה את ההתקדמות הזו עם מצב מזומנים חזק ותוכנית צינור מוצרים רחבה יותר, תוך ציון כי התרופה עדיין נדרשת לעבור בדיקות שלב 3 לפני שתוכל להפוך למוצר מסחרי.
המנכ"ל Garry Neil אמר כי Avalo מאמינה שהיא מפתחת את abdakibart לשוק גדול שנמצא עדיין בצמיחה, אך הצביע גם על הצורך בביצוע מוצלח בשלבים המאוחרים. מניות החברה כמעט ולא השתנו במסחר טרום-פתיחה ועמדו על $16.01, ירידה של 0.37% מהסיום הקודם של $16.07.
נקודות מפתח
- Avalo הודיעה כי abdakibart עמדה במטרה העיקרית של ניסוי LOTUS שלב 2b ב-hidradenitis suppurativa, כאשר שתי המינונים שנבדקו גברו על הפלצבו.
- החברה הדגישה פרופיל בטיחות נוח ונספח מינון חודשי שעשוי לייחד את התרופה מהמתחרים.
- ההנהלה ציינה כי ל-Avalo היו $472 מיליון במזומנים והשקעות בסוף יוני 2024, מספיק למימון הפעילות עד לנתוני שלב 3 הצפויים.
- מעבר ל-abdakibart, Avalo מקדמת את AVTX-010, נוגדן IL-1 beta ארוך-טווח מהדור הבא, ומעריכה תחומי מחלות דלקתיות נוספים.
- החברה רואה ב-hidradenitis suppurativa שוק גדול ומתרחב, אך כזה שעדיין משאיר צורך רפואי משמעותי שאינו מסופק.
התוכנית המובילה: abdakibart והזדמנות ה-HS
המיקוד העיקרי של Avalo הוא hidradenitis suppurativa, או HS — מחלה כרונית שעלולה להתקדם מחסימה זקיקית לגושים, מורסות, מנהרות מנקזות, נזק לרקמות וצלקות. המצב משפיע לעיתים קרובות על אזורים רגישים בגוף ועלול לגרום לכאב, ריח, עיוות ולהתלקחויות חוזרות.
ההנהלה ציינה כי נטל המחלה חורג מהנגעים הנראים לעין וכולל פיסטולות מנקזות, כאב והפרעה לחיי היומיום. Avalo גם ציינה כי שוק ה-HS נותר פחות מפותח משוקי הפסוריאזיס ודרמטיטיס אטופית, גם כאשר האבחון משתפר והשימוש בביולוגיקה מתרחב.
החברה מעריכה כי שוק הטיפולים הגלובלי ב-HS עשוי לעלות על $10 מיליארד עד 2035 ולצמוח בכ-18% בשנה עד 2032. נאמר כי הביולוגיקה הנוכחית עדיין מסייעת רק למיעוט מהמטופלים עם מחלה מתונה עד חמורה להגיע ל-HiSCR75 — מדד לשליטה משמעותית במחלה.
תוצאות שלב 2b מניסוי LOTUS
Avalo ציינה כי מחקר LOTUS שלב 2b גייס 253 מטופלים עם HS מתון עד חמור ובדק שני משטרי מינון של abdakibart: 150 מ"ג כל שבועיים ו-300 מ"ג כל ארבעה שבועות, כל אחד לאחר מינון העמסה.
הניסוי עמד בנקודת הקצה הראשית שלו, HiSCR75 בשבוע 16, בשתי קבוצות הטיפול:
- פלצבו: 25.6%
- 150 מ"ג כל שבועיים: 42.2%
- 300 מ"ג כל ארבעה שבועות: 42.9%
- הפרש הטיפול: כ-17 נקודות אחוז לשני המשטרים
ההנהלה אמרה כי התוצאות היו מובהקות סטטיסטית וכי התגובה נצפתה מוקדם, עם הפרדה מהפלצבו שנראתה כבר בשבוע 4, במיוחד בזרוע המינון החודשי.
מדדי יעילות נוספים תוארו גם כן כחיוביים או נוחים מספרית:
- שיעורי תגובת HiSCR50 היו 40% לפלצבו, 59% לזרוע 150 מ"ג ו-64.3% לזרוע 300 מ"ג.
- תגובת HiSCR50 המשולבת בשתי זרועות הטיפול הייתה 61.7%, שאותה Avalo ציינה כסטנדרט אישור ה-FDA.
- נקודות קצה משניות הראו תוצאות מובהקות סטטיסטית או נוחות עבור מנהרות מנקזות, התלקחויות, ספירות נגעים דלקתיים ו-HiSCR90.
- הכאב השתפר מספרית בזרוע 300 מ"ג, אם כי התוצאה לא הגיעה למובהקות סטטיסטית.
Avalo ציינה כי אוכלוסיית המחקר שיקפה קבוצה קשה לטיפול. ספירת המורסות והגושים הממוצעת הייתה כ-14, יותר מ-40% מהמטופלים סבלו ממחלה בשלב 3 מוקדם, ויותר משליש השתמשו בביולוגיקה בעבר. הניסוי כלל מטופלים תמימי ביולוגיקה וכאלה עם ניסיון קודם בביולוגיקה.
פרופיל בטיחות ונוחות מינון
החברה הדגישה כי פרופיל הבטיחות של abdakibart נראה דומה לפלצבו במחקר. Avalo ציינה כי שיעורי אירועים שליליים ואירועים שליליים חמורים היו דומים בין הקבוצות.
כמו כן נאמר כי מסד הנתונים של הבטיחות כולל כעת כמעט 500 מטופלים שנחקרו עד כה, וכי לא נצפו מקרים של נויטרופניה, זיהומים חמורים, זיהומים אופורטוניסטיים, אירועים קרדיווסקולריים מרכזיים, ממאירויות או שחפת.
