מכלית גז טבעי מונזל נפגעה ממתקפת סייבר חשודה בים התיכון
יורפרקסיה פארמסיוטיקלס (EPRX) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald, ביום שישי 11.09.2026, כדי להציג תמונה רחבה של צינור הגסטרואנטרולוגיה שלה ופלטפורמת מסירת התרופות שלה. המנכ"ל ד"ר ג’יימס הליוול אמר כי התוכנית המובילה של החברה הראתה סימנים מוקדמים של יעילות חזקה באזופגיטיס אאוזינופילית (EoE), תוך ציון שהמחקר הבא עדיין צריך לאשר את התוצאות בקבוצה גדולה יותר של חולים.
החברה מהמרת על כך שטכנולוגיית Diffusphere שלה יכולה לספק תרופות באופן מקומי בוושט לתקופות ארוכות, ובכך להפחית את הצורך במינון יומי או שבועי. גישה זו עשויה לסייע בטיפול בבעיית ציות משמעותית בטיפול הנוכחי, אך היא גם משאירה את יורפרקסיה תלויה בנתונים קליניים עתידיים ובאימוץ רופאים בשוק ה-GI הצפוף.
ראשי פרקים
- יורפרקסיה אמרה כי פלטפורמת Diffusphere שלה יכולה לספק תרופות בקינטיקת zero-order למשך 48 שעות עד 52 שבועות, עם חשיפת רקמות היפר-מקומית.
- התוכנית המובילה EP-104GI הראתה הקלה בתסמינים תוך שבועיים ו-80% הפוגה קלינית בתוך 6 חודשים במחקר פתוח.
- החברה רואה שוק EoE בארה"ב של 450,000 עד 600,000 חולים כיום, שיעלה ל-1 מיליון עד 2030.
- ההנהלה אמרה כי תרחיש שמרני של 20,000 חולים במחיר CAD 50,000 לשנה יתמוך בלפחות $1 מיליארד במכירות שיא.
- קריאת שלב IIb הבאה צפויה ברבעון הרביעי של 2024, עם תוכניות הרחבה הנמצאות גם הן בבחינה לצורות היצרות ושפירות בוושט ומחלת קרון פיברוטית.
אסטרטגיית פלטפורמה ומיקוד מחלה
ד"ר הליוול אמר כי יורפרקסיה מתמקדת תחילה במחלות גסטרואנטרולוגיות, ובמיוחד באזופגיטיס אאוזינופילית, או EoE. הרעיון המרכזי של החברה הוא להשתמש בפלטפורמת Diffusphere שלה כדי לספק תרופות בצורה יציבה ומקומית, במקום דרך מינון חוזר על ידי המטופל.
הוא תיאר את הפלטפורמה כדרך להשיג שחרור zero-order לאורך תקופות ארוכות. לדבריו, המערכת יכולה לספק תרופה "מתקופה של כ-48 שעות עד 52 שבועות", עם שחרור שהוא "היפר-מקומי ברקמה ומסופק בריכוז zero-order במצב יציב."
ההנהלה אמרה שזה חשוב מכיוון שהטיפול הנוכחי ב-EoE עדיין מסתמך במידה רבה על תרופות שהמטופל מנהל בעצמו. מודל יורפרקסיה משתמש במקום זאת במסירה שמנוהלת על ידי רופא במהלך אנדוסקופיה שגרתית, מה שהחברה טוענת שיכול לשפר את הציות ולהקל על הטיפול עבור המטופלים.
הזדמנות פיננסית ושוק
יורפרקסיה לא דיווחה על תוצאות פיננסיות חדשות בהצגה, אך הקדישה חלק גדול מהדיון לגודל השוק שהיא מקווה להגיע אליו.
- אוכלוסיית EoE נוכחית בארה"ב: 450,000 עד 600,000 חולים
- אוכלוסיית EoE צפויה בארה"ב עד 2030: 1 מיליון חולים
- שוק ניתן לטיפול בפלח שלאחר PPI ולפני ביולוגיים: כ-400,000 חולים
- חדירת ביולוגיים ב-EoE: 5% עד 10% כיום
- תמחור שנתי משוער עבור EP-104GI: CAD 50,000
- חדירת תרחיש בסיס שמרני: 20,000 חולים
- מכירות שיא מינימליות בתרחיש בסיס: $1 מיליארד
ד"ר הליוול אמר כי תרחיש הרצפה של החברה כבר משמעותי. "אפילו אם אתה מגיע רק ל-20,000 מתוך 400,000 החולים האלה, יש לך מוצר של מיליארד דולר," אמר. הוסיף כי ההזדמנות יכולה להיות גדולה יותר אם החדירה תעלה מעבר לרמה זו.
