נתוני טיפול גנטי של Tenaya בכנס H.C. Wainwright מצביעים על התקדמות

ביום שישי, 11.09.2026, השתמשה Tenaya Therapeutics (TNYA) בכנס ההשקעות הגלובלי השנתי ה-28 של H.C. Wainwright כדי להדגיש את ההתקדמות בשלושת תוכניותיה הקליניות, בהובלת שני טיפולים גנטיים ונכס מולקולה קטנה שהוחזר לפעילות. החברה הצביעה על נתונים מוקדמים מעודדים, אך ציינה כי מספר שאלות מפתח עדיין פתוחות, כולל בחירת המינון, התאמה רגולטורית וכיצד הקצות הון בצורה מיטבית בין צינור הפיתוח שלה.

נקודות מפתח

• Tenaya ציינה כי הטיפול הגנטי המוביל שלה TN-201 הראה שיפורים במספר מדדים בשישה חולים הניתנים להערכה, עם השפעות שנמשכו עד שנתיים לאחר מינון בודד.
• TN-401 הפיק ירידה ממוצעת של 64% בהתכווצויות חדריות מוקדמות, איתות שהחברה מאמינה שיכול לתמוך במחקר רישום.
• החברה ציינה כי יש לה מזומנים עד הרבעון השלישי של 2027, מה שנותן לה זמן להגיע למספר אבני דרך קליניות ורגולטוריות לפני שתחזור לשוק לגיוס ייצוב נוסף.
• ההנהלה ציינה כי היא מתכננת להבהיר נתיבים רגולטוריים, בחירות מינון ותוכניות פיתוח לשלושת הנכסים עד סוף 2024.
• Tenaya ממצבת את תוכניותיה מול מתחרים גדולים יותר תוך הדגשת מינון חד-פעמי, טיווח לבבי ומה שהיא מכנה נתוני יעילות מוקדמת חזקים.

סקירת הכנס

המנכ"ל פראז עלי אמר כי Tenaya פועלת כעת עם שלושה נכסים בשלב קליני: TN-201 לקרדיומיופתיה היפרטרופית הקשורה למוטציות MYBPC3, TN-401 לקרדיומיופתיה חדרית ימנית אריתמוגנית הקשורה למוטציות PKP2, ו-TN-301, מעכב HDAC6 ממולקולה קטנה שהחברה החזירה למוקד.

החברה מכוונת למחלות יתומות גדולות עם אפשרויות טיפול מוגבלות. Tenaya ציינה כי אוכלוסיית החולים בארה"ב כוללת כ-120,000 אנשים עם HCM הקשור ל-MYBPC3 וכ-70,000 עם ARVC הקשור ל-PKP2.

עלי אמר כי מטרת החברה היא לטפל בגורם הגנטי הבסיסי של המחלה בשתי תוכניות הטיפול הגנטי, בעוד TN-301 עשוי להציע מגוון רחב יותר של שימושים במצבים לבביים ונוירומוסקולריים.

עדכונים תפעוליים

TN-201: תוכנית קרדיומיופתיה היפרטרופית

Tenaya ציינה כי TN-201 הפיק תועלת קלינית עקבית במספר מדדים בשישה חולים הניתנים להערכה, עם נתוני בטיחות זמינים משבעה חולים.

• כל החולים הראו שיפור משמעותי בלפחות תחום אחד, כולל סמנים ביולוגיים במחזור הדם, היפרטרופיה ומדדים תפקודיים או סימפטומטיים.
• 4 מתוך 6 חולים הראו ירידות דו-ספרתיות במדד מסת החדר השמאלי ובמדדי היפרטרופיה אחרים.
• 4 מתוך 6 חולים השתפרו בשאלון קרדיומיופתיה של קנזס סיטי.
• 5 מתוך 6 חולים השתפרו בסיווג האגודה לב של ניו יורק.
• בקרב חולים במינון גבוה יותר, 2 מתוך 3 הראו שיפורים משמעותיים קלינית במבחן ההליכה של שש דקות.
• החולה הראשון במינון גבוה יותר עם נתוני VO2 שיא הראה גם הוא שיפור משמעותי קלינית.

עלי אמר כי היתרונות נמשכו עד שנתיים לאחר מינון בודד בחולים שטופלו ברמת המינון 3E13. הוסיף כי החברה רואה סימנים לכך שהמינון הגבוה יותר 6E13 עשוי להפיק תגובות מהירות או עמוקות יותר.

Tenaya משווה כעת בין המינונים הנמוך והגבוה לפני ביצוע בחירה סופית למחקרי ציר. החברה מצפה לספק עדכון על ההתאמה הרגולטורית במחצית השנייה של 2024.