ההנהלה טענה כי הסלקטיביות של התרופה חשובה. abdakibart מתוכננת לעכב IL-1 beta, אשר לפי Avalo מוגבר בנגעי HS וממוקם במעלה הזרם של מסלולי דלקת הכוללים IL-17 ו-TNF. החברה ציינה כי IL-1 alpha אינו מציג את אותה תבנית ברקמת HS, וכי ניסיונות קודמים לטרגט IL-1 alpha לא הראו יעילות.
Avalo גם הצביעה על יתרון מעשי: מינון חודשי מההתחלה. החברה ציינה כי משטר 300 מ"ג משתמש במינון העמסה יחיד ולאחר מכן 300 מ"ג כל ארבעה שבועות כהזרקה יחידה עם מזרק אוטומטי. משמעות הדבר היא רק ארבעה מינונים ב-16 השבועות הראשונים וכ-13 מינונים בשנה הראשונה.
לשם השוואה, Avalo ציינה כי תוכניות מתחרות מסוימות דורשות משטרי אינדוקציה או תחזוקה אינטנסיביים יותר, כולל מינון שבועי במהלך האינדוקציה במקרה של eltrekibart. החברה אמרה כי הדבר עשוי להיות משמעותי במחלה שבה נטל הטיפול כבר גבוה.
מצב פיננסי
Avalo ציינה כי היו לה $472 מיליון במזומנים והשקעות בסוף יוני 2024. ההנהלה אמרה כי סכום זה אמור להספיק כדי לממן את החברה עד לנתוני שלב 3 הצפויים.
החברה ציינה כי מימון שהושלם במאי 2024 סייע להאריך את המסלול התפעולי ולתמוך בביצוע הקליני. הוסף כי בכוונתה להישאר רזה יחסית תוך שמירה על היכולות הנדרשות לפיתוח שלב 3 ועבודת צינור המוצרים.
צינור מוצרים מעבר ל-abdakibart
Avalo מפתחת גם את AVTX-010, אותו תיארה כנוגדן anti-IL-1 beta ארוך-טווח מהדור הבא. החברה ציינה כי הנכס מפותח פנימית ויכול לשמש כהמשך ל-abdakibart ב-HS.
ההנהלה ציינה כי AVTX-010 יכולה גם לסייע בהרחבת עיכוב IL-1 beta למחלות דלקתיות אחרות מתווכות חיסון, במיוחד במקרים שבהם מינון פחות תכוף יהיה שימושי. החברה ציינה כי היא מתכננת מסלול פיתוח יעיל ומצפה להגיש בקשה לתרופה חוקרת חדשה במחצית הראשונה של 2025.
מעבר ל-HS, Avalo ציינה כי היא מעריכה הזדמנויות ב:
- הפרעות אוטו-דלקתיות
- דלקת פרקים
- מחלות לב וכלי דם
- ארתרופתיות הנגרמות על ידי גבישים
- מחלות דלקתיות אחרות
החברה ציינה כי היא בוחרת תחומי התרחבות על בסיס שלושה גורמים: אימות ביולוגי, צורך רפואי שאינו מסופק והזדמנות מסחרית.
המסר הרחב של ההנהלה
Neil אמר כי Avalo בנתה צוות עם יותר מ-220 שנות ניסיון משולב בפיתוח ביוטכנולוגיה ותרופות, רגולציה, ייצור, שיווק ואסטרטגיה תאגידית. הוא ציין כי החברה גם עמדה בסדרת אבני דרך, כולל עסקת AlmataBio, הפעלת IND, גיוס משתתפים ל-LOTUS והקריאה החיובית של שלב 2.
בדבריו, Neil אמר: "abdakibart הניבה נתוני שלב II חיוביים עם מה שאנו מאמינים שיהיה שילוב אטרקטיבי ביותר של יעילות, בטיחות ומינון חודשי."
הוא גם אמר: "ההזדמנות אינה פשוט להציג ביולוגיקה נוספת. מדובר בהגדלה משמעותית של אוכלוסיית המטופלים המשיגים שליטה עמוקה יותר במחלה ובפישוט משטר הטיפול שלהם."
בהסתכלות קדימה, Avalo ציינה כי היא מצפה לדיונים רגולטוריים בסוף שלב 2 במחצית השנייה של 2024, עם תחילת תוכנית שלב 3 ב-HS המתוכננת למחצית הראשונה של 2025. החברה גם מצפה להגשת ה-IND של AVTX-010 במחצית הראשונה של 2025.
הקשר שוק ועמדה תחרותית
Avalo ציינה כי HS נותרת בחדירה נמוכה וכי ההתקדמות האחרונה לא ביטלה את הצורך בטיפולים טובים יותר. החברה טענה כי תוצאות HiSCR75 ו-HiSCR50 של abdakibart משתוות בצורה נוחה לביולוגיקה מאושרת ולמספר תרופות חוקרות בניסויים גדולים יותר, אם כי ציינה כי אלו אינן השוואות ישירות.
המסר של החברה היה כי השוק גדל, אך הרף עדיין גבוה. Avalo ציינה כי ההזדמנות אינה רק להוסיף ביולוגיקה נוספת, אלא לסייע למטופלים רבים יותר להגיע לשליטה עמוקה יותר במחלה עם משטר פשוט יותר.
סיכום
מצגת Avalo הציגה את abdakibart כטיפול HS שעשוי להיות מובחן, הנתמך במזומנים, תוכנית פיתוח מוגדרת ונכס IL-1 beta שני בצינור. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
