BridgeBio בכנס הבריאות של Cantor: צנרת ההשקות במוקד

BridgeBio (BBIO) אמרה ביום חמישי, 10.09.2026, בכנס הבריאות הגלובלי השנתי ה-12 של Cantor Fitzgerald, כי היא נכנסת למה שמנהליה תיארו כשלב צמיחה מרכזי, עם תרופה אחת שכבר נמצאת בשוק ועוד שלוש השקות מתקרבות. החברה שילבה את האופטימיות הזו עם תזכורות כי אימוץ על ידי רופאים לוקח זמן, וכי חלק מהתוכניות עדיין מתמודדות עם סיכוני אסדרה וביצוע מסחרי.

נקודות מפתח

• BridgeBio אמרה כי יש לה פוטנציאל מכירות שיא של כ-$8 מיליארד בארבעה תוכניות מחלות גנטיות מרכזיות, בראשות Attruby.
• מכירות Attruby על בסיס שינות עלו על $1 מיליארד ברבעון השני של 2024, והחברה אמרה כי תפסה יותר מ-25% מנתח השוק בקו הטיפול הראשון בחולי ATTR-CM בארה"ב.
• שלוש השקות נוספות נמצאות באופק: BBP-418 לדיסטרופיה שרירית של חגורת הגפיים, infigratinib לאכונדרופלזיה ו-encaleret ל-ADH1.
• ההנהלה אמרה כי יש לה $1.7 מיליארד במזומנים ומתכננת להשתמש בעוצמת המאזן הזו לשם מסחור גלובלי.
• המנהלים אמרו כי לכל נכס מוביל יש יתרון קליני ברור, אך ציינו גם כי חינוך השוק, אימוץ על ידי גורמי תשלום וההשקה הבינלאומית ייקחו זמן.

תוצאות פיננסיות

BridgeBio אמרה כי הבסיס המסחרי שלה מעוגן כעת ב-Attruby, מייצב הטרנסתירטין שלה ל-ATTR-CM, אותו תיארה כהזדמנות תרופתית של כ-$4 מיליארד.

• מכירות Attruby על בסיס שינות עלו על $1 מיליארד ברבעון השני של 2024.
• החברה אמרה כי יש לה יותר מ-$1.7 מיליארד במזומנים על בסיס פרו-פורמה נכון ל-01.07.2024.
• ההנהלה צופה צמיחה ברבעון-על-רבעון במכירות Attruby של $25 מיליון עד $30 מיליון לשלושה עד ארבעה רבעונות הקרובים.
• BridgeBio אמרה כי התיק הרחב יותר עשוי להגיע לכ-$8 מיליארד במכירות שיא בין Attruby, BBP-418, infigratinib ו-encaleret.
• החברה אמרה כי ערך נוסף עשוי לנבוע מתוכנית הרחבה להיפופאראתירואידיזם ומנכסים בשלב מוקדם בחברת האחות שלה GondolaBio.

ההנהלה אמרה כי מצב המזומנים מעניק לה מרחב לבנות צוותים מסחריים ולתמוך בהשקות בארה"ב ובחו"ל. היא גם אמרה כי החברה פתוחה לשותפויות אם הן שימושיות מבחינה אסטרטגית, אך תרחיש הבסיס שלה הוא למסחר את שלושת המוצרים הבאים בעצמה.

עדכונים תפעוליים

Attruby ושוק ה-ATTR-CM

BridgeBio הקדישה חלק ניכר מהדיון ל-Attruby, שלדבריה הפכה לטיפול מובחן ב-ATTR-CM לאחר הצגת נתוני CARDIO-TTRansform.

• החברה אמרה כי Attruby הוא מייצב TTR כמעט מלא והסוכן היחיד בתחום עם ניסוח תווית כזה.
• ההנהלה אמרה כי לתרופה יש התחלת פעולה מהירה יותר מטיפולי הנקאות, כשהיא פועלת תוך כחודש לעומת כ-18 חודשים לטיפולי הנקאות.
• המנהלים אמרו כי Attruby הראתה גם השפעות מגינות על הכליות והפרדה מוקדמת יותר בתוצאות קשות.
• BridgeBio אמרה כי יש לה יותר מ-25% נתח שוק בחולי ATTR-CM בקו הטיפול הראשון בארה"ב, ומטרה להגיע ל-30% עד 40% בשיא.
• בחלק מהשווקים האירופיים, כולל גרמניה, החדירה כבר עולה על 50%, אמרה החברה.
• ההנהלה אמרה כי טיפול משולב עם סוכני הנקאות לא היה יעיל בניסוי CARDIO-TTRansform.
• החברה אמרה כי דינמיקת ערוץ התרופות הממותגות ושימוש בבתי מרקחת מתמחים תומכים בהמשך האימוץ לפני כניסת Vyndamax הגנרי, שלדבריה לא תתרחש לפני אמצע 2031.

