פארוואריס בכנס קנטור פיצג’רלד: תנופה לטיפול אוראלי ב-HAE

ביום חמישי, 10.09.2026, השתמשה פארוואריס (PHVS) בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של קנטור פיצג’רלד כדי לקדם את טענתה כי deucrictibant עשוי לשנות את פני הטיפול בבצקת תורשתית (HAE). החברה הדגישה נתוני שלב III חזקים בתחום הפרופילקסיס ותוכנית מסחרית רחבה, תוך התייחסות לשאלות בטיחות ולעבודה הרגולטורית שנותרה לפניה.

ההנהלה אמרה כי אנטגוניסט קולטן B2 האוראלי הציג יעילות הדומה לזו של תכשירים הניתנים בהזרקה, וזאת בקרב אוכלוסיית מטופלים מגוונת יותר ובסיכון גבוה יותר. המצגת הייתה אופטימית, אך גם שיקפה את הסיכונים הנותרים הקשורים לתיוג, לממצאי אנזימי כבד ולאתגר של הפיכת ההצלחה הקלינית להשקה גלובלית.

עיקרי הדברים

• פארוואריס אמרה כי deucrictibant הפחית את שיעורי ההתקפות של HAE ב-87% בניסוי הפרופילקסיס CHAPTER-3.
• המחקר כלל מטופלים משש יבשות וכלל שיעור התקפות בסיסי גבוה יותר מאשר בעבודת שלב II הקודמת של החברה.
• ההנהלה מתכוננת להשקה לפי דרישה ב-08.04.2025, כאשר תיוק לפרופילקסיס מתוכנן לחצי הראשון של 2025.
• החברה שוקלת גם הגשת נתוני בצקת נרכשת לתיוק, דבר שעשוי לתמוך בבחינה מועדפת אם הרגולטורים יסכימו.
• פארוואריס בונה פלטפורמה מסחרית סביב בצקת בתיווך ברדיקינין, לא רק HAE.

התוצאות הקליניות מצביעות על נתוני פרופילקסיס חזקים יותר

פארוואריס אמרה כי CHAPTER-3 סימן את הצלחת שלב III השנייה שלה בפחות משנה, ונתן לחברה בסיס חזק יותר לפרופילקסיס אוראלי בבצקת תורשתית. הניסוי בחן את deucrictibant, אנטגוניסט קולטן B2 אוראלי, במטופלי HAE מסוג 1 ומסוג 2.

• התרופה הפחיתה את שיעורי ההתקפות ב-87% בהגדרת הפרופילקסיס.
• תוצאה זו עלתה על מחקר שלב II הקודם, למרות שבשלב III נכללה אוכלוסיית מטופלים רחבה וחמורה יותר.
• שיעורי ההתקפות הבסיסיים ב-CHAPTER-3 עמדו על כ-3.6 עד 3.8 התקפות לחודש.
• ההנהלה אמרה כי זה גבוה יותר מאשר בשלב II ודומה או עולה על מחקרי פרופילקסיס בהזרקה עכשוויים.

החברה אמרה כי הניסוי כלל מטופלים מצפון אמריקה, אירופה, אסיה-פסיפיק, אמריקה הלטינית ודרום אפריקה. היא טענה כי התמהיל הגיאוגרפי הרחב הפך את המחקר לתובעני יותר ומייצג יותר של שימוש בעולם האמיתי.

פארוואריס גם אמרה כי הפורמולציה בשחרור מורחב הניבה פרופיל פרמקוקינטי טוב יותר, עם חשיפה מתמשכת יותר מעל לסף פלזמה EC85 הנדרש להשפעה טיפולית. ההנהלה קישרה פרופיל זה לתוצאה החזקה יותר בשלב III.

שאלות בטיחות נותרות חלק מהתמונה

פארוואריס תיארה את פרופיל הסבילות הכולל כחיובי, אך הקדישה זמן לטיפול בשני נושאים שמשקיעים צפויים לעקוב אחריהם מקרוב: עליות בבדיקות תפקודי כבד ואירוע לרינגיאלי חמור במטופל מסוג 3.

• 2 מטופלים חוו עליות ברמה 3 בבדיקות תפקודי כבד.
• אף אחד מהמקרים לא כלל עלייה בבילירובין, ושני המטופלים דווחו כאסימפטומטיים.
• החברה אמרה כי לשני המטופלים היו גורמים מבלבלים, כולל מחלת כבד שומני וטיפול ממושך באנדרוגנים.
• ההנהלה אמרה כי עליות באנזימי כבד אינן יוצאות דופן במחקרי פרופילקסיס של HAE מכיוון שלמטופלים רבים יש היסטוריה של שימוש באנדרוגנים ובריאות כבד בסיסית שברירית.

