רוקט פארמסיוטיקלס בוועידת קנטור: התמקדות בקרדיומיופתיה

ביום חמישי, 10.09.2026, השתמשה Rocket Pharmaceuticals (RCKT) בוועידת הבריאות הגלובלית השנתית ה-12 של Cantor Fitzgerald כדי להציג אסטרטגיה ממוקדת יותר סביב קרדיומיופתיות גנטיות נדירות וטיפול גנטי שאושר לאחרונה. ההנהלה ציינה כי החברה רשמה התקדמות בתוכנית מחלת Danon לאחר חששות בטיחות קודמים, אך הכירה גם בדרך הארוכה שנותרה בנוגע לזיהוי מטופלים, עיצוב ניסויים וביצוע מסחרי.

המצגת התקיימה בעוד מניות Rocket נסחרות ב-$3.46, ירידה של 4.61% מהסגירה הקודמת של $3.63. המניה נותרת בתוך טווח 52 השבועות שלה, בין $2.53 ל-$5.45.

נקודות מפתח

• Rocket מתרכזת בשלוש תוכניות קרדיומיופתיה קליניות: מחלת Danon, קרדיומיופתיה אריתמוגנית הקשורה ל-PKP2 וקרדיומיופתיה מורחבת הקשורה ל-BAG3.
• החברה ציינה כי טיפלה בשלושה חולי Danon במינון מכויל מחדש של 3.8 E13 גנומים וקטוריים לק"ג עם בטיחות וסבילות טובות.
• המוצר המאושר הראשון של Rocket, KRESLADI לטיפול ב-LAD-I חמור, מתוכנן להשקה מסחרית ברבעון הרביעי של 2024.
• ההנהלה ציינה כי זיהוי מטופלים נותר אתגר מרכזי, שכן רק 10% עד 20% ממרכזי הבריאות בארה"ב מבצעים כיום בדיקות גנטיות למחלת Danon.
• הבכירים הציגו את תמחור הטיפול הגנטי כאיזון בין נגישות מסחרית לבין העלות הגבוהה לאורך חיים של מחלה נדירה שאינה מטופלת.

מיקוד אסטרטגי

המנכ"ל Gaurav Shah אמר כי Rocket בוחרת תוכניות בעלות מנגנון פעולה ברור, צורך רפואי גבוה שאינו מסופק ומסלול ריאלי לתוצאות קליניות ולבחינה רגולטורית.

הוא ציין כי המיקוד הנוכחי של החברה הוא בשלושה תחומים עיקריים של קרדיומיופתיה גנטית:

• קרדיומיופתיה היפרטרופית, בהובלת תוכנית מחלת Danon המכוונת ל-LAMP2.
• קרדיומיופתיה אריתמוגנית, בהובלת תוכנית PKP2.
• קרדיומיופתיה מורחבת, בהובלת תוכנית BAG3.

Rocket ממשיכה גם לשמור על תיק לנטיוויראלי ex vivo, הכולל את KRESLADI, תוכניות אנמיה של Fanconi ו-PKD. ההנהלה ציינה כי היא מחפשת באופן פעיל שותפויות עבור נכסים אלה, כך שהחברה תוכל לשמור על תשומת לבה העיקרית בקרדיומיופתיה.

Shah אמר כי האסטרטגיה משקפת הקצאת משאבים מכוונת. "אנו מנסים למצוא נכסים בעלי מנגנון פעולה ברור מאוד, שבהם אנו מכוונים לחלבון הרלוונטי בתא הרלוונטי, ושבהם קיים צורך רפואי גבוה שאינו מסופק, ושבהם אנו מאמינים שנוכל לראות תוצאות קליניות במסגרת זמן הגיונית מבחינה רגולטורית," אמר.

עדכונים תפעוליים

תוכנית מחלת Danon

• Rocket ציינה כי טיפלה בהצלחה בשלושה חולים במינון מכויל מחדש של 3.8 E13 גנומים וקטוריים לק"ג.
• החברה ציינה כי הבטיחות והסבילות היו טובות במינון זה.
• עבודת שלב 1 קודמת הראתה יעילות בטווח של 4 E13 עד 1.1 E14.
• מיקרואנגיופתיה טרומבוטית, או TMA, נצפתה רק בשלב 1 כאשר המינון עלה על 1 E14.
• חולה שלב 1 שטופל לפני שבע שנים נמצא כיום באמצע שנות ה-20 לחייו, עובד במשרה מלאה וחי חיים רגילים, על פי ההנהלה.
• Rocket ציינה כי רשמה יותר מ-50 חולים במחקר היסטוריה טבעית.
• החברה סורקת חולים שנרשמו בעבר לשלב 2 הציר כדי לאשר זכאות, וציינה כי לא היו נשירות מאותה קבוצה.

ההנהלה תיארה את מינון 3.8 E13 כחלק מ"אזור גולדילוקס" לטיפול גנטי לבבי מבוסס AAV. Shah אמר: "אני חושב שעם AAVs ללב, טווח ה-E13 העליון הנמוך עד הבינוני נראה כמו אזור גולדילוקס. אנחנו באותו מקום עם PKP2. לא הכרזנו על מינון ה-BAG3 שלנו, אבל אפשר להבין שהוא גם בטווח הזה."