החברה גם מסגרה את מודל ההחזר הכספי כיתרון אפשרי. היא מצפה למבנה buy-and-bill עם דמי אפשור, שכר רופא והחזר ASP פלוס 6% עבור הפרוצדורה הקצרה. יורפרקסיה אמרה שזה יכול ליישר תמריצים לרופאים תוך מתן טיפול לגורמי תשלום שעשוי להפחית ביקורי חדר מיון, אנדוסקופיות לא מתוכננות ועלויות חסימת מזון.
נתונים קליניים עבור EP-104GI
החלק החזק ביותר בהצגה היה מחקר הסלמת המינון הפתוח בשלב I-B/II-A של EP-104GI, המשלב פלוטיקזון פרופיונט עם מערכת המסירה Diffusphere ל-EoE.
- תגובה לתסמינים החלה תוך שבועיים
- טיפולי סטרואידים אוראליים סטנדרטיים לוקחים לעיתים קרובות 6 עד 12 שבועות להראות הקלה דומה
- 80% מהחולים היו בהפוגה קלינית עד 6 חודשים
- דלקת EoEHSS ירדה ב-75% עד 95% מהבסיס
- פיברוזיס EoEHSS ירד גם הוא ב-75% עד 95% מהבסיס
- אנדוסקופיה הראתה התפרקות גלויה של היצרויות וטבעות בוושט
- לא נראו מקרים של קנדידיאזיס אוראלית
- תכשיר הסטרואיד האוראלי המאושר המוביל נקשר לשיעור קנדידיאזיס אוראלית של 25%
ד"ר הליוול אמר כי הנתונים מצביעים על כך שהטיפול לא רק מפחית דלקת אלא גם משפיע על רקמת צלקת. "בביופסיה, אנחנו לא רק רואים שאנחנו מפחיתים את האאוזינופילים," אמר. "חשוב מאוד, על פי מדד EoEHSS, אנו רואים שאנו מפחיתים באופן דרמטי מאוד מהבסיס, בין 75% ל-95% הפחתה מדלקת הבסיס, אך גם פיברוזיס. זה אומר שאנחנו למעשה הופכים רקמת צלקת."
החברה אמרה שהתוצאות בולטות מכיוון שלפלוטיקזון יש היסטוריה ארוכה של שימוש במחלות דלקתיות, כולל שימוש off-label ואקדמי ב-EoE. היסטוריה זו עשויה לסייע בהפחתת הסיכון המדעי, גם אם המקרה המסחרי עדיין תלוי במחקרים גדולים יותר.
עדכונים תפעוליים וניסוי שלב IIb
יורפרקסיה גם פירטה את עיצוב מחקר שלב IIb שלה, שאמרה כי כבר מתנהל ויהיה חשוב לשלב הפיתוח הבא.
- גודל מחקר כולל: 120 חולים
- אקראיות: 1:1:1 לפלצבו, מינון A ומינון B
- קריאה ראשית צפויה ברבעון הרביעי של 2024
- נקודת זמן של נקודת קצה ראשית: 6 חודשים
- ניתוח ביניים מוגדר מראש בתוכנית הניתוח הסטטיסטי
- לא מתוכנן הוצאת אלפא
- כ-90 חולים צפויים ב-3 חודשים
- כ-60 עד 70 חולים צפויים ב-6 חודשים
- כ-45 חולים צפויים ב-9 חודשים
- כ-20 עד 25 חולים צפויים ב-12 חודשים
המחקר משתמש בעיצוב crossover עיוור, כלומר חולי פלצבו נשארים עיוורים תוך מעבר לטיפול פעיל לאחר 6 חודשים. החברה אמרה כי הניסוי יעריך את מדד Straumann Dysphagia, שאלון תסמיני Dysphagia, היסטולוגיה דרך EoEHSS, איכות חיים, בטיחות ופרמקוקינטיקה.
הרישום כולל חולים עם תסמינים מתונים עד חמורים והיסטולוגיה מתונה עד חמורה בבסיס. יורפרקסיה גם אמרה כי תנתח תת-קבוצה של חולים שיש להם כעת היסטולוגיה קלה אך עדיין תסמינים חמורים, מכיוון שחלקם כבר מטופלים במעכבי משאבת פרוטון. החברה אמרה שקבוצה זו עשויה לסייע להראות האם הטיפול יכול למנוע התקדמות פיברוזיס.
