Braveheart Bio בכנס בריאות קנטור: אסטרטגיה כפולה ב-HCM

יום חמישי, 10.09.2026 — Braveheart Bio (BRVE) השתמשה בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להציג תוכנית דו-מסלולית עבור תרופת הלב המובילה שלה, BHB-1893, תוך הכרה בכך שהדרך קדימה עדיין תלויה בנתוני שלב מאוחר ובמסדירים. החברה, שהנפיקה לאחרונה בהנפקה ראשונה לציבור, אמרה כי היא רואה הזדמנות הן בקרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית והן בלא-חסימתית — שוק מחלות נדירות שתיארה כגדול ועדיין לא מנוצל דיו.

המנכ"ל טראוויס מרדוק אמר כי החברה נבנתה סביב נתונים מוקדמים מעודדים המראים הפחתה מהירה ועמוקה של גרדיאנט בחסימתית HCM, אך הצביע גם על סימנים לכך שהתרופה עשויה לסייע לחולים עם הצורה הלא-חסימתית. Braveheart אמרה כי יש לה מספיק מזומנים מההנפקה הראשונה לציבור האחרונה שלה כדי לממן פעולות עד לתוך 2029, מה שמעניק לה מרחב לנהל אסטרטגיה עצמאית תוך שמירה על פתיחות לשותפויות עתידיות.

ראשי פרקים

• Braveheart Bio מקדמת את BHB-1893 הן ב-HCM חסימתית והן בלא-חסימתית, במטרה להוכיח שהיא יכולה לפעול על פני ספקטרום המחלה כולו.
• החברה אמרה כי נתוני שלב II היו מעודדים, עם יותר מ-86% מחולי HCM החסימתית שהגיעו לתגובת גרדיאנט Valsalva מלאה, וחולים לא-חסימתיים שהראו שיפורים בסמנים ביולוגיים ובמבנה הלב.
• ההנהלה מנסה להפחית את נטל הניטור שהאט את אימוץ מעכבי מיוזין לבבי, במיוחד בהגדרות קהילתיות.
• Braveheart אמרה כי תמורות ההנפקה הראשונה לציבור אמורות לתמוך בפעולות עד 2029, מה שמגביל את לחץ המימון לטווח הקרוב.
• התוכניות הרגולטוריות כוללות ניתוח ביניים ב-HCM חסימתית במחצית השנייה של 2025 ותמיכה מנתוני שלב III של השותפה Hengrui, הצפויים במחצית הראשונה של 2025.

אסטרטגיית החברה ורקע

Braveheart Bio נוסדה כשנה לפני הכנס, כאשר מר מרדוק הצטרף כעובד הראשון לאחר שמכר את חברתו הקודמת, HI-Bio, לביוגן. כריס ויהבאכר, מנהל עסקים לשעבר בביוגן, משמש כיו"ר.

מר מרדוק אמר כי הרעיון ל-Braveheart נולד מנתונים קליניים מוקדמים שהוצגו בכינוס האגודה האירופית לקרדיולוגיה. הוא כינה את ממצאי שלב I-B הראשוניים ב-HCM חסימתית כסיבה המרכזית שהצטרף לחברה.

"מערך הנתונים הראשוני שמצאתי אטרקטיבי במיוחד היה סביב המהירות והעומק של הפחתת הגרדיאנט בחולים עם קרדיומיופתיה היפרטרופית חסימתית בנתוני שלב I-B הראשוניים הללו," אמר. "אלה היו הנתונים שגרמו לי להתלהב מהנכס, להצטרף, ולהתחיל לבנות את החברה עם צוות מצוין."

החברה ממוקדת ב-BHB-1893, מעכב מיוזין לבבי (CMI). Braveheart אמרה כי התרופה מפותחת כמולקולה מובחנת בתוך הקבוצה, אף שמעכבי CMI מאושרים וניסיוניים אחרים חולקים את אותו מנגנון כללי.

תוצאות פיננסיות ומצב מזומנים

Braveheart לא חשפה הכנסות, רווח או מדדים פיננסיים תפעוליים אחרים בשיחה. העדכון הפיננסי העיקרי היה מצב המזומנים של החברה לאחר ההנפקה הראשונה לציבור.

• החברה אמרה כי גייסה מספיק הון כדי לממן פעולות עד לתוך 2029.
• ההנהלה אמרה כי זה מעניק לה "מסלול עצמאי איתן" ללא צורך מיידי בשותף.
• מנהלי עסקים אמרו כי שווי שוק נותר נושא תכוף בקרב משקיעים, אך הם סירבו לספק תחזיות הכנסות מהתרופה.
• Braveheart אמרה כי היא נשארת פתוחה לשיתוף פעולה אסטרטגי אם תעלה ההזדמנות הנכונה.

