סולידד ביוסיינסס בוועידת H.C. Wainwright: אבני דרך רגולטוריות מתקרבות

סולידד ביוסיינסס (SLDB) השתמשה בוועידת ההשקעות הגלובלית השנתית ה-28 של H.C. Wainwright, ביום שני, 14.09.2026, כדי לתאר תקופה עמוסה שמתקרבת, הכוללת פגישות רגולטוריות, תוכניות ניסויים ונתונים חדשים שצפויים לאורך מספר רבעונים קרובים. ההנהלה ציינה כי החברה מתקדמת בתחומי מחלת שריר דושן (Duchenne) ואטקסיה של פרידרייך (Friedreich’s ataxia), אך עדיין עליה להוכיח שתוכניות טיפול הגנים שלה יכולות להפוך ביולוגיה מבטיחה לניצחונות קליניים ורגולטוריים ברורים.

נקודות מפתח

• סולידד ביוסיינסס אמרה כי היא מתכוננת לפגישה עם ה-FDA ברבעון הרביעי של 2026 בנוגע ל-SGT-003, טיפול גנטי למחלת שריר דושן, לדיון על אישור מואץ ותוכניות שלב III.
• החברה דיווחה על 53 ילדים שגויסו לתוכנית SGT-003 וציינה כי מגמות הבטיחות והסמנים הביולוגיים נותרות עקביות.
• עבור SGT-212 באטקסיה של פרידרייך, שלושה חולים קיבלו מינון, עם שניים נוספים המתוכננים בספטמבר ואוקטובר, ושבעה חולים כיעד עד סוף 2026.
• מזומן של כ-$380 מיליון נכון לרבעון האחרון מעניק לחברה מסלול פעילות עד המחצית הראשונה של 2028, על פי ההנהלה.
• סולידד נשענת על קפסיד SLB101 וגישת דיכוי חיסוני המבוססת על סטרואידים בלבד כיתרונות מבדלים מול המתחרים.

מיצוב אסטרטגי

המנכ"ל בו קמפבל (Beau Campbell) אמר כי סולידד מתמקדת בשתי תוכניות עיקריות: SGT-003 למחלת שריר דושן (DMD) ו-SGT-212 לאטקסיה של פרידרייך (FA). החברה גם מקדמת פלטפורמת קפסיד לשותפים, אך ההנהלה ציינה כי היא מרכזת משאבים בשתי התוכניות המובילות ומורידה בסדר העדיפויות פרויקטים לבביים אחרים לעת עתה.

• SGT-003 הוא טיפול גנטי מיקרו-דיסטרופין הבנוי סביב קונסטרוקט מותאם וקפסיד SLB101 של החברה, הידוע גם בשם POLARIS-101.
• SGT-212 משתמש בגישה דו-מסלולית, המשלבת מינון תוך-שדרתי ותוך-ורידי כדי להגיע לצרבלום, הלב וחוט השדרה.
• סולידד אמרה כי הפלטפורמה מתוכננת לשפר את העברת התרופה לשריר ולב תוך הפחתת חשיפת הכבד.

תוצאות פיננסיות

סולידד אמרה כי מצב המזומנים שלה עמד על כ-$380 מיליון נכון לרבעון האחרון, מה שמעניק לה מסלול פעילות עד המחצית הראשונה של 2028. ההנהלה ציינה כי רמת הון זו אמורה להספיק לתמוך הן ב-SGT-003 והן ב-SGT-212 דרך שלבים קליניים ורגולטוריים מרכזיים.

• מזומן: כ-$380 מיליון.
• מסלול פעילות: עד המחצית הראשונה של 2028.
• ההון צפוי לכסות את האינטראקציות המתוכננות עם ה-FDA ואת פעילות הניסויים עבור שתי התוכניות המובילות.

עדכונים תפעוליים

ההנהלה הקדישה חלק ניכר מהדיון לפלטפורמת העברת התרופה של החברה ולעיצוב תוכניותיה המובילות. קמפבל אמר כי קפסיד SLB101 הוא הקפסיד הראשון שנבדק בבני אדם עם כ-60 פפטידי RGD לכל קפסיד, הנקשרים לקולטני אינטגרין בשריר השלד ובשריר הלב.

• נתונים פרה-קליניים ואנושיים מוקדמים מצביעים על פיזור ביולוגי בשריר גבוה פי 3 עד 5 מ-AAV9, כאשר הסרעפת מציגה פיזור גבוה פי 5 עד 10 בחלק מהמודלים.
• קרדיומיוציטים אנושיים הראו ביטוי גבוה פי 19 בערך מ-AAV9, על פי ההנהלה.
• הקפסיד גם נראה כמפחית את פעילות הכבד, עם ירידה ברמות ALT ו-AST בחולים שטופלו.
• קמפבל אמר כי סמני הכבד הללו עשויים כעת להיתפס יותר כסמנים של תקינות השריר מאשר כסמני רעילות לכבד.

