מכלית גז טבעי מונזל נפגעה ממתקפת סייבר חשודה בים התיכון
ביום שלישי, 15.09.2026, השתמשה מירום פארמסיוטיקלס (MIRM) בכנס ההשקעות הגלובלי השנתי ה-28 של H.C. Wainwright כדי להציג עסק הצומח במהירות, אך עדיין מתמודד עם סיכוני ביצוע. ההנהלה הצביעה על מכירות חזקות של LIVMARLI, תחזית פיננסית מוגברת להכנסות לכל השנה וסדרה של אירועים קליניים ורגולטוריים קרובים, תוך ציון כי 2024 תישאר שנת השקעה עם לחץ הנובע מהרחבת הייצור.
המנכ"ל כריס פץ אמר כי מירום מתמקדת במחלות נדירות שחברות תרופות גדולות יותר נוטות להתעלם מהן, ובמיוחד בהפרעות כבד נדירות. הוא גם הדגיש את צינור המוצרים של החברה בתחומי דלקת כבד דלתא, כולנגיטיס ביליארית ראשונית, כולנגיטיס טרשתית ראשונית ופיברודיספלזיה אוסיפיקנס פרוגרסיבה, ואמר כי המטרה היא לבנות פלטפורמה מסחרית רחבה יותר מאותה תשתית.
עיקרי הדברים
- מירום דיווחה על הכנסות של $176.2 מיליון ברבעון השני של 2024 מתרופותיה המאושרות, כאשר LIVMARLI הובילה עם $129 מיליון.
- החברה העלתה את התחזית הפיננסית להכנסות לכל שנת 2024 לטווח של $680 מיליון עד $700 מיליון, המשקף מומנטום מסחרי מתמשך.
- ההנהלה אמרה כי PFIC במבוגרים נותר מנוע צמיחה מרכזי, כאשר כ-2,000 חולים מבוגרים שאינם מאובחנים בארה"ב זוהו כהזדמנות מפתח.
- מספר אירועי צינור מוצרים צפויים במהלך 12 החודשים הקרובים, כולל תאריך PDUFA ל-zilurgisertib ב-26.09.2024 ועדכוני שלב III עבור brelovitug.
- מירום צופה כי 2024 תהיה קרובה לאיזון או שלילית במעט מבחינת תזרים מזומנים, לפני חזרה לתזרים מזומנים תפעולי חיובי ב-2025.
תוצאות פיננסיות
מירום אמרה כי העסק המסחרי שלה המשיך לבצע ביצועים חזקים ברבעון השני של 2024.
- ההכנסות המשולבות מתרופות מאושרות הגיעו ל-$176.2 מיליון ברבעון.
- LIVMARLI יצרה $129 מיליון בהכנסות רבעוניות, עלייה של 13% לעומת הרבעון הקודם.
- החברה העלתה את התחזית הפיננסית להכנסות לכל שנת 2024 לטווח של $680 מיליון עד $700 מיליון.
ההנהלה אמרה כי צמיחת LIVMARLI מונעת על ידי מספר גורמים:
- המשך רווחים בתסמונת אלג’יל, הנתמכים על ידי התחלות חולים חדשים והתאמות מינון לילדים.
- התחלות חולים חדשים של PFIC במבוגרים, שפץ כינה אותן מנוע הצמיחה הגדול ביותר ברבעונים האחרונים.
- התרחבות בינלאומית בשווקים קיימים, עם תוכניות לצמיחה גיאוגרפית נוספת.
פץ אמר כי העסק הבינלאומי של החברה מתפקד היטב דרך רשת המפיצים שלה. הוא הוסיף כי אמריקה הלטינית מציעה פוטנציאל צמיחה טוב וכי המזרח התיכון עדיין נמצא בשלב מוקדם.
אסטרטגיה מסחרית והזדמנות שוק
מירום אמרה כי האסטרטגיה שלה היא להתמקד במחלות נדירות עם אפשרויות טיפול מוגבלות ומודעות נמוכה. פץ אמר כי רק כ-5% מהמחלות הנדירות מכילות תרופות מאושרות.
החברה מפרטת כיום רק את העשירון העליון, כלומר כ-10% העליונים, של מומחי הפטולוגיה וגסטרואנטרולוגיה למבוגרים. היא מרחיבה את הצוות המסחרי שלה כדי שתוכל לכסות בסיס רושמים רחב יותר עד סוף 2024 או תחילת 2025.
ההנהלה אמרה כי אותו צוות מסחרי יתמוך ב-LIVMARLI כעת ויוכל לתמוך גם ב-brelovitug וב-volixibat אם תרופות אלו יקבלו אישור.