Chinmay Shukla, סגן נשיא בכיר לקשרי משקיעים ומימון אסטרטגי, אמר: "טיפול מייצב, שהוא סוג הטיפול שהוא Attruby, הוא יהיה טיפול הבחירה לחולי ATTR-CM בקו הטיפול הראשון. אם מגיע חולה חדש, שהוא הרוב המכריע של החולים היום, הוא יקבל טיפול מייצב. טיפולי הנקאות לוקחים כשנה וחצי לפעול, בעוד ש-Attruby לוקחת כחודש לפעול."

BBP-418 לדיסטרופיה שרירית של חגורת הגפיים 2I/R9

BridgeBio אמרה כי BBP-418 נמצאת בנתיב לתאריך PDUFA ב-27.11.2024 וכי היא מצפה לנתיב אישור מסורתי ללא דרישה למחקר אישור.

• נתוני שלב 3 הראו שיפורים תפקודיים בתפקוד הריאתי ובמדדי הניידות.
• החברה העריכה את השוק האמריקאי בכ-2,000 עד 2,500 חולים, כאשר כ-500 כבר זוהו ואושרו גנטית.
• BridgeBio אמרה כי השוק הכולל הניתן לפנייה בארה"ב ואירופה הוא כ-7,000 חולים.
• זיהוי חולים עדיין גדל מחודש לחודש באמצעות בדיקות גנטיות ופרופיל שטח.
• קוד ICD-10 חדש, שהתקבל באוקטובר 2023, עדיין מתבגר אך נעשה בו שימוש תכוף יותר.
• החברה אמרה כי רוב 500 החולים שזוהו אמורים להיות מועמדים לטיפול.
• התמחור מושווה לתרופות דילוג אקסון בדושן, עם פרמיה אפשרית מכיוון ש-BBP-418 כוללת נתוני תוצאות תפקודיות ולא רק תוצאות ביו-מרקר.

Infigratinib לאכונדרופלזיה

BridgeBio אמרה כי infigratinib ממוצבת כטיפול הפומי הראשון והיחיד באכונדרופלזיה, שוק שבו האפשרויות הנוכחיות הן בהזרקה.

• החברה אמרה כי התרופה הראתה יתרונות מעבר לגדילה בגובה תוך 52 שבועות.
• באוכלוסיית המחקר הכוללת, חומרת דום נשימה בשינה עלתה ב-10% עם infigratinib לעומת 49% עם פלצבו.
• בקרב ילדים בגילאי 3 עד מתחת ל-8, דום נשימה בשינה לא הראה שינוי עם infigratinib לעומת עלייה של 63% עם פלצבו.
• שיעורי אירועי דלקת אוזן תיכונה ירדו ב-37% בסך הכל וב-47% בקבוצת הגיל הצעירה יותר.
• BridgeBio אמרה כי הייתה החברה היחידה שהראתה יתרון פרופורציונליות מובהק סטטיסטית תוך 52 שבועות בניסוי אקראי, כפול-עיוור, מבוקר-פלצבו.
• ההנהלה אמרה כי חדירת הטיפול בארה"ב היא כ-30%, בעוד שאירופה עומדת על כ-75%, מה שמותיר מקום לצמיחה בארה"ב.
• החברה אמרה כי היא מצפה לזכות בעסקים מחולים שעוברים מ-VOXZOGO או Yuviwel, ממשפחות שאינן מטופלות ומחולים שהפסיקו או דחו טיפול קודם.

Julie Miller, מנהלת התפעול הראשית של BridgeBio Skeletal Dysplasias, אמרה: "הדגמנו תוך 52 שבועות כי באוכלוסיית infigratinib הכוללת על מדד דום נשימה-היפופנאה, אוכלוסיית infigratinib הראתה רק עלייה של 10% בסולם זה, סולם דום הנשימה, בעוד שאוכלוסיית הפלצבו הראתה עלייה של 49% תוך 52 שבועות. אבל אפילו יותר עמוק, כשמסתכלים על ילדים בגילאי 3 עד מתחת ל-8, אוכלוסיית הגיל המוקדם יותר שבה ניתן להתחיל התערבות מוקדם יותר, אוכלוסיית infigratinib לא ראתה שינוי בדום הנשימה שלהם בשינה, בעוד שהפלצבו ראה עלייה של 63% בחומרת דום הנשימה בשינה שלהם."

