רויוואנט בפסגת סיטיגרופ: ביוטק עשירה במזומן נשענת על שלושה עמודים

רויוואנט סיינסס (Roivant Sciences) השתמשה ביום חמישי, 10.09.2026, בפסגת הביופארמה של סיטיגרופ Back to School Summit 2026 כדי להציג עדכון נרחב על צינור הפיתוח שלה ומצב כספי משופר, תוך הודאה שמספר תוכניות עדיין זקוקות לנתונים נוספים לפני שיוכלו להגיע לפוטנציאל המסחרי המלא שלהן. רויוואנט (ROIV) אמרה כי היא נכנסת לשלב הבא של הצמיחה עם תרופה אחת מאושרת, מספר ניסויים בשלבים מתקדמים ויתרת מזומן המאפשרת לה להמשיך להשקיע.

המסר של החברה היה אופטימי, אך לא ללא זהירות. ההנהלה הצביעה על האישור הראשון של LISRAYA לדרמטומיוזיטיס, נתוני שלב מאוחר מעודדים עבור mosliciguat ביתר לחץ דם ריאתי, ותוצאות מוקדמות חזקות עבור IMVT-1402 במחלות אוטואימוניות. במקביל, רויוואנט אמרה כי היא נוקטת גישה מדודה להשקה, פיתוח ותמחור, ועדיין מתמודדת עם ליטיגציה הקשורה לניסוי LNP.

נקודות מפתח

• רויוואנט אמרה כי שווי השוק שלה מתקרב ל-$30 מיליארד ויתרת המזומן עומדת על $3.9 מיליארד, לפני קבלת תשלום הסדר עם מודרנה בסכום של למעלה מ-$700 מיליון שהתקבל ביולי.
• LISRAYA, שם המותג של brepocitinib לדרמטומיוזיטיס, קיבלה את אישור ה-FDA הראשון שלה ומושקת כעת באופן הדרגתי.
• Mosliciguat הציגה את הפחתות ההתנגדות הוסקולרית הריאתית הגבוהות ביותר שנראו ביתר לחץ דם ריאתי עם מחלת ריאות אינטרסטיציאלית, לפי ההנהלה, מה שתומך בעבודת שלב III.
• IMVT-1402 הציגה נתונים חזקים בדלקת מפרקים שגרונית בחולים שלא הגיבו לטיפולי JAK ו-TNF, ונתונים נוספים צפויים בהמשך 2026.
• רויוואנט אמרה כי היא ממומנת היטב לפיתוח צינור הפיתוח, עסקאות פיתוח עסקי אפשריות והמשך החזרים לבעלי המניות.

תוצאות כספיות

רויוואנט אמרה כי המאזן שלה נותר אחד מנקודות העוצמה המרכזיות שלה בעת שהיא מקדמת מספר תוכניות במקביל.

• שווי השוק מתקרב ל-$30 מיליארד.
• יתרת המזומן עומדת על $3.9 מיליארד, לא כולל הסדר מודרנה בסכום של למעלה מ-$700 מיליון שהתקבל ביולי 2026.
• החברה אמרה כי החזירה ליתרה של למעלה מ-$1.7 מיליארד לבעלי המניות, כאשר חלק משמעותי הוחזר במחיר של $10 למניה.
• ההנהלה אמרה כי מצב המזומנים תומך בפיתוח רב-תוכניות ומותיר מקום להזדמנויות פיתוח עסקי.
• רויוואנט ציינה גם ליטיגציה מתמשכת הקשורה לניסוי LNP, כאשר התוצאה הכספית עדיין אינה ודאית.

סמנכ"ל הכספים Richard Pulik אמר כי החברה "מתקרבת לשווי שוק של $30 מיליארד" ויש לה "$3.9 מיליארד במזומן", והוסיף כי הסדר מודרנה נפרד מנתון זה.

עדכונים תפעוליים

המצגת של רויוואנט התמקדה בשלושה עמודי אסטרטגיה: brepocitinib, mosliciguat ו-IMVT-1402.

Brepocitinib ו-LISRAYA בדרמטומיוזיטיס

• LISRAYA קיבלה את אישור ה-FDA הראשון שלה לדרמטומיוזיטיס ב-27.08.2026.
• ההנהלה אמרה כי האישור התבסס על המחקר הגדול ביותר בדרמטומיוזיטיס שנערך אי פעם.
• הנתונים כיסו את ביטויי השריר והעור של המחלה כאחד.
• התווית אינה כוללת סייגים על שימוש בו-זמני.
• צפויה התראת קופסה שחורה, ורויוואנט אמרה כי שילבה זאת בתוכנית המסחרית שלה.
• החברה תיארה את ההשקה כ"איטית ויציבה", תוך התמקדות בגישת המטופלים וחינוך הרופאים.
• המעורבות המוקדמת מצד רופאים ומטופלים הייתה חיובית.
• LISRAYA מופצת דרך בית מרקחת מתמחה, מה שמקשה על מעקב מוקדם אחר מרשמים ידניים.
• רויוואנט אמרה כי קיים תוכנית גישר כדי לסייע למטופלים לגשת לטיפול.

