מולקולין ביוטק בכנס H.C. Wainwright: תקווה חדשה לטיפול ב-AML

ביום שישי, 11.09.2026, השתמשה Moleculin Biotech (MBRX) בכנס ה-28 השנתי העולמי להשקעות של H.C. Wainwright כדי להציג את המקרה עבור Annamycin, תרופת הסרטן המובילה שלה ואלטרנטיבה אפשרית שאינה גורמת לרעילות לב לאנתרציקלינים ישנים יותר. החברה הדגישה נתוני שלב III מעודדים בלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) חוזרת או עמידה לטיפול, אך היא עדיין עומדת בפני מסלול רגולטורי ארוך והסיכונים הכרוכים בתוכנית בשלב מאוחר שטרם הוכחה.

נקודות מפתח

• מולקולין אמרה כי Annamycin הניבה שיעורי הפוגה מלאה של 43% ו-36% בשתי קבוצות מינון, לעומת 12% בקבוצת הביקורת, בניתוח ביניים של 45 חולים.
• החברה דיווחה על אפס רעילות לב בקרב 90 חולים שנבדקו באופן עצמאי, חלק מרכזי בטיעון שלה לטובת התרופה.
• ההנהלה תיארה הזדמנות מסחרית גדולה, כולל הכנסות שנתיות של יותר מ-$600 מיליון מקו טיפול שני ב-AML וכ-$900 מיליון ב-AML בסך הכל.
• ניסוי MIRACLE בשלב III עדיין מתנהל, כאשר 75 מתוך 90 חולי חלק A גויסו, ותוצאה שנייה שאינה מוסתרת צפויה בסוף 2026 או תחילת 2027.
• המניה נסחרה ב-$0.767, ירידה של 7.63% מהסגירה הקודמת, ונותרת הרחק מתחת לשיא 52 השבועות שלה של $15.75.

מוקד המצגת

יו"ר, נשיא ומנכ"ל החברה, Walter Klemp, תיאר את Annamycin כפריצת דרך פוטנציאלית ב-AML, סרטן דם שבו הטיפולים הנוכחיים עלולים להיות רעילים ולעיתים קרובות מספקים תוצאות צנועות בלבד. הוא אמר כי התרופה עשויה להפוך לאנתרציקלין הראשון שאינו גורם לרעילות לב ולעמוד השדרה הנסבל יותר הן לשילובי טיפול הצלה והן לטיפולי קו ראשון.

Klemp גם הדגיש כי החברה בנתה את התוכנית עם צוות מנוסה. הוא אמר כי למולקולין יש יותר מ-200 שנות ניסיון משולב בפיתוח תרופות, 7 אישורי FDA ו-2 אקזיטים גדולים בתעשיית הפארמה בקרב הנהגתה.

במקביל, המצגת הבהירה כי החברה עדיין צריכה להמיר נתונים מוקדמים לתוצאה מוצלחת בשלב III ואישור סופי. ניסוי MIRACLE מתנהל, ולוח הזמנים של החברה מתמשך עד לאישור FDA אפשרי בשנת 2030.

נתונים קליניים מ-MIRACLE

מולקולין אמרה כי הראיה החזקה ביותר עד כה הגיעה מניתוח ביניים שנערך ביוני 2026 של 45 חולים שגויסו למחקר MIRACLE בשלב III. הניסוי בוחן את Annamycin ב-AML חוזרת או עמידה לטיפול, מצב שבו לחולים לעיתים קרובות יש אפשרויות מוגבלות.

• במינון של 190 מ"ג/מ"ר, Annamycin הניבה שיעור הפוגה מלאה של 43% ושיעור הפוגה מלאה מורכבת של 50%.
• במינון של 230 מ"ג/מ"ר, התרופה הראתה שיעור הפוגה מלאה של 36% ושיעור הפוגה מלאה מורכבת של 57%.
• קבוצת הביקורת, שקיבלה ציטראבין במינון גבוה בתוספת פלצבו, הציגה שיעור הפוגה מלאה של 12% ושיעור הפוגה מלאה מורכבת של 29%.
• ההנהלה אמרה כי זרועות Annamycin עלו על הביקורת ב-300% ויותר במדד הראשי.
• התוצאות הגיעו לאחר מחזור טיפול אחד בלבד, בעוד שמחקרים היסטוריים רבים מאפשרים יותר ממחזור אחד.

Klemp אמר כי קבוצת החולים לא נבחרה כדי לגרום לתרופה להיראות טובה יותר ממה שהיא. יותר מ-75% מהחולים היו מעל גיל 60, יותר ממחצית כבר נכשלו בכימותרפיה 7+3, ו-31% נכשלו בטיפול venetoclax בשילוב עם סוכן היפומתילציה. בתת-קבוצה של 17 חולים שטופלו ב-venetoclax, מולקולין אמרה כי Annamycin הניבה שיעור הפוגה מלאה של 29% ושיעור הפוגה מלאה מורכבת של 47%.

