ורסטם אונקולוגי בוועידת H.C. Wainwright: אסטרטגיית RAS כפולה

ביום שני, 14.09.2026, השתמשה Verastem Oncology (VSTM) בוועידת ההשקעות הגלובלית השנתית ה-28 של H.C. Wainwright כדי להציג אסטרטגיה דו-שלבית: הרחבת זוג תרופות לסרטן השחלות שאושרו לאחרונה, לצד קידום מעכב KRAS G12D מהדור הבא. ההנהלה תיארה התקדמות בשני התוכניות, אך ציינה כי נתוני אישור רחבים יותר ואימוץ מסחרי נרחב עדיין לפניה.

נקודות מפתח

• ורסטם מפעילה תוכנית דו-פלטפורמית, כאשר AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK כבר אושרה לטיפול בסרטן שחלות סרוזי בדרגה נמוכה עם מוטציית KRAS, ו-VS-7375 נמצאת בפיתוח קליני.
• החברה ציינה כי השקת ה-co-pack השתפרה במהלך המחצית הראשונה של 2026, עם דגש גובר על אונקולוגיה קהילתית ומטופלים בשלבים מוקדמים יותר.
• VS-7375 הוצגה כמעכב KRAS G12D סלקטיבי עם גמישות מינון, מעורבות ממושכת עם המטרה ופרופיל בטיחות שלדברי ההנהלה עשוי להבדיל אותה מתרופות RAS רחבות יותר.
• זרזים קרובים כוללים נתוני שלב II עבור VS-7375 באוקטובר 2024, עדכון בכנס IGCS בחודש הבא, וקריאת תוצאות ממחקר האישור RAMP 301 ב-2027.
• ההנהלה רואה בטיפול משולב, ובמיוחד עם עיכוב EGFR, מרכיב מרכזי לשיפור התוצאות בסרטן הלבלב, הריאות והמעי הגס.

תוצאות פיננסיות

ורסטם לא דיווחה על עדכון רווחים מסורתי במהלך הוועידה, אך ההנהלה סיפקה קריאת מצב מסחרית מפורטת על השקת AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK, הטיפול המאושר שלה לסרטן שחלות סרוזי בדרגה נמוכה עם מוטציית KRAS.

• החברה ציינה כי ההשקה הציגה מומנטום חיובי מהרבעון הראשון לרבעון השני של 2026.
• שינויים אסטרטגיים שבוצעו ברבעון הראשון המשיכו לתמוך בתוצאות ברבעון השני.
• ההנהלה ציינה כי ההשקה עוצבה על ידי שלושה מדדים עיקריים: התחלות טיפול חדשות, משך הטיפול וחידושים או המשכים.
• הפחתת הפסקות טיפול נותרת בקדימות.
• עונתיות ברבעון הראשון תוארה כצפויה לסביבת המחלה, והחברה ציינה כי נקטה צעדים לקיזוז אותו תוצא לאורך הרבעון השני ומעבר לו.

עדכונים תפעוליים

השקה מסחרית של AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK

מנהל המדע הראשי Jonathan Pachter אמר כי משך הטיפול הממוצע עבור מטופלים עם סרטן שחלות סרוזי בדרגה נמוכה עם מוטציית KRAS במחקר שלב II RAMP 201 עמד על 18 חודשים. הוא ציין כי החברה מנסה כעת להסיט את אוכלוסיית המטופלים לעבר מחלה בשלב מוקדם יותר ומטופלים בהישנות ראשונה, שעשויים לדמות יותר את המטופלים במחקר.

• בשלב המוקדם של ההשקה, ורסטם טיפלה במטופלים חולים יותר, דבר שלדברי ההנהלה שכיח בהשקות אונקולוגיות חדשות.
• תמהיל הרושמים הנוכחי הוא כ-60% מרכזים אקדמיים ו-40% מרפאות קהילתיות.
• החברה פועלת להרחיב את השימוש באונקולוגיה קהילתית, כולל בקרב אונקולוגים גינקולוגיים ואונקולוגים רפואיים.
• ההנהלה ציינה כי שינויי הטקטיקה והכוח האדם מהרבעון הראשון עדיין מיושמים ביתר 2026.