Encaleret ל-ADH1 והרחבה להיפופאראתירואידיזם

BridgeBio אמרה כי encaleret הניבה תוצאות שלב 3 חזקות בהיפוקלצמיה אוטוזומלית דומיננטית מסוג 1, או ADH1, וכי ה-FDA שינה את הסקירה לסקירה מועדפת לאחר שהחברה ביקשה שקילה מחדש.

• החברה אמרה כי 76% מהחולים חוו פתרון של הן חריגות סידן בדם והן בשתן.
• ההנהלה תיארה תוצאה זו כפתרון המחלה ולא רק כהאטת הירידה.
• תאריך ה-PDUFA לא השתנה, והחברה אמרה כי היא עדיין מצפה לאישור עד לאותו תאריך.
• BridgeBio אמרה כי encaleret אמורה לעבוד עבור כל חולי ההיפופאראתירואידיזם הכרוני, כולל אלה ללא פעילות בלוטה שיורית.
• מחקר שלב 2 הראה פתרון של סידן בדם ובשתן אפילו בחולים ללא פעילות בלוטת PTH.
• החברה אמרה כי ניסוי הרחבה להיפופאראתירואידיזם עשוי לדווח על תוצאות בסוף 2027 או סוף 2028.

Chinmay Shukla אמר: "ב-encaleret, היה לנו פתרון של 76% הן בסידן בדם והן בשתן, שהוא בעצם פתרון המחלה, שזה לא משהו שרואים בדרך כלל עם תרופות. רואים עצירה של המחלה או האטה של הירידה. כאן, אנחנו מראים עם תרופה אחת פתרון של המחלה."

תחזית עתידית

BridgeBio אמרה כי התוכנית שלה לתקופה הקרובה היא להפוך את הצנרת המאוחרת שלה לזכיינות גלובלית במחלות גנטיות נדירות.

• תרחיש בסיס: מסחור גלובלי של BBP-418, infigratinib ו-encaleret.
• החברה אמרה כי גייסה מנהלים מסחריים, רפואיים, גישה לשוק ואסדרה לשווקים בינלאומיים.
• היא אמרה כי מנהלי מדינות וצוותי שטח כבר נמצאים במקום בשווקים אירופיים מרכזיים.
• BridgeBio אמרה כי האסטרטגיה הבינלאומית שלה היא רזה, אך היא תשקיע היכן שנדרש.
• החברה אמרה כי טביעת הרגל הקיימת שלה בניסויים קליניים וקשרי מנהיגי דעה מרכזיים אמורים לסייע בביצוע ההשקה מחוץ לארה"ב.
• ההנהלה אמרה כי הסכם המחיר המועדף של ממשלת ארה"ב על תמחור Attruby ב-Medicaid תומך בתמחור תחרותי בשווקים אחרים ומסייע במימון פיתוח עתידי.

עבור Attruby, ההנהלה אמרה כי היא מצפה שסיפור נתח השוק ישתפר ככל שיותר נתונים יגיעו לרופאים ולגורמי תשלום. החברה אמרה כי התרגום מנתוני תביעות למרשמים ולהכנסות לוקח בדרך כלל כ-12 חודשים, מכיוון שרופאים זקוקים לחשיפה חוזרת לראיות.

• BridgeBio אמרה כי היא מצפה שמחקרים עצמאיים על Attruby לעומת Vyndamax יוצגו ב-HFSA.
• החברה אמרה כי נתוני הידרדרות קלינית, כגון הגברת משתנים ואשפוזים, אמורים לסייע לתמוך בטיעון שלה.
• ההנהלה אמרה כי היא בטוחה שהחברה יכולה לבנות טיעון בידול חזק לפני כניסת Vyndamax הגנרי.
• החברה אמרה כי רצפת נתח השוק של 30% עליה היא מדברת עשויה לעלות ככל שהראיות מצטברות.

עבור BBP-418, ההנהלה אמרה כי זיהוי חולים אמור להמשיך לעלות ככל שהבדיקות מתרחבות וקוד ICD-10 מתבסס. עבור infigratinib, היא אמרה כי המסלול הפומי והיתרונות הקליניים הרחבים יותר אמורים לסייע בהנעת האימוץ. עבור encaleret, היא אמרה כי הצורך הדחוף ב-ADH1 תומך בהשקה מהירה ובהזדמנות עתידית רחבה יותר בהיפופאראתירואידיזם כרוני.