כיצד הטיפול מסופק
ההנהלה הקדישה זמן להסביר את הצד המעשי של הטיפול, ואמרה שהפרוצדורה אמורה להשתלב בקלות בפרקטיקת הגסטרואנטרולוגיה הנוכחית.
- חלקיקי Diffusphere מתוארים כגודל גרגר חול
- המסירה היא דרך הזרקות תת-רירית ישירות לוושט
- ההזרקות מבוצעות תחת ויזואליזציה ישירה במהלך אנדוסקופיה שגרתית
- כל הזרקה לוקחת 5 עד 8 שניות
- זמן הפרוצדורה הנוסף הוא כ-5 עד 10 דקות
- צרכי הכשרת רופאים צפויים להיות מינימליים
ד"ר הליוול אמר כי גסטרואנטרולוגים כבר מבצעים הזרקות תת-ריריות בוושט ובמעי הגס עם סוגי תרופות מרובים. אמר כי המרשה הראשי בניסוי תיאר את הפרוצדורה כשגרתית ודומה לפרקטיקה הסטנדרטית.
עמדה תחרותית ב-EoE
יורפרקסיה אמרה כי EP-104GI מכוון לפלח שבין מעכבי משאבת פרוטון לביולוגיים, במטרה להחליף סטרואידים אוראליים ולא להתחרות ישירות בתרופות ביולוגיות.
החברה אמרה כי הטיפול הנוכחי לעיתים קרובות עוקב אחר מסלול של PPI, ואז סטרואידים אוראליים כגון בודזוניד או פלוטיקזון, ואז ביולוגיים. טענה כי המוצר שלה יכול להשתלב באמצע הרצף הזה על ידי הצעת יעילות דומה לסטרואידים אוראליים ללא הנטל של תרופה יומית.
ד"ר הליוול אמר כי הסטנדרט המסחרי אינו בהכרח להכות את הטיפול הקיים בכל מדד. "הרף כאן הוא ממש רק להיות קרוב למה שכבר זמין להם," אמר. הוסיף כי הפנייה היא היכולת להציע "אותה רמת טיפול בערך" ללא תרופה אוראלית פעמיים ביום או הזרקה אחת בשבוע, וזאת במהלך אנדוסקופיה שגרתית בזמן שהמטופל ישן.
החברה אמרה כי ציות הוא בעיה מרכזית ב-EoE, כאשר כ-70% מהחולים הופכים ללא ציות לטיפול בסטרואיד אוראלי פעמיים ביום. יורפרקסיה מאמינה כי טיפול המנוהל על ידי רופא יכול להסיר את המשתנה הזה.
מגמות מחלה ואבחון
ד"ר הליוול אמר כי EoE לא הוכרה כמחלה נפרדת כאשר למד בבית הספר לרפואה, מה שמדגיש כמה מהר השתנה התחום.
אמר כי העלייה במקרים המאובחנים משקפת כנראה שלושה גורמים:
- צמיחה ממשית בשכיחות המחלה
- מודעות טובה יותר בקרב גסטרואנטרולוגים בקהילה
- אבחון מוקדם יותר לפני אירועי חסימת מזון
היסטורית, חולים בילו לעיתים קרובות כ-10 שנים עם אי נוחות וביקורי רופא חוזרים לפני קבלת אבחנה. יורפרקסיה אמרה כי תבנית זו משתנה ככל שיותר רופאים מזהים את המחלה מוקדם יותר.
החברה גם הצביעה על קווים מנחים חדשים לניטור. הנחיות אמריקאיות ואירופאיות ממליצות כעת על אנדוסקופיה שנתית עם ביופסיה לכל חולי EoE, אם כי הציות עדיין עומד על כ-60% בלבד מכיוון שההמלצות הוצגו רק לפני שנתיים.
ההנהלה תיארה את המחלה כדלקת אלרגית כרונית שיכולה להוביל לפיברוזיס מתקדם, והופכת ושט גמיש ל"צינור עופרת" נוקשה. התקדמות זו היא אחת הסיבות שהחברה אומרת שבקרת תסמינים בלבד אינה מספיקה.
דיון רגולטורי ונקודות קצה
יורפרקסיה אמרה כי האסטרטגיה הקלינית שלה בנויה סביב מדדי תסמינים והיסטולוגיה שהרגולטורים כבר מכירים היטב.