פרופיל הבטיחות

חלק מרכזי במסר של החברה היה הבטיחות. מולקולין אמרה כי Annamycin לא הראתה רעילות לב בקרב 90 חולים שנבדקו באופן עצמאי, אפילו במינונים מצטברים המתקרבים ל-3,000 מ"ג/מ"ר. לשם השוואה, Klemp ציין שיעורי אי-ספיקת לב גבוהים בהרבה עבור doxorubicin בחשיפה מצטברת נמוכה יותר.

• אפס רעילות לב זוהתה בקרב 90 חולים שנבדקו באופן עצמאי.
• נשירת שיער דווחה בכ-7% מהחולים, מתחת לשיעורים הנראים לעיתים קרובות עם אנתרציקלינים קונבנציונליים.
• במחקר שלב II, מוקוזיטיס חמורה נצפתה ב-0 מתוך 22 חולים, לעומת 16% עד 26% בטיפול אינטנסיבי 7+3, לפי החברה.
• ועדת ניטור הנתונים העצמאית המליצה להמשיך את המחקר ללא שינויים בפרוטוקול.

Klemp אמר כי היעדר אות בטיחות לבבית עשוי להיות משמעותי ב-AML, שבה חולים רבים הם מבוגרים ופגיעים מבחינה רפואית.

התקדמות הניסוי והמסלול הרגולטורי

מחקר MIRACLE הוא ניסוי שלב III גלובלי ואדפטיבי עם 282 חולים מתוכננים בסך הכל. מולקולין אמרה כי המחקר כולל 90 חולים בחלק A ו-222 בחלק B, עם 11 אתרי גיוס ב-7 מדינות.

• גיוס חלק A עמד על 75 מתוך 90 חולים, או כ-83% הושלם.
• החברה צופה גיוס מלא של חלק A ברבעון השלישי של 2026.
• תוצאה שנייה שאינה מוסתרת מתוכננת ל-90 חולים ברבעון הרביעי של 2026 או ברבעון הראשון של 2027.
• החברה מתכננת להגיש בקשה לייעוד טיפול פורץ דרך ברבעון השלישי של 2026.
• מעמד Fast Track יאפשר הגשת NDA מתגלגלת.
• מולקולין מטוות הגשת NDA בשנת 2028 ואישור אפשרי בשנת 2030.

Klemp אמר כי החברה תכננה את המחקר עם תחזית פיננסית מה-FDA ומהסוכנות האירופית לתרופות. הוא גם אמר כי מבנה המחקר מפחית סיכון מכיוון שניתוחי הביניים יצורפו למערך הנתונים הסופי.

תוצאות פיננסיות והזדמנות שוק

מולקולין הקדישה חלק גדול מהמצגת למקרה המסחרי עבור Annamycin. ההנהלה אמרה כי התרופה יכולה לטפל בשוק AML גדול ובסופו של דבר להתרחב לסוגי סרטן אחרים.

• מקרי AML שנתיים בארה"ב ובשווקים נגישים מחוץ לארה"ב: כ-51,000.
• נתח שוק משוער חוזר או עמיד לטיפול: כ-60%.
• שיא הכנסות AML קו שני: יותר מ-$600 מיליון בשנה, בהתבסס על הנחת נתח שוק של 25%, 4 עירויים לחולה ותמחור של $30,000 בארה"ב, או כ-$15,000 מחוץ לארה"ב.
• סך הכנסות AML, כולל שימוש בקו ראשון: כ-$900 מיליון בשנה.
• שיא הכנסות צינור מוצרים כולל: כמעט $10 מיליארד על פני סוגי סרטן מרובים.

החברה אמרה כי תמחור הנתמך על ידי גורמי תשלום יכול לנוע בין $27,000 ל-$35,000 לעירוי, שאותו היא תיארה כפרמיה צנועה על Vyxeos. ההנהלה טענה כי בעיית העלות העיקרית עבור גורמי התשלום היא עלות הטיפול הכוללת, לא רק מחיר התרופה.

לפי החברה, מהלך טיפול קצר יותר, גישה מהירה יותר להשתלה עבור חולים שמגיעים להפוגה, ופחות צורך בניטור לבבי עשויים לסייע בקיזוז עלות התרופה.

התאמת ההנהלה ומשוב רופאים

Klemp אמר כי ההנהלה השקיעה רבות בתוכנית. הוא אמר כי זיקת מוטב של ההנהלה עולה על 18%, וכי מנהיגי החברה השקיעו כ-$2 מיליון מהון לאחר מס בפיתוח Annamycin. הוא הוסיף כי השקעה זו מתרחבת לרמת סגן נשיא, שאותה הציג כסימן להתאמה פנימית.

החברה גם הצביעה על מחקר רופאים וגורמי תשלום שנערך באביב 2026.