עיקרי שאלות ותשובות

נתח שוק Attruby ואימוץ רופאים

כשנשאלה מדוע BridgeBio מכוונת לנתח שיא של 30% עד 40% ולא למספר גבוה בהרבה, ההנהלה אמרה כי היא רוצה להיות ריאליסטית בעוד השוק סופג נתונים חדשים.

• החברה אמרה כי מערכת הרכישה-וחיוב האמריקאית ומחזור חינוך הרופאים הופכים את האימוץ לדרגתי.
• היא אמרה כי התווית, נתוני התמותה, ניתוחי תת-קבוצות, נתוני הכליות ונתוני התביעות כולם תומכים בטיעון עבור Attruby.
• ההנהלה אמרה כי רצפת 30% צפויה לעלות עם הזמן.

סיכון Vyndamax הגנרי

ההנהלה אמרה כי היא בטוחה מאוד שכניסת Vyndamax הגנרי לא תסכל את צמיחת Attruby.

• היא אמרה כי כניסת הגנרי המוקדמת ביותר היא אמצע 2031, מה שמותיר חלון של ארבע עד חמש שנים.
• החברה אמרה כי דינמיקת ערוץ המתמחים הממותגות אמורות לסייע בהגנה על הביקוש.
• היא ציינה מקרים היסטוריים שבהם תרופה שנכנסה שנייה לשוק המשיכה לצמוח לאחר שהתרופה הראשונה הפכה לגנרית.

אישור BBP-418 ותמחור

BridgeBio אמרה כי היא מרגישה טוב לגבי סיכויי האישור של BBP-418 ומאמינה כי הנתונים תומכים באישור מסורתי.

• ההנהלה אמרה כי נתוני תוצאות התפקוד של התרופה אמורים לתמוך בקבלה על ידי גורמי תשלום.
• היא אמרה כי התמחור אמור להשתוות לטיפולי דילוג אקסון מכיוון ש-BBP-418 מראה יתרונות קליניים, לא רק שינויים בביו-מרקר.

נתח שוק infigratinib

ההנהלה אמרה כי היא מצפה ש-infigratinib תזכה ברוב מוחלט של שוק האכונדרופלזיה בשיא, ואולי ברוב גבוה.

• היא אמרה כי הפורמולציה הפומית היא יתרון מרכזי על פני מתחרים בהזרקה.
• היא אמרה כי מחקר שוק מראה נכונות חזקה לעבור ועניין חזק ממשפחות שאינן מטופלות.
• היא תיארה את השוק האמריקאי כחדור פחות בהשוואה לאירופה.

Encaleret והרחבה להיפופאראתירואידיזם

BridgeBio אמרה כי שינוי הסקירה המועדפת עבור encaleret היה יותר שינוי מדיניות מאשר שינוי עיתוי טכני.

• החברה אמרה כי תאריך ה-PDUFA לא השתנה.
• היא אמרה כי התרופה עשויה בסופו של דבר לטפל באוכלוסיית ההיפופאראתירואידיזם הכרוני המלאה, ללא קשר לתפקוד הבלוטה.
• ההנהלה אמרה כי תוכנית ההרחבה עשויה להוסיף כמה מיליארדי דולרים במכירות שיא שנתיות.

אסטרטגיה בינלאומית ושותפויות

ההנהלה אמרה כי תוכנית ברירת המחדל של החברה היא להשיק גלובלית בעצמה, אך היא נשארת פתוחה לשותפויות.

• היא אמרה כי יתרת המזומנים הנוכחית תומכת בתוכנית זו.
• היא אמרה כי הארגון הבינלאומי נבנה עם סטרקצ’ר רזה ומנהיגות מנוסה.
• היא אמרה כי לחברה כבר יש בסיס של אתרים קליניים וקשרי רופאים לתמיכה בעבודת ההשקה.

סיכום

BridgeBio השתמשה בכנס כדי לטעון כי עברה מסיפור של מוצר יחיד לפלטפורמת מחלות נדירות עם השקות מרובות, תוך התמודדות עדיין עם המכשולים הרגילים של אימוץ, אסדרה וביצוע. הקוראים יכולים לעיין בתמליל המלא להלן לפרטים נוספים.

מאמר זה נוצר ותורגם בתמיכת AI ונבדק על ידי עורך. לקבלת מידע נוסף, עיין בתנאים והתניות שלנו.