וול-סטריט על העלאת הריבית של הפד: "ניצי עד הסוף"
EyePoint Pharmaceuticals (EYPT) השתמשה ביום שלישי, 15.09.2026, בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-24 של Morgan Stanley כדי להציג גם מכשול וגם נימוקים להמשך אופטימיות. החברה הודיעה כי תוכנית הדגל שלה לטיפול בניוון מקולרי לחה הקשור לגיל (wet AMD), DURAVYU, לא עמדה במדד מפתח אחד בשלב מאוחר במחקר LUGANO, אך הצביעה על פרופיל בטיחות חזק, תוצאות משניות מוצקות ומסלול אפשרי לאישור אם מחקר שלב III שני יניב תוצאות חיוביות.
נקודות מפתח
- LUGANO לא עמד במדד הראשוני של אי-נחיתות בקרב אוכלוסיית ה-intent-to-treat המלאה, אך ההנהלה ציינה כי התוצאה הושפעה מזרוע ביקורת חזקה באופן יוצא דופן וגורמים נוספים.
- DURAVYU הציג שליטה אנטומית חזקה, הפחתה של יותר מ-40% בנטל הטיפול ופרופיל בטיחות נקי לאורך מינונים חוזרים.
- EyePoint צופה נתוני top-line ממחקר LUCIA הדומה ברבעון הרביעי של 2024, ומתכננת להגיש בקשת NDA במחצית הראשונה של 2027 אם המחקר יניב תוצאות חיוביות.
- החברה הדגישה גם שני מחקרי שלב III לבצקת מקולרית סוכרתית (DME), COMO ו-CAPRI, שגיוסם הושלם במלואו, עם נתונים צפויים ברבעון הרביעי של 2027.
- EyePoint ציינה כי ברשותה כ-$180 מיליון במזומן בסוף הרבעון השני של 2024 ומסלול פעילות עד הרבעון הרביעי של 2027.
עדכון קליני: LUGANO לא עומד במדד הראשוני
מוקד הדיון המרכזי של EyePoint היה מחקר שלב III LUGANO של DURAVYU, או vorolanib intravitreal insert, 2.7 מ"ג, לטיפול ב-wet AMD. המחקר השווה את התרופה עם aflibercept 2 מ"ג (הנמכרת בשם EYLEA) בקבוצת מטופלים שבה 75% לא טופלו קודם ו-25% טופלו בעבר.
המחקר לא עמד במדד הראשוני של אי-נחיתות בשינוי חדות הראייה מנקודת הבסיס עד ממוצע שבועות 52 עד 56 באוכלוסיית ה-intent-to-treat המלאה. עם זאת, ההנהלה ציינה כי יש לפרש את התוצאה בהקשר הנכון.
- לזרוע הביקורת היה שיעור של 0.5% לאובדן ראייה של 15 אותיות ומעלה, נמוך בהרבה מהציפייה ההיסטורית של 4% עד 5%.
- במחקר שלב II DAVIO 2 הקודם, לזרוע הביקורת היה שיעור של 7.7% לאובדן של 15 אותיות ומעלה.
- EyePoint ציינה גם כי מקרי ניוון גיאוגרפי (geographic atrophy) היו שכיחים יותר בזרוע DURAVYU וקרובים יותר למרכז הפובאה.
הנשיא והמנכ"ל Jay Duker אמר: "מחקר LUGANO היה מחקר שלב III, שחקר את ה-vorolanib intravitreal insert שלנו, 2.7 מיליגרם למנה. Vorolanib הוא מעכב קינאז טירוזין ממשפחת המולקולות הקטנות, בעל פעילות נגד כל קולטני VEGF, PDGF ו-JAK1."
מדדים משניים ובטיחות נותרים מרכזיים בסיפור
למרות שהמדד הראשוני לא הושג, EyePoint ציינה כי שאר הנתונים היו מעודדים. החברה הדגישה שליטה אנטומית חזקה ונטל טיפול נמוך יותר, שלדעתה עשויים להיות חשובים יותר לרופאים ולמטופלים מאשר השוואה צרה של חדות ראייה.
- עיבוי הרשתית כמעט ולא השתנה לעומת זרוע הביקורת בסוף המחקר.
- נטל הטיפול ירד ביותר מ-40%, השווה לכ-2 זריקות פחות בשנה.
- 54% מחולי wet AMD השיגו שליטה מלאה במחלה לאורך שנה עם DURAVYU בלבד.
- כמעט 90% מהעיניים נשלטו עם 4 זריקות או פחות בשנה.
- בתת-הקבוצה שנשארה יציבה על התרופה בלבד, חדות הראייה הייתה אי-נחיתה סטטיסטית.
הבטיחות הייתה נקודה מרכזית נוספת. Duker אמר: "במחקרי שלב II ושלב I הקודמים שניהלנו עם ה-insert, לא היו לנו חששות בטיחות של ממש, ודבר זה אושש בשלב III. פרופיל הבטיחות נראה נקי למדי."
- לא נצפה חוסר איזון משמעותי בדלקת תוך-עינית.