עבור SGT-003, קמפבל תיאר את הקונסטרוקט כעיצוב מיקרו-דיסטרופין מעודן שפותח עם ד"ר ג’ף צ’מברליין (Jeff Chamberlain) מאוניברסיטת וושינגטון. הוא אמר כי הטיפול שומר על שני צירים בלבד כדי לשמור על גמישות ושומר על תחומי החזרה R16 ו-R17 כדי לגייס alpha-syntrophin ו-nNOS, שעשויים לשפר את זרימת הדם ולהפחית פיברוזיס.

• הקונסטרוקט גם מגייס Cavin-4, שלדברי ההנהלה עשוי לסייע בטיפול בתעלות סידן.
• סולידד אמרה כי הטיפול משתמש במשטר דיכוי חיסוני המבוסס על סטרואידים בלבד, בניגוד למתחרים המוסיפים sirolimus ו-eculizumab.
• החברה אמרה כי המשטר שלה מפחית את נטל הניטור של הרופא ועשוי לאפשר טיפול במספר גדול יותר של חולים.
• קמפבל אמר כי הגישה היא אמבולטורית, כאשר ילדים יכולים לחזור הביתה מספר שעות לאחר המינון.

ההנהלה השוותה את גישתה למשטרי טיפול גנטי אחרים הדורשים שימוש ממושך יותר בסטרואידים ותרופות מדכאות חיסון נוספות. סולידד אמרה כי מינון הסטרואיד הבסיסי שלה הוא 0.75 מ"ג/ק"ג ליום, שמוגבר ל-30 יום לאחר המינון ולאחר מכן מופחת בהדרגה חזרה לבסיס עד יום 60. קמפבל אמר כי המתחרים משתמשים לעיתים קרובות בסטרואידים גבוהים יותר ל-60 יום, מפחיתים בהדרגה עד יום 90, ומוסיפים חומרים אחרים.

התקדמות בפיתוח קליני

סולידד אמרה כי תוכנית SGT-003 גייסה 53 ילדים וממשיכה להציג נתוני בטיחות וסמנים ביולוגיים עקביים. החברה לא חשפה תוצאות יעילות חדשות בוועידה, אך ההנהלה אמרה כי החבילה הכוללת תומכת בהמשך הפיתוח.

• 53 ילדים רשומים בתוכנית SGT-003.
• רמות ALT ו-AST ירדו מהבסיס בחולים שטופלו.
• ההנהלה אמרה כי תבנית הסמנים הביולוגיים תומכת בהשקפה שהטיפול משפיע על רקמת השריר ולא גורם לנזק לכבד.

עבור SGT-212, תוכנית FA, סולידד אמרה כי עד כה ניתן מינון לשלושה חולים. שלושה חולים נפסלו בשל מחלת לב חמורה, מה שלדברי ההנהלה משקף את מורכבות אוכלוסיית המחלה.

• חולה מספר 4 מתוכנן לקבל מינון בספטמבר 2026.
• חולה מספר 5 מתוכנן לקבל מינון באוקטובר 2026.
• החברה שואפת להגיע לשבעה חולים עד סוף 2026.
• נתוני FA ראשוניים צפויים ברבעון הראשון של 2027.

ההנהלה אמרה כי חבילת הנתונים הראשונה עבור SGT-212 אמורה לכלול נתוני יעילות mFARS ל-90 יום על שלושה חולים ומידע בטיחות על כשבעה חולים. החברה מצפה לדון בעיצוב הניסוי הרישומי עם ה-FDA במחצית הראשונה של 2027 ורוצה שהניסוי יהיה פעיל עד סוף 2027.

תחזית עתידית

לוח הזמנים הקרוב של סולידד עמוס באבני דרך רגולטוריות וקליניות. החברה מצפה לפגישת FDA בנוגע ל-SGT-003 ברבעון הרביעי של 2026, ככל הנראה בסוף הרבעון הרביעי, מכיוון שפגישות כאלה מתקיימות בדרך כלל כ-60 יום לאחר הגשת הבקשה.

• החברה מתכננת להציג ספר תדרוך עם נתונים קליניים, מגמות סמנים ביולוגיים והשוואות עם מאגרי היסטוריה טבעית.
• סולידד כבר עדכנה את תוכנית הניתוח הסטטיסטי שלה והגישה אותה ל-FDA.
• ההנהלה אמרה כי הסוכנות כבר אישרה את הצורך הגבוה הלא מסופק ב-DMD, הכירה ב-SGT-003 כישות חדשה, ודנה במסלול האישור המואץ.

עבור SGT-003, החברה שואפת לאישור מואץ המבוסס על מכלול הראיות. קמפבל אמר כי ה-FDA תיאר אישור מואץ כ"פסק דין המבוסס על מכלול הראיות" עם אישור תועלת קלינית.