- נקודות קצה ראשיות לתסמינים: מדד Straumann Dysphagia ושאלון תסמיני Dysphagia
- שני המדדים שימשו באישורי תרופות קודמים
- נקודת קצה היסטולוגית: EoEHSS, המודד ארבעה פרמטרים הקשורים לדלקת וארבעה הקשורים לפיברוזיס
- EoEHSS נראה כמתאם היטב עם שיפור התסמינים
- ספירות אאוזינופילים שיא בלבד אינן מנבאות באופן אמין תועלת קלינית
החברה אמרה כי התחום מתרחק מנקודות קצה מבוססות ספירת אאוזינופילים ולעבר מדדי תסמינים והיסטולוגיה. גם אמרה כי ביופסיות בזרועות פלצבו היסטורית לא הגיבו בניסויי EoE, מה שיכול להקל על ראיית הבדלים היסטולוגיים ללא הוצאת אלפא.
הרחבת צינור מעבר ל-EoE
יורפרקסיה אמרה כי היא רואה בפלטפורמת Diffusphere זכיינות GI רחבה יותר, ולא רק סיפור של מוצר יחיד.
החברה הדגישה שני תחומים נוספים:
- היצרויות ושט שפירות: כ-1 מיליון חולים בארה"ב, עם 500,000 המקבלים אנדוסקופיות בלון בכל שנה
- מחלת קרון פיברוטית: כ-40% עד 45% מחולי קרון בגסטרואנטרולוגיה הפרוקסימלית מפתחים נגעים פיברוטיים
עבור היצרויות שפירות, יורפרקסיה אמרה כי תקן הטיפול הנוכחי משתמש בטריאמצינולון, אך ההשפעה נמשכת רק כ-3 ימים. החברה מצפה לנתוני שלב IIb ברבעון הרביעי של 2024 ומתכננת התחלת ניסוי בתחילת 2027.
עבור מחלת קרון הפיברוטית, ההנהלה אמרה כי לא קיים טיפול פרמקולוגי מאושר. יורפרקסיה עובדת עם מובילי דעה מרכזיים על עיצוב הניסוי ומצפה להתחיל מחקר בסוף 2027.
החברה אמרה כי אותה כוח מכירות, אותם רופאים ואותה פרוצדורה יכולים לתמוך במספר אינדיקציות, מה שיכול לשפר את היעילות המסחרית אם הפלטפורמה תעבוד על פני מחלות.
ראשי פרקים מהשאלות והתשובות
במהלך השאלות, ההנהלה חזרה לנושאים של אבחון, בחירת נקודות קצה, אימוץ רופאים וגודל שוק.
- על אפידמיולוגיה, יורפרקסיה אמרה כי העלייה ב-EoE משקפת כנראה גם צמיחה ממשית בשכיחות וגם אבחון טוב יותר, אם כי מומחים אינם יודעים לחלוטין מדוע השכיחות עולה.
- על נקודות קצה, החברה אמרה כי EoEHSS עוקב אחר שיפור התסמינים טוב יותר מספירות אאוזינופילים בלבד.
- על הפוגה קלינית, ההנהלה אמרה כי הפוגה מבוססת SDI פירושה שהמטופל חי חיים נורמליים בעיקרם.
- על ניטור, החברה אמרה כי אנדוסקופיה שנתית נשארת הכרחית גם כאשר התסמינים משתפרים, מכיוון שפיברוזיס יכול להמשיך להתקדם.
- על אימוץ רופאים, ההנהלה אמרה כי הזרקה תת-רירית כבר שגרתית בגסטרואנטרולוגיה, מה שאמור להגביל את צרכי ההכשרה.
- על שווי שוק, החברה אמרה כי קריאת שלב IIb הקרובה וצינור הפיתוח הרחב יותר הופכים את המניות לאטרקטיביות ביחס להזדמנות, אם כי לא נתנה תחזית פיננסית רשמית.
ד"ר הליוול אמר כי הסיכון של שלב IIb של החברה מופחת בשל ההיסטוריה הארוכה של פלוטיקזון במחלות דלקתיות, האיתות הפתוח שנראה כבר ב-EoE, ועובדת שהפרוצדורה עצמה היא פרקטיקה קלינית סטנדרטית.
סיכום
הצגת יורפרקסיה בכנס Cantor הדגישה יעד מסחרי גדול, איתות קליני מוקדם ופלטפורמה שלדבריה יכולה להרחיב מעבר ל-EoE. משקיעים ממתינים כעת לקריאת הנתונים הבאה, שהחברה אומרת שתהיה המבחן המרכזי של האסטרטגיה שלה.
לפרטים נוספים, אנא עיינו בתמליל המלא להלן.
מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.
