יורפרקסיה פארמה בכנס H.C. Wainwright: דגש על עמידות טיפולית

יורפרקסיה פארמסיוטיקלס (EPRX) השתמשה ביום שני, 14.09.2026, בכנס ה-Global Investment השנתי ה-28 של H.C. Wainwright כדי לטעון שתוכנית הדגל שלה עשויה לשנות את פני הטיפול בדלקת ושט אאוזינופילית, המכונה EoE. החברה הדגישה נתונים קליניים מוקדמים מעודדים והזדמנות שוק גדולה, תוך שהיא מצביעה על סיכון מרכזי לטווח הקרוב: הצורך לאשר את הממצאים בקריאת ביניים של שלב IIb מבוקר פלצבו, הצפויה בדצמבר.

נקודות מפתח

• יורפרקסיה אמרה שתוכנית ה-EoE שלה בנויה סביב מתן תרופה על ידי רופא, פוטנציאל למינון פעם בשנה ומנגנון תרופתי שכבר אומת במחלה.
• החברה מצפה שקריאת הביניים של שלב IIb בדצמבר תספק את ההשוואה הראשונה מבוקרת הפלצבו ותמונה מלאה יותר של נתוני תסמינים, ביופסיה ובטיחות.
• ההנהלה אמרה שהצלחה מסחרית עשויה שלא לדרוש יעילות גבוהה יותר מ-DUPIXENT, כל עוד הטיפול מציע תוצאות דומות עם עמידות וציות טובים יותר.
• נתוני שלב IIa הראו אפס מקרים של קנדידיאזיס אורופרינגאלי, ללא דיכוי קורטיזול ויותר מ-3,000 הזרקות שהושלמו ללא סיבוכים הקשורים לנוהל.
• מעבר ל-EoE, יורפרקסיה בוחנת היצרות ושט שפירה ומחלת קרוהן פיברוסטנוטית כאינדיקציות אפשריות נוספות.

מיצוב אסטרטגי ב-EoE

המנכ"ל ג’יימס אמר שיורפרקסיה מאמינה ש-EoE גדולה יותר ממה שמשקיעים רבים מבינים, ועשויה לפגוע במיליון חולים בארה"ב עד שהחברה מקווה להשיק את המוצר ב-2030. הוא ציין שרק תרופה אחת מאושרת כיום לשימוש כרוני ארוך טווח וכי היא תופסת רק כ-7% עד 8% מהשוק.

האסטרטגיה של החברה נשענת על שלוש נקודות עיקריות:

• מתן תרופה על ידי רופא המבטיח ציות
• פוטנציאל למינון פעם בשנה
• מנגנון תרופתי הידוע כיעיל ב-EoE דרך שימוש שלא על פי עלון

ג’יימס אמר שהגישה מסירה מספר סיכונים נפוצים בפיתוח תרופות. "יש הרבה מהסיכון שאנחנו חושבים עליו באופן מסורתי בפיתוח תרופות שכבר לא רלוונטי כאן," אמר.

תוצאות פיננסיות

לא נדונו תוצאות פיננסיות, נתוני הכנסות או עדכוני יתרה במהלך שיחת הכנס. המצגת התמקדה בפיתוח קליני, גישה לשוק ומיצוב מסחרי עתידי.

עדכונים תפעוליים

יורפרקסיה אמרה שמחקר שלב IIb שלה גויס בכ-95%. החברה מתכננת לפרסם נתוני ביניים בדצמבר, וההנהלה אמרה שה-עדכון יהיה מפורט יותר ממבט ביניים טיפוסי.

הגילוי המתוכנן כולל:

• כ-90 חולים בנקודת הזמן של שלושה חודשים, או כשלושה רבעים מאוכלוסיית הניסוי
• כ-45 חולים בתשעה חודשים
• כ-20 עד 25 חולים בשנה אחת
• ממצאי בטיחות לאורך המחקר
• נתוני היסטולוגיה ותסמינים ממספר נקודות קצה

ה-עדכון של דצמבר יכלול גם את ההשוואה הראשונה מבוקרת הפלצבו בתוכנית, אשר ג’יימס אמר שתסייע למשקיעים לשפוט את גודל תוצא הטיפול. "להחזיק את זה מול פלצבו בדצמבר יהיה חשוב מאוד, לדעתי, להרגעת המשקיעים," אמר.

פיתוח קליני ופרופיל נתונים

החברה אמרה שנתוני שלב IIa הראו יעילות חזקה על פני מדדים מרובים הן עבור המינון של 6 מ"ג, או 120 מ"ג סה"כ, והן עבור המינון של 8 מ"ג, או 160 מ"ג סה"כ. ההנהלה אמרה שהניסוי הצביע על קשר מינון-תגובה, אם כי ההבדל היה צנוע בהתחשב בכמות הקטנה של התרופה שנעשה בה שימוש לאורך שנה מלאה.