• הניסוי המתוכנן בשלב III הוא עיוור כפול ומבוקר פלצבו.
• נקודת הסיום הראשית היא זמן הקימה ב-18 חודשים.
• נקודת הסיום המשנית היא מהירות הצעד, הנמדדת עם צמידי קרסול לבישים.
• החולים צפויים לענוד את ההתקנים לפחות 50 שעות ועד 150 שעות לפני ההערכה, כאשר רובם ענדו אותם יותר מ-100 שעות.

ההנהלה אמרה כי גישת הלביש נועדה להפחית הטיה אנושית ואפקטי אימון, קונצרן במחקרים פתוחים. סולידד רוצה להראות שנקודת הסיום הפונקציונלית ומדד הצעד האובייקטיבי נעים יחד.

עבור FA, סולידד אמרה כי הפגישה הבאה עם ה-FDA צפויה במחצית הראשונה של 2027, עם ניסוי רישומי המתוכנן לאישור בארה"ב ומחוצה לה. קמפבל אמר כי השוק מחוץ לארה"ב גדול יותר בשל גנטיקה משפחתית ודפוסי שכיחות המחלה.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, קמפבל חזר מספר פעמים לטכנולוגיה ולאסטרטגיה הרגולטורית של החברה. הוא אמר כי טיווח השריר ו-de-targeting של הכבד של קפסיד SLB101 הם מרכזיים לבידול התוכנית.

• לגבי עיצוב SGT-003, קמפבל אמר כי הקונסטרוקט שומר על R16 ו-R17 כדי לגייס alpha-syntrophin ו-nNOS, שעשויים להגביר את זרימת הדם ולהפחית פיברוזיס.
• לגבי הקפסיד, הוא אמר כי הפלטפורמה מציגה פיזור שריר רחב יותר מ-AAV9 וביטוי חזק יותר בקרדיומיוציטים אנושיים.
• לגבי בטיחות, הוא אמר כי הגישה המבוססת על סטרואידים בלבד מפחיתה את צרכי הניטור ומונעת את המורכבות הנוספת של sirolimus ו-eculizumab.

קמפבל גם הסביר מדוע סולידד בחרה בזמן הקימה כנקודת הסיום הראשית למחקר DMD בשלב III.

• הוא אמר כי זמן הקימה שימש במסלולים רגולטוריים קודמים ומוכר ל-FDA.
• מהירות הצעד תשמש כמדד אובייקטיבי יותר לתמיכה בנקודת הסיום הפונקציונלית.
• החברה רוצה לטפל בחששות ה-FDA לגבי הטיית אימון בבדיקות פונקציונליות.

עבור SGT-212, קמפבל תיאר את שיטת המסלול הכפול כ"מכה כפולה". הוא אמר כי המינון התוך-שדרתי מונחה MRI לגרעין השיניים של הצרבלום, ולאחריו מינון תוך-ורידי, בדרך כלל באותו יום ובתוך 24 שעות.

• המינון התוך-שדרתי מתוכנן להיות מינימלי.
• המינון התוך-ורידי נקבע על 1E12 vg/kg.
• המינון התוך-שדרתי הוא 1E9 משקל כולל.
• המטרה היא להגיע לצרבלום, הלב וחוט השדרה על פני מדרגות שונות של FA.

קמפבל אמר כי הגישה נועדה לעבוד עבור חולים מבוגרים עם מחלה מתקדמת, חולים צעירים יותר עם גנגליוני שורש גבי שמורים, וחולים צעירים מאוד שתבנית המחלה שלהם עשויה להיות עדיין לא ברורה.

צינור פיתוח רחב יותר ואסטרטגיה

מעבר לשתי התוכניות המובילות, סולידד אמרה כי יש לה תוכנית CPVT אחת בקליניקה ותוכנית TNNT2 בהכנה לתחילת ניסוי קליני. עם זאת, ההנהלה אמרה כי החברה מקדישה את רוב תשומת הלב והמשאבים שלה ל-SGT-003 ול-SGT-212.

• CPVT: תוכנית אחת כרגע בקליניקה.
• TNNT2: מתכוננת לתחילת ניסוי קליני.
• תוכניות לביות מורדות בסדר העדיפויות לטובת התמקדות בתוכניות המחלות הנדירות המובילות.

החברה גם אמרה כי היא ממשיכה לפתח קפסידים מהדור הבא עבור שותפים אקדמיים ומוסדיים. ההנהלה אמרה כי זה מאפשר לחוקרים להשתמש בטכנולוגיית העברה חדשה יותר במקום גרסאות AAV ישנות יותר כגון AAV8 ו-AAVrh74.

סיכום

סולידד ביוסיינסס נכנסת לשלב הבא של 2026 עם סיפור צינור פיתוח מלא יותר, אך המבחן המרכזי יהיה האם פלטפורמת העברת התרופה שלה והנתונים הקליניים יכולים לתמוך במסלול הרגולטורי שתיארה. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.