עלי אמר כי הירידות בהיפרטרופיה נראות דומות, ובמקרים מסוימים טובות יותר, מאלו שנראו עם מעכבי מיוזין לבבי, הן על בסיס אחוזי והן במילימטרים מוחלטים. הוסיף כי TN-201 לא הראה ירידות בשבר הפליטה של החדר השמאלי שניתן לראות עם חלק מהטיפולים המתחרים.

הוא תיאר את TN-201 כמוצר הראשון והיחיד שמכוון לגורם הגנטי הבסיסי של צורה זו של HCM. Tenaya ציינה כי אוכלוסיית היעד בארה"ב גדולה, וכי המחלה חמורה במיוחד בחולים עם מוטציות MYBPC3.

TN-401: תוכנית קרדיומיופתיה חדרית ימנית אריתמוגנית

Tenaya ציינה כי כל ששת החולים שקיבלו מינון עד כה במחקר TN-401 הראו שיפור משמעותי, עם הנתונים שהוצגו כפריצת דרך מאוחרת בכנס האגודה האמריקאית לטיפול גנטי ותאי.

• הירידה הממוצעת בהתכווצויות חדריות מוקדמות הייתה 64% בשתי קבוצות המינון.
• הירידה הייתה 60% במינון 3E13 ו-67% במינון 6E13.
• תגובות החולים האישיות נעו בין 30% ל-80%.
• שני החולים עם טכיקרדיה חדרית לא-מתמשכת מוגברת בקו הבסיס השתפרו.
• המוצר נסבל היטב בשני המינונים.

עלי אמר כי החברה מאמינה שאיתות הירידה בהתכווצויות חדריות מוקדמות הוא משמעותי קלינית וחזק מספיק כדי לתמוך בנקודת קצה לרישום. הוסיף כי הנתונים נראים בין הירידות העמוקות והעקביות ביותר באי-יציבות חשמלית בקרב נתוני מתחרים הזמינים לציבור, כולל מ-Rocket Pharmaceuticals ו-Lexeo Therapeutics.

Tenaya ציינה כי מחקר ההיסטוריה הטבעית RIDGE שלה כולל כעת יותר מ-185 חולים ביותר מ-20 אתרים בשש מדינות, עם יותר מ-2,500 שנות-חולה של נתונים. ההנהלה ציינה כי מסד הנתונים הזה אמור לסייע הן בדיונים רגולטוריים והן בגיוס חולים.

TN-301: תוכנית מעכב HDAC6

TN-301 הוא הנכס הקליני השלישי של החברה. Tenaya ציינה כי עבודת שלב I הושלמה ועבודת הפעלת שלב II נמצאת בעיצומה.

• החברה רואה שימושים אפשריים באי-ספיקת לב עם שבר פליטה שמור.
• היא גם רואה קרבות לבביים כגון יתר לחץ דם ריאתי ופיברוזיס ריאתי.
• Tenaya ציינה כי לתרופה עשוי להיות פוטנציאל במחלות נוירומוסקולריות עם מעורבות לבבית, כולל ניוון שרירים דושן וניוונות שרירים אחרים.
• החברה מתכננת להכריז על אסטרטגיית האינדיקציה ותוכנית הפיתוח שלה במחצית השנייה של 2024.

תוצאות פיננסיות ומאזן

Tenaya לא סיפקה תוצאות פיננסיות רבעוניות חדשות בסיכום שיחת הכנס, אך נתנה עדכון על נזילות. עלי אמר כי לחברה יש מזומנים עד הרבעון השלישי של 2027, שאותו תיאר כיותר משנה של מזומנים ביד בעת פרסום הדוחות האחרונים.

אמר כי מסלול זה אמור לאפשר ל-Tenaya להגיע לזרזים קליניים ורגולטוריים חשובים לפני שתצטרך לגייס הון נוסף. החברה מתכננת לדבר עם משקיעים מאוחר יותר על כיצד תממן את שלב הפיתוח הבא.

תחזית רגולטורית ואסטרטגית

Tenaya ציינה כי היא נמצאת בדיונים פעילים עם מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) עבור שתי תוכניות הטיפול הגנטי, וכי היא גם מדברת עם רגולטורים אירופיים.

החברה ציינה כי היא אינה מצפה להכרזה רגולטורית רחבה אחת. במקום זאת, היא מתכננת לשתף התקדמות לפי אוכלוסייה ולפי תוכנית ככל שהנתונים מתבגרים.

• עבור TN-201, Tenaya מצפה לאסטרטגיות שונות למבוגרים חסימתיים, מבוגרים לא-חסימתיים וחולים ילדים.
• החברה ציינה כי יותר מ-70% מהמבוגרים עם מוטציות MYBPC3 סובלים ממחלה לא-חסימתית.
• הוסיפה כי יותר מ-90% מהילדים עם המוטציה מציגים מחלה לא-חסימתית.
• Tenaya בוחנת נתיבי אישור מואץ אפשריים עבור חלק מהקבוצות.
• החברה גם עובדת עם קבוצת עקרונות הראיות למחלות נדירות, הכוללת מרכזי FDA המתמקדים בפיתוח ילדים.