• 19 אונקולוגים נסקרו, כולל מובילי דעה מרכזיים, אונקולוגים המטולוגיים קהילתיים ואונקולוגים פדיאטריים.
• רק 1 מתוך 19 אמר שהוא מרוצה מאוד מאפשרויות AML קו שני הנוכחיות.
• רופאים נתנו ל-Annamycin ציון נכונות לרשום של 6 מתוך 7.
• רופאים אמרו שהם מעוניינים בשימוש ללא תלות במוטציה, הסרת רעילות לב ועומק ועמידות התגובה.

בצד גורמי התשלום, מולקולין אמרה כי שוחחה עם 5 מבטחים ו-5 מנהלים מורשים של בתי חולים. החברה אמרה כי קבוצות אלו התמקדו בעלות הטיפול הכוללת, במיוחד הוצאות האשפוז הממושך ומגבלות ההחזר הקשורות לקבוצות אבחון. ההנהלה אמרה כי המשטר של חמישה ימים יכול לצמצם את זמן האשפוז ולהוריד עלויות המשך.

צינור מוצרים מעבר ל-AML

מולקולין אמרה כי ל-Annamycin עשויים להיות שימושים רחבים יותר אם תוכנית AML תצליח. החברה הצביעה על סרקומה של רקמות רכות, סרטן הלבלב ו-AML פדיאטרי כתחומי פיתוח נוכחיים. היא גם תיארה שימוש עתידי אפשרי במחלה גרורתית ספציפית לאיבר, כולל כבד, שד, מעי גס, ריאה, תאי כליה וסרטן רירית הרחם.

ההנהלה אמרה כי עיצוב התרופה עשוי לסייע לה להימנע מתבניות עמידות המגבילות אנתרציקלינים נוכחיים ועשוי לאפשר לה לפעול לצד טיפולים ממוקדים כגון מעכבי FLT3, IDH, NPM1 ו-menin. Klemp טען כי Annamycin יכולה לשמש כעמוד שדרה ציטוטוקסי נסבל יותר בשילובי טיפול.

קניין רוחני ומצב פיתוח

החברה אמרה כי הגנת הפטנטים שלה היא חלק מרכזי במקרה ההשקעה. פטנטים על הרכב החומר פועלים עד 2040, עם הארכה אפשרית עד 2045. מולקולין אמרה כי ההגנה מכסה את המבנה הכימי של התרופה ומערכת האספקה הליפידית שלה.

ההנהלה גם אמרה כי תוכניות קשורות WP1066 ו-WP1122 מתקדמות באמצעות עבודה ביוזמת חוקרים ב-Northwestern, Emory ו-UNC Chapel Hill, עם מעט הון ממולקולין עצמה. החברה אמרה כי כל שלוש הטכנולוגיות התגלו במקור במרכז הסרטן MD Anderson.

ציטוטים מההנהלה

Klemp אמר: "Annamycin ממוקמת להפוך פוטנציאלית לאנתרציקלין הראשון אי פעם שאינו גורם לרעילות לב, כעת בניסוי שלב III מרכזי המונחה על ידי FDA ל-AML חוזרת/עמידה לטיפול. ביוני, קיבלנו את המבט הראשוני שאינו מוסתר על 45 הנבדקים הראשונים, וזרועות Annamycin הניבו שיעור הפוגה מלאה גבוה פי שלושה מהביקורת."

הוא גם אמר: "בנושא הבטיחות, אפס רעילות לב זוהתה בקרב 90 חולים שנבדקו באופן עצמאי, ו-Annamycin נסבלת בדרך כלל טוב יותר מאנתרציקלינים מאושרים כיום."

על לוח הזמנים של החברה, Klemp אמר: "בשונה מלפני שנה, זה לא עוד עניין של מה שלב III עשוי להראות. יש לנו נתונים בידיים, עם תוצאה שנייה בסוף השנה. זהו שוק של מיליארד דולר שבו אקזיטים אחרונים הראו כפולות הכנסות חזקות."

הוא הוסיף: "אני מאמין בתוקף כי מעט מאוד חברות ממוקמות לפריצה בשווי שוק כמונו. Annamycin היא טכנולוגיה מוגנת בפטנט ומשבשת, המביאה בטיחות ויעילות עדיפות לצורך בלתי מסופק עצום, עם יעילות שלב II טובה יותר מכל טיפול AML קו שני מאושר."

הוא סיכם את הטיעון באומרו: "עמוד השדרה של האנתרציקלין שהשתפר. זו הסיפור שהרופאים מגיבים אליו."

ראשי פרקים של שאלות ותשובות

לא נערך מושב שאלות ותשובות רשמי. האירוע כלל הקדמה על ידי המנחה Ahmed Mahmoud ומצגת של Klemp, ולאחריה הערות סיום.

ביצועי המניה

מניות MBRX נסחרו ב-$0.767, ירידה של 7.63% מהסגירה הקודמת של $0.83. המניה נסחרה בין $0.161 ל-$15.75 במהלך 52 השבועות האחרונים, המשקפת את התנודתיות הנפוצה בשמות ביוטק עם שווי שוק קטן הקשורים לנתונים קליניים ואבני דרך רגולטוריות.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לקבלת הקשר נוסף והערות ההנהלה.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.