התוכנית הקלינית ב-HCM לא-חסימתית

התוכנית של Braveheart ב-HCM לא-חסימתית מבוססת על מחקר שלב II מבוקר פלצבו בן 12 שבועות שמנהלת השותפה Hengrui. הניסוי גייס 28 חולים לכל זרוע, ולפי החברה, הראה מגוון רחב של אותות חיוביים.

ההנהלה אמרה כי המחקר הניב הפחתות מהירות ועמוקות בסמנים ביולוגיים מרכזיים, כולל NT-proBNP וטרופונין. כמו כן נאמר כי מדדים אקוקרדיוגרפיים של הרפיה השתפרו, כאשר ערכי e’ prime ספטליים ולטרליים עברו מטווחים חריגים לטווחים נורמליים.

• מדד נפח העלייה השמאלית ירד, מה שלפי החברה מצביע על ירידה בלחץ תמיכה לאחור.
• עובי הדופן פחת, מה שמעלה את האפשרות של שיפוץ הפוך של הלב.
• KCCQ ו-peak VO2 הראו השפעות מינון כיווניות.
• יותר מ-50% מהחולים בקבוצת המינון הגבוה הראו שיפור של לפחות 20 נקודות ב-KCCQ.
• זרוע המינון הגבוה הראתה שינוי של 5.5 נקודות ב-KCCQ.

מר מרדוק אמר כי השפעות הפלצבו היו גדולות יותר ב-HCM לא-חסימתית מאשר במחלה החסימתית, והעיר כי תוצאות Braveheart היו דומות לאלה שנראו במחקר ODYSSEY. עם זאת, אמר כי החברה מאמינה שהנתונים תומכים בהשפעה קלינית משמעותית באוכלוסייה עם צורך רפואי לא מסופק גדול.

לשלב הבא, Braveheart מתכננת את מחקר שלב III NobleHeart עם נקודת קצה של 36 שבועות ונקודות קצה ראשיות כפולות של KCCQ ו-peak VO2. החברה אמרה כי מפרטי העיצוב המפורטים יישותפו בסתיו וכי מטרתה היא להיות שנייה לשוק ב-HCM לא-חסימתית.

Braveheart אמרה כי מחקר שוק עם ClearView Healthcare Partners הראה כי רופאים מעריכים שיפור מבני בלב, לא רק הקלה בתסמינים. החברה ממצבת את BHB-1893 כתרופה שעשויה לשפר הן את תחושת החולים והן את אופן השתנות המחלה לאורך זמן.

התוכנית הקלינית ב-HCM חסימתית

ב-HCM חסימתית, Braveheart אמרה כי נתוני שלב II בקנה מידה פתוח של מינון היו חזקים ומהירים. המחקר, שהשתמש בשלושה מינוני מינון וממשיך בהרחבה פתוחה, הראה כי יותר מ-86% מהחולים השיגו תגובת גרדיאנט Valsalva מלאה.

• הפחתת גרדיאנט נצפתה כבר לאחר שבוע אחד, מה שלפי החברה היה מהיר יותר מאשר עם מעכבי CMI אחרים.
• הקשר בין תגובת הגרדיאנט לבין הפחתת שבר הפליטה של החדר השמאלי היה רדוד.
• פרופיל הפרמקוקינטיקה של התרופה תואר כהדוק, עם פינוי כלייתי והפטי מעורב.
• רוב החולים שהתחילו ב-40 מיליגרם שירתו כראוי על ידי מינון זה.
• מחקר שלב II השתמש בטיטרציה שבועית.

Braveheart אמרה כי ההרחבה הפתוחה כוללת את כל החולים ממחקר 12 השבועות. החולים עברו שטיפה וקביעת בסיס מחדש, ובדיקת מאמץ לב-ריאה חוזרת משמשת למעקב אחר תועלת ארוכת טווח. החברה מצפה לנתונים נוספים מהתוכנית הזו בהמשך 2024, כולל תוצאות כושר גופני לאחר שנה.

לשלב III, מחקר LIONHEART-HCM של Braveheart כבר מסנן חולים. החברה אמרה כי הניסוי ישתמש במשטר טיטרציה פשוט בשלב אחד שנועד להפחית את נטל האקו שהגביל את השימוש במעכבי CMI בפרקטיקה קהילתית.