ממצאי מפתח של שלב IIa כללו:

• אפס מקרים של קנדידיאזיס אורופרינגאלי, בהשוואה ל-25% עבור Jorveza
• ללא דיכוי קורטיזול ותפקוד ציר HPA תקין בכל החולים שנבדקו
• יותר מ-3,000 הזרקות בודדות שהושלמו ללא סיבוכים הקשורים לנוהל
• גיוס חזק בשלב IIb, בכ-95%

ההנהלה אמרה שהחברה משתמשת באסטרטגיית מינון מינימלי יעיל, כפי שמסדירים מעדיפים לעתים קרובות. המינון הנמוך יותר נראה תומך בעמידות של שנה אחת, בעוד שהמינון הגבוה יותר עשוי להימשך 15 עד 18 חודשים — נקודה שצפויה להתבהר בשלב IIb.

מה תמדוד קריאת דצמבר

יורפרקסיה אמרה שניתוח הביניים של שלב IIb יכסה תסמינים, נתוני ביופסיה ובטיחות. החברה מייחסת דגש מיוחד למדדים הבאים:

• מדד Straumann Dysphagia Index, או SDI, כולל שיעור החולים המגיעים להפוגה קלינית, המוגדרת כשיפור של לפחות 3 נקודות
• שאלון תסמיני בליעה Dysphagia Symptom Questionnaire, או DSQ, כנקודת קצה משנית לתסמינים
• מערכת דירוג היסטולוגיה של דלקת ושט אאוזינופילית Eosinophilic Esophagitis Histology Scoring System, או EEHSS
• שינויים בדלקת ופיברוזיס
• EREF, או שינויים ויזואליים בוושט

ג’יימס אמר שהחברה תתמקד באתר הביופסיה הראשי ולא רק בספירות אאוזינופיל שיאיות. הוא טען ש-EoE מובנת לעתים קרובות באופן שגוי אם משקיעים מתמקדים רק בהורדת אאוזינופילים, שכן התועלת הקלינית תלויה גם בתסמינים ובשינויים ברקמות.

הוא גם אמר שהחברה אינה מנסה לאלץ את ספירות האאוזינופיל לרדת מתחת לשש ליחידת שדה בהגדלה גבוהה. במקום זאת, ההנהלה מתמקדת בהזזת המחלה לכיוון טווח נורמלי יותר ובהצגת גודל השינוי מהבסיס.

עמידות ומיצוב מסחרי

חלק מרכזי בטיעון של יורפרקסיה היה שעמידות עשויה לחשוב לפחות כמו, ואולי יותר מ, יעילות גולמית. ההנהלה אמרה שמשוב מגורמי תשלום מצביע על כך שמיצוב המוצר משתנה בחדות ככל שמשך הפעולה גדל.

לפי דיוני החברה עם גורמי תשלום:

• בשישה חודשים, המוצר יהיה אטרקטיבי לחולים קשים ולא ציותיים, אך לא טיפול קו ראשון
• בתשעה חודשים, הוא יקדם סטרואידים אוראליים וביולוגיים
• בשנה אחת, הוא יבוא אחרי PPIs, לפני סטרואידים אוראליים עבור רוב גורמי התשלום, ובבירור לפני ביולוגיים

ג’יימס אמר שהחברה שואפת ליעילות בטווח של פלוס מינוס 10% מ-DUPIXENT ו-Eohilia, אשר לדבריו מספיקה כאשר היא משולבת עם עמידות וציות טובים יותר. הוא הוסיף שיעילות טובה יותר תשפר את הגישה וכוח התמחור, אך זו אינה הדרך היחידה להצלחה.

החברה גם טענה שציות בעולם האמיתי הוא בעיה מרכזית ב-EoE. ג’יימס אמר שחולים לעתים קרובות מרגישים טוב יותר לאחר כשני חודשים על סטרואידים אוראליים ואז מפסיקים לקחת אותם פעמיים ביום, מה שמוביל לביקורים בחדר מיון ולנוהלים חוזרים. יורפרקסיה אומרת שמינון על ידי רופא מונע את המחזור הזה.

משוב מרופאים וגורמי תשלום

ההנהלה אמרה שרופאים רואים ערך במתן טיפול במהלך ביקורי אנדוסקופיה שחולי EoE רבים עוברים ממילא מדי שנה. יורפרקסיה מאמינה שזה יכול להיות מעשי יותר מכדורים יומיים או הזרקות עצמיות שבועיות.

החברה גם אמרה שבנתה מקרה כלכלי לפרקטיקה המראה שהטיפול יכול לעבוד עבור רופאים כמו גם עבור גורמי תשלום. גורמי תשלום, נאמר, מתעניינים בעלות הכוללת של הטיפול, לא רק בעלות התרופה.