ההנהלה אמרה כי דרמטומיוזיטיס נותרת שוק גדול ומטופל בחסר. היא העריכה את אוכלוסיית היעד הניתנת לטיפול בארה"ב בכ-350,000 מטופלים, כאשר כ-70% מהם נמצאים כיום על סטרואידים במינון גבוה. רויוואנט אמרה כי הפורמולציה האוראלית הנלקחת פעם ביום עשויה להציע יתרון מעשי על פני הטיפול הנוכחי, הכולל לעיתים קרובות IVIG וסטרואידים במינון גבוה.

מעבר לדרמטומיוזיטיס, רויוואנט מקדמת שלוש אינדיקציות נוספות בשלבים מאוחרים עבור brepocitinib:

• אובאיטיס לא זיהומית, או NIU
• סרקואידוזיס עורי, או CS
• lichen planopilaris, או LPP

החברה אמרה כי סך האוכלוסייה הניתנת לטיפול בכל האינדיקציות של brepocitinib עשוי לעלות על 250,000 מטופלים בארה"ב, עם אפשרויות טיפול קיימות מוגבלות.

לגבי NIU, ההנהלה אמרה כי המחלה היא גורם מוביל לעיוורון בארה"ב וכי אפשרויות הטיפול הנוכחיות מוגבלות בעיקר לסטרואידים ו-Humira, או adalimumab. רויוואנט העריכה את מאגר המטופלים המטופלים ב-Humira בכ-50,000. מחקר שלב III כולל הפחתת סטרואידים חובה ומשתמש בנקודת קצה של זמן-עד-כישלון-טיפולי. ההנהלה אמרה כי נתוני שלב III צפויים לפני סוף 2026.

לגבי CS ו-LPP, רויוואנט אמרה כי מחקרי שלב III מתנהלים. החברה העריכה את אוכלוסיית ה-CS בארה"ב בכ-350,000 ואת אוכלוסיית ה-LPP בכ-700,000, ללא טיפולים מאושרים לאף אחת מהמחלות. ההנהלה אמרה כי נתוני שלב II ב-CS עוררו עניין חוקרי רב והובילו לגיוס מהיר לשלב III, בעוד שנתוני שלב II ב-LPP מכ-40 מטופלים תמכו בהתקדמות.

רויוואנט דנה גם באסטרטגיית התמחור עבור האינדיקציות השונות של brepocitinib. היא אמרה כי התמחור יהיה תלוי ביעילות, ערך המטופל ומינון. NIU, CS ו-LPP כולן משתמשות במינון של 45 מ"ג, לעומת 30 מ"ג בדרמטומיוזיטיס, מה שעשוי לאפשר מידה מסוימת של בידול תמחורי.

מר Pulik אמר: "זהו מחקר ה-DM הגדול ביותר שראינו. המטופלים הללו מטופלים בסטרואידים במינון גבוה מאוד, וגם ב-IVIG. זוהי מחלה עם מעורבות שרירים ועור. אנו מספקים נתונים בכל התחומים השונים הללו, ואני חושב שזה הלהיב את הרופאים."

Mosliciguat ביתר לחץ דם ריאתי

• Mosliciguat נמצאת בשותפות עם באייר, עם כ-$15 מיליון מראש, עד $300 מיליון באבני דרך ותמלוגים בספרות בודדות גבוהות על מכירות נטו.
• רויוואנט אמרה כי נתוני שלב II ביתר לחץ דם ריאתי עם מחלת ריאות אינטרסטיציאלית, או PH-ILD, היו הפתעה חיובית מרכזית.
• החברה אמרה כי התרופה הניבה את הפחתות ההתנגדות הוסקולרית הריאתית הגבוהות ביותר שנראו עד כה בכל האינדיקציות של יתר לחץ דם ריאתי.
• דווח על שיפור מותאם לפלצבו של 35 mmHg בשבוע 16 ושיפור מתמשך מעל 50 mmHg לאחר מכן.
• התרופה היא פורמולציה של אבקה יבשה בשאיפה הנלקחת פעם ביום עם זמן מחצית חיים ארוך.
• הבטיחות תוארה כחזקה, כאשר שיעול הוא תופעת לוואי ניתנת לניהול.
• בדיקת שלב III ב-PH-ILD כבר מתנהלת בסיכון.
• מחקר שלב II קטן של שילוב עם treprostinil מתנהל גם הוא.