ההנהלה אמרה כי היא מתכננת גם מחקר ראש-בראש מול חוסמי בטא, שאותו היא רואה כחשוב לנתוני שימוש מוקדם יותר. החברה אמרה כי המטרה אינה לבטל את הניטור לחלוטין, אלא להפחית את הנטל במהלך ההתחלה, כאשר האקו ותמרוני Valsalva הם הדורשניים ביותר.

תוכנית רגולטורית וניתוח ביניים

Braveheart אמרה כי האסטרטגיה הרגולטורית שלה בנויה סביב מספר שלבים שנועדו להפחית סיכון ולתמוך בנתיב מואץ אפשרי.

• ניתוח ביניים מוגדר מראש מתוכנן ל-12 שבועות.
• הניתוח יכלול 60 חולים בסך הכל, עם 40 על התרופה ו-20 על פלצבו.
• המחקר משתמש ברנדומיזציה של 2-ל-1, שלפי החברה ידידותית יותר לחולה.
• חבילת הביניים תתמקד בגרדיאנט, בטיחות ופרמקוקינטיקה.
• חולים אסיאתיים ייכללו כדי לסייע בתמיכה בתרגום פרמקוקינטי בין אזורים.

החברה אמרה כי כבר השלימה מחקר גישור אתני באוסטרליה עם מתנדבים בריאים כדי לבסס תכונות פרמקוקינטיות. כמו כן נאמר כי מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) היה קשוב לשימוש בנתוני השותפה Hengrui כחלק מחבילת התיוק.

מר מרדוק אמר כי החברה כבר דנה בגישה זו עם המסדירים.

"הצגנו את הטיעון הזה לשליחות וכמובן שהם ישמרו עניינים לבדיקה," אמר. "זה חלק מחבילת תיוק, אך הייתה תמיכה לכך כגישה ראשונית. כמובן, נמשיך לקיים אינטראקציות עם ה-FDA לשנה הבאה."

Braveheart אמרה כי נתוני שלב III של Hengrui צפויים במחצית הראשונה של 2025, בעוד שניתוח הביניים של החברה עצמה מתוכנן למחצית השנייה של 2025. ההנהלה אמרה כי נתונים אלה עשויים לסייע בתמיכה בתיוק רגולטורי ראשוני.

הזדמנות שוק ותחרות

Braveheart תיארה את קרדיומיופתיה היפרטרופית כשוק יתום גדול, כאשר הן הצורה החסימתית והן הלא-חסימתית מציעות מרחב לצמיחה. החברה אמרה כי השקפות קודמות גרסו שהמחלה החסימתית היא המגזר הגדול יותר, אך אפידמיולוגיה חדשה מצביעה על כך ש-HCM לא-חסימתית עשויה להיות גדולה באותה מידה.

מר מרדוק כינה את התחום אחת ההזדמנויות היתומות הגדולות הקיימות ואמר שהוא פחות עמוס מאשר שווקי מחלות נדירות אחרים.

"אני חושב שהשקפתנו היא שאלה הן מההזדמנויות היתומות הגדולות ביותר הקיימות," אמר, "ולא רק שמדובר בשווקי קצה גדולים, אלא שהם גם פחות עמוסים, בכנות, מאשר מספר שווקים יתומים אחרים."

ב-HCM חסימתית, שני מעכבי CMI כבר מאושרים. ב-HCM לא-חסימתית, אין טיפולים מאושרים, מה שBraveheart רואה כהזדמנות של שטח לבן.

החברה אמרה כי תוצאות שלב III האחרונות של מתחרים חיזקו את השקפתה כי הקבוצה אינה אחידה. ODYSSEY החמיצה את יעדה הסטטיסטי, בעוד ACACIA-HCM הניבה נתונים חיוביים. Braveheart אמרה כי מחקרים אלה שימושיים, אך אינם בר-העברה ישירות לתרופה שלה.

"אני חושב שמה שאנחנו לומדים הוא שלא כל הגורמים הללו זהים," אמר מר מרדוק. "זה כנראה לא מפתיע. כולם מעכבים אלוסטריים. לדוגמה, אנחנו מבינים שמאוואקמטן ומספר מעכבי מיוזין לבבי יכולים למעשה להיקשר באותו כיס. זה ממש מצביע על כך שלכיסים אלה יכולות להיות השפעות פלאיוטרופיות למדי. אנחנו לא צריכים בהכרח לצפות שמה שנראה מניסוי בגורם אחד יהיה נכון לאחר."