RAMP 301 והזדמנות סרטן השחלות

ורסטם ציינה כי מחקר האישור בשלב III RAMP 301 גויס במלואו וצפוי לספק תוצאות ב-2027. ההנהלה ציינה כי המחקר נועד לאשר את התועלת באוכלוסיית KRAS-mutated ועשוי גם לתמוך בהרחבה לסביבת KRAS wild-type.

• מחלה עם מוטציית KRAS מייצגת כ-30% משוק סרטן השחלות הסרוזי בדרגה נמוכה.
• מחלת KRAS wild-type מייצגת כ-70% מהשוק.
• ההנהלה ציינה כי נתוני RAMP 301 עשויים לכן להיות משמעותיים הרבה מעבר לאוכלוסייה המאושרת הנוכחית.
• בחודש הבא, החברה מתכננת להציג נתוני RAMP 201 בכנס IGCS, כולל השוואת ביקורת חיצונית עם ניסוי הטרמטיניב GOG-0281.

נתוני סרטן לבלב RAMP 205

ההנהלה הדגישה גם את מחקר שלב II RAMP 205 בסרטן לבלב גרורתי קו ראשון, שבחן avutametnib ו-defactinib עם gemcitabine ו-Abraxane.

• המחקר הראה שיעור תגובה של 52% בקבוצה של 29 מטופלים.
• ההישרדות הכוללת עמדה על כשנה אחת.
• Pachter ציין כי תוצאה זו משמעותית למחלה שבה התוצאות נותרות קשות, אך הוסיף כי נדרש עוד התקדמות.
• חוקרים בוחנים כעת האם השילוב של avutametnib ו-defactinib יכול לסייע לאחר התקדמות על מעכב RAS.

תוכנית פיתוח VS-7375

ורסטם תיארה את VS-7375 כמנוע הצמיחה הגדול הבא שלה. התרופה היא מעכב KRAS G12D סלקטיבי הנבדק בסרטן הלבלב, סרטן ריאות תאים לא קטנים וסרטן המעי הגס.

• החברה ציינה כי התרופה מעכבת הן את המצב הפעיל והן את המצב הלא-פעיל של KRAS G12D בכ-15 פיקומולר, שלדברי ההנהלה הוא הטוב ביותר בקטגוריה.
• כמו כן נאמר כי לתרופה יש זמן שהייה ארוך, או שיעור ניתוק איטי.
• ההנהלה הדגישה כי VS-7375 סלקטיבית מאוד ל-KRAS G12D ואינה נראית משפיעה על תפקוד תאי תקין באותה מידה שתרופות RAS רחבות יותר יכולות.
• החברה ציינה כי החשיפה עולה עם המינון, כאשר 900 מיליגרם נקבע כמינון הפורוורד ו-1,200 מיליגרם עדיין זמין כשלב הסלמה.
• מרחב המינון הזה, לדברי ההנהלה, עשוי לסייע עם אינטראקציות בין תרופות ודרישות Project Optimus.

תוכניות ניסויים קליניים ועיתוי הנתונים

ורסטם ציינה כי עבודת שלב II מתנהלת בכל שלושת סוגי הגידולים, כאשר מחקרי שלב III מתוכננים למחצית הראשונה של 2027 כניסויי אישור קו ראשון.

• נתוני אוקטובר 2024 צפויים בסרטן הלבלב, הריאות והמעי הגס.
• החברה ציינה כי לכל אינדיקציה יהיו 20+ מטופלים בניתוח כוונת-לטפל.
• בסרטן הריאות, הקבוצה כוללת 25 מטופלים עם גרורות מוחיות א-סימפטומטיות כדי לסייע בהערכת חדירת מערכת העצבים המרכזית.
• ההנהלה ציינה כי ברצונה להציג נתונים ספציפיים לרקמה ולא להסיק מסוג סרטן אחד לאחר.

תחזית עתידית

ההנהלה ציינה כי תוכניות החברה לטווח הקרוב ולטווח הארוך יותר בנויות סביב ביצוע מסחרי ונקודות הוכחה קליניות.