ההנהלה אמרה כי הנתונים מכנס האגודה האירופית לנשימה, שנערך ימים ספורים לפני הפסגה, שינו את השקפתה על התוכנית. מר Pulik אמר כי התוצאות "אישרו באמת את הרגל השלישית של הכיסא" עבור רויוואנט ועשויות לתמוך בתפקיד גדול יותר לתרופה ממה שצפוי היה בעבר.

הוא הוסיף: "ראינו את הפחתות ה-PVR הגבוהות ביותר שראינו ב-PH-ILD. הפתענו אנשים כי לא תכננו לכוח עבור מבחן ההליכה של שש דקות, אך הצלחנו עם 35, וזה בשבוע 16, וראינו שיפור מתמשך של מעל 50 מותאם לפלצבו."

רויוואנט אמרה כי היא גם שוקלת מחדש האם mosliciguat עשויה בסופו של דבר להיות מפותחת ביתר לחץ דם עורקי ריאתי, או PAH, לאור עוצמת נתוני שלב II. החברה אמרה כי המחלה נותרת חמורה, עם תחלואה ותמותה גבוהות, ומטופלים לעיתים קרובות מתים תוך מספר שנים.

IMVT-1402 בדלקת מפרקים שגרונית ומחלות אוטואימוניות

• IMVT-1402 נחקרת כאנטגוניסט FcRn במחלות אוטואימוניות.
• נתוני שלב II בדלקת מפרקים שגרונית מתקופה 1 הראו תגובות ACR70, ACR50 ו-ACR20 חזקות בקבוצה קשה לטיפול.
• המחקר התמקד במטופלים שלא הגיבו הן למעכבי JAK והן לאנטגוניסטי TNF.
• רויוואנט אמרה כי IMVT-1402 מפרק IgG לכ-80%, לעומת כ-60% עבור תרופות FcRn מתחרות בשלבים מאוחרים.
• נתוני תקופה 2 בדלקת מפרקים שגרונית צפויים בהמשך 2026.
• ההנהלה אמרה כי פיתוח שלב III יידרש ככל הנראה לאחר קריאת הנתונים הזו, כאשר הנתיב יידון עם ה-FDA.
• החברה חוקרת גם זאבת עורית אדמנתית, מיאסתניה גראביס ומחלת גרייבס.
• מערכי נתונים שניתן לאשר במיאסתניה גראביס ומחלת גרייבס עשויים להגיע ב-2027.

רויוואנט אמרה כי אוכלוסיית דלקת המפרקים השגרונית שהיא מכוונת אליה קטנה אך זקוקה מאוד לאפשרויות חדשות. ההנהלה תיארה מטופלים אלה כ"חולים מאוד" ו"די נואשים", עם חלופות מוגבלות לאחר כישלונות טיפול קודמים.

מר Pulik אמר: "המציאות היא ש-IMVT-1402 מפרק IgG לטווח של 80%, נכון? כל שאר ה-anti-FcRn בשלבים מאוחרים בפיתוח נמצאים בטווח של 60%. זהו מערך הנתונים הגדול הראשון שהיה לנו עבור IMVT-1402 שאכן הוכיח את השערת ה-IgG הזו."

לגבי זאבת עורית אדמנתית, רויוואנט אמרה כי היא עדיין מעריכה את הנוף התחרותי ותחליט האם להשקיע נוסף לאחר סקירת הנתונים שלה ומחקרים אחרים בתחום. החברה אמרה כי קריאת זאבת אחרונה מ-nipocalimab סייעה לתמוך במנגנון FcRn ב-CLE, אך הרף להצלחה עדיין טעון קביעה.

תחזית עתידית

רויוואנט הדגישה מספר זרזים לשארית 2026 ולתוך 2027.

• נתוני שלב III של NIU עבור brepocitinib צפויים לפני סוף 2026.
• נתוני תקופה 2 של IMVT-1402 בדלקת מפרקים שגרונית צפויים בהמשך 2026.
• נתוני שלב II של IMVT-1402 ב-CLE צפויים גם הם בהמשך השנה.
• הגיוס ממשיך במחקרי שלב III של brepocitinib ל-CS ו-LPP.
• גיוס שלב III של mosliciguat ב-PH-ILD מתנהל.
• מחקר השילוב של mosliciguat עם treprostinil עשוי לסייע בעיצוב עיצוב שלב III עתידי.
• מיאסתניה גראביס ומחלת גרייבס עשויות להניב מערכי נתונים שניתן לאשר ב-2027.
• רויוואנט אמרה כי עשויה לחפש פיתוח שלב III בדלקת מפרקים שגרונית לאחר קריאת תקופה 2.

