Rein Therapeutics בכנס Cantor לבריאות: התקדמות בתחום IPF

ביום שישי, 11.09.2026, השתמשה Rein Therapeutics (RNTX) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי לתאר את ההתקדמות בתרופת המועמדת המובילה שלה לטיפול בפיברוזיס ריאתי אידיופתי, הידוע בשמו IPF. החברה תיארה צעדים מעודדים בתחומים הקליניים, הרגולטוריים והפיננסיים, תוך הכרה בכך שהתוכנית עדיין עומדת בפני דרך פיתוח ארוכה ושוק טיפולים תחרותי.

נקודות מפתח

• המועמדת המובילה של Rein Therapeutics, LTI-03, מיועדת לטפל ב-IPF באמצעות פעילות אנטי-פיברוטית ושמירה על תאי האפיתל של הריאה.
• החברה הודיעה כי פתרה עצירה רגולטורית של ה-FDA, חידשה את ניסוי השלב II וגייסה כ-25% מהמשתתפים בניסוי.
• Rein דיווחה על גיוס של $57.5 מיליון באפריל 2024 וציינה כי יתרת המזומן שלה מספיקה עד הרבעון הראשון של 2028.
• נתוני שלב I-B שפורסמו ב-Nature Communications הראו שינויים בסמנים ביולוגיים שהחברה אמרה כי תומכים בפעילות התרופה ברקמת ריאה אנושית.
• ההנהלה אמרה כי LTI-03 עשויה לשמש כטיפול יחיד או לצד טיפולי IPF קיימים, בהתאם לעיצוב הניסויים העתידיים ותוצאותיהם.

סקירת החברה ואסטרטגיה

בריאן, המנכ"ל של Rein, אמר כי החברה הוקמה לאחר מיזוג תפנית בין Lung Therapeutics הפרטית לבין Aileron Therapeutics הציבורית באוקטובר 2023. Aileron התמקדה בעבר בסרטן, בעוד ש-Rein ממקדת את עבודתה ב-IPF.

• התוכנית המובילה של החברה היא LTI-03, טיפול מבוסס פפטיד המועבר באמצעות משאף אבקה יבשה פעמיים ביום.
• ההנהלה אמרה כי התרופה מחקה את caveolin-1, או CAV1, חלבון המעורב באיזון תאי והומאוסטזיס.
• Rein אמרה כי התוכנית נועדה להיות שונה מתרופות IPF מאושרות מכיוון שהיא עושה יותר מאשר האטת הצלקת.
• החברה הציגה את גישתה כמשלימה פוטנציאלית לסטנדרטים הנוכחיים של הטיפול ולא כתחליף ישיר.

בריאן אמר: "LTI-03 היא התרופה שלנו ל-IPF, והמנגנון הוא די ייחודי. זוהי תרופה המחקה את החלבון caveolin-1. אנחנו מתמקדים ב-caveolin-1 או CAV1, ו-CAV1 הוא מסדיר של חלבונים אחרים בתא. אנחנו חושבים עליו כסוג של מאפשר הומאוסטזיס. הוא פשוט מקדם איזון בתא."

הוא הוסיף כי התחום התמקד זמן רב בהאטת הפיברוזיס, אך הקדיש פחות תשומת לב להגנה על רירית הריאה עצמה. "באמת צריך את שניהם, לדעתי. צריך לעצור את תהליך הצלקת או להאט אותו. אבל אני חושב שמה שחסר במחלה עד כה מבחינת פיתוח סוכנים חדשים הוא בדיוק ההגנה הזו על אפיתל הריאה."

עדכונים תפעוליים

Rein אמרה כי השיגה התקדמות יציבה בפיתוח הקליני, למרות תקופה שבה החברה הייתה ברובה מחוץ לתחום הציבורי בשל העצירה הרגולטורית של ה-FDA ועבודות הגיוס.

• ניסוי השלב II חודש בתחילת 2024 לאחר הסרת העצירה הרגולטורית.
• הגיוס הושלם בכ-25%.
• הניסוי מתנהל בחמש מדינות: ארצות הברית, בריטניה, גרמניה, פולין ואוסטרליה.
• Rein מתכננת להרחיב את הניסוי לעד 49 אתרים.
• החברה צופה השלמת גיוס מלא בתחילת 2027 ונתונים מלאים במחצית השנייה של 2027.
• סקירת ביניים עיוורת של יעילות ובטיחות מתוכננת לסוף 2024, לאחר שכ-30 עד 40 חולים ישלימו 12 שבועות של מינון.

ההנהלה אמרה כי ניסוי השלב II מתוכנן להתמקד אך ורק ב-IPF, ולא בקטגוריות רחבות יותר של מחלות ריאה אינטרסטיציאליות או פיברוזיס ריאתי מתקדם. החברה אמרה כי היא משתמשת בסקירת הדמיה מרכזית עם Qure.ai ועם קצין המדע הראשי סיימון וולש כדי לשפר את דיוק האבחון.