לגבי האירוע החמור, פארוואריס אמרה כי המקרה כלל דיסקינזיה לרינגיאלית, שתוארה כהפרעה במיתרי הקול ולא כבצקת הנגרמת מהתרופה. למטופל, שהיה רוקח, הייתה היסטוריה של התקפות לרינגיאליות תכופות, ביקורי חדר מיון ואינטובציה לפני כניסתו למחקר.

• למטופל היו 19 התקפות לרינגיאליות בשלושת החודשים שלפני ההרשמה.
• לאחר תחילת המחקר, המטופל חווה ירידה של 90% בהתקפות לרינגיאליות.
• ההנהלה אמרה כי המטופל חזר לעבודה.

פארוואריס אמרה כי פרופיל הבטיחות אמור להיות דומה לזה של טיפולים פרופילקטיים אחרים שאושרו ל-HAE. היא גם חזתה שיעור נשירה של 5%, הרחוק מאוד משיעור הנשירה של 40% לשנה שציינה עבור ORLADEYO, טיפול אוראלי מתחרה.

האסטרטגיה המסחרית מתמקדת בנוחות ויעילות אוראלית

ההנהלה טענה כי השוק כבר מראה ביקוש חזק לטיפול אוראלי ב-HAE, גם כאשר היעילות נמוכה מאפשרויות ההזרקה. היא הצביעה על חדירת השוק של 21% של ORLADEYO כראיה לכך שמטופלים מעריכים נוחות.

• ל-ORLADEYO יש כ-21% חדירה בפרופילקסיס של HAE למרות יעילות נמוכה יותר מ-TAKHZYRO.
• פארוואריס אמרה כי deucrictibant יכול להציע נוחות אוראלית מבלי לוותר על יעילות.
• החברה מאמינה כי זה יכול להפוך את התרופה לטיפול קו ראשון ברירת מחדל למטופלים חדשים.
• ההנהלה אמרה כי 150 עד 250 מטופלי HAE חדשים מדי שנה עוברים דרך מסלולי טיפול ובסופו של דבר מגיעים לפרופילקסיס.

סמנכ"ל המסחר Wim Souverijns אמר כי החברה רואה הזדמנות גדולה להמיר גם מטופלים חדשים וגם משתמשי הזרקה נוכחיים. הוא אמר כי השוק יכול להשתנות אם תרופה אוראלית תספק יעילות הדומה להזרקה.

פארוואריס גם אמרה כי היא מצפה להתחרות על מטופלים המשתמשים ב-TAKHZYRO וב-ANDEMBRY, תוך הגעה גם לאנשים הנשארים על זריקות icatibant. החברה אמרה כי מנגנון אנטגוניסט קולטן B2 שלה אמור להיות מוכר לרופאים ולמטופלים המשתמשים כבר בקטגוריה זו.

תוכניות השקה ומסלול רגולטורי

פארוואריס אמרה כי היא מתקדמת לקראת השקה לפי דרישה ב-08.04.2025. החברה אמרה כי תוכנית הדרישה קרובה להשלמה וכי תוכנית גישה מורחבת כבר פעילה.

• תאריך השקה לפי דרישה: 08.04.2025.
• תיוק פרופילקסיס: מתוכנן לחצי הראשון של 2025.
• נתוני ניסוי CREAATE לבצקת נרכשת: צפויים ברבעון הראשון של 2025.
• החברה מתכננת להגיש נתוני CREAATE עם תיוק הפרופילקסיס אם הרגולטורים יסכימו, דבר שעשוי לתמוך בבחינה מועדפת.

ההנהלה אמרה כי deucrictibant הוא אנטגוניסט קולטן B2 האוראלי היחיד הזמין וכי הוא יכול לתמוך הן בשימוש לפי דרישה והן בשימוש פרופילקטי ממולקולה אחת. החברה גם מבקשת הרחבת תווית מעבר ל-HAE מסוג 1 ומסוג 2 כך שתכלול HAE מסוג 3 ובצקת נרכשת.

בניית פלטפורמה מסחרית רחבה יותר

במקום לבנות צוות מכירות צר ל-HAE, פארוואריס אמרה כי היא יוצרת ארגון המתמקד בבצקת בתיווך ברדיקינין באופן רחב יותר. החברה אמרה כי גישה זו אמורה לתת לה מרחב להתרחב לאינדיקציות קשורות מאוחר יותר.