- לא נצפו vasculitis רשתית או דלקת תוך-עינית חמורה.
- הבטיחות נשארה עקבית עם מינונים חוזרים.
מבין תשעת מטופלי DURAVYU עם אובדן ראייה של 15 אותיות ומעלה, שישה קושרו לניוון גיאוגרפי, שניים לגלאוקומה ואחד לסיבוכים לאחר ניתוח. EyePoint ציינה כי שלושה מתוך ששת מטופלי הניוון הגיאוגרפי מעולם לא קיבלו זריקה משלימה מכיוון שרופאיהם לא ראו wet AMD פעיל. החברה הוסיפה כי קצב התקדמות הניוון הגיאוגרפי בזרוע DURAVYU לא היה שונה מהעין הנגדית והיה נמוך מקצבי ההתקדמות הרגילים, מה שמצביע על כך שאין עדות לכך שהתרופה מאיצה את המצב.
מסלול רגולטורי: LUCIA הופך למבחן המכריע
EyePoint ציינה כי הזרז המרכזי הבא הוא LUCIA, מחקר שלב III שני ל-wet AMD עם אותו עיצוב כמו LUGANO. החברה צופה נתוני top-line ברבעון הרביעי של 2024.
- המדד הראשוני הוא אותו מדד אי-נחיתות ששימש ב-LUGANO.
- כ-80% מהמטופלים הם מארה"ב ו-20% בינלאומיים, בשונה מ-LUGANO שהיה מבוסס לחלוטין בארה"ב.
- מאפייני הבסיס נאמרו להיות דומים ל-LUGANO על בסיס מוסווה.
- תוכנית הניתוח כוללת ניתוח רגישות שנקבע מראש המסיר מטופלים עם אובדן ראייה שאינו קשור ל-wet AMD.
ההנהלה ציינה כי היא מאמינה שה-FDA (מינהל המזון והתרופות האמריקאי) בעל ניסיון עבר נרחב עם זרועות ביקורת של aflibercept 2 מ"ג ויבין את ההסבר הקליני לכישלון ב-LUGANO. החברה הצביעה גם על מקרים היסטוריים שבהם תרופה זכתה במחקר שלב III אחד, לא עמדה במחקר אחר ועדיין קיבלה אישור.
אם LUCIA יניב תוצאות חיוביות, EyePoint ציינה כי היא מתכננת להגיש בקשת תרופה חדשה (NDA) במחצית הראשונה של 2027. ההנהלה ציינה כי נקודת ההחלטה היא בינארית: מדד ראשוני חיובי ב-LUCIA יפעיל את הגשת הבקשה.
אסטרטגיה מסחרית: לא החלפה, אלא שילוב
EyePoint השתמשה בכנס כדי להסביר את השקפתה המסחרית על DURAVYU. החברה ציינה שאינה רואה במוצר תחליף פשוט לביולוגיים מסוג anti-VEGF. במקום זאת, היא רוצה למצב את התרופה כטיפול בסיסי שניתן להשתמש בו יחד עם טיפולים קיימים.
George Elston, סמנכ"ל הכספים, אמר: "המסר שלנו שונה לחלוטין. המסר שלנו הוא שזה כבר לא אחד או השני, אלא שניהם, מכיוון שאנו מביאים מנגנון פעולה חדש. אנחנו נהיה אותה תרופת הבסיס הבסיסית, ואם הביולוגיים מסוג anti-VEGF יידרשו בינתיים, הרופאים ישתמשו בהם."
- החברה מאמינה שרופאים עשויים להתחיל עם זריקות משלימות גם כשאינן נדרשות בהכרח.
- היא צופה כי הנוחות עם מרווחי מינון של 6 חודשים ומעלה תתפתח עם הזמן.
- מטופלים עשויים עדיין להגיע לביקורי מעקב גם כשאין צורך בזריקות.
- EyePoint רואה ביכולת להוסיף טיפול anti-VEGF מבלי לאבד את השפעת DURAVYU יתרון מסחרי.
החברה השוותה גם את DURAVYU למוצרי anti-VEGF חדשים יותר כגון EYLEA HD ו-VABYSMO. היא ציינה כי מוצרים אלה מפחיתים את נטל הטיפול בפחות מ-20%, או בכ-זריקה אחת פחות בשנה, בעוד שחלק משמעותי מהמטופלים עדיין זקוקים לטיפול חודשי או כמעט חודשי.
EyePoint ציינה כי משך הפעולה הארוך של DURAVYU, מנגנון המולקולה הקטנה והגמישות לשימוש משולב עשויים לסייע לו להתבלט בשוק שבו מטופלים רבים עדיין זקוקים לזריקות תכופות. החברה הציגה מקרה היפותטי שבו מטופל המקבל 12 זריקות בשנה עשוי לעבור ל-DURAVYU כל 6 חודשים בתוספת שתי זריקות anti-VEGF משלימות, ולהפחית את הנטל ל-4 זריקות בשנה.
