ProMIS Neurosciences בכנס H.C. Wainwright: פרופיל הבטיחות בולט לטובה

ביום שלישי, 15.09.2026, השתמשה ProMIS Neurosciences (PMN) בכנס ה-28 השנתי של H.C. Wainwright Global Investment Conference כדי להדגיש את ההתקדמות בתוכנית האלצהיימר שלה ובצנרת הרחבה יותר המכוונת למחלות ניווניות של מערכת העצבים. החברה הצביעה על פרופיל בטיחות ביניים נקי ועל נתוני ביו-מרקרים מעודדים עבור התרופה המובילה שלה, תוך ציון שהיא עדיין מפתחת בשלב הקליני, ללא הכנסות ממוצרים, ועדיין מתמודדת עם הסיכונים הרגילים של פיתוח תרופות בשלבים מתקדמים.

ראשי פרקים

• ProMIS מסרה כי מועמדת האלצהיימר המובילה שלה, PMN310, לא הראתה אף מקרה של ARIA-E בניתוח ביניים של שישה חודשים במסגרת ניסוי PRECISE-AD.
• החברה דיווחה על ירידה של 15% ב-p-tau217 ועל תנועה כלפי מטה ב-MTBR-tau243, המצביעה על מעורבות מטרה.
• ProMIS סגרה סבב מימון של $175 מיליון בפברואר 2024 והצהירה כי היא ממומנת עד סוף 2027.
• החברה מתכוננת לניסוי רישום אפשרי בשלב III ומפתחת תרכובת תת-עורית.
• ההנהלה ציינה כי אותה פלטפורמה של קיפול שגוי של חלבונים עשויה לתמוך בתוכניות ב-ALS ובמחלת פרקינסון.

סקירת החברה ואסטרטגיה

ניל וורמה, נשיא ומנכ"ל ProMIS, תיאר את החברה כחברה ביופרמצבטית המתמקדת בנוגדנים חד-שבטיים סלקטיביים ביותר המכוונים לחלבונים מקופלים בצורה שגויה הקשורים למחלות ניווניות של מערכת העצבים. החברה מבוססת בקיימברידג’, מסצ’וסטס, ופלטפורמת הגילוי שלה מקורה באוניברסיטת בריטיש קולומביה.

ProMIS ציינה כי הרעיון המדעי המרכזי שלה הוא לזהות צורות חלבון רעילות, במקום לתקוף באופן רחב את כל צורות החלבון. וורמה אמר: "הטכנולוגיה שלנו מאפשרת לנו לתכנן נוגדנים, וכל הטיפולים שלנו הם נוגדנים חד-שבטיים שתוכננו לטרגט באופן סלקטיבי חלבונים מקופלים בצורה שגויה ולהסיר אותם מהמחזור, ובכך למנוע מהם להצטבר ולהיערם לאורך זמן."

המיקוד הנוכחי של החברה הוא מחלת האלצהיימר, אך הצנרת שלה כוללת גם תוכניות המכוונות ל-TDP-43 מקופל בצורה שגויה עבור ALS ואלפא-סינוקלאין מקופל בצורה שגויה עבור מחלת פרקינסון ודמנציה עם גופיפי לוי.

פיתוח קליני ועדכונים תפעוליים

מרכז ההצגה היה ניסוי PRECISE-AD בשלב 1B של PMN310, מועמדת האלצהיימר המובילה של ProMIS. המחקר הוא ניסוי מבוקר פלצבו, כפול-סמיות, אקראי עם עיצוב 3:1 של פעיל-לפלצבו ו-12 חודשי טיפול. הוא גייס 144 מטופלים ב-22 אתרים בארה"ב, מעל ליעד המקורי של 100 מטופלים.

הניסוי כולל מטופלים עם ליקוי קוגניטיבי קל ואלצהיימר מוקדם, ומשתמש בשלושה קבוצות מינון: נמוך, בינוני וגבוה. ProMIS מסרה כי המחקר גויס במלואו בדצמבר 2023 וצפוי לקבל מינון מלא עד דצמבר 2024. לחברה יש גם ייעוד Fast Track מה-FDA האמריקאי.

ממצאי בטיחות ביניים

ProMIS מסרה כי ניתוח הביניים המוסתר של שישה חודשים, שהוצג ב-28.07.2024, הראה מה שוורמה כינה פרופיל בטיחות "מעולה". החברה דיווחה על:

• אפס מקרים של ARIA-E, תופעת הלוואי של נפיחות ודימום במוח הנראית עם חלק מתרופות האלצהיימר המתחרות.
• אין אירועים חמורים שליליים הקשורים לטיפול.
• אין נשירות הקשורות לטיפול.
• תגובות עירוי מינימליות.

וורמה השווה את התוצאות עם מובילי השוק הנוכחיים lecanemab ו-donanemab, שדיווחו על שיעורי ARIA-E של כ-12% וכ-23%, בהתאמה, בניסויי שלב III. הוא גם אמר כי פרופיל ה-ARIA הכולל עקב אחר שיעורי הבסיס של הפלצבו של 9% עד 14% על פני 18 חודשים, וכי מקרי ARIA-H היו קלים וחסרי תסמינים, עקביים עם השיעורים הספונטניים הנראים בקבוצות פלצבו.

החברה ציינה כי תמונת הבטיחות הייתה חשובה במיוחד עבור נשאי APOE4, המהווים כ-60% מחולי האלצהיימר ובעלי סיכון ARIA גבוה יותר עם הטיפולים הקיימים. ProMIS מסרה כי PMN310 הראתה אפס ARIA-E בקבוצה זו, לעומת כ-30% עבור lecanemab.