ההנהלה אמרה כי היא גם מעריכה הרחבה אפשרית של mosliciguat לאינדיקציות נוספות ושומרת על אפשרויות פיתוח עסקי פתוחות בשל מצב המזומנים שלה.

ראשי פרקים מהשאלות ותשובות

במהלך מושב השאלות ותשובות, ההנהלה הרחיבה על אסטרטגיה מסחרית, גודל שוק ובחירות פיתוח.

• לגבי mosliciguat, רויוואנט אמרה כי PH-ILD נותרת המיקוד הראשון, אך נתוני שלב II עשויים לתמוך גם בתוכנית PAH עתידית.
• החברה אמרה כי מחקר השילוב עם treprostinil מיועד בעיקר להבהרת בטיחות ושימוש בטיפול רקע.
• רויוואנט אמרה כי נתוני שלב II יספיקו לתיוק ב-FDA אם יישחזרו בשלב III.
• ההנהלה אמרה כי החברה יכולה לנוע במהירות בשל המבנה הארגוני שלה ובסיס ההון.

לגבי LISRAYA, רויוואנט אמרה כי הניתוח המוקדם שלה הראה כי התרופה השתוותה בצורה חיובית עם מערכי נתוני JAK ו-TYK2 אחרים כאשר הוערכה לעסקה. החברה אמרה כי עמדת החלוץ בדרמטומיוזיטיס חשובה מכיוון שהמחלה סבלה מאבחון חסר וטיפול חסר במשך זמן רב.

ההנהלה אמרה גם כי ההשקה יכולה להגיע למספר קבוצות מטופלים, כולל משתמשים בקו ראשון, מטופלים עוברים מתרופות JAK ואלה המשתמשים ב-IVIG. רויוואנט אמרה כי האפשרות האוראלית הנלקחת פעם ביום עשויה להיות קלה יותר למטופלים מביקורים חוזרים במרכז עירוי.

לגבי NIU, החברה אמרה כי ההזדמנות המסחרית עשויה להיות גדולה יותר מדרמטומיוזיטיס. היא ציינה כי המחלה היא גורם עיקרי לעיוורון וכי הסטנדרט הנוכחי של טיפול מוגבל. רויוואנט אמרה כי מחקר שלב III מבוקר פלצבו, כולל הפחתת סטרואידים מהירה יותר מהטיפול מבוסס Humira ומתוכנן להראות יתרון בזמן-עד-כישלון-טיפולי.

לגבי CS ו-LPP, ההנהלה אמרה כי לשתי המחלות יש מאגרי מטופלים גדולים וללא טיפולים מאושרים. היא אמרה כי LPP בפרט יכולה לגרום לעיוות קרקפת משמעותי ונשירת שיער, מה שמבהיר את הצורך הבלתי מסופק.

לגבי IMVT-1402 בדלקת מפרקים שגרונית, רויוואנט אמרה כי השאלה המרכזית לתקופה 2 היא האם תקופת טיפול של 12 שבועות עדיין יכולה להניב תוצאות ACR20 משמעותיות. החברה אמרה כי היא מצפה לעבוד עם ה-FDA על הצעד הבא לאחר הגעת הנתונים הללו.

לגבי CLE, ההנהלה אמרה כי היא עדיין ממתינה לנתונים נוספים לפני שתחליט עד כמה לרדוף אחר האינדיקציה. היא אמרה כי עניין המטופלים והחוקרים יהיה תלוי בשאלה האם התרופה מראה תועלת משמעותית במחקר קטן.

רויוואנט אמרה גם כי בחירת האינדיקציות בכל צינור הפיתוח מונעת על ידי מדע וצורך בלתי מסופק ולא על ידי תחום טיפולי יחיד. ההנהלה אמרה כי היא פתוחה להזדמנויות מעבר לדרמטולוגיה, כולל סרקואידוזיס ריאתי, אם הביולוגיה וצורך המטופלים תומכים בפיתוח.

מר Pulik אמר כי החברה מאזנת בין החזרי הון לצרכי השקעה, אך כי מצב המזומנים הנוכחי שלה מעניק לה גמישות להמשיך לקדם את צינור הפיתוח ולשקול עסקאות אם הן מתאימות לאסטרטגיה.

סיכום

רויוואנט עזבה את הפסגה עם מסר ברור: יש לה מזומן, מומנטום קליני וזרזים מרובים לטווח קרוב, אך היא עדיין צריכה להפוך את הנכסים הללו לתוצאות מסחריות מתמשכות.

לפרטים נוספים, אנא עיין בתמליל המלא להלן.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.