Rocket ציינה כי היא נמצאת בדיונים עם מינהל המזון והתרופות (FDA) בנוגע לעיצוב מחקר Danon הציר. ההנהלה לא רמזה על שינוי מהותי בתוכנית, אם כי ציינה כי הרשות עשויה לבקש יותר מ-12 החולים שסוכמו בתחילה.

החברה גם ציינה כי יש לה תוכנית בדיקות גנטיות ללא עלות בשם Mission: Genome להפחתת הנטל האדמיניסטרטיבי של האבחון. היא הוסיפה כי קוד ה-ICD-10 למחלת Danon קיים כבר 29 חודשים ומראה אימוץ חיובי.

פיתוח Danon לנשים החל בהנחיית ה-FDA, אך ההנהלה ציינה כי הוא מקבל עדיפות נמוכה יותר כעת בעוד תוכנית הגברים מתקדמת.

תוכנית PKP2

• Rocket ציינה כי תוכנית PKP2 גם היא ממוקמת בטווח E13 הנמוך עד הבינוני.
• שיחות עיצוב הניסוי עם ה-FDA נמשכות.
• החברה מכוונת לאוכלוסיית חולים בינונית עד חמורה.
• הפרעות קצב נשקלות כנקודת קצה ראשונית או משנית.
• ההנהלה ציינה כי הניסוי הראה המרה של תפקוד חדר ימין מחריג לתקין בחלק מהחולים.

תוכנית BAG3

• מינון BAG3 לא הוכרז רשמית, אך ההנהלה ציינה כי הוא צפוי להיות באותו טווח E13 הנמוך עד הבינוני.
• דיוני עיצוב הניסוי עם ה-FDA נמשכים.
• נקודות קצה אפשריות כוללות מדדי תפקוד חדר שמאל כגון שבר פליטה ועומס, בנוסף לתפוקת פעילות גופנית קלינית.
• Rocket ציינה כי היא משלבת לקחים מבחינת ה-FDA של Capricor, במיוחד בנוגע לנתונים חסרים ויישור תוכנית הניתוח הסטטיסטי.

KRESLADI ותיק ה-ex vivo

• KRESLADI קיבל אישור FDA ל-LAD-I חמור.
• ההשקה המסחרית מתוכננת לרבעון הרביעי של 2024.
• התמחור יוכרז בחודשים הקרובים.
• ההנהלה ציינה כי התמחור צריך להיות בקנה אחד עם טיפולים גנטיים מאושרים אחרים ומתחת לעלות לאורך חיים של טיפול בחולה LAD-I.
• Rocket מחפשת שותפים לתוכניות LAD-I, אנמיה של Fanconi ו-PKD.

זיהוי מטופלים ובניית שוק

Rocket ציינה כי זיהוי מטופלים נותר אחד המכשולים הגדולים ביותר במחלת Danon. ההנהלה העריכה כי רק 10% עד 20% ממרכזי הבריאות בארה"ב מבצעים כיום בדיקות גנטיות למצב, למרות שקוד ה-ICD-10 זמין כבר יותר משנתיים.

Shah אמר כי החברה רואה זיהוי טוב יותר לאורך זמן, בעזרת סריקת משפחות. הוא ציין כי כל מקרה מדד יכול להוביל לאיתור שניים עד ארבעה בני משפחה נוספים. Rocket גם עובדת דרך חולים שנרשמו בעבר ומאמצי סריקה חדשים.

החברה ציינה כי תספק עדכון תוכנית רחב יותר במחצית השנייה של 2024. עדכון זה צפוי לכלול הן עבודת שכיחות מלמעלה למטה והן נתוני זיהוי מטופלים מלמטה למעלה.

לתמיכה במודעות, Rocket בונה צוותי ענייני מסחר ורפואה עם קשרי אבחון גנטי וקשרי מדע רפואי. החברה ציינה כי צוותים אלה יחנכו רופאי ילדים, נוירולוגים, פסיכיאטרים וקרדיולוגים, ולא רק את קהילת הקרדיולוגיה.

Meg, מנהיגת הענייניים המסחריים והרפואיים של Rocket, אמרה כי הצוות רואה באבחון מוקדם מרכז האסטרטגיה. "מאה אחוז. ואני חושבת שזה המקום שבו אנחנו לובשים את גלימות הסופרמן שלנו," אמרה.

תחזית עתידית

ההנהלה ציינה כי מספר זרזים צפויים במהלך 9 עד 12 החודשים הקרובים.

• עדכוני נתונים נוספים צפויים מחולי Danon שטופלו.
• דיוני ה-FDA על ניסוי Danon הציר יימשכו.
• עדכון תוכנית Danon רחב יותר מתוכנן למחצית השנייה של 2024.
• עבודת עיצוב ניסוי PKP2 ו-BAG3 עם ה-FDA נמשכת.
• תמחור KRESLADI צפוי להיות מוכרז בחודשים הקרובים.
• החברה מתכוננת להשקה המסחרית של KRESLADI ברבעון הרביעי של 2024.