נקודות מסחריות מרכזיות כללו:
- מירום מעריכה כי כ-2,000 חולי PFIC מבוגרים בארה"ב עשויים להיות לא מאובחנים ועשויים להפיק תועלת מבדיקות גנטיות ואבחון מלא יותר.
- המודעות לבדיקות גנטיות הייתה מוגבלת בקרב חולים עם כולסטזיס אידיופתי, אך היא משתפרת.
- מובילי דעה מרכזיים ומחקר אקדמי מסייעים להגביר את המודעות לאבחון ולטיפול.
- ההנהלה צופה כי כוח המכירות המורחב יוצב במלואו עד סוף 2024 או תחילת 2025.
פץ אמר: "האסטרטגיה שלנו כחברה היא לאחד מוצרים קטנים עד בינוניים שממש טסים מתחת לרדאר של רוב החברות הגדולות יותר. יש הרבה הזדמנויות כאלה בחוץ. למעשה, בתחום המחלות הנדירות, כנראה רק כ-5% מאותן מחלות נדירות מכילות תרופות מאושרות."
עדכוני מוצרים
LIVMARLI
LIVMARLI מאושרת לגרד כולסטטי בתסמונת אלג’יל וב-PFIC. מירום תיארה אותה כמעכב IBAT המפריע למחזור חומצות המרה ומוריד את רמות חומצות המרה המערכתיות.
ההנהלה אמרה כי התרופה הראתה הפחתת גרד חזקה ועמידות טובה של חולים בשל הסבילות והיעילות שלה. היא גם אמרה כי ל-LIVMARLI פרופיל קליני חזק יותר ממעכב IBAT מתחרה ומרוויחה מביצוע מסחרי איתן.
באירופה, מירום אמרה כי הבטיחה אישור לתכשיר תמיסה פומית לשימוש מגיל 3 חודשים ומעלה.
Brelovitug
Brelovitug, נגזרת של bulevirtide, מפותחת לדלקת כבד דלתא.
- נתוני שלב IIb הראו תגובה וירולוגית של 100% במינון שבועי של 300 מ"ג בנקודת הזמן של 24 שבועות.
- ההנהלה דיווחה גם על נורמליזציה חזקה של ALT.
- החברה אמרה כי התגובות צפויות להשתפר עוד עם המשך הטיפול עד שבוע 48 ומעבר לכך.
- נתוני topline של AZURE-1 צפויים מאוחר יותר החודש.
- נתוני topline של AZURE-4 צפויים ברבעון הרביעי של 2024.
- הרחבת הייצור מתבצעת, כולל הוספת אתר ייצור שני.
פץ אמר כי תוצאת שלב IIb של 24 שבועות היא מדד הייחוס הטוב ביותר לציפיות שלב III וכי המינון השבועי של 300 מ"ג עם חשיפה גבוהה יותר עשוי לייצר תגובה חזקה יותר.
Volixibat
Volixibat מפותחת במחקרים מרכזיים אדפטיביים לכולנגיטיס טרשתית ראשונית וכולנגיטיס ביליארית ראשונית.
עבור PBC, מירום אמרה כי נתוני ביניים ממחקר VANTAGE הראו "תוצאה בולטת במיוחד" בהפחתת גרד. החברה אמרה כי התגובה הייתה עקבית הן בחולים המבוקרים היטב מבחינה ביוכימית והן בחולים המבוקרים באופן לא מספק.
- מירום קיבלה ייעוד פריצת דרך לתוכנית ה-PBC.
- קריאת VANTAGE צפויה ברבעון הראשון של 2027.
- נתונים עבור PSC צפויים במחצית הראשונה של 2025.
- החברה מתכננת להגיש NDA עבור PSC במחצית הראשונה של 2025.
פץ אמר: "מה שראינו בנתוני הביניים היה תוצאה בולטת במיוחד, וכל דבר קרוב לכך לדעתי יהיה מהפכה עבור חולי PBC. זוהי הפחתה כה בולטת ומהירה של גרד שאנו חושבים שזה יהיה מוצר חזק מאוד לשוק ה-PBC."
הוא הוסיף כי volixibat יכול לשרת אוכלוסיית PBC רחבה יותר מאגוניסטי PPAR שאושרו לאחרונה, המכוונים לחולים עם פוספטאז אלקלין מוגבה.
Zilurgisertib
מירום דנה גם ב-zilurgisertib, מעכב ALK-2 פומי לפיברודיספלזיה אוסיפיקנס פרוגרסיבה המפותח עם Incyte.