עדכונים תפעוליים ומחסומי אימוץ

Braveheart אמרה כי אחד המחסומים הגדולים ביותר לשימוש נרחב יותר ב-CMI הוא נטל הניטור במהלך תחילת הטיפול. החברה אמרה כי הדבר נכון במיוחד בהגדרות קהילתיות, שבהן השימוש בקבוצה נמוך יותר מאשר במרכזים גדולים.

• ניטור אקו ותמרוני Valsalva חוזרים עלולים להיות מסורבלים.
• ניטור שלב התחזוקה פחות מכביד מניטור שלב ההתחלה.
• תוכנית טיטרציה פשוטה בשלב אחד נועדה להפחית את הנטל.
• גישת מינון קבוע יכולה לבטל את הצורך בטיטרציה ברוב החולים.
• החברה מאמינה כי שינויים אלה יכולים לסייע בהרחבת השימוש מעבר למרכזי מצוינות.

מר מרדוק אמר כי Braveheart בוחנת גם שימוש מוקדם יותר בנתיב הטיפול, כולל השוואה ראש-בראש עם חוסמי בטא. הוא אמר כי הקומבינציה של מינון קל יותר ונתונים בהגדרות מוקדמות יותר עשויה להרחיב את השוק עבור מעכבי CMI.

"אנחנו חושבים שהקומבינציה של נתונים שיכולים לתמוך בשימוש בהגדרה מוקדמת יותר, יחד עם משטר המינון המפושט ביותר הזה, יכולה להיות בעלת השפעה ממשית מבחינת הרחבת השימוש מעבר למרכזי מצוינות," אמר.

ראשי פרקים מהשאלות והתשובות

במהלך מושב בורסה השאלות והתשובות, ההנהלה התמקדה באופן שבו היא מאמינה שנתוני שלב II סיניים יכולים לתרגם לחולים מערביים. Braveheart אמרה כי היא רואה תמיכה מארבע זוויות: ביולוגיית מחלה דומה בין גאוגרפיות, דפוסי פרקטיקה דומים, נתוני CMI קודמים המראים עקביות בין אזורים, ועבודת פרמקוקינטיקה ממחקר הגישור האתני.

מנהלי עסקים גם אמרו כי החברה לומדת מניסויי מתחרים אחרונים. הם תיארו קריאות אלה כשימושיות אך לא מכריעות לתוכנית של Braveheart עצמה, בהתחשב בהשקפתם כי מעכבי CMI שונים עשויים להתנהג באופן שונה.

לגבי HCM לא-חסימתית, ההנהלה אמרה כי השפעות הפלצבו גדולות יותר מאשר במחלה החסימתית. עם זאת, אמרה כי מחקר שלב II של החברה הראה עלייה של 5.5 נקודות ב-KCCQ בזרוע המינון הגבוה והשפעות הקשורות למינון על פני מדדים.

Braveheart אמרה כי הרף הקליני ב-HCM לא-חסימתית נמוך יותר מאשר בהגדרות רבות אחרות מכיוון שהצורך הרפואי הלא מסופק גבוה. ההנהלה אמרה כי כל תרופה שתניע את המחוג עשויה לחשוב באוכלוסייה זו.

לגבי עיצוב שלב III, החברה אמרה כי תוכנית הטיטרציה הפשוטה נועדה בעיקר להפחית את נטל האקו בשלב ההתחלה, לא להסיר את כל הניטור. נאמר כי המטרה היא להקל על תחילת הטיפול בפרקטיקה שגרתית.

ההנהלה גם אמרה כי מערך הנתונים של Hengrui לשלב III, הצפוי במחצית הראשונה של 2025, הוא מרכיב חשוב להפחתת סיכון ועשוי לסייע בתמיכה בחבילת תיוק רחבה יותר. החברה חזרה על כך שהיא רואה בניתוח הביניים שלה חבילה חזקה שיכולה לסייע בהצגת תרגום ולחזק את פרופיל התרופה.

תחזית

Braveheart נכנסת לשלב הפיתוח הבא עם נכס מוביל יחיד, יתרה ממומנת ואסטרטגיה המשתרעת על שתי צורות של קרדיומיופתיה היפרטרופית. החברה נשענת על אותות קליניים מוקדמים, קונספט מינון פשוט ותוכנית רגולטורית המשלבת את הנתונים שלה עם תוצאות השותפה.

לעת עתה, השאלות המרכזיות הן האם תוכניות שלב III יכולות לאשר את מגמות שלב II, האם אסטרטגיית קלות השימוש של התרופה יכולה להרחיב את האימוץ, והאם החברה יכולה להפוך נתונים מוקדמים מבטיחים לחבילת תיוק חזקה מספיק לתמיכה באישור.

הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.