• על המטופלים להיות עם אבחנת IPF שנעשתה בתוך חמש שנים מהגיוס.
• הניסוי אינו כולל חולים שמחלתם מתקדמת מדי למדידה משמעותית של תפקוד ריאתי.
• טיפול רקע מותר, כולל OFEV, Esbriet ו-JASCAYD, אם המטופל היה יציב בטיפול במשך 12 שבועות.
• נקודת הקצה הראשית היא כושר חיוני מאולץ, מדד סטנדרטי המשמש בפיתוח תרופות ל-IPF.

התקדמות רגולטורית

אחד המסרים המרכזיים של החברה היה שהיא התגברה על מכשול רגולטורי משמעותי. ה-FDA הציב את ניסוי השלב II בעצירה לאחר שמחקרי רעילות בשאיפה בחולדות הראו היפרפלזיה מינימלית של תאי ריר. Rein אמרה כי סקירה עצמאית מצאה שהממצא הוא אדפטיבי ולא מזיק.

בריאן אמר כי החברה נפגשה עם ה-FDA בפגישת Type A בספטמבר 2023 ולאחר מכן הגישה חבילת תדרוך שהובילה להסרת העצירה.

"בהתבסס על מה ששלחתם לנו, אנחנו מסכימים כעת שהניסוי שלכם אינו מגביל מינון עבור חולי IPF. הם ביקשו מאיתנו להתאים את הפרוטוקול, להוסיף כמה נקודות בטיחות מבחינת בדיקת מדידות תפקוד ריאתי. שמחנו לעשות זאת. אבל הם ציינו שאיננו צריכים לבצע מחקר חולדות נוסף, ולאחר מכן הסירו את העצירה הרגולטורית," אמר.

• העצירה הוסרה בספטמבר של השנה הקודמת.
• לא נדרשו מחקרי חולדות נוספים.
• Rein הוסיפה נקודות ניטור בטיחות נוספות לתפקוד הריאתי בפרוטוקול.
• החברה אמרה כי הפתרון חסך כ-14 חודשים שהיו נדרשים למחקר בעלי חיים נוסף.

Rein גם אמרה כי קיבלה ייעוד תרופת יתום בארה"ב ובאירופה, יחד עם מעמד מסלול מהיר של ה-FDA.

• בלעדיות תרופת יתום בארה"ב: 7 שנים.
• בלעדיות תרופת יתום אירופאית: 10 שנים.
• הגנות אלו נפרדות מזכויות פטנט.
• ההנהלה אמרה כי הייעודים משקפים הכרה בצורך רפואי שאינו מסופק.

תוצאות פיננסיות

Rein אמרה כי מצב המימון שלה חזק כעת דיו כדי לתמוך בתוכנית הפיתוח הנוכחית ללא לחץ מיידי לגייס כסף נוסף.

• החברה גייסה $57.5 מיליון באפריל 2024.
• ההנהלה אמרה כי המימון לא כלל דילול כתבי אופציה.
• יתרת המזומן מספיקה עד הרבעון הראשון של 2028.
• ניסוי השלב II ממומן במלואו.
• Rein אמרה כי אינה עומדת בפני צרכי מימון מיידיים.

החברה אמרה כי המימון משך תמיכה הן ממשקיעים המתמקדים בבריאות והן ממקורות כספיים כלליים להשקעה.

נתונים מדעיים וממצאי סמנים ביולוגיים

Rein אמרה כי עבודת שלב I-B שלה, שפורסמה ב-Nature Communications, סייעה לאמת את מנגנון התרופה בחולי IPF אנושיים. המחקר השתמש בברישה ברונכיאלית עמוקה לאיסוף רקמת ריאה לפני ואחרי 14 ימי מינון.

• שמונה סמנים ביולוגיים נותחו מדגימות ריאה.
• שבעה נעו בכיוון הצפוי.
• ארבעה הגיעו למובהקות סטטיסטית: IL-11, CXCL7, TSLP וגלקטין-7.
• גלקטין-7 הודגש כחשוב מכיוון שהוא מיוצר באזורי ריאה פיברוטיים עמוקים.
• Rein אמרה כי נתוני הסמנים הביולוגיים הראו שהתרופה הגיעה לחלקים החולים של הריאה.

ההנהלה אמרה כי פרופיל הבטיחות בשלב I-B היה חיובי.

• תופעת הלוואי העיקרית הייתה שיעול, בדרך כלל קל ולעיתים בינוני.
• לא דווחו אירועים שליליים חמורים.
• החברה אמרה כי השיעול היה עקבי עם שימוש במשאף אבקה יבשה ולא עם רעילות התרופה.