תוכנית הבצקת המקולרית הסוכרתית מוסיפה מסלול צמיחה שני
מעבר ל-wet AMD, EyePoint הדגישה את תוכנית הבצקת המקולרית הסוכרתית (DME) כהזדמנות ארוכת טווח מרכזית. החברה ציינה כי DME מייצגת שוק של $3 מיליארד וכי אוכלוסיית המטופלים צעירה יותר, לרוב עובדת ומתמודדת יותר עם ביקורים תכופים במרפאה.
ההנהלה ציינה כי הטיפול ב-DME בעולם האמיתי לרוב נופל בחסר ביחס לעוצמת הטיפול המומלצת. מחקר מצביע על כך שהטיפול בשנה הראשונה אמור לכלול כ-11 זריקות, אך בפועל הממוצע עומד על כ-3 בלבד.
EyePoint הצביעה על נתוני שלב II VERONA כתמיכה מוקדמת בתוכנית.
- בשבוע 4, DURAVYU הציג ראייה טובה בכ-4 אותיות לעומת EYLEA.
- זרוע DURAVYU הייתה יבשה ב-40 עד 50 מיקרון ב-OCT בשבוע 4.
- החברה ציינה כי הממצאים מצביעים על שיפור ראייה מהיר יותר וייבוש אנטומי טוב יותר.
שני מחקרי שלב III, COMO ו-CAPRI, גויסו במלואם עם יותר מ-480 מטופלים בשני הניסויים. הם משתמשים באותו עיצוב בסיסי ומשווים את DURAVYU עם aflibercept על-פי התווית, המתחיל עם 5 זריקות חודשיות ולאחר מכן עובר לכל 8 שבועות. DURAVYU ניתן ביום 1 עם aflibercept, ולאחר מכן שתי מנות חודשיות נוספות של aflibercept, ואז כל 6 חודשים בימים 1, 24 ו-48.
נתוני top-line משני המחקרים צפויים ברבעון הרביעי של 2027. EyePoint ציינה כי היא צופה שמחקרי DME יבחנו לא רק ראייה ואנטומיה, אלא גם נטל טיפול, בטיחות וצורך בזריקות משלימות. החברה הוסיפה כי DME עשויה להיות סביבה טובה לחקר ההשפעות של עיכוב JAK1 ו-IL-6.
ייצור ומאזן
EyePoint ציינה כי השקיעה רבות בייצור ובמוכנות מסחרית לקראת השקה אפשרית. החברה תיארה את מתקנה ב-Northbridge, מסצ’וסטס, כאתר מתקדם שנבנה על ידי בעל הנכס, וציינה כי הייתה עסוקה בהרחבת המפעל במשך מספר שנים.
- אצוות נמצאות כעת בבדיקות יציבות.
- אצוות רישום נמצאות בתהליך.
- החברה הוסיפה אוטומציה וחצי-אוטומציה משמעותיות.
- היא עברה מביקורת ידנית עם פינצטות למערכות ביקורת אוטומטיות.
ההנהלה ציינה כי עבודת הייצור חשובה מכיוון שחבילת הכימיה, הייצור והבקרות של המוצר תהיה חשובה לא פחות מהנתונים הקליניים בכל סקירת NDA. היא גם ציינה כי רוב מכתבי התגובה המלאה (complete response letters) מתרחשים ברמת CMC, מה שמדגיש מדוע השקיעה מוקדם.
מבחינה פיננסית, EyePoint ציינה כי ברשותה כ-$180 מיליון במזומן בסוף הרבעון השני של 2024 ומסלול פעילות עד הרבעון הרביעי של 2027. החברה ציינה כי תחזית המזומנים שלה לא השתנתה במשך יותר משנה וכי מסלול הפעילות עשוי להיות מעט טוב יותר לאחר עיכוב קריאת LUGANO.
ההנהלה ציינה כי יש לה מספר דרכים לחזק את המאזן אם LUCIA יניב תוצאות חיוביות, כולל מבנים סינתטיים, גיוסי הון וכלי מימון אחרים. היא גם ציינה כי כבר בנתה צוות מסחרי קטן והחלה בפנייה מוקדמת למשלמים ולקוחות, כאשר בנייה גדולה יותר צפויה לאחר קיבול ה-NDA ואישורו.
מה המשקיעים יעקבו אחריו בהמשך
כעת, השאלה המרכזית היא האם LUCIA יכול לאשר את סיפור DURAVYU הרחב ולתמוך בהגשת NDA במחצית הראשונה של 2027. EyePoint מהמרת על כך שהשוק יתמקד פחות בפספוס הצר של חדות הראייה ב-LUGANO ויותר בעמידות התרופה, בטיחותה ויכולתה להפחית את נטל הזריקות.
Duker אמר: "אני רוצה להדגיש את המדדים המשניים מכיוון שהם מה שיהפוך את התרופה הזו להצלחה מסחרית. מה שאנחנו מנסים לעשות כאן הוא לשפר את חיי המטופלים על ידי מתן ראייה טובה יותר לטווח ארוך."
הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