עבור TN-401, Tenaya ציינה כי התכווצויות חדריות מוקדמות, עם או בלי טכיקרדיה חדרית לא-מתמשכת, נראות כנקודת הקצה ההגיונית ביותר. ההנהלה ציטטה משוב רופאים ומאמר עדכני של מומחים בינלאומיים ומנהל FDA לשעבר התומכים בהתכווצויות חדריות מוקדמות כמדד המועדף ב-ARVC.

החברה ציינה כי מחקר RIDGE אמור לסייע בתמיכה בבחירת נקודת הקצה ובעיצוב הניסוי, והיא מצפה לעדכון נוסף על עבודת ההיסטוריה הטבעית עד סוף השנה.

עמדה תחרותית

Tenaya מיסגרה שוב ושוב את תוכניותיה מול מתחרים גדולים יותר או מוכרים יותר. עבור TN-201, ההנהלה הצביעה על מינון חד-פעמי, טיווח ישיר של המוטציה והיעדר ירידות בשבר הפליטה כגורמים מבדלים לעומת טיפול כרוני במעכבי מיוזין לבבי.

עבור TN-401, החברה ציינה כי היא מאמינה שקפסיד AAV9 שלה, מקדם ספציפי ללב, פלטפורמת ייצור ואסטרטגיית מינון עשויים לסייע בהנעת התוצאות. הוסיפה כי היא רואה יעילות חזקה יותר במינונים נמוכים יותר ממתחרים מסוימים המשתמשים במינונים גבוהים יותר.

Tenaya הודתה כי היא עדיין אינה יודעת איזו בחירת עיצוב ספציפית היא החשובה ביותר, אך ציינה כי החבילה הכוללת נראית כעובדת.

משוב שוק ותגובת רופאים

עלי אמר כי מחקר שוק עצמאי עם 20 עד 25 רופאים לאחר פרסום נתוני TN-201 הראה אמון גבוה מאוד במערך הנתונים. אמר כי מובילי דעה מרכזיים נתנו משוב דומה לאחר הצגת TN-401 והביעו עניין בהשתתפות במחקרים עתידיים ובמרשם התרופה אם תהיה זמינה.

Tenaya גם ציטטה הערות פומביות של ד"ר ג’ודית סֶסי מ-Mayo Clinic ושל המנהל הרפואי הראשי וויט טינגלי כתמיכה במשמעות הקלינית של איתות הירידה בהתכווצויות חדריות מוקדמות.

הערות הנהלה

עלי הדגיש כי החברה רואה איתותים משמעותיים בכל שלוש התוכניות.

אמר: "כל החולים רואים שיפורים משמעותיים במדד אחד או יותר מכל התחומים שאנו בוחנים כעת. אנו בוחנים סמנים ביולוגיים במחזור הדם. אנו בוחנים היפרטרופיה, כלומר את הריסטרוקטורינג שדיברנו עליו. תחושה ותפקוד נמדדים בשתי דרכים שונות, סיווג לב של ניו יורק, KCCQ, ולתחושה ותפקוד, מבחן הליכה של שש דקות ו-peak VO2."

על TN-201 אמר: "4 מתוך 6 חולים הראו ירידות דו-ספרתיות בהיפרטרופיה, ואלו חולים חולים מאוד, וזה מושג על גבי הטיפול הסטנדרטי."

על האסטרטגיה הספציפית למוטציה, עלי אמר: "TN-201 נשאר המוצר הראשון והיחיד שרודף אחר הגורם הגנטי הבסיסי של המחלה, וחולים עם מוטציה מסוימת זו, אנו יודעים שבממוצע מציגים בצורה חמורה יותר."

על TN-401 אמר: "לכל ששת החולים היו שיפורים משמעותיים. זה היה הכותרת. במיוחד בסימני האלקטרופיזיולוגיה או אי-היציבות החשמלית, התכווצויות חדריות מוקדמות וטכיקרדיות חדריות לא-מתמשכות, ראינו שיפורים משמעותיים בשניהם עבור החולים שהיו להם נתונים מוגברים בקו הבסיס."

על הנזילות אמר: "יש לנו מזומנים עד הרבעון השלישי של 2027, כך שאנו עדיין יושבים על יותר משנה של מזומנים ביד. זה מציב אותנו במעמד להגיע לזרזים הללו ואז לקשור עם משקיעים על כיצד אנו בונים את החברה מכאן."

סיכום

Tenaya ציינה כי היא מתכננת לספק בהירות רבה יותר על בחירת המינון, נתיבים רגולטוריים ועדיפויות פיתוח עד סוף 2024. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.