• הצגת כנס IGCS בחודש הבא תכלול מבט מעמיק יותר על RAMP 201 והשוואה עם נתוני ביקורת היסטוריים.
• אוקטובר 2024 אמור להביא את המבט הראשון הרחב יותר על שלב II של VS-7375 בסרטן הלבלב, הריאות והמעי הגס.
• RAMP 301 צפוי לדווח ב-2027.
• ניסויי שלב III עבור VS-7375 מתוכננים להתחיל במחצית הראשונה של 2027.
• ורסטם בוחנת גם שילובים עם מעכבי FAK, מעכבי PRMT5 וכימותרפיה.

ההנהלה ציינה כי אסטרטגיית השילוב חשובה במיוחד בסרטן הלבלב, שבו מעכבי RAS חד-תרופתיים טרם הניבו תועלת מתמשכת. Pachter ציין כי מעכבי RAS הנוכחיים מניבים הישרדות של כשנה במחלה קטלנית, שאותה כינה שיפור אך לא מספיק.

אסטרטגיית שילוב והזדמנות שוק

ורסטם הקדישה חלק ניכר מהמצגת להסביר מדוע היא מאמינה כי שילובים עשויים להיות המפתח לתוצאות טובות יותר.

• לסרטן הלבלב, החברה חוקרת עיכוב EGFR עם VS-7375, בהתבסס על עבודת סריקת CRISPR ממעבדתו של Channing Der.
• Pachter ציין כי עבודה זו מצאה כי EGFR הוא אחד הדרכים החזקות ביותר לשיפור פעילות מעכב RAS בתאי סרטן הלבלב.
• נתונים פרה-קליניים הראו רגרסיות טובות עם VS-7375 וcetuximab במודלים של לבלב.
• ראיות קליניות מוקדמות מצביעות על כך שהשילוב עשוי להאיץ את עומק התגובה.
• לסרטן המעי הגס, ורסטם רואה הזדמנות של "מרחב לבן" מכיוון ששיעורי התגובה של מעכב RAS חד-תרופתי הנוכחי נמוכים, סביב 10%.
• לסרטן הריאות, החברה הצביעה על שכיחות KRAS G12D של כ-5%, דומה לשכיחות ALK, וציינה כי גרורות מוחיות עשויות להיות מבחן חשוב לפעילות במערכת העצבים המרכזית.

ההנהלה ציינה כי KRAS G12D נוכח בכ-40% מחולי סרטן הלבלב, מה שהופך מחלה זו למטרה מסחרית וקלינית מרכזית. בסרטן שחלות סרוזי בדרגה נמוכה, החברה ציינה כי השוק מחולק בערך ל-30% KRAS-mutated ו-70% KRAS wild-type, ולכן קריאת תוצאות RAMP 301 חשובה מעבר לתווית הנוכחית.

עיקרי שאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות והתשובות, ההנהלה חזרה לשלושה נושאים: ביצוע ההשקה, עיצוב הניסוי והבידול התרופתי.

• לגבי השקת ה-co-pack, ההנהלה ציינה כי תמהיל המטופלים המוקדם היה חולה יותר ממה שהיא מצפה לאורך זמן, וכי החברה דוחפת כעת לעבר מחלה מוקדמת יותר והישנות ראשונה.
• לגבי RAMP 301, ההנהלה ציינה כי המחקר גויס במלואו וצפוי לספק מבחן אישור ברור למחלת KRAS-mutated, עם נתוני wild-type מתוכננים גם כן.
• לגבי RAMP 205, ההנהלה ציינה כי נתוני הלבלב תומכים בעמוד השדרה של avutametnib ו-defactinib ועשויים גם להנחות שימוש לאחר מעכב RAS.
• לגבי VS-7375, ההנהלה חזרה וציינה כי העוצמה הכפולה במצב פעיל ולא-פעיל של התרופה, זמן השהייה הארוך, הסלקטיביות וגמישות המינון הם המבדלים העיקריים.
• לגבי שילובים, ההנהלה ציינה כי עיכוב EGFR הוא הנימוק המתקדם ביותר בסרטן הלבלב, בעוד שילובי FAK ו-PRMT5 נותרים חלק מהתוכנית הרחבה יותר.

סיכום

ורסטם עזבה את הוועידה עם מסר ברור: הטיפול המאושר שלה לסרטן השחלות צובר תאוצה, ותוכנית KRAS G12D שלה מתקדמת לעבר נתונים מרכזיים ובדיקות בשלבים מאוחרים יותר.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.