ג’יימס תיאר תרחיש שבו טיפול פעם בשנה יכול להפחית נוהלים חוזרים ושימוש בחדר מיון, תוך שיפור הציות. הוא אמר שזה יכול להפוך את הטיפול לאטרקטיבי גם אם הוא לא מציג ביצועים עדיפים בבירור על DUPIXENT מבחינת יעילות בלבד.

טיפול משולב ומגמות שוק רחבות יותר

יורפרקסיה אמרה שרופאים לא בהכרח רואים במוצר שלה תחליף ישיר ל-DUPIXENT. במקום זאת, חלקם עשויים לראות מקום לטיפול משולב.

דוגמאות שנדונו על ידי ההנהלה כללו:

• DUPIXENT במחצית המינון בשילוב עם מוצר יורפרקסיה באותה עלות לגורם התשלום
• הוספת מוצר יורפרקסיה לחולים שכבר נוטלים ביולוגי שבועי לדרמטיטיס אטופית ויש להם גם EoE

ג’יימס אמר שטיפול מולטימודאלי יכול להפוך לגישה סטנדרטית ב-EoE במהלך שמונה השנים הבאות, אם כי הוא ציין שהשילובים הללו עדיין צריכים להיבדק.

צינור מוצרים מעבר ל-EoE

החברה אמרה שפלטפורמת המסירה שלה יכולה לתמוך באינדיקציות נוספות. שני תחומים נמצאים בבחינה:

• היצרות ושט שפירה, שיורפרקסיה אמרה פוגעת בכ-1 מיליון חולים בארה"ב, עם כ-500,000 אנדוסקופיות בלון שנתיות
• מחלת קרוהן פיברוסטנוטית, שבה רופאים עשויים לראות נגעים סטנוטיים שנים לפני שהם הופכים לחמורים קלינית

ההנהלה אמרה ששני התוכניות ישתמשו באותו מנגנון מסירה, גישת מינון ונקודות קשר עם רופאים. יורפרקסיה מתכננת ניסויי הוכחת היתכנות בשתי האינדיקציות ב-2027, לאחר שתלמד יותר ממחקר ה-EoE של שלב IIb.

ראשי פרקים של שאלות ותשובות

במהלך השאלות, ג’יימס אמר שנתוני שלב IIb המבוקרים בפלצבו חשובים לא רק לאישור ממצאי שלב IIa, אלא גם כדי לתת למשקיעים ביטחון רב יותר בגודל התגובה.

הוא אמר שהחברה רוצה להראות שנתוני הביופסיה שלה הם "נתונים אמיתיים" ופחות פגיעים להשפעות פלצבו מאשר ציוני תסמינים יכולים להיות בחלק מהמחקרים. הוא גם אמר שהחברה משתמשת בדגימת ביופסיה צפופה, אותה תיאר כהנרחבת ביותר בכל מחקר עד כה.

על מדדי תסמינים, ג’יימס אמר ש-SDI ו-DSQ שניהם חשובים ולאף אחד מהם אין קדימות ברורה על פני השני. הוא אמר ש-SDI הוא מדד מאומת המגדיר הפוגה קלינית, בעוד ש-DSQ מאושר בהגשות רגולטוריות אך יש בו יותר רעש בשל סטיית תקן גדולה יותר.

הוא גם אמר שהחברה פרסמה לאחרונה נתוני אודינופגיה נפרדים, או כאב בבליעה, המראים תגובה חזקה.

על בטיחות, ג’יימס אמר שהפרופיל נשאר "טוב מאוד" וכי גם אם יופיעו תופעות לוואי הקשורות לסטרואידים ברמות מקובלות, התזה לא תישבר. הוא אמר ששיעור מקובל של קנדידיאזיס אורופרינגאלי יהיה כ-2% עד 3%, הרבה מתחת ל-25% שנראו עם Jorveza.

תחזית

יורפרקסיה אמרה ש-12 עד 24 החודשים הבאים עשויים להיות מכריעים. קריאת הביניים של דצמבר עשויה להכין את הקרקע לשלב III, אם הנתונים תומכים בצעד זה, ויכולה גם לסייע בהבהרת המסלול הרגולטורי של החברה.

ההנהלה אמרה שהמינון הנמוך יותר כבר נראה עמיד לשנה אחת, בעוד שהמינון הגבוה יותר עשוי להראות 15 עד 18 חודשים של תוצא. אם יאושר, זה יכול לחזק את עמדת החברה מול גורמי תשלום ורופאים.

לעת עתה, המסר של החברה היה ש-EoE נשאר שוק גדול ולא מחלחל, וכי עמידות, ציות ומתן תרופה על ידי רופא עשויים להספיק כדי להפוך את יורפרקסיה לשחקן משמעותי גם ללא עליונות יעילות ברורה על פני הטיפול הקיים.

אנא עיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.