נתוני ביו-מרקרים ומנגנון פעולה

לצד הבטיחות, ProMIS הדגישה ראיות ביו-מרקריות שלדבריה תומכות במעורבות מטרה. החברה דיווחה על ירידה של 15% ב-p-tau217 על פני שישה חודשים. לדבריה, מטופלים שאינם מטופלים מראים בדרך כלל עלייה של 5% עד 10% באותה תקופה. ProMIS גם מסרה כי MTBR-tau243 נע כלפי מטה על פני שישה חודשים, שוב בהתאם לתבנית האקראיות 3:1.

ההנהלה ציינה כי ממצאים אלה מתאימים לתיאוריה שלה לפיה PMN310 מטרגטת באופן סלקטיבי מינים אוליגומריים רעילים של אמילואיד-בטא תוך הימנעות ממונומרים ופלאקים. וורמה אמר: "האתגר הוא שישנם מינים שונים מרובים של חלבון A-beta. יש את המונומרים, יש את הפלאק, שכולנו מכירים, ויש את האוליגומרים... אנו יודעים כעת שהסרת פלאק אצל אנשים בודדים, בעלת השפעה מועטה על התועלת הקוגניטיבית או על מניעת הידרדרות קוגניטיבית נוספת."

ProMIS טענה כי גישה זו עשויה להסביר מדוע התרופה שלה הראתה פרופיל בטיחות נקי יותר מהמתחרות המנקות פלאק. החברה ציינה כי בדיקות לחץ מול נוגדנים אחרים הראו כי PMN310 הייתה היחידה שלא קשרה פלאק.

תוצאות פיננסיות

ProMIS לא דיווחה על הכנסות, מאחר שהיא עדיין בפיתוח קליני. במקום זאת, היא הדגישה את יתרת המאזן ומסלול המימון שלה.

• החברה סגרה סבב מימון של $175 מיליון בפברואר 2024.
• הסבב הונהג במשותף על ידי Janus ו-Ally Bridge.
• משקיעים נוספים כללו את Wellington, Deep Track ו-Great Point Partners.
• ProMIS מסרה כי מצב המזומנים אמור לממן את הפעולות עד סוף 2027.
• מסלול זה מתרחב מעבר לתוצאות הראשיות הצפויות מ-PRECISE-AD ברבעון הראשון של 2027.

ההנהלה ציינה כי המימון מעניק לחברה מרחב להמשיך בעבודה הקלינית ובדיונים הרגולטוריים ללא לחץ קצר-טווח לגיוס הון נוסף.

תחזית עתידית

ProMIS מסרה כי היא מתכוננת לניסוי רישום אפשרי בשלב III לאחר PRECISE-AD, בהתאם למשוב מה-FDA. וורמה אמר כי החברה שוקלת האם ניתן לעבור ישירות לשלב III ולדלג על תוכנית שלב II נפרדת.

החברה גם מסרה כי היא מפתחת גרסה תת-עורית של PMN310 כדי להשלים את משטר המינון הורידי החודשי הנוכחי. ההנהלה ציינה כי התוכנית התת-עורית מתקדמת היטב ומיועדת להיות זמינה בעת ההשקה אם הפיתוח ימשיך כמתוכנן.

אבני דרך קרובות כוללות:

• תוצאות ראשיות של PRECISE-AD צפויות ברבעון הראשון של 2027.
• השלמת מינון מלא עד דצמבר 2024.
• אינטראקציות מתמשכות עם ה-FDA תחת מעמד Fast Track.
• קידום התרכובת התת-עורית.
• פיתוח נוסף של מועמדי ALS ופרקינסון.

עמדה תחרותית והזדמנות שוק

וורמה טען כי שוק האלצהיימר הנוכחי מראה ביקוש לטיפולים חדשים, למרות שלתרופות הקיימות יש פרופיל סיכון-תועלת מעורב. הוא אמר: "פרופיל הסיכון-תועלת של התרופות בשוק הוא די גרוע. ובכל זאת הן עדיין מייצרות הכנסות משמעותיות. קיימת הזדמנות, כפי שאנו מאמינים, לחברה שתגיע עם נוגדן בטוח ויעיל הרבה יותר ותתפוס חלק גדול מהשוק הזה."

ProMIS ציינה כי ההזדמנות שלה כוללת מטופלים שאולי אינם סובלים היטב את הטיפולים הנוכחיים, במיוחד נשאי APOE4. החברה גם הצביעה על שוק עתידי גדול יותר אם הטיפול יתקדם מוקדם יותר, לעבר חולי אלצהיימר טרום-קליניים לפני שמופיעים תסמינים מרכזיים.

ההנהלה ציינה כי הפלטפורמה שלה מתוכננת להיות רחבה יותר מאלצהיימר בלבד. גישת קיפול החלבון השגוי יכולה, לדעתה, לתמוך בתוכניות ב-ALS ובמחלת פרקינסון, בגיבוי מה שהחברה תיארה כהגנת פטנטים חזקה על פני כל התיק.

ראשי פרקים מסשן שאלות ותשובות

לא נכלל מושב בורסה רשמי של שאלות ותשובות בתמליל. ההצגה כללה הערות מוכנות מראש מוורמה ומבוא המנחה.

סיכום

ProMIS עזבה את הכנס עם מסר המתמקד בבטיחות, תמיכת ביו-מרקרים ומסלול מזומנים ארוך, בעוד שהיא עדיין ממתינה למבחן הגדול יותר של נתונים קליניים בשלבים מאוחרים יותר. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.