• מאמץ המכירות בארה"ב בנוי סביב כ-2,000 רופאים יעד.
• פארוואריס אמרה כי היא פורסת כוח שדה מלא בהשקה, לא השקה מדורגת.
• רכזי טיפול במטופלים ומרכז שירותי המטופלים יתרחבו ככל שהביקוש יגדל.
• החברה אמרה כי גודל כוח השדה יישאר יציב לאחר ההשקה.

ההנהלה אמרה כי הצוות האמריקאי מונהג על ידי מנהל עסקים בעל ניסיון קודם בהשקת Firazyr. היא גם אמרה כי התוכנית המסחרית מתוכננת להימנע מחוסר יעילות שיכול לנבוע מהרחבת טריטוריה מדורגת.

מחוץ לארה"ב, פארוואריס אמרה כי תנקוט גישה סלקטיבית. היא אינה שואפת להשקה גלובלית מהירה, ואמרה כי גישה לשוק תהיה גורם מפתח בהחלטה היכן ומתי להיכנס.

• אוכלוסיות הרופאים האירופיות קטנות יותר, מה שעשוי לאפשר צוותים מסחריים רזים יותר.
• תמחור ומרג’ינים ישתנו לפי מדינה.
• ההנהלה אמרה כי פרופילקסיס עשוי להיות ההזדמנות הגדולה יותר בשווקים בינלאומיים.

גמישות תמחור ורעיונות למוצרים עתידיים

פארוואריס אמרה כי יש לה גמישות בתמחור הן של מוצרי הדרישה והן של מוצרי הפרופילקסיס, ותחשוב עליהם כתיק ולא כנכסים נפרדים. ההנהלה אמרה כי המטרה היא למקסם את ההזדמנות הכוללת עבור deucrictibant.

• החברה אמרה כי משלמים מגיבים היטב לכלכלת הטיפול לפי דרישה במינון בודד.
• היא הציעה כי תמחור לפי דרישה יכול לסייע בתמיכה באימוץ הפרופילקסיס.
• החלטות התמחור יהיו תלויות בעוצמה ובאיכות הנתונים הקליניים.

המנכ"ל Berndt Modig גם אמר כי החברה שוקלת הרחבות קו מוצרים באינדיקציות אחרות בתיווך ברדיקינין. הוא אמר כי תוכניות כאלה יצטרכו להיות הגיוניות מסחרית, להתאים לסטרקצ’ר התמחור ולהציע הזדמנות מצטברת משמעותית בפרק זמן קצר יחסית.

ראשי פרקים מסשן שאלות ותשובות

במהלך השאלות, ההנהלה נתנה פרטים נוספים על הסיבה לשינוי מהקפסולה בשחרור מיידי של שלב II לפורמולציה בשחרור מורחב של שלב III.

• החברה אמרה כי השינוי נועד לכסות אוכלוסיית מטופלים מגוונת יותר.
• היא אמרה כי הגרסה בשחרור מורחב נתנה חשיפה מתמשכת יותר מעל לסף EC85.
• ההנהלה קישרה פרופיל פרמקוקינטי זה ליעילות החזקה יותר שנראתה ב-CHAPTER-3.

פארוואריס גם הסבירה את שיעור ההתקפות הבסיסי הגבוה יותר במחקר.

• החברה אמרה כי תמהיל המטופלים היה גלובלי יותר וכלל אזורים עם שיעורי התקפות גבוהים יותר.
• היא גם אמרה כי חלון התצפית הקצר יותר של המחקר עשוי לגרום לבסיס להיראות גבוה יותר ממה שהיה תחת תצפית טרום-מחקרית ממושכת יותר.

לגבי HAE מסוג 3, ההנהלה אמרה כי הן ה-FDA והן הסוכנות האירופית לתרופות (EMA) המליצו לכלול את המטופלים הללו ב-CHAPTER-3. פארוואריס אמרה כי נטלה סיכון מחושב מכיוון שביולוגיית המחלה מורכבת יותר, אך היא מאמינה כי deucrictibant אמור לפעול במורד הזרם ללא קשר לאופן שבו נוצר ברדיקינין.

ההנהלה גם חזרה לנושא המסחרי של הטיפול האוראלי. Souverijns אמר כי השוק יכול להשתנות אם מוצר אוראלי מציע יעילות הדומה להזרקה, והוסיף כי החברה יכולה להפוך למובילה בפרופילקסיס אם תתפוס נתח גדול של מטופלים חדשים לאורך זמן.

פארוואריס אמרה כי הזרזים הבאים כוללים את נתוני CREAATE, את ההשקה לפי דרישה ועבודה נוספת על אינדיקציות רחבות יותר בתיווך ברדיקינין. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.