בריאן אמר כי חבילת הסמנים הביולוגיים גם סייעה לתמוך במקרה הרגולטורי של החברה. הוא ציין כי IL-11 נקשר בספרות המדעית לשיפורים בכושר חיוני מאולץ, מה שמחזק את בחירת החברה ב-FVC כנקודת הקצה הראשית של שלב II.

נוף תחרותי

Rein תיארה את שוק ה-IPF כפעיל אך עדיין פתוח לגישות חדשות. הטיפולים המאושרים הנוכחיים כוללים את OFEV, Esbriet ו-JASCAYD, שכולם מכוונים בעיקר לתהליך הצלקת.

• OFEV משווקת על ידי Boehringer Ingelheim.
• Esbriet הפכה לגנרית.
• Nintedanib מתקרבת לתחרות גנרית.
• JASCAYD אושרה ב-2023.
• ל-TYVASO, של United Therapeutics, יש נתוני שלב III חיוביים וצפויה להתקדם לקראת אישור.

Rein אמרה כי LTI-03 שונה מכיוון שהיא שואפת לשמר תאי אפיתל מכתשיים מסוג 2, שיכולים לייצר רקמת ריאה חדשה ולייצר חומר פעיל שטח. החברה אמרה כי מנגנון זה אינו מטופל על ידי התרופות המאושרות הנוכחיות.

ההנהלה אמרה כי היא שוקלת אסטרטגיית שילוב לשלב III, כולל האם לאפשר טיפולים אוראליים ברקע והאם לכלול טיפולים בשאיפה כגון TYVASO ברגע שיידע יותר על עיתוי הרגולציה של אותו מוצר.

תחזית עתידית

Rein אמרה כי אבני הדרך המרכזיות הבאות הן קריאת הביניים בסוף 2024 ונתוני שלב II המלאים ב-2027. החברה אמרה כי ניתוח הביניים יישאר עיוור, כלומר הקצאות הטיפול לא יתגלו.

• סקירת הביניים תבחן הן יעילות והן בטיחות.
• החברה רוצה שהנתונים יראו פיזור המצביע על השפעה טיפולית, ולא התקבצות.
• תכנון שלב III כבר בעיצומו.
• בחירות העיצוב יהיו תלויות בתוצאות שלב II ובסביבה התחרותית.

בריאן אמר כי החברה זכתה ליותר תשומת לב ממשקיעים ורופאים מאז הוסרה העצירה הרגולטורית ומאמר Nature Communications פורסם. הוא אמר כי מובילי דעה מרכזיים הגיבו בחיוב רב לנתונים, וכי הצגה אחרונה בכנס האגודה האירופאית לנשימה בברצלונה עוררה עניין רב.

"אני חושב שפשוט לא היינו על הרדאר זמן מה. לפני הגיוס בשנה שעברה היינו בעצירה רגולטורית. גם היינו צריכים לסיים את הגיוס. זו הייתה תקופה שבה פשוט היינו עם הראש פנימה. לא ממש פנינו לרחוב, לא ממש דיברנו על התרופה, מסיבות ברורות," אמר.

Rein אמרה כי היא רואה את עצמה כעת כשחקן בולט יותר בדיונים על IPF, נתמכת בנתונים שפורסמו, בהירות רגולטורית ותוכנית קלינית ממומנת.

עיקרי שאלות ותשובות

• בנוגע לעצירה הרגולטורית, ההנהלה אמרה כי ה-FDA קיבל שממצאי החולדות אינם מגבילי מינון עבור חולי IPF.
• בנוגע לניתוח הביניים, החברה אמרה כי יישאר עיוור ויכלול 30 עד 40 חולים לאחר 12 שבועות של מינון.
• בנוגע לבחירת חולים, Rein אמרה כי היא רוצה אוכלוסיית IPF נקייה כדי למנוע בעיות אבחון שגוי שהשפיעו על מחקרים קודמים בתחום.
• בנוגע לעיצוב הניסוי, החברה אמרה כי היא מאפשרת טיפול רקע כדי לשקף את הפרקטיקה בעולם האמיתי.
• בנוגע לשלב III, ההנהלה אמרה כי היא עדיין שוקלת האם לכלול TYVASO וכיצד לבנות זרועות טיפול משולב.

החברה אמרה כי המטרה היא לבנות תוכנית ניסויים שיכולה לתמוך הן באמינות מדעית והן בשימוש מעשי במחלה שבה חולים מקבלים לעיתים קרובות יותר מטיפול אחד.

סיכום

Rein Therapeutics אמרה כי עברה מעבר לכישלון רגולטורי משמעותי וכעת יש לה מזומן, נתונים וניסוי שלב II פעיל לתמיכה בתוכנית ה-IPF שלה. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.