Rocket תיארה גם תוכנית ארוכת טווח לסריקת יילודים. ההנהלה ציינה כי הכללה בפאנלי סריקת תינוקות תהיה ככל הנראה תהליך של מספר שנים, מדינה אחר מדינה, ותדרוש מוצר טיפול גנטי מאושר כתנאי מוקדם. החברה ציינה כי היא חוקרת כיצד חברות מחלות נדירות אחרות ניגשו למסלול זה ומפתחת תוכניות פיילוט לתמיכה בהגשות עתידיות.

Shah אמר כי החברה רואה מסלול פוטנציאלי לטיפול בחולים צעירים יותר ככל שנתוני הבטיחות מתבגרים, כולל ילדים מתחת לגיל 8. הוא גם ציין כי חולות Danon נשים יישארו חלק מהתוכנית ארוכת הטווח, אם כי האוכלוסייה הטרוגנית יותר מהקבוצה הגברית.

עיקרי שאלות ותשובות

על בטיחות ובחירת מינון

• ההנהלה ציינה כי טווח E13 הנמוך עד הבינוני הוא אזור המינון המועדף לטיפול AAV המכוון ללב.
• Rocket ציינה כי היא מסננת חולים עם גורמי סיכון אפשריים כגון מוטציות מפעילות משלים וזיהומים אחרונים.
• Shah ציין כי TMA לא הייתה ספציפית למחלה ונצפתה בעיקר עם AAV9 ואפשרית גם עם AAV8.
• הוא הוסיף כי המקרים שנצפו עד כה התאוששו במלואם.

Shah השווה את דיון הסיכון לאונקולוגיה. "זה קצת כמו CRS ב-CAR T, שבו השתתפתי ב-Novartis. CRS היה נפוץ למדי, ובכל זאת התרופה אושרה כי אחרת זו מחלה קטלנית ואין חלופות, נכון? דומה ל-Danon. אני חושב שבעולם האונקולוגיה, אנשים מוכנים לקחת סיכונים כמו CRS או TMA, ובעולם הטיפול הגנטי, הם פשוט לא," אמר.

על זמינות מטופלים

• Rocket ציינה כי זיהוי מטופלים הופך לקל יותר ככל שהמודעות עולה.
• בדיקות גנטיות באירופה מבוססות יותר מאשר בארה"ב, ציינה ההנהלה.
• החברה ציינה כי המחסום העיקרי הוא ניצול נמוך של בדיקות, לא היעדר נטל מחלה.

על עיצוב ניסוי PKP2 ו-BAG3

• עבור PKP2, Rocket ציינה כי הפרעות קצב עשויות להיות נקודת הקצה המרכזית מכיוון ששם המחלה עצמו מצביע על סיכון זה.
• עבור BAG3, החברה ציינה כי תפקוד חדר שמאל ותפוקת פעילות גופנית נשקלים כמדדים הניתנים לאישור.
• ההנהלה ציינה כי היא לוקחת בחשבון משוב ה-FDA מבחינות טיפול גנטי אחרות, כולל שלמות נתונים ותכנון סטטיסטי.

על סריקת יילודים ואבחון מוקדם

• Rocket ציינה כי סריקת יילודים תדרוש ככל הנראה התקדמות מדינה אחר מדינה ומחקרי פיילוט.
• החברה ציינה כי טיפול מאושר נדרש בדרך כלל לפני שניתן להוסיף מחלה לפאנלי הסריקה.
• ההנהלה ציינה כי היא עובדת לקראת עתיד שבו האבחון מתרחש מוקדם יותר, לפני הופעת תסמינים חמורים.

על חולות Danon נשים וחולים בוגרים

• ההנהלה ציינה כי חולות נשים יכולות לסבול ממחלה חמורה, אך הקבוצה מגוונת יותר מאוכלוסיית הגברים.
• חולים גברים בוגרים מעל גיל 40 או 50 הם נדירים, על פי החברה.
• Rocket ציינה כי כל הפנוטיפים נותרים זכאים לטיפול גנטי ברגע שהתוכנית מתקדמת.

על תמחור KRESLADI

• Rocket ציינה כי אינה מתכוונת למצב את KRESLADI כאפשרות היקרה ביותר בשוק.
• ההנהלה ציינה כי העלות לאורך חיים של טיפול ב-LAD-I גבוהה בהרבה ממחיר הטיפול הגנטי הצפוי.
• התמחור ייקבע מול טיפולים גנטיים מאושרים אחרים ויוכרז מאוחר יותר.

סיכום

Rocket Pharmaceuticals הציגה סיפור ממוקד יותר סביב קרדיומיופתיה, איתור מטופלים ומוכנות מסחרית, תוך כדי עבודה על שאלות בטיחות ורגולציה. הקוראים מוזמנים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.