- תאריך ה-PDUFA הוא 26.09.2024.
- התרופה מיועדת למינון פומי פעם ביום.
- המחקר המרכזי כלל חולים צעירים כבני 12.
- התווית הצפויה תכסה חולים בני 12 ומעלה.
ההנהלה אמרה כי המטרה היא לאפשר טיפול מוקדם יותר ולסייע במניעת צבירת האוסיפיקציה. החברה ציינה גם כי Regeneron אישרה לאחרונה מעכב ALK-2 מתחרה.
ניסוי הסל EXPAND
מירום אמרה כי ניסוי הסל EXPAND שלה בוחן את LIVMARLI במחלות כולסטטיות נוספות.
- כמחצית מהחולים הרשומים סובלים מאטרזיה ביליארית, רובם לאחר ניתוח קאסאי ומפתחים מאוחר יותר גרד כולסטטי.
- המחצית האחרת כוללת מגוון של גורמי מחלה כולסטטית אחרים.
- המחקר צפוי להסרת עיוורון ברבעון הרביעי של 2024.
תחזית עתידית
מירום אמרה כי 2024 תהיה ככל הנראה שנת השקעה, עם תזרים מזומנים קרוב לאיזון או שלילי במעט. הסיבה העיקרית היא הרחבת ייצור brelovitug והוספת אתר ייצור שני.
החברה צופה לחזור לתזרים מזומנים תפעולי חיובי ב-2025, עם שיפור נוסף לאחר שלב ההשקעה הנוכחי בכימיה, ייצור ובקרה.
זרזים קרובים כוללים:
- 26.09.2024: גמירת דעת PDUFA עבור zilurgisertib.
- מאוחר יותר החודש: נתוני topline של AZURE-1 עבור brelovitug.
- רבעון רביעי של 2024: נתוני topline של AZURE-4 והסרת עיוורון EXPAND.
- מחצית ראשונה של 2025: נתוני PSC עבור volixibat והגשת NDA מתוכננת.
- רבעון ראשון של 2027: קריאת VANTAGE עבור volixibat ב-PBC.
ההנהלה אמרה כי הצמיחה ארוכת הטווח של החברה תלויה בהרחבת LIVMARLI ב-PFIC למבוגרים, בשווקים בינלאומיים ובהשקות עתידיות מצינור המוצרים.
ראשי פרקים מסשן שאלות ותשובות
במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה הרחיבה על מספר נושאים.
- PFIC במבוגרים: פץ אמר כי 2,000 חולי PFIC מבוגרים המוערכים בארה"ב אינם מאובחנים, ורבים מזוהים רק לאחר בדיקות גנטיות ובדיקה מקיפה יותר.
- עיתוי הטיפול: הוא אמר כי הזמן מאבחון לטיפול משתנה, בהתאם לתסמינים ולמהירות שבה חולים ורופאים דנים באפשרויות הטיפול.
- תמהיל הכנסות: מירום לא פירטה בין התחלות חולים חדשים לבין העלאת מינון, אך אמרה כי שניהם תורמים לצמיחת אלג’יל בארה"ב.
- מכירות בינלאומיות: החברה אמרה כי אירופה רחבה יותר ממערב אירופה בלבד וכי ביצועי המפיצים נשארים חזקים בכל האזורים.
- אמריקה הלטינית והמזרח התיכון: ההנהלה רואה באלה אזורי צמיחה עתידיים.
- פריסה מסחרית: כוח המכירות המורחב צפוי להיות פרוס במלואו עד סוף 2024 או תחילת 2025.
- תמיכה מדעית: פץ אמר כי מודעות רחבה יותר מסייעת גם על ידי מובילי דעה מרכזיים ופרסומים אקדמיים, לא רק על ידי מאמצי מירום עצמה.
לגבי volixibat, ההנהלה אמרה כי נתוני PBC היו חזקים מספיק כדי לתמוך באמון החברה בתוכנית, בעוד מחקר PSC נשאר על המסלול להגשת NDA במחצית הראשונה של 2025. לגבי brelovitug, החברה אמרה כי מערך נתוני שלב IIb של 24 שבועות קבע את מדד הייחוס לתוכנית שלב III וכי התגובה אמורה להשתפר עם טיפול ממושך יותר.
הערות מירום הצביעו על חברה עם בסיס מסחרי גדל ומספר מנועי ערך אפשריים, אך גם כזו שעדיין תלויה בקריאות קליניות, החלטות רגולטוריות וביצוע ייצור.
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
